Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat einem beschleunigten Zulassungsverfahren für KALYDECO™ (Ivacaftor) zugestimmt, das erste potenzielle Medikament, das auf die zugrunde liegende Ursache von Mukoviszidose abzielt
(15.12.2011, Pharma-Zeitung.de) CAMBRIDGE, Massachusetts - Copyright by Business Wire - Vertex Pharmaceuticals Incorporated
-- Zielvorgabe der FDA ist der Abschluss des Zulassungsverfahrens innerhalb von sechs Monaten bis 18. April 2012 --
-- Bewilligung des Antrags auf beschleunigte Zulassung von KALYDECO durch die Europäische Arzneimittelagentur --
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) teilte heute mit, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA den Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) für KALYDECOTM (Ivacaftor) angenommen und dem Antrag des Unternehmens auf ein beschleunigtes sechsmonatiges Zulassungsverfahren zugestimmt hat. KALYDECO zielt auf das fehlerhafte Protein ab, das bei einer Untergruppe von Mukoviszidosepatienten die Krankheit verursacht. Falls KALYDECO zugelassen wird, handelt es sich dabei um das erste Mittel gegen die der Mukoviszidose zugrunde liegende Ursache.
Einem beschleunigten Zulassungsverfahren stimmt die FDA zu, wenn das Medikament erhebliche Behandlungsfortschritte verspricht oder die Behandlung von Erkrankungen ermöglicht, für die keine adäquate Therapie existiert. Als Zielvorgabe für den Abschluss des Zulassungsverfahrens der FDA wurde gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) der 18. April 2012 festgelegt, vier Monate vor Ablauf der sonst üblichen Prüfphase von zehn Monaten.
Darüber hinaus gab Vertex heute bekannt, dass sein Antrag auf Marktzulassung für KALYDECO von der Europäischen Arzneimittelagentur validiert wurde. Das bedeutet, dass der Antrag vollständig ist und das Zulassungsverfahren durch den Ausschuss für Humanarzneimittel eingeleitet wird. Früher in diesem Jahr gab die Europäische Arzneimittelagentur dem Antrag von Vertex auf ein beschleunigtes Verfahren statt, das für neue Medikamente von besonderem Interesse für die öffentliche Gesundheit genehmigt wird und die Dauer der Prüfung durch die Agentur verkürzt.
„Falls KALYDECO zugelassen wird, handelt es sich dabei um das erste Mittel, das auf die der Mukoviszidose zugrunde liegende Ursache abzielt“, erklärte Peter Mueller, Ph.D., Chief Scientific Officer und Executive Vice President, Global Research and Development, Vertex. „Die Zusagen der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur, unsere Anträge schneller als üblich zu prüfen, unterstreichen das erhebliche Potenzial von KALYDECO als Mittel für Mukoviszidosepatienten.“
Mukoviszidose wird durch fehlerhafte oder fehlende CFTR-Proteine (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, Regulator der Transmembran-Leitfähigkeit bei Mukoviszidose) aufgrund von Mutationen des CFTR-Gens hervorgerufen. Das Fehlen funktionierender CFTR-Proteine resultiert in einem gestörten Salz- und Wassertransport durch Zellmembranen in einer Reihe von Organen, darunter in der Lunge. Dies führt zur Ansammlung von unnormal zähem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Lungenschädigung hervorrufen kann.
Bei Mukoviszidosepatienten mit einer Durchlassfunktionsstörung sind CFTR-Proteine zwar an der Zelloberfläche vorhanden, diese funktionieren jedoch nicht richtig. Die häufigste Form dieser Durchlassfunktionsstörung wird durch die G551D-Mutation verursacht. Ca. vier Prozent aller Mukoviszidosepatienten, d. h. rund 1.200 Menschen in den USA und 1.000 Menschen in Europa, sind vermutlich von dieser Mutation betroffen. KALYDECO soll die CFTR-Kanäle auf der Zelloberfläche länger offen halten, um den Transport der Chloridionen durch die Zellmembran bei Menschen mit Durchlassmutationen zu verbessern. Gegenstand des US-Antrags ist die Zulassung von KALYDECO zur Behandlung von Patienten mit der G551D-Mutation. Der in Europa eingereichte Antrag bezieht sich auf alle Durchlassmutationen.
Die Zulassungsanträge stützen sich auf die Ergebnisse aus den zwei Phase-3-Studien STRIVE und ENVISION, in der Mukoviszidosepatienten, die mindestens eine Kopie der G551D-Mutation aufwiesen und mit KALYDECO behandelt wurden, eine rasche, signifikante und anhaltende Verbesserung zahlreicher Krankheitsmarker, einschließlich der Lungenfunktion, erzielten. In Verbindung mit KALYDECO traten überwiegend leichte bis mäßige, nicht gravierende Nebenwirkungen auf. In den KALYDECO-Behandlungsgruppen brachen weniger Patienten als in den Placebogruppen die Behandlung aufgrund von Nebenwirkungen ab. Diese Daten zeigten, dass die Behandlung der zugrunde liegenden Krankheitsursache verbesserte Ergebnisse erbringen kann.
