Alexion erhält positive CHMP-Stellungnahme für Soliris® (Eculizumab) zur Behandlung von Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) in der EU
(24.09.2011, Pharma-Zeitung.de) CHESHIRE, Connecticut, USA - Copyright by Business Wire - Alexion Pharmaceuticals, Inc.
– CHMP empfiehlt Marktzulassung für Soliris zur Behandlung von aHUS-Patienten –
Wie Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALXN) heute mitteilte, empfiehlt der europäische Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) die Erweiterung der therapeutischen Indikation für Soliris® (Eculizumab) um das atypische hämolytisch-urämische Syndrom (aHUS) bei Kindern und Erwachsenen in Europa. Nach der positiven Empfehlung des CHMP wird mit der endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission innerhalb der kommenden zwei Wochen gerechnet. Nach dieser Entscheidung wird das Unternehmen die Erstattungsverfahren in den einzelnen Ländern einleiten.
Noch existieren keine zugelassenen Therapien für die Behandlung von aHUS in Europa. aHUS ist eine extrem seltene, lebensbedrohliche genetische Erkrankung, die lebenswichtige Organe zunehmend schädigt und zu Schlaganfällen, Herzinfarkten, Nierenversagen und Tod führt.1 Die Morbidität und frühzeitigen Todesfälle von aHUS-Patienten werden durch eine unkontrollierte chronische Aktivierung des Komplementsystems infolge von Blutgerinnseln in kleinen Blutgefäßen im ganzen Körper verursacht, die als thrombotische Mikroangiopathie (TMA) bezeichnet werden.2,3 Auch bei Anwendung herkömmlicher supportiver Maßnahmen sterben innerhalb von einem Jahr nach der Diagnose mehr als die Hälfte der aHUS-Patienten, benötigen Nierendialysen oder haben dauerhafte Nierenschäden.4
„Die positive Stellungnahme des CHMP ist ein bedeutender Schritt für die Bereitstellung von Soliris zur Behandlung von aHUS-Patienten im Kindes- und Erwachsenenalter in Europa“, erklärt Dr. med. Leonard Bell, CEO bei Alexion. „Wichtig ist dabei vor allem, dass der CHMP die Erweiterung der Marktzulassung für Soliris auf die Behandlung aller Patienten mit aHUS empfohlen hat. Wir freuen uns auf eine gute Zusammenarbeit mit den Behörden, um Soliris für alle aHUS-Betroffenen in Europa verfügbar zu machen.“
Der CHMP basierte seine Empfehlung auf Daten von zwei prospektiven klinischen Phase-2-Open-Label-Studien an jugendlichen und erwachsenen aHUS-Patienten sowie einer dritten Studie an Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit aHUS. Eine Zusammenfassung der CHMP-Empfehlung finden Sie unter http://www.emea.europa.eu.
Soliris verfügt über Zulassungen für die USA (2007), die Europäische Union (2007), Japan (2010) und andere Territorien zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), einer schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Bluterkrankung. Alexion hat außerdem einen sBLA-Antrag (supplemental Biologics License Application) für Soliris als Behandlungsoption für Patienten mit aHUS bei der US-amerikanischen Arzneimittelaufsichtsbehörde FDA gestellt.
