ERYTECH erhält FDA-Orphan-Drug-Status für ERY-ASP bei akuter myeloischer Leukämie
(02.04.2014, Pharma-Zeitung.de) LYON, Frankreich - Copyright by Business Wire - ERYTECH Pharma
- Siebte Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug Designation, ODD) für ERYTECH
- Alle drei Hauptindikationen von ERYTECH profitieren jetzt von der Erteilung des Orphan-Drug-Status in Europa und den USA
ERYTECH Pharma (Paris:ERYP) (Euronext Paris: FR0011471135 - ERYP), ein französisches Biopharma-Unternehmen, das innovative Behandlungsformen für akute Leukämie und andere onkologische Indikationen mit nicht gedecktem medizinischem Bedarf entwickelt, gibt bekannt, dass die US-Gesundheitsbehörde FDA seinem führenden Produkt GRASPA®/ERY-ASP1 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML), einer aggressiven Form von Blutkrebs, eingeräumt habe.
Den Orphan-Drug-Status erhalten in der Regel Arzneimittel oder Biologika für die Behandlung von seltenen Leiden und Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf, an denen weniger als 200.000 Menschen in den USA leiden. Durch die Gewährung des Status erhält der Sponsor besondere Anreize, wie beispielsweise eine siebenjährige Marktexklusivität in den USA für das Medikament oder Biologikum, eine Befreiung von Gebühren für die Bearbeitung des Zulassungsantrags sowie bestimmte Steuervorteile.
Von AML, der häufigsten Form von Leukämie, sind etwa 34.000 neue Patienten pro Jahr in den USA und Europa betroffen, hauptsächlich erwachsene und ältere Menschen, denen heute nur wenige therapeutische Optionen zur Verfügung stehen.
ERY-ASP, in Europa unter dem Namen GRASPA® bekannt, ist eine neue Enzymformulierung von L-Asparaginase, die aufgrund der Verkapselung und des Schutzes des Enzyms innerhalb der homologen roten Blutkörperchen sicherer und vielfältiger als bestehende Formen eingesetzt werden kann. ERY-ASP befindet sich in der klinischen Studie der Phase III für akute lymphatische Leukämie (ALL) und der Phase IIb für AML in Europa. Derzeit startet eine Studie der Phase I zu ALL bei Erwachsenen in den USA und eine Studie der Phase II zu Pankreaskrebs in Europa.
Es besteht eine starke Argumentation für den Einsatz von L-Asparaginase bei AML. Da das mediane Alter der AML-Patienten jedoch rund 70 Jahre beträgt, ist die Mehrzahl der Menschen zu schwach, um die bestehenden Darreichungsformen von Asparaginase-Präparaten zu tolerieren. Aufgrund des besseren Sicherheitsprofils von ERY-ASP soll Asparaginase in dieser Form auch für AML-Patienten zur Verfügung gestellt werden.
Der neue Orphan-Drug-Ausweisung ist bereits die siebte ODD für ERYTECH. Das Dossier wurde nach dem positiven Ausfall der Sicherheitsprüfung eingereicht, die seitens eines unabhängigen Überwachungsausschusses für die Datensicherheit (Data Safety Monitoring Board, DSMB) an den ersten 30 im Rahmen der laufenden Studie der Phase IIb behandelten Patienten durchgeführt wurde.
ERY-ASP profitiert jetzt von der ODD bei allen drei seiner führenden Indikationen ALL, AML und Pankreaskrebs in Europa und den USA.
„Wir sind hoch erfreut, dass wir diesen Orphan-Drug-Status erhalten haben”, so Dr. Yann Godfrin, Mitbegründer und Chief Scientific Officer von ERYTECH. „Die Ergebnisse unserer Arbeit im Bereich der akuten lymphatischen Leukämie haben uns in unserem Ansatz bestärkt, und demgemäß haben wir uns dem Anspruch verpflichtet, die klinische Prüfung des Produkts für weitere Indikationen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf voranzutreiben. Derzeit laufen Untersuchungen für akute myeloische Leukämie und solide Tumoren, um eine sichere und effektive Therapie zu entwickeln und bessere Behandlungsergebnisse zu erzielen. Der Orphan-Drug-Status bietet bestimmte Vorteile, die uns helfen können, dieses Ziel zu erreichen.”
Über akute myeloische Leukämie (AML)
Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine aggressive Form der Leukämie (Blut- bzw. Knochenmarkskrebs), die sich durch eine schnelle und krankhafte Vermehrung myeloider Vorläuferzellen auszeichnet. Die AML verläuft in der Regel schnell fortschreitend und kann unbehandelt innerhalb weniger Monate zum Tode führen. Mit rund 34.000 neuen Patienten pro Jahr in Europa und den USA ist die AML die häufigste Form der akuten Leukämie. In der Regel sind erwachsene und ältere Patienten betroffen, die die bestehenden Darreichungsformen von Asparaginase-Präparaten nicht vertragen. So zählt die Sterblichkeit bei AML zu den höchsten von allen Krebserkrankungen und es besteht ein wichtiger ungedeckter medizinischer Bedarf. Das mediane Alter von AML-Patienten beträgt 67 Jahre.
