Die Ära von Orphan Drugs als „einmalige“ Therapie: Evaluate prognostiziert 12% Wachstum getrieben von neuen Technologien, wobei große Pharmakonzerne davon profitieren
(25.04.2019, Pharma-Zeitung.de) LONDON und BOSTON und TOKIO - Copyright by Business Wire - Evaluate Ltd.
Umsatz mit Orphan Drugs (Präparate für seltene Leiden) erreichen 242 Milliarden US-Dollar bis zum Jahr 2024, so der EvaluatePharma® Orphan Drug Report 2019
Wissenschaftliche Fortschritte werden dazu beitragen, den Orphan-Drug-Markt bis 2024 mit einer CAGR von 12 % zu steigern, also das Doppelte der Sechs-Prozent-Rate, die für die nicht unter Orphan Drugs fallende Arzneimittel erwartet wird. Neben den jüngsten bahnbrechenden Zell- und Gentherapeutika wie Yescarta und Luxturna erreichen eine Reihe von „einmaligen“ Therapien für seltene Krankheiten die Marktreife, darunter Zolgensma von Novartis und Lentiglobin von bluebird bio.
Durch die explosionsartige Ausbreitung neuer Technologien rückt das obere Preissegment stärker in den Blickpunkt - so handelt es sich beispielsweise beim Listenpreis von 425.000 US-Dollar pro Auge für Luxturna von Spark um den mit Spark und den Kostenträgern vereinbarten wertorientierten Preis. Im Jahr 2018 lagen die durchschnittlichen Kosten für eine Orphan Drug 4,5 mal so hoch wie die für ein nicht unter Orphan Drugs fallendes Produkt.
Trotz der deutlichen Fortschritte bei Therapien könnten jedoch Stimmen, die eine Reform des Orphan Drug Act fordern, weiteren Auftrieb erhalten. Große Pharmakonzerne festigen ihre Position im Orphan-Markt noch weiter, wie das Übernahmeangebot von Bristol-Myers Squibb für Celgene, die bevorstehende Übernahme von Spark durch Roche und die Zahlung von 8,7 Milliarden US-Dollar für Zolgensma von Novartis zeigen.
„Sieben der 20 Top-Orphanprodukte in Forschung und Entwicklung sind ausgehend vom Nettobarwert entweder eine Zell- oder eine Gentherapie“, sagte Dr. Karen Pomeranz, Autorin des Berichts. „Möglicherweise wird sich die volle Marktwirkung dieser Medikamente bis 2024 jedoch nicht entfalten, was bedeutet, dass das langfristige Wachstum und der Patientennutzen noch stärker sein könnten.“
Weitere Highlights des Berichts:
- Die durchschnittlichen Kosten pro Patient und Jahr der 100 wichtigsten Orphan-Produkte im Jahr 2018 betrugen 150.854 US-Dollar gegenüber 33.654 US-Dollar für nicht unter Orphan-Drugs fallende Medikamente.
- Blut, ZNS und Atemwege sind die führenden Therapiegebiete für Orphan Drugs, auf die mehr als 50% des Marktes für nicht-onkologische Arzneimittel für seltene Krankheiten entfallen.
- Im Jahr 2024 werden Celgene, Abbvie und Johnson & Johnson den Markt für Orphan-Drugs in der Onkologie mit einem Anteil von rund 30% am weltweiten Umsatz anführen.
- Die dreifache Kombination von Vertex für Mukoviszidose ist mit einem geschätzten Nettobarwert von 24 Milliarden US-Dollar das wertvollste Orphan-Produkt in Forschung und Entwicklung.
- Die Orphan-Drug-Pipeline wird bis 2024 voraussichtlich einen Beitrag von 187,7 Milliarden US-Dollar zum Umsatz leisten, was 35% der Gesamtprognose aller Pipeline-Produkte entspricht.
Der „EvaluatePharma ® Orphan Drug Report 2019“ kann kostenlos unter folgendem Link heruntergeladen werden: http://www.evaluate.com/OrphanDrug2019.
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