Cidara Therapeutics und Mundipharma geben positive Topline-Ergebnisse aus der globalen Phase-III-ReSTORE-Zulassungsstudie für Rezafungin zur Behandlung von Candidämie und invasiver Candidiasis bekannt
(15.12.2021, Pharma-Zeitung.de) SAN DIEGO - CAMBRIDGE, England - Copyright by Business Wire - Mundipharma
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Die Studie hat die von der FDA und EMA vorgegebenen primären Endpunkte für den täglichen Behandlungsstandard erreicht
Daten sollen die globalen Zulassungsanträge für Mitte 2022 stützen
Cidara hält heute, am 14. Dezember, um 8.30 a.m. EST eine Investorenkonferenzschaltung zur Darlegung der Einzelheiten zu den Daten ab
Cidara Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CDTX) und Mundipharma gaben heute positive Topline-Daten aus der klinischen ReSTORE-Phase-III-Zulassungsstudie bekannt, in der die Wirksamkeit und Sicherheit ihres wöchentlich zu verabreichenden Antimykotikum-Kandidats Rezafungin als mögliches Mittel zur Erstlinienbehandlung von Candidämie und invasiver Candidiasis geprüft wurde.
Rezafungin hat den primären Endpunkt für die Stellung des Antrags auf Arzneimittelzulassung (NDA für New Drug Application) der U.S. Food and Drug Administration (FDA) - eine Gesamtmortalität nach 30 Tagen - erreicht, sowie den primären Endpunkt für die Stellung des Antrags auf Marktzulassung (MAA für Marketing Authorization Application) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) - eine durchschnittliche Heilungsrate nach 14 Tagen. In beiden Fällen erwies sich das einmal wöchentlich verabreichte Rezafungin gegenüber dem einmal täglich verabreichten Caspofungin, dem gegenwärtigen Behandlungsstandard, als statistisch nicht unterlegen. Rezafungin wurde allgemein gut vertragen und wies ein zu Caspofungin ähnliches Sicherheitsprofil auf.
„Die Ergebnisse der ReSTORE-Studie bestärken uns in unserer Überzeugung, dass Rezafungin über das Potential verfügt, sich erheblich auf die Behandlung von Patienten auszuwirken, die mit der schwer behandelbaren und häufig tödlich verlaufenden invasiven Candidiasis zu kämpfen haben“, sagte Jeffrey Stein, Ph.D., Präsident und Chief Executive Officer von Cidara. „Wir freuen uns über die Gesamtergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit, darunter die Daten über frühe Wirksamkeitsergebnisse und die Aufenthaltsdauer auf der Intensivstation. Wir möchten uns bei allen Prüfern und den Mitarbeitern vor Ort für ihre unermüdliche und harte Arbeit sowie ihre Hingabe und bei den Patienten bedanken, die es uns ermöglicht haben, diese Daten zu erheben. Mit den Ergebnissen aus sowohl der STRIVE- als auch ReSTORE-Studie, die wir nun in den Händen halten und die zusammen unser Anmeldungspaket bilden, werden wir Mitte 2022 unseren NDA bei der FDA und bei anderen Zulassungsbehörden außerhalb der USA stellen.“
George Thompson, M.D., Hauptprüfer in der ReSTORE-Studie und Professor für klinische Medizin an der University of California, Davis, School of Medicine, fügte hinzu: „Diejenigen unter uns, die tödliche Pilzinfektionen behandeln, haben auf diese Daten gewartet. Sollte Rezafungin zugelassen werden, könnte es eine wichtige neue Option für die Behandlung unserer Patienten bieten. Ich freue mich, dass die Daten aus der ReSTORE-Studie eine mögliche Platzierung des einmal wöchentlich zu verabreichenden Rezafungins bei der Behandlung kritisch kranker Patienten sowohl innerhalb als auch außerhalb des Krankenhauses stützen.“
Cidara ist eine Partnerschaft mit der Firma Mundipharma eingegangen, die gewerbliche Rechte an Rezafungin außerhalb der USA und Japan hält.
