Kiadis Pharma gibt Entscheidung zur Einreichung eines Antrags auf Marktzulassung von ATIR101™ bei Blutkrebs bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bekannt

(02.06.2016, Pharma-Zeitung.de) AMSTERDAM - Copyright by Business Wire - Kiadis Pharma N.V.

~ Update zur Zulassungsstrategie ~

Kiadis Pharma N.V. („Kiadis Pharma“ oder das „Unternehmen“) (Euronext Amsterdam und Brüssel: KDS), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das über innovative T-Zell-basierte Immuntherapie-Behandlungen für Blutkrebs und erbliche Blutkrankheiten in der klinischen Entwicklung verfügt, gab heute im Rahmen eines Updates zur Zulassungsstrategie bekannt, dass es sich auf Grundlage positiver Phase-II-Daten entschieden hat, einen Marktzulassungsantrag (Marketing Authorization Application, MAA) bei der europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) für sein am weitesten entwickeltes Produkt ATIR101™ zu stellen. Das Präparat wird zur Behandlung von Blutkrebs eingesetzt und dient der Verringerung der Rezidivrate, der transplantatassoziierten Mortalität und Graft-versus-Host-Reaktion (GvHD, (Graft versus Host Disease) nach einer hämatopoetischen Stammzellentransplantation mit einem haploidentischen Spender. Das Unternehmen ist im Begriff, MAA-Unterlagen zusammenzustellen und geht davon aus, den Antrag bei der EMA im ersten Quartal 2017 einzureichen.

Ein EMA-Berichterstatter sowie ein Mitberichterstatter (die die Bewertung des Marktzulassungsantrags von Kiadis Pharma gemeinsam handhaben werden) wurden Anfang 2015 beauftragt. Überdies erhielt Kiadis Pharma von der EMA im April 2015 ein Zertifikat für seine Fertigungsqualität und nicht-klinischen Daten.

Positive klinische Daten aus der Einzeldosis-Phase-II-Studie von Kiadis Pharma (NCT01794299/EudraCT 2012-004461-41) mit ATIR101™ wurden am 4. April 2016 beim Jahrestreffen der European Society of Blood and Marrow Transplantation (EBMT) in Valencia, Spanien veröffentlicht. Die Daten zeigten, dass ATIR101™ eine signifikante Verringerung der transplantatassoziierten Mortalität bewirkte und die Gesamtüberlebensrate wesentlich verbesserte, dies im Vergleich zu einer historischen Kontrollgruppe von Patienten, die sich einer ähnlichen haploidentischen T-Zellen-Spendertransplantation unterzogen, jedoch ohne ATIR101™. Darüber hinaus führte ATIR101™ bei keinen Patienten zu GVHD vom Grad III-IV.

Bei den jüngsten Treffen mit dem EMA-Berichterstatter und Mitberichterstatter legte Kiadis Pharma Sicherheits- und Fertigungsdaten sowie klinische Daten aus dieser Phase-II-Studie vor. Die Studie basierte auf früherem wissenschaftlichem Rat der EMA.

Manfred Rüdiger, PhD, Chief Executive Officer von Kiadis Pharma, kommentierte: „Wir sind über den Fortschritt, den wir hinsichtlich ATIR101™ im letzten Jahr gemacht haben, hoch erfreut. Die Aufnahme der Vorbereitungen auf die Markteinführung läutet für das Unternehmen abermals eine neue Phase in seiner Entwicklung ein. Die Einreichung des MAA im ersten Quartal 2017 war ein ehrgeiziger optimistischer Plan von uns, der zum Zeitpunkt unseres Börsengangs vor einem Jahr bekannt gegeben wurde. Derzeit schreiten wir mit guter Dynamik voran. Die Einführung von ATIR101™ in Europa könnte bereits 2018 erfolgen, sofern die Marktzulassung durch die EMA erfolgt. Darüber hinaus haben wir die Rekrutierung von Patienten für unsere randomisierte, internationale kontrollierte Phase-III-Studie fest eingeplant. Dabei vergleichen wir den ATIR101™-Ansatz mit dem Baltimore-Ansatz (Cyclophosphamid nach der Transplantation) im Zusammenhang mit einer haploidentischen Transplantation. Ich freue mich auf eine Zukunft, die im Hinblick auf diese nächste Phase sehr spannend zu werden verspricht.“

