Europäische Arzneimittelbehörde akzeptiert Antrag auf Marktzulassung für Asfotase Alfa zur Behandlung von Patienten mit Hypophosphatasie

(24.07.2014, Pharma-Zeitung.de) CHESHIRE, Connecticut - Copyright by Business Wire - Alexion Pharmaceuticals, Inc.

-- Freigabe des Antrags zur Überprüfung im Rahmen eines beschleunigten Beurteilungsverfahrens --

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) gab heute bekannt, dass seine Marketing Authorization Application (MAA) für Asfotase Alfa, eine erstklassige zielgerichtete Enzymsubstitutionstherapie zur Behandlung von Hypophosphatasie (HPP), von der Europäischen Arzneimittelbehörde überprüft wurde und die Zulassung zu einem beschleunigten Beurteilungsverfahren erhalten hat. Die Annahme des MAA leitet das Überprüfungsverfahren in der Europäischen Union (EU) für dieses potentiell neue Behandlungsverfahren ein.

„HPP ist aufgrund des fortschreitenden Knochen- und Muskelabbaus eine verheerende Krankheit sowohl für Patienten als auch ihre Familien. Sie kann eine Beeinträchtigung der Atemfunktion, ernste Behinderungen oder im schlimmsten Fall den Tod des Patienten nach sich ziehen”, erklärte Leonard Bell, M.D., CEO von Alexion. „Nach ihrer Zulassung könnte Asfotase Alfa die erste Therapieform für diese lebensbedrohende Erkrankung sein.”

Der EU-Zulassungsantrag enthält positive Daten von 68 Patienten mit pädiatrischer HPP (von Neugeborenen bis zu Erwachsenen im Alter von 66 Jahren), die für 3 prospektive Zulassungsstudien und ihre vertiefenden Studien sowie für retrospektive Verlaufsstudien an Kleinkindern rekrutiert wurden.

Im April initiierte das Unternehmen bei der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA die schrittweise Einreichung eines Zulassungsantrags für Biologika (Biologics License Application, BLA) für Asfotase Alfa zur Behandlung von Patienten mit HPP.

Über Hypophosphatasie (HPP)

Hypophosphatasie (HPP) ist eine erbliche, chronische, progressive und extrem seltene Stoffwechselerkrankung, die durch defekte Knochenmineralisierung gekennzeichnet ist und zur Zerstörung und Deformierung von Knochen, zu erheblicher Muskelschwäche, Krampfanfällen und Lungenversagen und sogar zum vorzeitigen Tod führen kann.1-6

HPP wird durch Mutationen des Gens zur Regulierung des Enzyms für gewebe-unspezifische alkalische Phosphatase (TNSALP) verursacht.1,2 Diese genetische Störung bei HPP kann Menschen aller Altersstufen betreffen.1 HPP wird herkömmlicherweise nach dem Alter des Patienten beim Einsetzen der Krankheitssymptome klassifiziert. Bei Patienten mit pädiatrischer HPP zeigen sich die ersten Anzeichen oder Symptome der HPP vor dem Erreichen des 18. Lebensjahres.1

HPP kann verheerende Auswirkungen auf Patienten jeder Altersstufe haben.1 Patienten mit pädiatrischer HPP weisen eine hohe Mortalität auf und im Rahmen einer Verlaufsstudie an 5-jährigen Patienten wurde eine Sterblichkeitsrate von 73 % beobachtet.6 Bei diesen Patienten ist die hohe Sterblichkeitsrate in der Mehrzahl der Fälle auf Lungenversagen zurückzuführen.1,5,6 Bei Patienten, die bis in ihr Erwachsenenalter überleben, gehören wiederkehrende und nicht heilende Brüche, Muskelschwäche, starke Schmerzen und die Abhängigkeit von Hilfsgeräten, wie Rollstühlen, Rollatoren oder Gehstöcken zu den langfristigen Folgen.1,4

Über Asfotase Alfa

Asfotase Alfa ist ein höchst innovatives, klassenerstes, gezielt wirkendes Enzymersatzpräparat im Prüfstadium. Es soll die der HPP zugrunde liegende Ursache angreifen, indem der genetisch defekte Stoffwechselprozess normalisiert wird. Auf diese Weise sollen die schweren und potenziell lebensbedrohlichen Komplikationen eines lebenslang fehlregulierten Mineralstoffwechsels verhindert oder behoben werden.

