AVLT und UKTS melden die Genehmigung des Antrags auf eine eingeschränkte Marktzulassung für die Gentherapie Zynteglo™ (bis jetzt bekannt als Lentiglobin™) zur Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie seitens der...
(26.03.2019, Pharma-Zeitung.de) LONDON - Copyright by Business Wire - UK Thalassaemia Society
- Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur ( European Medicines Agency Human Medicines Committee, CHMP) hat eine eingeschränkte Marktzulassung in der Europäischen Union für Zynteglo™ erteilt
AVLT und UKTS melden die Genehmigung des Antrags auf eine eingeschränkte Marktzulassung für die Gentherapie Zynteglo™ (bis jetzt bekannt als Lentiglobin™) zur Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie seitens der Europäischen Arzneimittelagentur
Associazione Veneta Lotta alla Talassemia (AVLT) und die UK Thalassaemia Society (UKTS) gaben heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) dem Antrag von bluebird bio auf eine eingeschränkte Marktzulassung (Conditional Marketing Authorization, cMAA) für ihr Produkt Zynteglo™ zugestimmt hat. Bei dem Produkt handelt es sich um eine Gentherapie zur Behandlung von Jugendlichen und Erwachsenen mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die nicht vom Genotyp β 0/β0 sind.
Infolge der Marktzulassung kann Zynteglo™ fortan in allen europäischen Ländern, die unter die Europäische Arzneimittelagentur fallen, verwendet werden.
Zynteglo™ hat eine eingeschränkte Marktzulassung erhalten. Das bedeutet, dass das Unternehmen mehr Beweismaterial einreichen muss, um spezifischen Verpflichtungen zu entsprechen. Die EMA prüft jedes Jahr neu verfügbar gewordene Informationen.
„Menschen mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie haben eine eingeschränkte Lebenserwartung und benötigen lebenslang regelmäßige Bluttransfusionen, um zu überleben. Diese können jedoch zu Komplikationen wie Organschäden aufgrund von Eisenüberladung führen“, so Dr. Michele Lipucci di Paola von AVLT, Patientenvertreter bei der EMA.
Dr. Chris Sotirelis, ein fachkundiger Patient bei der EMA, sagte: „Die Zulassung von Zynteglo™ ist ein Durchbruch, der Patienten eine einzigartige Behandlungsoption bietet, da es sich um eine einmalige Gentherapie handelt, die der zugrundeliegenden genetischen Ursache transfusionsabhängiger β-Thalassämie gerecht wird.
Die vom CHMP verabschiedete Stellungnahme bei seiner Tagung im März 2019 stellt für Zynteglo™ einen Zwischenschritt dar, um Patienten zugänglich zu werden. Die Stellungnahme des CHMP führt, sofern sie von der Europäischen Kommission bestätigt wird, zu einer EU-weiten Marktzulassung. Entscheidungen über Preise und Rückvergütung werden auf Mitgliedsstaatsebene unter Berücksichtigung der potenziellen Rolle oder Verwendung des Arzneimittels im nationalen Gesundheitssystem des jeweiligen Landes getroffen.
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