Über ATIR101™

Für Patienten mit Blutkrebs ist eine allogene hämatopoetische Stammzellentransplantation (HSCT) in der Regel die wirksamste Therapie. Bei einer HSCT-Therapie wird das Knochenmark, das die kranken Zellen enthält, komplett zerstört und nachfolgend mit Stammzellen eines gesunden Spenders ersetzt. Nach einer HSCT-Therapie braucht der Patient normalerweise mindestens sechs bis zwölf Monate, um zu einem annähernd normalen Blutkörperchenkonzentration und einer normalen Immunzellenfunktion zurückzukehren. Während dieser Zeit ist der Patient einem hohen Infektionsrisiko durch Bakterien, Viren und Pilze ausgesetzt. Gleichzeitig besteht die Gefahr eines Rezidivs.

ATIR101™ (Allodepleted T-cell ImmunotheRapeutics) ermöglicht eine sichere Infusion von Spenderlymphozyten (Donor Lymphocyte Infusion, DLI) von einem teilweise passenden (haploidentischen) Spender in der Familie, ohne dass das Risiko einer Graft-versus-Host-Reaktion (GVHD) besteht. Die T-Zellen von ATIR101™ unterstützen die Bekämpfung von Infektionen und verbleibenden Tumorzellen und überbrücken so die Zeit bis sich das Immunsystem vollständig aus dem Stammzellentransplantat erneuert hat.

Bei ATIR101™ werden die T-Zellen, die GVHD auslösen könnten, mittels der Photodepletionstechnologie von Kiadis Pharma aus den Spenderlymphozyten entfernt, was das Risiko von GVHD minimiert und eine prophylaktische Immunsuppression unnötig macht. Gleichzeitig enthält ATIR101™ potenzielle krebsbekämpfende T-Zellen des Spenders, die bei der Bekämpfung restlicher Krebszellen helfen sowie eine Wiedererkrankung, bekannt unter der Bezeichnung Graft-versus-Leukämie-Effekt (GVL), verhindern könnten.

Infolgedessen bietet ATIR101™, sofern es als begleitende Immuntherapie zu HSCT verabreicht wird, dem Patienten funktionelle, reife Immunzellen von einem teilweise passenden Spender in der Familie, die Infektionen und Tumorzellen bekämpfen können, ohne GVHD herbeizuführen. Dank ATIR101™ könnte die HSCT-Therapie zu einer tragbaren Option für viele Patienten werden.

Das Unternehmen schätzt, dass rund 35 Prozent der Patienten, die Anspruch auf eine HSCT-Therapie haben und diese dringend benötigen, nicht rechtzeitig einen passenden Spender finden. Dagegen lässt sich für über 95 Prozent der Patienten ein teilweise passender (haploidentischer) Spender in der Familie finden.

ATIR101™ besteht aus gespendeten T-Zellen, die Infektionen und verbliebene Tumorzellen bekämpfen, ohne ernsthafte GVHD-Reaktionen auszulösen. Das Präparat dient der Verringerung von Rezidivquoten und Todesraten im Zusammenhang mit Infektionen, während akute GVHD-Reaktionen vermieden werden.

Über Kiadis Pharma

Kiadis Pharma spezialisiert sich auf zellbasierte Immuntherapieprodukte zur Behandlung von Blutkrebs und vererbten Blutkrankheiten. Die Produkte des Unternehmens haben das Potenzial, den Risiken und Beschränkungen in Verbindung mit allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT), insbesondere Graft-versus-Host-Disease (GVHD), Krebsrückfälle, opportunistische Infektionen und begrenzte Verfügbarkeit passender Spender, gerecht werden. Das Unternehmen glaubt, dass HSCT die bevorzugte Therapie für Blutkrebs, vererbte Blutkrankheiten und möglicherweise Autoimmunkrankheiten sowie solide Organtransplantationen werden könnte.

