Emmaus Life Sciences veröffentlicht Ergebnisse der Phase-3-Studie zu Endari™ (oral einzunehmendes L-Glutamin-Pulver) bei Sichelzellenkrankheit im New England Journal of Medicine
(19.07.2018, Pharma-Zeitung.de) TORRANCE, Kalifornien - Copyright by Business Wire - Emmaus Life Sciences, Inc.
Ergebnisse zeigen signifikante Verbesserung folgender Messwerte: niedrigere mittlere Anzahl von Sichelzellkrisen, weniger Krankenhausaufenthalte, weniger kumulative Tage im Krankenhaus und geringere Inzidenz von akutem Brustsyndrom (ACS)
E-MEDIENKIT – Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) gab heute bekannt, dass das New England Journal of Medicine (NEJM) die Ergebnisse seiner 48-wöchigen klinischen Phase-3-Studie zu Endari™ (oral einzunehmendes L-Glutamin-Pulver) veröffentlicht hat. Diese untermauerten die im Juli 2017 erteilte FDA-Zulassung zur Reduzierung der akuten Komplikationen der Sichelzellenanämie bei Erwachsenen und Kindern ab 5 Jahren.
Die im Artikel gezeigten Ergebnisse belegen, dass bei den mit Endari behandelten Patienten im Vergleich zu einer Placebogruppe signifikant (25 Prozent) weniger Sichelzellkrisen auftraten, p=0,005 (median 3 vs. median 4), und signifikant (33 Prozent) weniger Krankenhausaufenthalte notwendig wurden, p=0,005 (median 2 vs. median 3). Weitere Ergebnisse zeigten eine niedrigere kumulative Anzahl von Krankenhaustagen, 41 Prozent, p=0,02 (median 6,5 Tage vs. median 11 Tage) und eine um mehr als 60 Prozent geringere Inzidenz von akutem Brustsyndrom (ACS), p=0,003 (13 von 152 Patienten [8,6 %] erlitten mindestens 1 ACS im Vergleich zu 18 von 78 Patienten in der Placebogruppe [23,1 %]). Die häufigsten Nebenwirkungen, die in der klinischen Studie bei mehr als 10 Prozent der Probanden auftraten, waren Verstopfung, Übelkeit, Kopfschmerzen, Bauchschmerzen, Husten, Gliederschmerzen, Rückenschmerzen und Brustschmerzen.
„Endari ist das erste zugelassene Medikament gegen Sichelzellenanämie bei pädiatrischen Patienten ab 5 Jahren und seit fast 20 Jahren die erste für Erwachsene. Durch die Bekanntgabe der Ergebnisse dieser Studie im New England Journal of Medicine, einer weltweit verbreiteten und anerkannten Fachzeitschrift, hoffen wir, die Sichelzellenanämie, eine lebenslange erbliche Blutkrankheit, von der gewöhnlich Menschen afrikanischer Abstammung, aber auch Menschen aus Mittel- und Südamerika und Personen nahöstlicher, asiatischer, indischer und mediterraner Herkunft leiden, bekannter zu machen“, erklärte Mitverfasser Dr. Ytaka Niihara, CEO und Gründer von Emmaus.
„Tausende von Menschen in den Vereinigten Staaten leiden unter Sichelzellenanämie“, so Beverley Francis-Gibson, President und CEO der Sickle Cell Disease Association of America, Inc. „Zwar gibt es für diese lebensbedrohliche Erkrankung kein Universalheilmittel, doch sind Patientenaufklärung und Informationen über Behandlungsmethoden wichtige Faktoren für die Gemeinschaft der Sichelzellenpatienten.“
Weitere Informationen über die klinische Studie der Phase 3In der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase-3-Studie wurden Wirksamkeit und Sicherheit von zweimal täglich oral verabreichtem Endari (0,3 Gramm je Kilogramm Körpergewicht pro Dosis) im Vergleich zu einem Placebo überprüft. An der Studie nahmen Patienten im Alter ab 5 Jahren mit Sichelzellenanänmie oder Sichel-β0-Thalassämie teil, bei denen im vergangenen Jahr zwei oder mehr Schmerzkrisen aufgetreten waren. An der Studie teilnehmen konnten Patienten, die seit mindestens 3 Monaten vor Studienbeginn mit einer stabilen Dosis Hydroxyurea behandelt worden waren und diese Therapie über den 48-wöchigen Behandlungszeitraum fortsetzten. Insgesamt 230 Patienten (Altersspektrum: 5 bis 58 Jahre, 53,9 % weiblich) wurden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten L-Glutamin (152 Patienten) oder ein Placebo (78 Patienten).
