AltemiaTM Erfolgreiche klinische Ergebnisse bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellkrankheit (Sickle Cell Disease, SCD)

(02.11.2017, Pharma-Zeitung.de) RIVIERA BEACH, Florida - Copyright by Business Wire - Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.

• Statistisch aussagekräftige Ergebnisse bestätigen den Wirkmechanismus von AltemiaTM zur Behandlung der Sichelzellenkrankheit
• Primäre und sekundäre Endpunkte der Studie wurden erfüllt
• Eine klinisch sinnvolle Reduktion vaso-okklusiver Krisen (VOCs) wurde in den Top-Line-Ergebnissen beobachtet
• Keine schweren unerwünschten Ereignisse (Serious adverse events, SAEs), die als therapiebedingt gelten konnten, wurden beobachtet
• Die Mehrheit der Patienten entschied sich für die Fortsetzung der Behandlung in der Open Label Extension (OLE)

Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) verkündete heute positive Top-Line-Ergebnisse von einer klinischen Studie, die die Wirksamkeit und die Sicherheit von AltemiaTM, einer oral dosierten Weichgelatinekapsel, bei pädiatrischen Sichelzellenpatienten im Alter von 5–17 Jahren evaluiert (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02973360).

Die Sichelzellenerkrankung ist charakterisiert durch ein Ungleichgewicht bestimmter Fettsäuren in den Blutzellmembranen, was zu einer Zunahme der Anhaftung der Blutzellen, chronischer Entzündung, erhöhter Gerinnungsaktivität und Hämolyse der Erythrozyten führt, alles Faktoren, die zu Schmerzen, VOCs und Organschäden führen. Auf der Grundlage von Forschungsergebnissen entwickelte SPCI Altemia™, eine Kombination spezifischer Lipide, die mit der firmeneigenen Advanced Lipid Technologies®-Plattform (ALT®) formuliert wurden, um das Gleichgewicht der von der Krankheit betroffenen Blutzellmembranen wiederherzustellen.

Der primäre Endpunkt war die Messung der Veränderung der Fettsäurenkonzentration der Blutzellmembranen im Vergleich zu Placebo. Die statistische Signifikanz wurde innerhalb von 4 Wochen bei Patienten, die mit AltemiaTM behandelt wurden, erreicht.

Statistisch signifikante Verbesserungen in den Markern der Gerinnung (D-Dimer), Entzündung (C-Reaktives Protein) und Adhäsion (E-Selectin), Schlüsselelemente im Zusammenhang mit den klinischen Manifestationen von SCD, wurden nach 8 Wochen der Behandlung gesehen. Eine klinisch sinnvolle Reduktion der VOC wurde ebenfalls beobachtet. Es wurden keine behandlungsbezogenen SAEs gemeldet.

Vierundneunzig Prozent (94 %) der Versuchspersonen haben die Studie abgeschlossen, und die Mehrheit der Versuchspersonen hat sich für eine Teilnahme an der Phase der offenen Markenerweiterung entschieden, die die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments weiterhin überwachen wird.

„Eine wirksame und sichere Behandlung der Sichelzellenkrankheit ist seit Jahrzehnten schwer zu finden. Die Entdeckungen aus dieser erfolgreichen randomisierten kontrollierten multizentrischen klinischen Studie der doppelten Verblindung können zu einer neuen Behandlung führen, die für Patienten weltweit mit dieser verheerenden Krankheit sicher und wirkungsvoll ist“, sagte Dr. Frederick D. Sancilio, President und Chief Executive Officer von SPCI.

„Eine sichere und gut verträgliche Behandlung, die als kleine Weichgelatinekapsel einmal täglich verabreicht wird, ist ein großer und neuartiger Durchbruch in der Behandlung der Sichelzellkrankheit. Das klinische Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von AltemiaTM rechtfertigt eindeutig die Weiterentwicklung des Programms“, sagte Adrian L. Rabinowicz, MD, Chief Medical Officer von SPCI.

SPCI plant, detaillierte Daten aus dieser Studie in Peer-Review-Zeitschriften und anstehenden wissenschaftlichen Konferenzen zu veröffentlichen. Das Unternehmen plant, ein Treffen mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) sowie der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA (European Medicines Agency), um die nächsten Schritte für AltemiaTM zu besprechen.