Brian Sheehan, Ph.D., Chief Scientific Officer bei Mundipharma, erklärte: „Wir freuen uns sehr, diese Daten bekannt zu geben, die den möglichen Einsatz von Rezafungin in einer wöchentlichen Dosierung stützen, was bei einer Zulassung die seit mehr als einem Jahrzehnt erste neue Behandlungsoption für Patienten mit Candidämie und/oder invasiver Candidiasis sein würde.“
Bei ReSTORE (NCT03667690) handelt es sich um eine global angelegte, randomisierte, doppelverblindete, kontrollierte Phase-III-Studie. Die Rekrutierung wurde an 132 klinischen Standorten in 18 Ländern mit 187 Patienten abgeschlossen, bei denen eine Candidämie und/oder invasive Candidiasis diagnostiziert wurde. Studienstandorte in China nehmen aktuell weiter Patienten für die Vorlage von Rezafungin beim Center for Drug Evaluation auf. In der ReSTORE-Studie wurde eine Dosis von 400 Milligramm (mg) Rezafungin in der ersten Woche, gefolgt von einmal wöchentlich 200 mg Rezafungin über einen Behandlungszeitraum von bis zu insgesamt vier Wochen, evaluiert. Der Behandlungsarm wurde mit der zulässigen täglichen Dosierung von Caspofungin in einer 1:1-Randomisierung verglichen.
Zusammenfassung der Topline-Wirksamkeitsergebnisse:
Rezafungin einmal wöchentlich
400 mg Wk1/200 mg
N=93 (mITT)
n (%)
Caspofungin einmal täglich
70 mg D1/50 mg
N=94 (mITT)
n (%)
95% CI
Primäre Endpunkte
Gesamtmortalität nach 30 Tagen (FDA)
22 (23,7)
20 (21,3)
2,4 (-9,7, 14,4)
Allgemeine Heilungsrate nach 14 Tagen (EMA)
55 (59,1)
57 (60,6)
-1,11 (-14,9, 12,7)
Sekundäre Endpunkte
Mykologische Eradikation nach 5 Tagen2
50/64 (78,1)
46/67 (68,7)
Allgemeine Heilungsrate nach 5 Tagen
52 (55,9)
49 (52,1)
Mykologische Eradikation nach 14 Tagen2
46/64 (71,9)
47/67 (70,1)
Exploratorische Endpunkte
Negative Blutkultur nach 1 Tag3
36/67 (53,7)
30/65 (46,2)
Negative Blutkultur nach 2 Tagen3
49/66 (74,2)
41/64 (64,1)
Durchschnittliche Aufenthaltsdauer auf der Intensivstation3,4
5,0 Tage
(n=17)
14,5 Tage
(n=28)
1 Punktschätzung und Konfidenzintervall für die Differenz um die Randomisierungsfaktoren bereinigt. 2 Patienten nur mit Candidämie. 3 Nicht für den statistischen Vergleich. 4 Enthalten sind alle Patienten, die sich an Tag 1 auf der Intensivstation befanden oder während der Studie auf die Intensivstation verlegt wurden, mit Ausnahme der Patienten, die vor einer Entlassung von der Intensivstation verstarben.
Zusammenfassung der Topline-Sicherheitsergebnisse:
Aufgetretene Nebenwirkungen und schwere Nebenwirkungen wurden zwischen Patienten verglichen, die eine Rezafungin- oder Caspofungin-Behandlung erhielten. Nebenwirkungen, die zur Absetzung des Arzneimittels während der Studie führten, traten bei Rezafungin und Caspofungin ähnlich häufig auf.
Weitere Einzelheiten aus dem ReSTORE-Datensatz werden bei den anstehenden medizinischen Treffen präsentiert.
Investorenkonferenzschaltung und Webcast:
Das Cidara-Management hält heute, am 14. Dezember, um 8:30 a.m. EST eine Investorenkonferenzschaltung ab, um die Topline-Daten zu erörtern.
