EffRx erhält Marktzulassung in der Schweiz für Alkindi® zur Behandlung der pädiatrischen Nebennierenrindeninsuffizienz
(16.11.2021, Pharma-Zeitung.de) FREIENBACH, Schweiz - Copyright by Business Wire - EffRx Pharmaceuticals SA
EffRx Pharmaceuticals SA, ein kommerziell arbeitendes Unternehmen, das Arzneimittel für seltene Leiden und Nischenbereiche in der Schweiz und Europa vermarktet, gab heute bekannt, dass Alkindi® die Zulassung der Swissmedic für die Behandlung der pädiatrischen Nebennierenrindeninsuffizienz (AI) erhalten hat.
Alkindi® wurde von der Diurnal Group plc entwickelt und ist das erste Hydrocortisonpräparat, das speziell für Kinder mit pädiatrischer Nebennierenrindeninsuffizienz (AI) entwickelt wurde. Alkindi® ist eine patentierte, oral zu verabreichende, sofort freisetzende pädiatrische Darreichungsform von Hydrocortisongranulat in Kapseln zum Öffnen, die eine genaue und altersgerechte Dosierung bei Kindern ermöglicht. Dieser therapeutische Ansatz hat das Potenzial, jungen Patienten unter 18 Jahren mit pädiatrischer AI und der damit einhergehenden kongenitalen Nebennierenhyperplasie (CAH) zu helfen.
Alkindi® ist in der Europäischen Union zugelassen und auf dem Markt. Es ist das erste Hydrocortisonpräparat, das speziell für die Anwendung bei Kindern mit AI entwickelt wurde. Am 29. September 2020 wurde Alkindi® auch von der US-Arzneimittelbehörde (FDA) für AI zugelassen. Dieser neue Therapieansatz wird voraussichtlich ab dem 1. Halbjahr 2022 für den Schweizer Markt zur Verfügung stehen. In der Schweiz leiden etwa 200 Patienten an pädiatrischer AI.
Die Zulassung in der Schweiz basiert auf einer offenen klinischen Phase-III-Schlüsselstudie mit 24 Kindern, für die aufgrund einer kongenitalen Nebennierenhyperplasie oder eines Hypopituitarismus eine Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz erforderlich war. Die Studie hat den primären Endpunkt erfolgreich erreicht, ohne dass von schwerwiegenden unerwünschten Wirkungen berichtet wurde.
„Wir freuen uns sehr, dass wir von der Swissmedic die Zulassung für Alkindi® erhalten haben. Diese Zulassung ist ein wichtiger Durchbruch für pädiatrische Patienten mit Nebenniereninsuffizienz, und Alkindi® ist das erste in der Schweiz zugelassene Arzneimittel, das speziell für die Anwendung bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen (von der Geburt bis zum Alter von unter 18 Jahren) entwickelt wurde“, kommentierte Lorraine Zakin, Senior Director Medical Affairs von EffRx Pharmaceuticals.
Bei der pädiatrischen AI und der damit einhergehenden genetisch bedingten Erkrankung CAH kommt es zu einem Mangel an Cortisol und damit einem wichtigen Hormon zur Regulierung des Stoffwechsels und der Stressreaktion. Zu den Hauptsymptomen der AI gehört chronische Müdigkeit, und diese kann bei den Patienten zu einer Nebennierenkrise und zum Tod führen, wenn sie keine angemessene Cortisolersatztherapie erhalten. Die AI kann primär oder sekundär auftreten. Die Ursache bei der primären AI liegt in Erkrankungen der Nebenniere selbst und bei der sekundären AI in Erkrankungen der Hirnanhangdrüse, bei denen die Nebenniere nicht mehr ausreichend durch das ACTH (adrenocorticotropes Hormon) aus der Hirnanhangdrüse angeregt wird.
Über EffRx Pharmaceuticals SA
EffRx Pharmaceuticals ist ein kommerziell arbeitendes Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung in der späten Phase und die Vermarktung von verschreibungspflichtigen Medikamenten für Nischen- und Orphan-Indikationen konzentriert. Das Geschäftsmodell basiert auf der Bereitstellung hochwertiger klinischer und kommerzieller Angebote für Ärzte, Kostenträger und Patienten.
EffRx sucht proaktiv nach Lizenznahmemöglichkeiten für Europa in therapeutischen Nischenbereichen, wobei sich das Unternehmen vor allem für seltene Erkrankungen interessiert. Hier hat eines der in der Pipeline befindliche Produkte von der FDA in den USA eine Anerkennung als Arzneimittel für seltene Leiden (ODD für Orphan Drug Designation) erhalten.
Über Diurnal Group plc
Gegründet 2004, ist Diurnal ein europäisches Spezialpharmaunternehmen mit Hauptsitz im Vereinigten Königreich, das sich der Entwicklung hochwertiger Produkte für den weltweiten Markt zur lebenslangen Behandlung chronischer endokriner Erkrankungen wie beispielsweise kongenitaler Nebennierenhyperplasie, Nebenniereninsuffizienz, Hypogonadismus und Hypothyreose widmet. Mit seiner Expertise und innovativen Forschungsaktivitäten im Bereich der zirkadianen Endokrinologie sollen neue Produktkandidaten im Bereich der seltenen und chronischen endokrinen Erkrankungen entwickelt werden.
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