Über Sichelzellenkrankheit (SCD)

Sichelzellenkrankheit (Sickle Cell Disease, SCD) ist eine Gruppe von genetischen Störungen, die zu dysfunktionalem Hämoglobin (HbS) und einer Erschöpfung bestimmter Lipide in den Wänden der Blutzellen führt. Diese Anomalien erzeugen einen Entzündungszustand und eine zunehmende Neigung der roten und weißen Blutkörperchen, aneinander anzuhaften, was zu episodischen Verschlüssen der Blutgefäße, Reperfusionsschäden und unerträglichen Schmerzen führt. Schließlich entwickeln viele Kinder Organschäden und Schlaganfälle. In den USA gibt es etwa 100.000 Fälle von SCD und die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt. Die Kosten der Pflege für diese Gruppe kann mehr als 5 Milliarden USD betragen.

Über Altemia™

Altemia™ ist unser eigener Produktkandidat, der für die Behandlung der Sichelzellenkrankheit entwickelt wird. Altemia™ besteht aus einer komplexen Mischung von Lipiden, die mit Advanced Lipid Technologies® (ALT®) speziell für die Behandlung der Krankheit formuliert wurden. Das Medikament ist in einer kleinen Weichgelatinekapsel eingeschlossen und soll einmal täglich eingenommen werden, um VOC-Episoden, Anämie, Organschäden und andere Komplikationen bei Patienten mit Sichelzellen zu reduzieren.

HbS zerstört spezifische Lipide und schafft eine Kaskade, die in VOC-Episoden gipfelt. Altemia™ wurde entwickelt, um diese Lipide aufzufüllen, damit der Kaskadeneffekt nicht ausgelöst wird.

Basierend auf Forschungen von Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) und anderen, können durch die spezifischen Lipide, die in Altemia™ enthalten sind, Gleichgewicht und Flüssigkeitsgehalt zu den roten Blutkörperchen und anderen Zellen, die von der Krankheit betroffen sind, wiederhergestellt werden. Wir glauben, dass Altemia™ die Sichelzellenkrankheit durch Abnahme der Blutzelladhäsion, chronischen Entzündung und Hämolyse der roten Blutkörperchen, die Faktoren, die zu einer Verringerung der Schmerzen, VOCs und Organschäden führen, behandeln wird. Basierend auf seiner Formulierung und seinem Wirkmechanismus, glauben wir, dass Altemia™ gut positioniert ist, um eine enge, therapeutische Dosis von bestimmten Lipiden direkt an die Membran der roten Blutzellen von Patienten mit Sichelzellen zu liefern. Die Kombination von ALT® Drug Delivery-Technologie und hochreinen Lipiden kann VOCs deutlich reduzieren. Wir glauben auch, dass Altemia™ das Potenzial hat, die entzündlichen Symptome von SCD zu bekämpfen und generell helfen kann, die Sichelzellenereignisse zu reduzieren. Durch die Minimierung von Schäden kann Altemia™ in der Lage sein, die Sichelzellen-Krisenereignisse und die damit verbundene Mortalität zu reduzieren.

Über Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.

Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) ist ein voll integriertes Spezialpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung, Herstellung und Vermarktung pharmazeutischer Produkte, einschließlich solcher, die auf unserer proprietären Plattform Advanced Lipid Technologies® (ALT®) basieren, konzentriert. SPCI führt Behandlungen gegen Sichelzellenerkrankungen, Kurzdarmsyndrom und schwere Hypertriglyceridämie durch. Wir nutzen unsere cGMP-konforme Anlage zur Entwicklung und Herstellung unserer Produkte. Unsere ALT®-Plattform wurde entwickelt, um die Bioverfügbarkeit zu erhöhen, den Nahrungsmitteleffekt zu reduzieren und die Wirksamkeit von Lipiden und lipophilen pharmazeutischen Wirkstoffen (APIs) zu verbessern. Lipide sind hydrophobe oder amphipathische Moleküle, einschließlich Fettsäuren, Steroide (einschließlich Hormone) und fettlösliche Vitamine (wie die Vitamine A, D, E und K). Unser Geschäftsmodell besteht darin, unsere ALT®-Plattform auf Lipide oder lipophile APIs anzuwenden, um einzigartige Produktkandidaten zu entwickeln, die die Krankheiten und Störungen ansprechen, die sich aus dem Ungleichgewicht der Lipide im Körper ergeben. Zusätzlich zu unserem Hauptschwerpunkt bei der Entwicklung unserer eigenen Produkte auf Basis der ALT®-Plattform nutzen wir unsere firmeneigene ALT®-Plattform und andere Technologien für Dritte und bieten sowohl Entwicklungsleistungen als auch die anschließende Weichgelatinekapselung an. Weitere Informationen sind verfügbar unter www.sancilio.com.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

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