CRISPR Therapeutics und Anagenesis Biotechnologies geben strategische Einlizenzierungs- und Kooperationsvereinbarung zur Entwicklung von CRISPR-Cas9-basierten Zelltherapien für Muskelerkrankungen bekannt

(08.06.2016, Pharma-Zeitung.de) BASEL (Schweiz) und ILLKIRCH GRAFFENSTADEN (Frankreich) - Copyright by Business Wire - CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics erhält exklusive weltweite Lizenz bezüglich der proprietären Paraxial-Mesoderm-Multipotent-Cells (P2MCs)-Technologie mit anfänglicher Forschung zur Duchenne-Muskeldystrophie

CRISPR Therapeutics und Anagenesis Biotechnologies gaben heute eine strategische Einlizenzierungs- und Kooperationsvereinbarung, die CRISPR Therapeutics Zugang zu einer exklusiven weltweiten Lizenz bezüglich der proprietären Paraxial-Mesoderm-Multipotent-Cells (P2MCs)-Technologie von Anagenesis für die Zelltherapie von menschlichen Muskelerkrankungen gewährt, bekannt. Die P2MC-Technologie erlaubt die effiziente, reproduzierbare und chemisch definierte Differenzierung von pluripotenten Zellen in Skelettmuskel-Stammzellen, auch bekannt als Satellitenzellen. Die Vereinbarung wird den Fortschritt von CRISPR-basierten Zelltherapien zur Behandlung von muskuloskelettalen Erkrankungen unterstützen. Die anfängliche Forschung wird sich auf die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) konzentrieren.

„Wir sind sehr bestrebt, neue Behandlungen für DMD zu finden und diese Kooperation ist ein wichtiger Baustein in der Unterstützung unserer umfassenden Forschungsstrategie bezüglich DMD und weiteren muskuloskelettalen Erkrankungen”, erklärte der Chief Business Officer von CRISPR Therapeutics Samarth Kulkarni.

Die proprietäre P2MC-Technologie von Anagenesis wurde mit Unterstützung von AFM-telethon, INSERM-Transfert, CNRS und der Université de Strasbourg entwickelt. Diese Technologie in Kombination mit CRISPR-Cas9 Genom-Editierung hat das Potenzial, wichtige neue Behandlungen für Jungen mit DMD und Patienten mit anderen Muskelerkrankungen zu liefern.

„Die Kombination der CRISPR Genom-Editierungs-Plattform und der P2MC-Technologie gibt uns die Möglichkeit ex vivo therapeutische Ansätze für die Behandlung von DMD unter Einsatz von Muskel-Satelliten-Stammzellen zu entwickeln”, erklärte der Mediziner und Chief Scientific Officer von CRISPR Therapeutics Bill Lundberg.

„Wir freuen uns sehr mit CRISPR Therapeutics, einem Marktführer im Bereich der CRISPR Genom-Editierung, zusammenzuarbeiten, um die Therapieentwicklung von muskuloskelettalen Erkrankungen einschließlich DMD, bei der es einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf gibt, voranzutreiben”, fügte Dr. Jean-Yves Bonnefoy, President und CEO von Anagenesis, hinzu. „Wir glauben, dass unsere P2MC-Technologie einen einzigartigen Vorteil aufweist und ein ausgeprägtes Zusammenspiel mit der Genom-Editierungs-Technologie von CRISPR Therapeutics bietet. Diese Kooperation wird ein Grundstein für unser neu gebildetes Zelltherapie-fokussiertes Tochterunternehmen in den USA Anagenesis Biotherapies Inc. mit Sitz in Boston sein.”

Anagenesis ist der dritte Kooperationspartner von CRISPR Therapeutics in den letzten sieben Monaten und schließt sich Vereinbarungen mit Vertex Pharmaceuticals und der Bayer AG an. Jede dieser Kooperationen ermöglicht dem Unternehmen den Zugang zu unverwechselbaren Fähigkeiten, um neue möglicherweise umgestaltende Gen-basierte Medikamente für Patienten mit schweren Erkrankungen herbeizuführen. Im Rahmen dieser Kooperation wird der wissenschaftliche Gründer von Anagenesis und Professor an der Harvard Medical School und dem Brigham and Women’s Hospital Dr. Olivier Pourquié als Berater für CRISPR Therapeutics fungieren.

Über CRISPR TherapeuticsCRISPR Therapeutics ist ein führendes Unternehmen im Bereich der Genom-Editierung mit Fokussierung auf der Entwicklung von umgestaltenden Gen-basierten Medikamenten für schwere Erkrankungen unter Verwendung seiner proprietären CRISPR-Cas9 Genom-Editierungs-Plattform. CRISPR ist eine revolutionäre Technologie, welche die präzise und gerichtete Veränderung der genomischen DNA erlaubt. Das multidisziplinäre Team des Unternehmens, bestehend aus erstklassigen Wissenschaftlern und Arzneimittelforschern, arbeitet an verschiedenen eigenen Programmen zur Behandlung von schweren Erkrankungen mit einem hohen ungedeckten Bedarf. Darüber hinaus arbeitet CRISPR Therapeutics an weiteren Programmen partnerschaftlich mit einigen der weltweit führenden pharmazeutischen und biotechnologischen Unternehmen zusammen, um diese Technologien in bahnbrechende humanmedizinische Therapeutika umzusetzen. Die zugrundeliegende Patent-Familie zu CRISPR-Cas9 für die humanmedizinische Anwendung wurde unter Lizenz der wissenschaftlichen Gründerin Dr. Emmanuelle Charpentier, welche die Anwendung von CRISPR-Cas9 für die Genom-Editierung miterfunden hat, erworben. CRISPR Therapeutics hat seinen Hauptsitz in Basel (Schweiz) und seinen Forschungs- und Entwicklungs-Geschäftsbereich in Cambridge, Massachusetts. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.crisprtx.com.

Über Anagenesis BiotechnologiesAnagenesis Biotechnologies ist ein Privatunternehmen und entwickelt neue Behandlungsmethoden gegen Muskelerkrankungen (genetisch wie beispielsweise DMD und chronisch wie zum Beispiel Sarkopenie und Kachexie). Das Unternehmen wurde von Dr. Olivier Pourquié, einem weltweit anerkannten Meinungsführer im Bereich der muskuloskelettalen Entwicklung und Stammzellen, mitbegründet. Olivier Pourquié ist Professor an der Harvard Medical School und dem Brigham and Women’s Hospital sowie Mitglied des Harvard Stem Cell Institute. Anagenesis Biotechnologies wird von einem soliden und erfahrenden Team unter der Leitung von Dr. Jean-Yves Bonnefoy, President und CEO, der aus der Pharma- und Biotech-Industrie kommt, unterstützt. Anagenesis Biotechnologies in Illkirch (Frankreich) konzentriert sich nun auf Hochdurchsatz- (High-Throughout-Screening, HTS) und High-Content-Screening (HCS), während sein neu in den USA gebildetes Tochterunternehmen Anagenesis Biotherapies Inc. mit Sitz in Boston (Massachusetts) neue Zelltherapie-Ansätze entwickelt. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.anagenesis-biotech.com.

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Anagenesis
Jean-Yves Bonnefoy: +33 620 885 092
jybonnefoy@anagenesis-biotech.com






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