Gebührenfrei:
+1-877-407-0789
International:
+1-201-689-8562
Konferenz-ID:
13725670
Webcast:
https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1519692&tp_key=509f
c6e13f
Eine Aufzeichnung der Konferenzschaltung wird nach dem Webcast auf der Unternehmensseite unter www.cidara.com archiviert.
Zusätzliche Phase-III-Studie mit Fokus auf Prophylaxe (Prävention)
Die laufende globale Phase-III-Studie ReSPECT (NCT04368559) zur Bewertung von Rezafungin gegenüber der antimikrobiellen Standardtherapie für die Prävention invasiver Pilzkrankheiten aufgrund von Candida, Aspergillus und Pneumocystis in Patienten, die allogene Knochenmarkstransplantationen erhalten, nimmt weiterhin Patienten auf. In der ReSPECT-Studie wird Rezafungin einmal wöchentlich verabreicht und mit der täglichen Therapie, die mehrere Arzneimittel, darunter Fluconazol, Posaconazol und Trimethoprim-Sulfamethoxazol, umfasst, über einen Zeitraum von 90 Tagen verglichen. Anschließend wird das pilzfreie Überleben gemessen (der primäre Endpunkt). In der Studie werden Erwachsene mit Grunderkrankungen aufgenommen, einschließlich Leukämie, akute lymphatische Leukämie, chronische myeloische Leukämie, myelodysplastische(s) Syndrom(e), Lymphom und aplastische Anämie.
Über invasive Candidiasis
Die invasive Candidiasis (IC) ist weiterhin ein Bereich mit erheblichen ungedeckten Bedürfnissen, insbesondere für kritisch kranke Patienten in Krankenhäusern und Patienten mit einem beeinträchtigten Immunsystem. Trotz einer Reihe von verfügbaren Behandlungen liegen die Mortalitätsraten auf einem hohen Niveau von 40%.1 IC ist eine schwere, lebensbedrohliche systematische Candida-Infektion des Blutkreislaufs und/oder des tiefen/viszeralen Gewebes, bekannt als Candidämie und tiefsitzende Gewebe-Candidiasis.2
Über Rezafungin
Rezafungin ist ein neues, einmal wöchentlich zu verabreichendes Echinocandin, das sowohl für die Behandlung als auch die Prävention schwerer Pilzinfektionen wie Candidämie und invasive Candidiasis entwickelt wurde. Die Struktur und die Eigenschaften von Rezafungin sind speziell konzipiert, um einen klinisch erprobten Mechanismus zu verbessern, der ausgelegt ist, um sein Wirksamkeits- und Sicherheitspotential für Patienten zu erhöhen. Cidara hat eine klinische Phase-III-Studie zu Rezafungin für die Erstlinienbehandlung von Candidämie und/oder invasiver Candidiasis (ReSTORE-Studie) abgeschlossen und führt gegenwärtig eine zweite klinische Phase-III-Studie zu Rezafungin für die Prävention invasiver Pilzkrankheiten bei Patienten durch, die allogene Blut- und Knochenmarkstransplantationen erhalten (ReSPECT-Studie). Rezafungin wurde von der FDA als Qualified Infectious Disease Product (QIDP) mit dem Fast-Track-Status eingestuft und hat eine Orphan Drug Designation für seinen Einsatz bei der Behandlung invasiver Candidiasis sowohl in den USA als auch der EU erhalten.3,4
Über Cidara Therapeutics
Cidara entwickelt lange wirksame Therapien, die darauf ausgelegt sind, den Behandlungsstandard für Patienten mit schweren Erkrankungen zu verbessern. Das Portfolio des Unternehmens besteht aus neuen Ansätzen, die auf die Transformation bestehender Behandlungs- und Präventionsparadigmen abzielen - an vorderster Front mit seinem führenden Phase-III-Antimykotikum-Kandidat Rezafungin, nebst DFCs (Drug-Fc Conjugates), die auf virale und onkologische Erkrankungen abzielen, aus der unternehmenseigenen Cloudbreak®-Plattform. Cidara hat seinen Hauptsitz in San Diego, Kalifornien. Weitere Informationen finden Sie unter www.cidara.com.
