Europäische Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency, EMA) äußert sich positiv zu Octapharmas rekombinantem Faktor FVIII (Nuwiq®) aus einer humanen Zelllinie für Kinder und Erwachsene mit Hämophilie A

(28.05.2014, Pharma-Zeitung.de) LACHEN, Schweiz - Copyright by Business Wire - Octapharma

Octapharma bestätigt heute die positive Stellungnahme der Europäischen Arzneimittel-Agentur über Nuwiq®, den rekombinanten Faktor FVIII aus einer humanen Zelllinie, und empfiehlt die Zulassung zur Vermarktung des Arzneimittels für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen (auch während und nach Eingriffen) von Kindern und Erwachsenen mit Hämophilie A (angeborener FVIII-Mangel).

Nuwiq® ist das erste FVIII-Substitutionsprotein einer neuen Generation aus einer humanen Zelllinie, das sich im Zulassungsprozess für Europa befindet. Nuwiq® wird ohne tierische Produkte produziert und ist frei von nicht humanen Epitopen. Inhibitor-Antikörper für die FVIII-Substitution neutralisieren in der Regel den positiven Effekt des Proteins und stellen heute eine bedeutende Herausforderung für die Behandlung von Hämophilie A dar.

„Nuwiq® demonstriert eine herausragende Wirkung bei der Prävention und Therapie der Blutungen von Patienten mit Hämophilie A, die zuvor mit FVIII (PTPs) behandelt wurden, und dessen Humancharakteristiken können bei dieser Population gegebenenfalls die Abwesenheit neutralisierender Antikörper bis heute begründen. Nuwiq® repräsentiert möglicherweise einen großen Sprung nach vorne, indem das größte Problem von neu therapierten Blutern bekämpft wird”, so Olaf Walter, MD, PhD, MBA, Senior Vice President des Bereichs International Business Units bei Octapharma.

Die Vorteile von Nuwiq® in Bezug auf Prävention und Behandlung von Blutungen und blutstillender Wirkung für operative Eingriffe wurde im Rahmen von 3 zulassungsrelevanten Studien untersucht. In einer Studie zur On-Demand-Behandlung mit Nuwiq® bei 22 Erwachsenen und Jugendlichen (GENA-01) wurde die Wirksamkeit für die Behandlung von Blutungen zu 94,4 % mit „ausgezeichnet“ oder „gut“ bewertet. In den meisten Fällen war nur eine Infusion erforderlich, um die Blutung zu behandeln. In einer Studie mit 32 Erwachsenen (GENA-08) wurde die Prophylaxe von Blutungsepisoden und die Behandlung von Durchbruchblutungen anhand der Blutungsfrequenz untersucht. Die durchschnittliche Blutungsfrequenz pro Monat betrug 0,188. In einer Studie mit 59 Kindern im Alter von 2 bis 11 Jahren (GENA-03) betrug die mittlere Blutungsrate unter Prophylaxe 0,338. Die monatliche Rate aller Blutungsepisoden war bei den Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren niedriger als bei Kindern zwischen 6 und 12 Jahren. 68,6 % der Durchbruchblutungen wurden mit einer Infusion behandelt; 81,3 % mit einer oder zwei Gaben.

In der Sicherheitsdatenbank der 135 vorbehandelten Patienten wurde über keine Nebenwirkungen berichtet. Die Immunogenität von Nuwiq® wurde im Rahmen von klinischen Studien bei 135 vortherapierten Patienten mit schwerer Hämophilie A (74 Erwachsene und 61 Kinder) untersucht. Keiner der Patienten (74 Erwachsene, 61 Kinder) entwickelte einen Inhibitor.

Derzeit wird bei einer laufenden Studie (NuProtect) die Wirksamkeit und Sicherheit von Nuwiq® bei nicht vorbehandelten Patienten (Previously Untreated Patients, PUPs, Zielrekrutierung 100 Patienten) untersucht, die üblicherweise zu der Hochrisikogruppe gehören, neutralisierende Inhibitoren zu entwickeln. Weitere Studien von PTPs finden ebenfalls statt, darunter die Studie NuPreviq, bei der die persönliche Prophylaxe an 65 Erwachsenen erforscht wird.

Die Daten für Nuwiq® wurden auch zur Zulassung in Kanada und Australien eingereicht. Weitere Einreichungen sind weltweit geplant.

Über Hämophilie A

Hämophilie A ist eine erblich bedingte, durch einen FVIII-Mangel hervorgerufene Krankheit, die unbehandelt zu Blutungen in Muskeln und Gelenken und infolgedessen zu Arthropathie und schwerer Morbidität führt. FVIII-Substitution als Prophylaxe verringert die Anzahl von Blutungsepisoden und das Risiko permanenter Gelenkschäden. Von dieser Krankheit ist eine Person von 5.000 bis 10.000 Menschen weltweit betroffen. Auf globaler Ebene bleiben 75 % der Hämophiliefälle undiagnostiziert oder unbehandelt. Die Entwicklung von neutralisierenden FVIII-Antikörpern (FVIII-Inhibitoren) gegen infundiertes FVIII repräsentiert die schwierigste Therapiekomplikation. Das kumulative Risiko der FVIII-Inhibitorentwicklung liegt Berichten zufolge aktuell bei 38 %.

Über die Octapharma AG

Die Octapharma AG mit Hauptsitz in Lachen (Schweiz) ist einer der größten Hersteller von humanen Proteinprodukten weltweit und widmet sich seit über 30 Jahren der Patientenbetreuung und medizinischen Innovationen. Das Kerngeschäft des Unternehmens liegt in der Entwicklung, Herstellung und dem Vertrieb hochwertiger humaner Proteine sowohl aus menschlichem Plasma als auch aus humanen Zelllinien. Patienten in mehr als 100 Ländern werden mit Produkten folgender Therapiebereiche behandelt:

• Hämostaseologie (Gerinnungsstörungen)

• Immunologie (Immundefekte)

• Intensiv- und Notfallmedizin

Octapharma-Produkte werden in fünf eigenen, hochmodernen Produktionsanlagen in Österreich, Frankreich, Deutschland, Schweden und Mexiko hergestellt.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.



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