Über aHUS
aHUS ist eine extrem seltene, lebensbedrohliche genetische Erkrankung, bei der ein genetisch bedingter Defekt eines oder mehrerer Regulatorgene eine unkontrollierte chronische Komplementaktivierung hervorruft, die im ganzen Körper zur Bildung von Blutgerinnseln in kleinen Blutgefäßen (thrombotische Mikroangiopathie, TMA) führt.1,2 Die permanente unkontrollierte Komplementaktivierung bei aHUS verursacht ein lebenslanges Risiko von TMA, die plötzliche, katastrophale und lebensbedrohliche Schäden an Nieren, Gehirn, Herz und anderen lebenswichtigen Organen bewirkt. 2,3 Mehr als die Hälfte aller aHUS-Patienten sterben, benötigen Dialysen oder erleiden bleibende Nierenschäden innerhalb eines Jahres nach der Diagnose.4 aHUS-Patienten, die eine Nierentransplantation erhalten, erleiden häufig im Anschluss eine systemische TMA, die in einer Transplantat-Ausfallrate von 90 Prozent resultiert.5
aHUS kann sowohl Kinder als auch Erwachsene betreffen. In einer großen Gruppe von aHUS-Patienten wurde die Erkrankung bei 60 Prozent erstmalig im Alter von unter 18 Jahren diagnostiziert.6 Eine komplementvermittelte TMA führt außerdem zu einer Verringerung der Blutplättchen (Thrombozytopenie) und Zerstörung von roten Blutkörperchen (Hämolyse). Während bei mindestens zehn verschiedenen Regulatorgenen des Komplementsystems Mutationen identifiziert werden konnten, wurden bei 30 bis 50 Prozent der Patienten mit einer bestätigten aHUS-Diagnose keine Mutationen festgestellt.6
Über Soliris
Soliris ist der führende terminale Komplementinhibitor und wurde von Alexion vom Labor bis zur Marktzulassung und Vermarktung entwickelt. Soliris verfügt über Zulassungen für die USA, die Europäische Union, Japan und andere Territorien als erste Behandlungsform für Patienten mit PNH, einer extrem seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Bluterkrankung, die von einer chronischen Hämolyse (Zerstörung roter Blutkörperchen) einhergeht und Blutgerinnsel, Organversagen und eine Verkürzung der Lebenserwartung verursacht. Bis zu diesen Zulassungen waren keine spezifischen Arzneimittel für die Behandlung von PNH verfügbar. Soliris (Eculizumab) ist nicht für die Behandlung von aHUS oder anderen Indikationen außer PNH zugelassen. Alexion hat für seinen Durchbruch auf dem Gebiet der Komplementinhibition einige der höchsten Auszeichnungen der Pharmaindustrie erhalten: den Prix Galien USA Award 2008 für das beste Biotechnologieprodukt mit hohem Stellenwert für die künftige Biomedizinforschung sowie den Prix Galien France Award 2009 in der Kategorie Arzneimittel für seltene Krankheiten. Weitere Informationen zu Soliris sind verfügbar unter www.soliris.net
Wichtige Sicherheitshinweise
Soliris wird von PNH-Patienten im Allgemeinen gut toleriert. Die in klinischen Studien am häufigsten beobachteten nachteiligen Ereignisse waren Kopfschmerzen, Nasopharyngitis (Laufnase), Rückenschmerzen und Übelkeit. Bei der Behandlung von PNH-Patienten mit Soliris sollte die Einnahme von Antikoagulantien nicht verändert werden, da die Auswirkungen des Absetzens der Antikoagulationstherapie während der Soliris-Therapie noch nicht bekannt sind.
In Europa enthält der Beipackzettel für Soliris den folgenden speziellen Warnhinweis: „Aufgrund des Wirkungsmechanismus erhöht die Anwendung von Soliris die Anfälligkeit des Patienten für eine Meningokokken-Infektion (Neisseria meningitidis). Bei diesen Patienten kann das Risiko einer Erkrankung durch ungewöhnliche Serogruppen (insbesondere Y, W135 und X) bestehen, wobei Meningokokken-Erkrankungen durch jede Serogruppe auftreten können. Patienten müssen mindestens zwei Wochen vor der ersten Soliris-Gabe einen Meningokokken-Impfung erhalten. Auffrischimpfungen sind entsprechend den aktuellen Impfrichtlinien vorzunehmen. Tetravalente Impfstoffe gegen die Serotypen A, C, Y und W135 werden nachdrücklich empfohlen, vorzugsweise Konjugatimpfstoffe. Die Impfung kann unter Umständen eine Meningokokken-Infektion nicht verhindern. Die offiziellen Richtlinien für die korrekte Anwendung von antimikrobiellen Wirkstoffen sind zu beachten. Bei Soliris-behandelten Patienten wurden Fälle von schweren oder tödlichen Meningokokken-Infektionen festgestellt. Alle Patienten sind auf frühe Anzeichen von Meningokokken-Infektionen zu überwachen, bei Verdacht sofort zu untersuchen und im Bedarfsfall mit Antibiotika zu behandeln. Patienten sollten über diese Anzeichen und Symptome aufgeklärt und angewiesen werden, im Verdachtsfall umgehend den Arzt aufzusuchen.”