Über ERYTECH und ERY-ASP/GRASPA®: www.erytech.com
ERYTECH ist ein 2004 in Lyon gegründetes französisches Biopharma-Unternehmen, das Krebspatienten, insbesondere mit akuter Leukämie und bestimmten soliden Tumoren, neue Aussichten eröffnet.Jedes Jahr werden rund 50.000 Patienten mit einer der beiden Formen der akuten Leukämie diagnostiziert, der akuten lymphatischen Leukämie (ALL) oder der akuten myeloischen Leukämie (AML). Bis heute existiert für rund 80 Prozent dieser Patienten, darunter insbesondere Erwachsene und Patienten mit Rezidiven, aufgrund der Toxizität der bestehenden Behandlungen keine adäquate Therapieoption. Durch das Einkapseln des Enzyms Asparaginase in roten Blutkörperchen ist es ERYTECH gelungen, mit ERY-ASP/GRASPA® eine neuartige und wirksame Behandlung zu entwickeln, die Leukämiezellen durch „Aushungern” bekämpft und die Nebenwirkungen erheblich verringert. Dadurch steht die Behandlungsoption auch stark geschwächten Patienten zur Verfügung. Das Marktpotenzial einer solchen Therapieoption beträgt mehr als eine Milliarde Euro. GRASPA® schließt derzeit die Phase III der klinischen Entwicklung für die Indikation akute lymphatische Leukämie (ALL) ab und wird in einer klinischen Studie der Phase IIb für die Indikation akute myeloische Leukämie (AML) in Europa geprüft. In den USA kann ERYTECH mit der klinischen Entwicklung bei ALL beginnen, nachdem die US-Gesundheitsbehörde FDA eine entsprechende Genehmigung erteilt hat. ERYTECH hat mit Orphan Europe (Recordati-Gruppe) eine Vertriebspartnerschaft für Europa und mit TEVA für Israel abgeschlossen.Das Unternehmen arbeitet außerdem an der Ergänzung weiterer Indikationen, darunter solide Tumoren und bestimmte Orphan-Indikationen außerhalb der Onkologie. ERYTECH unterhält eine eigene Betriebsstätte für die GMP-konforme Herstellung.
ERYTECH ist am regulierten Markt der Euronext in Paris notiert. (ISIN-Code: FR0011471135, Ticker: ERYP) und ist Teil der Indizes CAC Healthcare, CAC Pharm. & Bio und Next Biotech.
Zukunftsbezogene Aussagen
Diese Pressemitteilung kann zukunftsbezogene Aussagen und Schätzungen in Bezug auf die finanzielle Lage, die Betriebsergebnisse, die Strategie, das Projekt und die erwarteten künftigen Ergebnisse von ERYTECH und dessen Marktsegment beinhalten. Einige dieser Aussagen, Prognosen und Schätzungen sind u. a. durch die Verwendung von Wörtern wie „überzeugt sein”, „davon ausgehen”, „erwarten”, „beabsichtigen”, „planen”, „anstreben”, „schätzen”, „können”, „werden” und „fortsetzen” sowie ähnlichen Begriffen erkennbar. Zukunftsbezogene Aussagen sind alle Informationen, die keine historischen Tatsachen darstellen. Solche Aussagen, Prognosen und Schätzungen basieren auf verschiedenen Annahmen und Einschätzungen bekannter und unbekannter Risiken, Unwägbarkeiten und anderer Faktoren, die als angemessen erachtet wurde, sich jedoch als zutreffend oder nicht zutreffend herausstellen können. Tatsächliche Ereignisse sind schwer vorherzusagen und hängen häufig von Faktoren ab, die nicht vom Unternehmen beeinflussbar sind. Daher können die tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, die Leistungen oder Erfolge von ERYTECH oder die Ergebnisse der Branche erheblich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, auf die in Aussagen, Prognosen und Schätzungen ausdrücklich oder implizit Bezug genommen wird. Die von ERYTECH Pharma bei der französischen Autorité des Marchés Financiers (www.amf-france.org) eingereichten Dokumente, die zudem auf unserer Website (www.erytech.com) erhältlich sind, beschreiben solche Risiken und Unwägbarkeiten. Aufgrund dieser Unwägbarkeiten wird keine Haftung für die Genauigkeit oder Richtigkeit dieser zukunftsbezogenen Aussagen, Prognosen und Schätzungen übernommen. Zukunftsbezogene Aussagen, Prognosen und Schätzungen gelten ausschließlich am Tag der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung. ERYTECH übernimmt keinerlei Verpflichtung, zukunftsbezogene Aussagen, Prognosen oder Schätzungen zu aktualisieren, um Änderungen bei den Erwartungen des Unternehmens, Ereignissen oder Bedingungen Rechnung zu tragen, auf denen solche Aussagen, Prognosen oder Schätzungen basieren, sofern eine Aktualisierung nicht nach französischem Recht erforderlich ist.
1 GRASPA® ist der künftige Handelsname des Produkts in Europa; ERY-ASP ist der Entwicklungsname in anderen Regionen.
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