Das Unternehmen veröffentlichte im April 2016 positive Ergebnisse aus einer Phase-II-Studie zu seinem am weitesten entwickelten Produkt ATIR101™ bei Patienten mit Blutkrebs. Die Daten zeigten, dass ATIR101™ eine signifikante Verringerung der transplantatassoziierten Mortalität und eine wesentliche Verbesserung der Gesamtüberlebensrate bedingt. Zudem führte ATIR101™ bei keinem Patienten zu einer GVHD-Reaktion vom Grad III-IV. ATIR101™ hat sowohl in den USA als auch in Europa den Orphan-Drug-Status erhalten. Der zweite Produktkandidat des Unternehmens, ATIR201™, ist für vererbte Blutkrankheiten bestimmt, wobei der Fokus zunächst auf Thalassämie liegt, eine Krankheit, die zur Zerstörung von roten Blutkörperchen führt. ATIR201™ soll in der zweiten Jahreshälfte 2016 in die Phase I/II der klinischen Entwicklung gehen.

Kiadis Pharma mit Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande, erhielt von der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA ein Zertifikat für Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP) für seine Fertigungsqualität und nicht-klinischen Daten. Die Aktien des Unternehmens werden an den Börsen Euronext Amsterdam und Euronext Brüssel gehandelt. Weitere Informationen finden Sie unter www.kiadispharma.com

Zukunftsgerichtete Aussagen

Bestimmte Aussagen, Überzeugungen und Meinungen in dieser Pressemitteilung sind von zukunftsgerichteter Natur und spiegeln die derzeitigen Erwartungen und Prognosen über zukünftige Ereignisse von Kiadis Pharma oder seinen Direktoren wider. Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen einer Reihe von Risiken, Ungewissheiten und Annahmen, die dazu führen könnten, dass tatsächliche Ergebnisse oder Ereignisse wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit zum Ausdruck gebrachten abweichen können. Diese Risiken, Ungewissheiten und Annahmen könnten sich ungünstig auf die Ergebnisse und finanziellen Folgen der hier beschriebenen Pläne und Ereignisse auswirken. Eine Vielfalt von Faktoren, darunter u.a. Änderungen von Nachfrage, Wettbewerb und Technologie, können dazu führen, dass sich tatsächliche Ereignisse, Leistungen oder Ergebnisse wesentlich anders entwickeln als erwartet. Die in dieser Pressemitteilung geäußerten zukunftsgerichteten Aussagen in Bezug auf Trends oder Aktivitäten in der Vergangenheit sollten nicht als Zeichen verstanden werden, dass sich solche Trends oder Aktivitäten in der Zukunft fortsetzen. Infolgedessen lehnt Kiadis Pharma ausdrücklich jegliche Verpflichtung zur Aktualisierung oder Revision der in dieser Pressemitteilung geäußerten zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund von geänderten Erwartungen oder Ereignissen, Bedingungen, Annahmen oder Umständen, auf denen diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren, ab. Weder Kiadis Pharma noch seine Berater oder Vertreter, noch seine Tochtergesellschaften oder Führungskräfte oder Angestellte solcher juristischen Personen garantieren, dass die den zukunftsgerichteten Aussagen zugrunde liegenden Annahmen frei von Fehlern sind, noch übernehmen sie Verantwortung für die zukünftige Korrektheit von zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung oder das tatsächliche Eintreffen der prognostizierten Entwicklungen. Leser werden darauf hingewiesen, kein unangemessenes Vertrauen in diese zukunftsgerichteten Aussagen zu setzen, die nur zum Datum dieser Pressemitteilung gültig sind.

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