Über KALYDECO
KALYDECO (Ivacaftor, VX-770) ist das am weitesten entwickelte Medikament zur Behandlung von Mukoviszidosepatienten von Vertex. Das oral angewendete, in der Entwicklung befindliche Medikament, das als CFTR-Potentiator bekannt ist, zielt darauf ab, die Funktion des CFTR-Proteins an der Zelloberfläche zu normalisieren. Dies soll dazu beitragen, die Atemwege zu hydrieren und von Schleim zu befreien. Vertex besitzt die weltweiten Rechte an der Entwicklung und Vermarktung von KALYDECO. Der Markenname KALYDECO wurde von der EMA zugelassen und von der FDA vorläufig genehmigt, für KALYDECO selbst liegt bisher jedoch keine Marktzulassung oder Genehmigung einer Zulassungsbehörde vor.
Über die Mukoviszidose
Mukoviszidose ist eine lebensbedrohliche Erbkrankheit, von der ca. 30.000 Menschen in den USA und 70.000 Menschen weltweit betroffen sind. Das mittlere vorhergesagte Überlebensalter einer an Mukoviszidose erkrankten Person liegt derzeit bei ca. 38 Jahren. Dem 2010 Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry Annual Data Report zufolge weisen ca. vier Prozent aller Mukoviszidosepatienten in den USA mindestens eine Kopie der G551D-Mutation auf. Die häufigste Form von Mukoviszidose wird durch die F508del-Mutation hervorgerufen, die bei fast 90 Prozent der Patienten vorhanden ist.
Langjährige Kooperation mit Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)
Vertex begann sein Programm zur Erforschung von Mukoviszidose im Jahr 1998 im Rahmen einer Zusammenarbeit mit CFFT, der gemeinnützigen Tochtergesellschaft der Cystic Fibrosis Foundation mit dem Schwerpunkt auf der Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln. Diese Kooperation wurde ausgeweitet, um die Entdeckung und Entwicklung der CFTR-Modulatoren von Vertex voranzutreiben.
Über die Cystic Fibrosis Foundation
Die Cystic Fibrosis Foundation ist bei der Suche nach einem Heilmittel für Mukoviszidose weltweit führend. Sie finanziert mehr Projekte zur Erforschung dieser Krankheit als jede andere Organisation und viele der heute erhältlichen Mukoviszidosemedikamente haben von der Unterstützung durch die Stiftung profitiert. Die Stiftung hat ihren Sitz in Bethesda im US-Bundesstaat Maryland und unterstützt sowie akkreditiert ein nationales Netzwerk von Pflegezentren, das von den National Institutes of Health als Modell für die Versorgung chronisch erkrankter Patienten anerkannt wurde. Die Cystic Fibrosis Foundation ist eine durch Spenden unterstützte gemeinnützige Organisation. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.cff.org.
Über Vertex
Vertex schafft neue Möglichkeiten in der Medizin. Unser Team entdeckt, entwickelt und kommerzialisiert innovative Therapien, die Menschen mit ernsten Krankheiten ein besseres Leben ermöglichen.
Die Wissenschaftler von Vertex und unsere Kooperationspartner arbeiten an neuen Arzneimitteln, um Hepatitis C, Mukoviszidose, rheumatoide Arthritis, Epilepsie und andere lebensbedrohliche Krankheiten zu heilen oder zumindest erhebliche Behandlungsfortschritte zu erzielen.
Das Unternehmen wurde vor mehr als 20 Jahren in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts gegründet und unterhält nun laufende weltweite Forschungsprogramme und Niederlassungen in den USA, Kanada und Großbritannien. Derzeit beschäftigt Vertex mehr als 1.900 Mitarbeiter weltweit. In der Fachzeitschrift Science belegte Vertex 2011 den Spitzenplatz auf der Rangliste der besten Arbeitgeber im Bereich der Biowissenschaften.
Hinweis zu zukunftsbezogenen Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen, darunter Aussagen über (i) das angestrebte Datum für den Abschluss des KALYDECO-Zulassungsverfahrens der US-Arzneimittelbehörde FDA und (ii) die Zusagen der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur, die Prüfung unserer Anträge zu beschleunigen, wodurch das enorme Potenzial von KALYDECO als Mittel für die Behandlung von Mukoviszidosepatienten unterstrichen wird. Während das Unternehmen die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsbezogenen Aussagen für zutreffend hält, können die tatsächlichen Ergebnisse aufgrund einer Reihe von Faktoren maßgeblich von den durch diese zukunftsbezogenen Aussagen zum Ausdruck gebrachten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten gehören u. a. das Risiko, dass bei der Einholung der Marktzulassung für KALYDECO durch Vertex unvorhergesehene Verzögerungen auftreten oder dass zukünftige wissenschaftliche, klinische, Wettbewerbs- oder andere Marktfaktoren das Therapiepotenzial von KALYDECO beeinträchtigen, und die anderen Risiken, die im Jahresbericht und in den Quartalsberichten unter der Überschrift „Risk Factors“ aufgeführt sind, die Vertex bei der US-amerikanischen Börsenaufsicht SEC eingereicht hat und auf der Website des Unternehmens unter www.vrtx.com abrufbar sind. Vertex verpflichtet sich nicht, die Inhalte dieser Mitteilung aufgrund neuer Informationen zu aktualisieren.
(VRTX-GEN)
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