Über Mundipharma
Mundipharma ist ein weltweit tätiges Gesundheitsunternehmen mit Präsenz in Afrika, Asien-Pazifik, Kanada, Europa, Lateinamerika und dem Nahen Osten.
Mundipharma setzt sich dafür ein, Patienten innovative Behandlungen in den Gebieten der Schmerztherapie, Infektionskrankheiten und Verbrauchergesundheit sowie für andere schwere und beeinträchtigende Erkrankungen zur Verfügung zu stellen. Unsere Grundsätze, die auf Integrität und Patientenorientierung basieren, stellen das Kernstück unseres Handelns dar. Weitere Informationen finden Sie unter www.mundipharma.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 in seiner geänderten Fassung und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 in seiner geänderten Fassung. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen erfolgen gemäß den „Safe Harbor“-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995. Bei „zukunftsgerichteten Aussagen“ handelt es sich um Erwartungen für die Zukunft, Pläne, Ergebnisse oder Strategien, und ihnen sind in der Regel Begriffe wie „antizipieren“, „erwarten“, „können“, „planen“ oder „werden“ vorgestellt. Zukunftsgerichtete Aussagen umfassen in dieser Pressemitteilung unter anderem Aussagen im Zusammenhang mit unseren Erwartungen, dass die Daten der ReSTORE-Studie eine NDA-Zulassung in den USA sowie ähnliche Marktzulassungen in anderen Ländern stützen werden, dem möglichen Zeitrahmen derartiger Zulassungen und der Wahrscheinlichkeit, dass Rezafungin, sollte es zugelassen werden, von Ärzten verschrieben oder in Formularen und Behandlungsrichtlinien aufgenommen wird. Derartige Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass Umstände, Ereignisse oder Ergebnisse wesentlich von denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen dargelegt werden, wie etwa unvorhergesehene Verzögerungen in oder negative Ergebnisse aus den präklinischen oder klinischen Studien von Cidara, verzögerte Handlungen von Zulassungsbehörden aufgrund von Einschränkungen ihrer Prüffähigkeiten und andere Auswirkungen im Zusammenhang mit COVID-19 sowie Auswirkungen der COVID-19-Pandemie oder andere Hindernisse bei der Aufnahme von Patienten oder andere Aspekte bei der Rezafungin-Entwicklung. Diese und weitere Risiken sind unter dem Titel „Risk Factors“ des jüngsten Quartalsberichts von Cidara auf Formblatt 10-Q und in anderen Unterlagen, die nachfolgend bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurden, aufgeführt. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen besitzen lediglich an dem Tag Gültigkeit, an dem sie getroffen wurden, und beruhen auf den Annahmen und Einschätzungen des Managements an diesem Tag. Cidara übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren, unabhängig davon, ob neue Informationen eingehen, Ereignisse in der Zukunft stattfinden oder Ähnliches.
Quellenangaben:
1. Kullberg BJ, Arendrup MC. Invasive Candidiasis. N Engl J Med 2015; 373:1445-1456.
2. Cortes JA, Corrales IF. Invasive Candidiasis: Epidemiology and Risk Factors. November 2018. Abrufbar unter https://www.intechopen.com/books/fungal-infection/invasive-candidiasis-epidemiology-and-risk-factors. Letzter Zugriff im Dezember 2020.
3. U.S. Food & Drug Administration. Search Orphan Drug Designations and Approvals. Abrufbar unter: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=507215. Letzter Zugriff am 7. Dezember 2021
4. European Commission. Community Register of orphan medicinal products. Abrufbar unter: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2385.htm. Letzter Zugriff am 7. Dezember 2021.
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