In den USA beinhaltet der Beipackzettel für Soliris u.a. den folgenden „gerahmten Warnhinweis“: „Bei Soliris-behandelten Patienten sind lebensbedrohliche und fatale Meningokokken-Infektionen aufgetreten. Eine Meningokokken-Infektion kann schnell einen lebensbedrohlichen oder tödlichen Verlauf nehmen, wenn sie nicht frühzeitig erkannt und behandelt wird. Beachten Sie die aktuellen Empfehlungen des Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) für die Meningokokken-Impfung bei Patienten mit Komplementdefekten. Patienten müssen mindestens zwei Wochen vor der ersten Soliris-Gabe einen Meningokokken-Impfung erhalten, sofern die Risiken eines verzögerten Beginns der Soliris-Behandlung nicht das Risiko einer Meningokokken-Infektion überwiegen. (Siehe auch Serious Meningococcal Infections (5.1) für zusätzliche Informationen über Meningokokken-Infektionen.) Alle Patienten sind auf frühe Anzeichen von Meningokokken-Infektionen zu überwachen und bei Verdacht sofort zu untersuchen. Soliris ist nur über ein eingeschränktes Programm im Rahmen einer Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) verfügbar. Die Bedingungen der Soliris REMS verlangen die Anmeldung des behandelnden Arztes für das Program (5.2). Die Anmeldung für das Soliris REMS-Programm und weitere Informationen sind erhältlich über die Rufnummer: 1-888-soliris (1-888-765-4747).“
Alle Patienten und ihre behandelnden Ärzte werden vor Beginn der Soliris-Therapie beim Soliris Safety Registry angemeldet. Dieses Register ist Teil eines speziellen Risikomanagement-Programms, das eine anfängliche und laufende Aufklärung sowie eine Langzeitüberwachung zur Erhebung neuer sicherheitsrelevanter Erkenntnisse beinhaltet.
Die vollständigen Verschreibungsinformationen für Soliris in den USA sind verfügbar unter www.soliris.net.
Über Alexion
Alexion Pharmaceuticals ist ein Biopharmaunternehmen, das lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und extrem seltenen Krankheiten erforscht, entwickelt und vermarktet. Alexion ist weltweiter Marktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition. Das Unternehmen hat Soliris® (Eculizumab) entwickelt und vermarktet das Arzneimittel als Behandlungsoption für Patienten mit PNH, einer schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Bluterkrankung. Soliris ist in mehr als 35 Ländern zugelassen. Alexion prüft zusätzliche mögliche Indikationen für Soliris und erforscht weitere innovative biotechnologische Wirkstoffkandidaten in frühen Entwicklungsphasen. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion Pharmaceuticals Inc. finden Sie unter: www.alexionpharma.com.
„Safe Harbor“-Hinweis:
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen in Bezug auf die zu erwartende klinische Entwicklung, regulatorische und kommerzielle Meilensteine und den möglichen medizinischen Nutzen von Soliris® (Eculizumab) für die Behandlung von Patienten mit aHUS. Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen bestimmten Faktoren, die bewirken können, dass die tatsächlichen Ergebnisse und Planungen von Alexion erheblich von solchen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können, darunter Entscheidungen von Regulierungsbehörden über Marktzulassungen oder Einschränkungen für Vermarktung von Soliris für seine derzeitigen oder künftigen Indikationen sowie eine Vielzahl weiterer Risiken, die regelmäßig in den Unterlagen beschrieben werden, die Alexion bei der Securities and Exchange Commission (SEC) hinterlegt, einschließlich den Risiken, die im Quartalsbericht auf Form 10-Q für den Zeitraum bis 30. Juni 2011 und anderen bei der SEC eingereichten Dokumenten aufgeführt sind. Alexion beabsichtigt keine Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund von Ereignissen oder Umständen nach Veröffentlichung dieser Pressemitteilung, sofern hierzu keine gesetzliche Verpflichtung besteht.
[ALXN-G]
Quellenangaben
1. Noris M, Remuzzi G: Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med 2009 361:1676-87
2. Benz K, Amann K. Thrombotic microangiopathy: new insights. Curr Opin Nephrol Hypertens 2010 May;19(3):242-7
3. Tsai HM. The molecular biology of thrombotic microangiopathy. Kidney Int 2006 Jul;70(1):16-23.
4. Caprioli J, Noris M, Brioschi S, et al; for the International Registry of Recurrent and Familial HUS/TTP. Genetics of HUS: the impact of MCP, CFH, and IF mutations on clinical presentation, response to treatment, and outcome. Blood. 2006;108:1267-1279.
5. Bresin E, Daina E, Noris M, et al; International Registry of Recurrent and Familial HUS/TTP. Outcome of renal transplantation in patients with non–Shiga toxin-associated hemolytic uremic syndrome: prognostic significance of genetic background. Clin J Am Soc Nephrol. 2006;1:88-99.
6. Noris M, Caprioli J, Bresin E, et al. Relative role of genetic complement abnormalities in sporadic and familial aHUS and their impact on clinical phenotype. Clin J Am Soc Nephrol. 2010;5:1844-1859.
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