2013 hatte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Asfotase Alfa den Status einer „Breakthrough Therapy“ (bahnbrechenden Therapie) erteilt. Gemäß den Bestimmungen der FDA soll der Breakthrough-Therapy-Status die Entwicklung eines Arzneimittels beschleunigen, das der Behandlung einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung dient, wobei erste klinische Nachweise darauf schließen lassen, dass das Arzneimittel hinsichtlich eines oder mehrerer klinisch signifikanter Endpunkte eine erhebliche Verbesserung gegenüber bestehenden Therapieformen darstellt. Der Breakthrough-Therapy-Status wird gemäß dem US-amerikanischen FDA Safety and Innovation Act (FDASIA) von 2012 erteilt.7

Über Alexion

Alexion ist ein Biopharmaunternehmen, das lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten erforscht, entwickelt und vermarktet. Alexion ist der weltweite Marktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition. Das Unternehmen hat Soliris® (Eculizumab) entwickelt und vermarktet das Arzneimittel als Therapieform für Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS), zwei schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen werden. Soliris ist derzeit in nahezu 50 Ländern zur Behandlung von PNH und in nahezu 40 Ländern zur Behandlung von aHUS zugelassen. Alexion untersucht bereits weitere mögliche Indikationen für Soliris bei anderen schweren und extrem seltenen Krankheiten außer PNH und aHUS und entwickelt weitere hochgradig innovative Biotech-Produktkandidaten, darunter auch Asfotase Alfa, in verschiedenen Therapiebereichen. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion finden Sie unter www.alexionpharma.com.

[ALXN-G]

„Safe Harbor“-Hinweis:

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen, einschließlich Aussagen zu potenziellen medizinischen Vorteilen von Asfotase Alfa für die Behandlung von Hypophosphatasie (HPP). Zukunftsbezogene Aussagen unterliegen Faktoren, aufgrund derer die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Erwartungen abweichen können. Zu solchen Faktoren gehören beispielsweise Entscheidungen der Aufsichtsbehörden über die Marktzulassung oder bedeutende Einschränkungen der Vermarktung von Asfotase Alfa für HPP, Verzögerungen beim Aufbau angemessener Herstellungskapazitäten und einer kommerziellen Infrastruktur für Asfotase Alfa für HPP, die Möglichkeit, dass die Ergebnisse klinischer Studien die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Asfotase Alfa in größeren oder anderen Patientenpopulationen nicht zutreffend voraussagen, das Risiko, dass Drittzahler (einschließlich staatlicher Stellen) die Kosten der Anwendung von Asfotase Alfa (nach der Zulassung) nicht in akzeptabler Höhe oder überhaupt übernehmen, das Risiko, dass sich die Schätzwerte bezüglich der Anzahl von Patienten für Asfotase Alfa und Beobachtungen zum Verlauf bei Patienten in Verbindung mit Asfotase Alfa als nicht zutreffend erweisen, sowie verschiedene andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Mitteilungen von Alexion an die US-Börsenaufsicht SEC ausgeführt werden. Diese Risiken schließen unter anderen insbesondere die Risiken ein, die im Quartalsbericht von Alexion auf Formblatt 10-Q für den am 31. März 2014 beendeten Berichtszeitraum erörtert werden. Alexion beabsichtigt nicht, derartige zukunftsbezogene Aussagen zu aktualisieren, um nach dem heutigen Datum eintretenden Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, soweit es nicht gesetzlich dazu verpflichtet ist.

Quellenangaben

1. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013; 10 (Anhang 2):380-388.

2. Whyte MP. Hypophosphatasia: nature’s window on alkaline phosphatase function in humans. In: Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, eds. Principles of Bone Biology. Vol 1. 3rd ed. San Diego, CA: Academic Press; 2008:1573-1598.

3. Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et al. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012; 366(10):904-913.

4. Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with hypophosphatasia. Arch Dis Child. 1990; 65(1):130-131.

5. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S, et al. Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom of infantile hypophosphatasia caused by two novel missense mutations (c.677T>C, p.M226T; c.1112C>T, p.T371I) of the tissue-nonspecific alkaline phosphatase gene. Bone. 2007; 40(6):1655-1661.

6. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al. Hypophosphatasia: a retrospective natural history study of the severe perinatal and infantile forms. Posterpräsentation im Rahmen des 2014 Pediatric Academic Societies and Asian Society for Pediatric Research Joint Meeting, Vancouver, B.C., Kanada, 5. Mai 2014. Abstract 752416.

7. Public Law 112-144. U.S. Government Printing Office, 9. Juli 2012. http://www.gpo.gov/fdsys/pkg/PLAW-112publ144/pdf/PLAW-112publ144.pdf.

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