Europäische Kommission verleiht ALXN1007 für die Behandlung von Patienten mit Graft-versus-Host-Reaktion (GvHR) den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten

(30.08.2016, Pharma-Zeitung.de) NEW HAVEN, Connecticut - Copyright by Business Wire - Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission ALXN1007, einem neuartigen, entzündungshemmenden, monoklonalen Antikörper, der auf das Komplementprotein C5a abzielt, für die Behandlung der Graft-versus-Host-Reaktion (GvHR) den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug, ODD) verliehen hat. Alexion prüft ALXN1007 derzeit bei Patienten mit akuter GvHR des unteren Verdauungstraktes (GI-GvHR), einer schwerwiegenden und lebensbedrohlichen seltenen Autoimmunerkrankung, die als Komplikation einer Stammzell- oder Knochenmarkstransplantation auftreten kann.1,2,3

„Akute GI-GvHR ist eine verheerende Krankheit, an der etwa ein Drittel der schwer davon betroffenen Patienten trotz der besten verfügbaren Versorgung innerhalb der ersten sechs Monate nach der Transplantation sterben“, erklärte Dr. Martin Mackay, Ph.D., Executive Vice President und Global Head of R&D bei Alexion. „Wir freuen uns, dass ALXN1007 in der EU den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten erhalten hat, denn damit wird der dringende Bedarf an einer wirksamen Therapie für die GvHR ebenso anerkannt wie das Potenzial von ALXN1007, die Ansprechrate bei Patienten mit dieser schwerwiegenden und lebensbedrohlichen Erkrankung zu verbessern.“

ALXN1007 wird derzeit in einer Phase-2-Studie bei Patienten mit neu diagnostizierter akuter GI-GvHR geprüft. Weitere Informationen zu dieser Studie erhalten Sie unter www.clinicaltrials.gov unter der Nummer NCT02245412. ALXN1007 ist in keinem Land der Welt zugelassen.

Die Europäische Kommission verleiht den Status eines medizinischen Produktes für seltene Krankheiten, um Anreize zur Entwicklung von Medizinprodukten zu geben, mit denen Erkrankungen oder Leiden behandelt oder diagnostiziert werden bzw. diesen vorgebeugt wird, von denen nicht mehr als fünf Personen je 10.000 Einwohner in der EU betroffen sind. Der ODD-Status eines Medizinproduktes in der EU ist für Alexion mit diversen Vorteilen und Anreizen verbunden, darunter ein Zeitraum exklusiver Vermarktungsrechte, wenn ALXN1007 zur Therapierung von Patienten mit akuter GI-GvHR zugelassen wird.

Über die Graft-versus-Host-Reaktion im niederen Gastrointestinaltrakt (GI-GVHR)

Die GI-GVHR ist eine immunvermittelte Erkrankung, von der etwa 10 Prozent der Empfänger einer allogenischen hämatopoetischen Stammzell- oder Knochenmarkstransplantation betroffen sind.1,2,4 Bei Patienten mit schwerer, akuter GI-GvHR liegt die Mortalitätsrate in den ersten sechs Monaten nach der Transplantation bei 30 bis 40 Prozent.5 Derzeit gibt es nur begrenzte Behandlungsoptionen für die GI-GvHR.

Über ALXN1007

ALXN1007 ist ein neuartiger, entzündungshemmender, monoklonaler Antikörper, der auf das Komplementprotein C5a abzielt und derzeit in einer Phase-2-Studie bei Patienten mit akuter GI-GvHR geprüft wird.

Über Alexion

Alexion ist ein globales Biopharmaunternehmen, das lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten entwickelt und vermarktet. Alexion ist Weltmarktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition und entwickelte und vermarktet den ersten und einzigen zugelassenen Komplementinhibitor zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS), zwei lebensbedrohlichen und extrem seltenen Erkrankungen. Zum Portfolio im Bereich Stoffwechselerkrankungen von Alexion zählen zudem zwei höchst innovative Enzymersatztherapien für Patienten mit den lebensbedrohlichen und extrem seltenen Erkrankungen Hypophosphatasie (HPP) und Mangel an lysosomaler saure Lipaser (LAL-D). Alexion treibt die vielversprechendste Pipeline in der Biotechnologiebranche zur Behandlung seltener Erkrankungen mit hochgradig innovativen Produktkandidaten in unterschiedlichen therapeutischen Bereichen weiter voran. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion sind erhältlich unter:  www.alexion.com.

