Knopp Biosciences geht eine Forschungszusammenarbeit mit Baylor College of Medicine mit dem Ziel ein, neue Behandlungsmöglichkeiten für KCNQ2-bedingte neonatale Enzephalopathie zu entwickeln

(03.01.2019, Pharma-Zeitung.de) PITTSBURGH - Copyright by Business Wire - Knopp Biosciences LLC

Dr. Ed Cooper, wegweisender Forscher im Bereich schwerer genetischer Epilepsien, wird potentielle Arzneimittelkandidaten unter Verwendung von Knopps Bibliothek von Kv7.3/7.3-Kanalaktivatoren bewerten

Knopp Biosciences LLC, ein privates Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von bahnbrechenden Medikamenten für entzündliche und neurologische Erkrankungen mit einem hohen medizinischen Bedarf konzenztriert, gab heute eine Forschungszusammenarbeit mit Baylor College of Medicine in Houston (Texas) bekannt, um die Entwicklung von innovativen Behandlungsmethoden für eine seltene und schwere Form der neonatalen Epilepsie voranzutreiben.

Der Studienleiter dieser Kollaboration ist Edward C. Cooper, M.D., Ph.D., außerordentlicher Professor für Neurologie, Neurowissenschaft und Molekular- und Humangenetik bei Baylor. Das Labor von Dr. Cooper konzentriert sich auf das Verständnis und die Entwicklung neuer Behandlungsmethoden für Epilepsie, einschließlich seltener genetischer Epilepsien im Zusammenhang mit Funktionsstörungen des sich entwickelnden Gehirns von Säuglingen. Zu diesen Erkrankungen gehört die KCNQ2-bedingte neonatale epileptische Enzephalopathie, die durch Mutationen des KCNQ2-Gens und einem Funktionsverlust in den Kaliumkanälen der Nervenzellen verursacht wird.

Knopp hat eine umfassende Bibliothek von als Kv7.3/7.3-Kanalaktivatoren bestimmten Wirkstoffmolekülen entwickelt, von denen ein führender Entwicklungskandidat präklinische toxikologische Studien beginnt. Im Rahmen des geförderten Forschungsabkommens wird das Cooper Lab die Auswirkungen neuer Wirkstoffkandidaten der Firma Knopp auf normale und mutierte Kv7.2/7.3-Aktivität der Ionenkanäle charakterisieren.

„Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit Dr. Cooper, dessen bahnbrechende Arbeiten neue Möglichkeiten für die Behandlung von verheerenden Epilepsien im Kindesalter eröffnet haben‟, sagte Michael Bozik, M.D., Chief Executive Office von Knopp. „Das Cooper Lab von Baylor wird eine entscheidende Rolle bei der Charakterisierung spielen, wie unsere Moleküle mit Kv7-Kanälen interagieren, die eng mit Epilepsie und einer abnormen Entwicklung des Gehirns verbunden sind, und die uns unserer Einschätzung nach dabei helfen werden, Medikamentenkandidaten für die weitere Entwicklung zu identifizieren und voranzutreiben.‟

„Varianten in KCNQ2 und verwandten Genen werden nun als eine der häufigsten genetischen Ursachen für im Säuglingsalter auftretenden Epilepsie und Erkrankungen betrachtet, bei denen Epilepsie von einer schweren umfassenden Behinderung begleitet wird‟, sagte Dr. Cooper. „Diese Zusammenarbeit wird es uns erlauben, die Hypothese zu testen, dass Arzneimittel, die die Auswirkungen von krankheitsverursachenden Mutationen unmittelbar umkehren können, für Patienten von Nutzen sein können.‟

ÜBER KNOPP BIOSCIENCES LLCKnopp Biosciences mit Sitz in Pittsburgh im US-Bundesstaat Pennsylvania ist ein pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen in Privatbesitz, das sich auf die Bereitstellung bahnbrechender Behandlungsformen für entzündliche und neurologische Erkrankungen genau definierter Patientenpopulationen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das kleinmolekulare Arzneimittel Dexpramipexol in der klinischen Prüfungsphase wird in klinische Studien der Phase III zur Behandlung von Hypereosinophilen Syndromen und in die klinische Phase II zur Behandlung von eosinophilem Asthma eintreten. Die präklinische Plattform von Knopp kist auf kleinmolekulare Behandlungsoptionen für eine verheerende Gehirnerkrankung von Kindern gerichtet, die neonatale epileptische Enzephalopathie, die durch eine seltene Mutation des KCNQ2-Gens hervorgerufen wird. Weitere Informationen finden Sie unterwww.knoppbio.com.

Zukunftsbezogene AussagenDiese Mitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen”, darunter Aussagen im Zusammenhang mit geplanten aufsichtsbehördlichen Antragstellungen und klinischen Entwicklungsprogrammen. Alle zukunftsbezogenen Aussagen basieren auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken, Unwägbarkeiten und andere wichtige Faktoren, darunter insbesondere die Unwägbarkeiten, die klinische Studien und Produktentwicklungsprogramme beinhalten, die Verfügbarkeit von Finanzmitteln zur Unterstützung der fortgesetzten Forschungsarbeiten und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder Arzneimittel, das Vorhandensein von Patentschutz für die Entdeckungen und die Verfügbarkeit strategischer Allianzen sowie andere Faktoren, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von unseren Erwartungen abweichen könnten. Es kann nicht gewährleistet werden, dass die Entwicklung oder Herstellung von klinischen Prüfarzneimitteln erfolgreich verläuft oder dass die Endergebnisse klinischer Studien die aufsichtsbehördlichen Zulassungen unterstützen, die zur Vermarktung des Produkts erforderlich sind. Knopp verpflichtet sich in keiner Weise zur öffentlichen Aktualisierung oder Überarbeitung zukunftsbezogener Aussagen infolge neuer Informationen, künftiger Ereignisse oder anderer Gründe.

Die Pipeline von Knopp umfasst klinische Prüfarzneimittel, die noch nicht von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA zugelassen wurden. Diese klinischen Prüfarzneimittel werden noch einer klinischen Studie unterzogen, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu verifizieren.

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