Knopp Biosciences meldet erneuten Erhalt seiner NIH-Blueprint-Forschungsförderung im dritten Jahr für Weiterentwicklung von KCNQ2-Öffnern bei seltener neonataler Epilepsie

(05.09.2018, Pharma-Zeitung.de) PITTSBURGH - Copyright by Business Wire - Knopp Biosciences LLC

Knopp Biosciences LLC gab heute bekannt, dass es im 3. Jahr erneut seine Forschungsförderung des Blueprint Neurotherapeutics Network (BPN) der National Institutes of Health (NIH) zur weiteren Entwicklung neuartiger Arzneimittel für Epilepsie erhält.

Aufgrund des Erreichens der Meilensteine wurden Knopp zusätzliche Mittel in Höhe von 693.000 US-Dollar an direkter Unterstützung bewilligt. Die Forschungsförderung beläuft sich auf einen möglichen Betrag von 2,3 Mio. US-Dollar, der über einen Zeitraum von vier Jahren bereitgestellt wird. Über die direkte Unterstützung hinaus kann das NIH BPN die Kosten wichtiger externer Studien übernehmen, die von BPN-gesponserten Auftragsforschungsinstituten durchgeführt werden.

Wie zuvor bereits gemeldet, richtet Knopp sein Kv7-Kaliumkanalöffner-Programm auf die Erforschung und Entwicklung erstklassiger kleinmolekularer Medikamentenkandidaten aus. Dies deckt sich mit den Zielen des NIH BPN. Bei dem BPN, Teil der NIH-Initiative „Blueprint for Neuroscience Research“, handelt es sich um eine Kooperation von Instituten und Zentren der NIH, die Forschung im Bereich des Zentralnervensystems unterstützt, deren Ziel es ist, neue neurotherapeutische Arzneimittel zu entwickeln.

Diese neuartigen Moleküle wurden synthetisiert, um ein gegen Krampfanfälle wirksames pharmazeutischen Ziel zu modulieren, das vom KCNQ2-Gen kodiert wird. Dieses Gen spielt in der frühen Phase der Hirnentwicklung eine wichtige Rolle. Knopp beabsichtigt, die Entwicklung seiner neuartigen KCNQ2-Öffner zunächst für die Indikation neonatale epileptische Enzephalopathie voranzutreiben. Hierbei handelt es sich um eine seltene Krankheit, die durch sporadische Mutationen im KCNQ2-Gen verursacht wird. Die neonatale epileptische Enzephalopathie geht charakteristischerweise mit anhaltenden Krampfanfällen zu Beginn des Lebens und schwerer Entwicklungsbeeinträchtigung einher. Bei den betroffenen Kindern sind die gegenwärtig verfügbaren Antiepileptika unzureichend oder wirkungslos.

Dr. Michael Bozik, M.D., President und CEO von Knopp, ist Neurologe mit Know-how im Bereich der klinischen Entwicklung von Kaliumkanalmodulatoren und der Forschungsleiter im Rahmen der NIH BPN-Forschungsförderung. Er kommentierte: „Wir freuen uns sehr über die Bewilligung der jüngsten Blueprint-Fördermittel. Die damit bereitgestellte weitere Unterstützung hilft uns, vielversprechende klinische Medikamentenkandidaten zur Behandlung einer seltenen und verheerenden Erkrankung voranzutreiben, für die es keine zugelassenen Behandlungsoptionen gibt.“ Boziks Angaben zufolge wird Knopp voraussichtlich im Jahr 2019 mit der Phase-1-Prüfung seines ersten KCNQ2-Medikamentenkanditaten beginnen.

Knopp arbeitet bei der Entwicklung dieses ersten Arzneimittelkandidaten mit wichtigen klinischen Prüfern und mit der KCNQ2 Cure Alliance zusammen, deren Family and Professional Summit 2018 vom 14. bis 16. September 2018 in Anaheim, Kalifornien, stattfindet.

ÜBER KNOPP BIOSCIENCES LLC

Knopp Biosciences mit Hauptgeschäftssitz in Pittsburgh, Pennsylvanien (USA), ist ein privat geführtes Unternehmen, das sich auf die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln für bahnbrechende Behandlungen bei entzündlichen und neurologischen Erkrankungen mit einem hohen ungedeckten medizinischen Bedarf spezialisiert hat. Dexpramipexol, ein kleinmolekularer Wirkstoff des Unternehmens im klinischen Entwicklungsstadium, tritt jetzt in die Prüfung in klinischen Phase-3-Studien für hypereosinophiles Syndrom und in klinischen Phase-2-Studien für eosinophiles Asthma ein. Die präklinische Kv7-Plattform von Knopp ist auf kleinmolekulare Wirkstoffe bei neonataler epileptischer Enzephalopathie, anderen seltenen Epilepsien, Tinnitus und neuropathischen Schmerzen ausgerichtet. Bitte besuchen Sie knoppbio.com.

ÜBER DAS BPN

Das Blueprint Neurotherapeutics Network bietet nicht verwässernde Unterstützung für die Arzneimittelforschung und –entwicklung im Bereich der kleinmolekularen Wirkstoffe – von der Hit-to-Lead-Chemie bis zu klinischen Phase-1-Prüfungen. Bitte besuchen Sie BPN.

ÜBER DIE KCNQ2 CURE ALLIANCE

Die KCNQ2 Cure Alliance ist eine gemeinnützige Organisation mit dem Ziel, Forschungsgelder für Untersuchungen zur KCNQ2-bezogenen epileptischen Enzephalopathie, einer seltenen, verheerenden Form von Epilepsie mit Beginn in den ersten Lebenstagen, einzuwerben. Bitte besuchen Sie kcnq2cure.org.

Die Kv7-Forschung von Knopp erhält Fördermittel unter der Zuteilungsnummer U44NS093160 des National Institute of Neurological Disorders and Stroke der National Institutes of Health (NIH). Für den Inhalt dieser Mitteilung ist einzig und allein Knopp verantwortlich. Er gibt nicht notwendigerweise die Ansichten der NIH wieder.

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen‟, einschließlich Aussagen zu geplanten Einreichungen bei Zulassungsbehörden und klinischen Entwicklungsprogrammen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den derzeitigen Annahmen und Erwartungen des Managements und gehen mit Risiken, Unwägbarkeiten und anderen wichtigen Faktoren einher, darunter insbesondere die inhärenten Unwägbarkeiten von klinischen Studien und Produktentwicklungsprogrammen, die Verfügbarkeit von Finanzmitteln zur fortgesetzten Unterstützung von Forschung und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit von alternativen Therapien oder Arzneimitteln, die Verfügbarkeit von Patentschutz für die Entdeckungen und strategischen Allianzen sowie weitere Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von seinen Erwartung abweichen. Es kann nicht gewährleistet werden, dass die Entwicklung oder Herstellung eines Prüfpräparats erfolgreich verläuft oder dass die Endergebnisse klinischer Studien die aufsichtsbehördlichen Zulassungen unterstützen, die zur Vermarktung eines Produkts erforderlich sind. Knopp verpflichtet sich in keiner Weise zur öffentlichen Aktualisierung oder Überarbeitung zukunftsgerichteter Aussagen infolge neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder sonstiger Gründe.

Die Pipeline von Knopp besteht aus Prüfpräparaten, die nicht von der US-Gesundheitsbehörde FDA zugelassen sind. Diese Prüfpräparate werden noch im Rahmen klinischer Studien auf ihre Sicherheit und Wirksamkeit geprüft.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.


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