[ALXN-G]

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen im Zusammenhang mit dem potenziellen medizinischen Nutzen von ALXN1007 zur Behandlung der Graft-vs-Host-Reaktion im Gastrointestinaltrakt (GI-GvHR). Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen einer Reihe von Faktoren, die dazu führen können, dass die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Prognosen abweichen. Hierzu zählen beispielsweise Entscheidungen von Aufsichtsbehörden im Hinblick auf Marktzulassungen oder wesentliche Einschränkungen bei der Vermarktung unserer Produkte, Verzögerungen, Störungen oder Ausfälle bei der Herstellung und Auslieferung unserer Produkte und Produktkandidaten, Fortschritte beim Aufbau und der Entwicklung einer kommerziellen Infrastruktur, die Möglichkeit, dass von der FDA und anderen Aufsichtsbehörden vorgebrachte Bedenken nicht zufriedenstellend ausgeräumt werden, die Möglichkeit, dass Ergebnisse klinischer Studien nicht von prädiktivem Wert für die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse unserer Produkte bei größeren oder anderen Patientenpopulationen mit den geprüften oder anderen Erkrankungen sind, das Risiko, dass strategische Transaktionen kurz- oder langfristig nicht die erhofften Vorteile erbringen, das Risiko, dass aktuelle Vermarktungsergebnisse nicht prädiktiv für künftige Akzeptanzraten von Soliris bei PNH, aHUS oder anderen Erkrankungen sind, die Möglichkeit, dass sich bei den klinischen Studien zu unseren Produktkandidaten Verzögerungen ergeben oder dass von den Aufsichtsbehörden weitere Forschungsarbeiten und Prüfungen verlangt werden, die Angemessenheit unserer Reporting-Verfahren zu Pharmakovigilanz und Arzneimittelsicherheit, das Risiko, dass Drittzahler (einschließlich Regierungsstellen) die Kostenerstattung der Nutzung unserer Produkte zu akzeptablen Sätzen bzw. überhaupt nicht übernehmen oder die Übernahme einstellen, Risiken im Zusammenhang mit behördlichen Untersuchungen, darunter seitens der SEC und des US-Justizministeriums, das Risiko, dass Schätzungen zur Anzahl der Patienten mit PNH, aHUS, HPP und LAL-D nicht zutreffend sind, Risiken im Zusammenhang mit Wechselkursschwankungen sowie eine Reihe anderer Risiken, die in regelmäßigen Abständen in den bei der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde SEC eingereichten Unterlagen von Alexion ausgeführt werden. Hierzu gehören unter anderen insbesondere die Risiken, die in dem Quartalsbericht von Alexion auf Formblatt 10-Q für den Zeitraum bis einschließlich 30. Juni 2016 sowie in sonstigen bei der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde SEC eingereichten Unterlagen dargelegt sind. Alexion beabsichtigt nicht, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, sofern es nicht gesetzlich dazu verpflichtet ist.

 

Quellen

1.  

Jagasia M, Arora M, Flowers MED, et al. Risk factors for acute GVHD and survival after hematopoietic cell transplantation. Blood. 2012; 119(1):296-307.

2.

MacMillan ML, DeFor TE, Weisdorf DJ. What predicts high risk acute graft-versus-host disease (GVHD) at onset?: identification of those at highest risk by a novel acute GVHD risk score. Br J Haematol. 2012;157:732-741.

3.

Iqbal N, Salzman D, Lazenby AJ, Wilcox CM. Diagnosis of gastrointestinal graft-versus-host disease. Am J Gastroenterol. 2000 Nov;95(11):3034-8.

4. Weisdorf DJ, Snover DC, Haake R, et al. Acute upper gastrointestinal graft-versus-host disease: clinical significance and response to immunosuppressive therapy. Blood. 1990;76(3):624-629. 5. Bolaños-Meade J, Logan BR, Alousi AM, et al. Phase 3 clinical trial of steroids/mycophenolate mofetil vs steroids/placebo as therapy for acute GVHD: BMT CTN 0802. Blood. 2014;124(22):3221–3227.  

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