Über die SichelzellenanämieBei der Sichelzellenanämie handelt es sich um eine erbliche Bluterkrankung, bei der eine veränderte Form von Hämoglobin gebildet wird, das sich polymerisiert und fibrös wird. Dadurch verhärten sich die roten Blutkörperchen und verformen sich sichelförmig, anstatt geschmeidig und rund zu bleiben. Patienten mit Sichelzellenanämie leiden an belastenden Episoden von Sichelzellkrisen, die auftreten, wenn die steifen, adhäsiven und unflexiblen roten Blutkörperchen die Blutgefäße verstopfen. Sichelzellkrisen verursachen quälende Schmerzen, da das Gewebe nur unzureichend mit Sauerstoff versorgt wird, eine so genannte Gewebeischämie, sowie Entzündungen. Diese können eine Reihe weiterer schwere Folgen haben, wie akutes Brustsyndrom (ACS), das einen Krankenhausaufenthalt erfordert. Die Sichelzellenanämie ist eine seltene Krankheit, unter der ca. 100.000 Patienten in den USA und Millionen weltweit leiden und die noch zahlreiche ungelöste Gesundheitsprobleme mit sich bringt.
Über EndariEndari (oral einzunehmendes L-Glutamin-Pulver) ist ein verschreibungspflichtiges, oral verabreichtes Arzneimittel, das von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA) zur Reduzierung der akuten Komplikationen der Sichelzellenanämie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab fünf Jahren zugelassen wurde. Endari erhielt die Marktzulassung im Juli 2017 und ist seit fast 20 Jahren das erste Arzneimittel, das bei anleitungsgemäßer Einnahme nachweislich die akuten Komplikationen der Sichelzellenanämie bei Kindern ab fünf Jahren verringerte. Endari hat in den USA den Orphan-Drug-Status und in der EU den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten erhalten.
Wichtige SicherheitsinformationenDie häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz > 10 Prozent) in klinischen Studien waren Verstopfung, Übelkeit, Kopfschmerzen, Bauchschmerzen, Husten, Gliederschmerzen, Rückenschmerzen und Brustschmerzen.
Die Nebenwirkungen, die zum Behandlungsabbruch führten, waren je ein Fall von Hypersplenismus, Bauchschmerzen, Dyspepsie, ein brennendes Gefühl und Hitzewallungen.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Endari bei pädiatrischen Patienten unter fünf Jahren mit Sichelzellenanämie wurde noch nicht ermittelt.
Weitere Informationen finden Sie in den vollständigen Fachinformationen von Endari unter: www.ENDARIrx.com/PI
Über Emmaus Life Sciences, Inc.Emmaus Life Sciences, Inc. ist ein Biopharmaunternehmen, das sich mit der Erforschung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Behandlungen und Therapien vorrangig für seltene Krankheiten befasst. Sein Hauptprodukt, Endari, hat in der abgeschlossenen klinischen Phase-3-Studie zu Sichelzellenanämie und Sichel-ß0-Thalassämie positive Ergebnisse gezeigt und die FDA-Zulassung erhalten. Siehe: http://www.emmausmedical.com/.
Zukunftsgerichtete AussagenDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995 bezüglich der Erforschung, Entwicklung und potenziellen Kommerzialisierung von pharmazeutischen Produkten. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen beruhen auf derzeitigen Erwartungen und beinhalten Risiken und Unwägbarkeiten, einschließlich Faktoren, die die Ergebnisse verzögern oder verändern und dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Resultate und Ergebnisse maßgeblich von den Erwartungen abweichen. Weitere Risiken und Unwägbarkeiten sind in den von Emmaus Life Sciences, Inc. bei der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission eingereichten Berichten, einschließlich des Jahresberichts auf Formblatt 10-K und Quartalberichten auf Formblatt 10-Q, beschrieben. Emmaus liefert diese Informationen mit Stand dieser Pressemitteilung und übernimmt keinerlei Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen aufgrund von neuen Informationen, zukünftigen Ereignissen oder aus anderen Gründen zu aktualisieren.
Quelle:
Niihara, Y, et al. A Phase 3 Trial of L-Glutamine in Sickle Cell Disease. NEJM, Ausgabe vom 19. Juli 2018
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