Knopp Biosciences gibt NIH Blueprint Grant Award für Verbesserungen neuartiger Behandlungen neonataler Epilepsie bekannt

(16.02.2017, Pharma-Zeitung.de) PITTSBURGH - Copyright by Business Wire - Knopp Biosciences LLC

Knopp Biosciences LLC meldete heute, dass das National Institutes of Health Blueprint Neurotherapeutics Network dem Unternehmen im Rahmen des Small Business Innovation Research (SBIR) Programms Finanzhilfe zur Verbesserung neuartiger Behandlungsformen gegen Epilepsie gewährt hat.

Die Bedingungen der Finanzhilfe sehen auf der Grundlage des Erreichens von Meilensteinen die direkte Unterstützung in Höhe von bis zu 2,5 Mio. US-Dollar vor.

Der Award unterstützt die präklinische und klinische Entwicklung kleinmolekularer, gegen ein pharmazeutisches, validiertes Antianfall-Target gerichteter Medikamentenkandidaten unter der Bezeichnung Kv7.2. Knopp prognostiziert zunächst die Verbesserung neuartiger Kv7-Aktivatoren bei neonataler epileptischer Enzephalopathie, die in Zusammenhang mit einer seltenen Mutation des KCNQ2-Gens auftritt. Diese Mutationen verursachen schwere Epilepsie und schwerwiegende Entwicklungsstörungen bei Neugeborenen und Kleinkindern, bei denen konventionelle Antianfall-Medikationen unzureichend wirksam oder unwirksam sind.

Steven Dworetzky, PhD., Chief Scientific Officer und Principal Investigator des von Blueprint finanzierten Projekts, ist ein langjähriger Kv7-Forscher, dessen Team im Verlauf seiner früheren Arbeit für die Bristol-Myers Squibb Co. in der Lage war, erstmals das Kv7.2-Gen zu klonen. „Dieser Award sieht nicht nur eine signifikante direkte Unterstützung vor, sondern auch den Zugang zu Top-Mitarbeitern des Blueprint Neurotherapeutics Network, die mit der Entdeckung krankheitsmodifizierender Behandlungsformen für die zugrunde liegenden Ursachen von Epilepsie befasst sind”, erklärte er. „Bereits vorliegende Ergebnisse deuten darauf hin, dass unsere Blueprint Zusammenarbeit unseren Weg zu Humanstudien im Hinblick auf anspruchsvolle Indikationen beschleunigen wird. Hierzu zählen KCNQ2 Enzephalopathie und behandlungsresistente, allgemeine Epilepsiesyndrome.”

ÜBER KNOPP BIOSCIENCES LLC

Knopp Biosciences mit Sitz in Pittsburgh im US-Bundesstaat Pennsylvania ist ein pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen in Privatbesitz, das sich auf die Bereitstellung bahnbrechender Behandlungsformen für entzündliche und neurologische Erkrankungen genau definierter Patientenpopulationen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Unser kleinmolekulares Arzneimittel Dexpramipexol in der klinischen Prüfungsphase wird in Phase II/III klinischer Studien zur Behandlung von hypereosinophilen Syndromen und in die klinische Phase II zur Behandlung von eosinophilem Asthma eintreten. Unsere präklinische Plattform zielt auf kleinmolekulare Behandlungsoptionen für eine verheerende Gehirnerkrankung von Kindern, die neonatale epileptische Enzephalopathie, die durch eine seltene Mutation des KCNQ2-Gens hervorgerufen wird. Weitere Informationen finden Sie unter www.knoppbio.com.

Die Kv7-Forschung von Knopp wird unter der Award-Nummer U44NS093160 des National Institute of Neurological Disorders and Stroke der NIH (National Institutes of Health) unterstützt. Der Inhalt dieser Mitteilung unterliegt allein der Verantwortung von Knopp und gibt nicht notwendigerweise die Ansicht der NIH wieder.

Diese Mitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen", darunter Aussagen im Zusammenhang mit den von Knopp geplanten aufsichtsbehördlichen Antragstellungen und klinischen Entwicklungsprogrammen für Dexpramipexol. Alle zukunftsbezogenen Aussagen basieren auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen des Managements und unterliegen Risiken, Unwägbarkeiten und anderen wichtigen Faktoren, darunter insbesondere die Unwägbarkeiten, die klinische Studien und Produktentwicklungsprogramme beinhalten, die Verfügbarkeit von Finanzmitteln zur Unterstützung der laufenden Forschungsarbeiten und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder Arzneimittel, das Vorhandensein von Patentschutz für die Entdeckungen und die Verfügbarkeit strategischer Allianzen sowie andere Faktoren, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von unseren Erwartungen abweichen könnten. Es kann nicht gewährleistet werden, dass die Entwicklung oder Herstellung von Dexpramipexol erfolgreich verläuft oder dass die Endergebnisse klinischer Studien die aufsichtsbehördlichen Zulassungen unterstützen, die zur Vermarktung des Produkts erforderlich sind. Knopp verpflichtet sich in keiner Weise zur öffentlichen Aktualisierung oder Überarbeitung zukunftsbezogener Aussagen infolge neuer Informationen, künftiger Ereignisse oder anderer Gründe.

Die Pipeline von Knopp umfasst klinische Prüfarzneimittel, die noch nicht von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA zugelassen wurden. Diese klinischen Prüfarzneimittel werden noch einer klinischen Studie unterzogen, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu verifizieren.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.


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