Knopp Biosciences präsentiert positive präklinische Daten für Lead für neonatalen Epilepsie-Arzneimittelkandidaten auf der Antiepileptic Drug and Device Trials XV Conference 2019
(25.05.2019, Pharma-Zeitung.de) PITTSBURGH - Copyright by Business Wire - Knopp Biosciences LLC
Das Lead-Molekül des Unternehmens zeigt signifikanten Schutz vor Krampfanfällen in einem Tiermodell für Epilepsie
Knopp Biosciences LLC, ein pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen in Privatbesitz, das sich auf die Bereitstellung bahnbrechender Behandlungsformen für entzündliche und neurologische Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert, präsentierte heute auf der Antiepileptic Drug and Device Trials XV Conference in Miami, Florida, USA, In-vitro- und In-vivo-Daten für das Lead-Molekül des Unternehmens für die zielgerichtete Behandlung von KCNQ2-neonataler epileptischer Encephalopathie (KCNQ2-NEE). KCNQ2-NEE, eine seltene genetische Epilepsie bei Kindern, resultiert aus einer Mutation bei Genen für den Kv7.2/Kv7.3 Ionen-Kanal, was zu häufigen Krampfanfällen und einer tiefgreifenden Entwicklungsverzögerung führt.
Die präklinischen Daten wurden von Steven Dworetzky Ph.D., Chief Scientific Officer bei Knopp, ein langjähriger Kv7-Forscher, vorgestellt, der die Gruppe während seiner Zeit bei Bristol-Myers Squibb Co. leitete, die erstmals Kv7.2- und Kv7.3-Gene klonten. Dr. Dworetzky präsentierte Ergebnisse, die die In-vitro nanomolare Aktivität von KB-3061 und ihren signifikanten Schutz vor Krampfanfällen im maximalen Elektroschockmodell (MES) von Epilepsie demonstrieren. Darüber hinaus wurde die In-vivo-Verträglichkeit durch das Ausbleiben von Auswirkungen auf den neurologische Score bei Dosierungen demonstriert, die einen vollständigen Schutz boten. KB-3061 unterscheidet sich von anderen Molekülen ihrer Klasse, einschließlich Ezogabine, das ebenfalls in den In-vitro- und In-vivo-Modellen getestet wurde. Einige Höhepunkte:
- In dem MES-Modell schützte KB-3061 Ratten vor Krampfanfällen bei einer Dosierung, die 20 mal niedriger war als die Dosierung von Ezogabine die für einen entsprechenden Schutz vor Krampfanfällen erforderlich war. Zudem zeigte KB-3061 eine deutlich höhere Verträglichkeit.
- KB-3061 erhöhte nicht die GABA-Aktivität in einer allosterischen GABAA-Rezeptor-Untersuchung.
- In einer Standard-Photooxidation-Untersuchung war KB3061 stabil.
„Knopp ist besonders erfreut über das In-Vitro-Profil und In-Vivo-Profil von KB-3061“, so Dr. Dworetzky. „Kinder mit KCNQ2-NEE und ihre Familien brauchen dringend Präzisionsmedizin, die in der Lage ist, die Ionenkanalfunktion wiederherzustellen und eine Änderung des Krankheitsverlaufs herbeizuführen.“
Knopp führt präklinische toxikologische Untersuchungen von KB-3061 durch, bevor ein IND-Antrag (Investigational New Drug Application) bei der US-Arzneimittelbehörde (FDA) eingereicht wird, um mit klinischen Studien zu beginnen.
Ionenkanäle sind Proteine, die die Erregbarkeit von Zellen regulieren. Wirkstoffe, die Ionenkanäle modulieren, spielen eine wichtige Rolle bei der Behandlung einer Reihe von neurologischen, Herz-Kreislauf- und Erkrankungen der glatten Muskulatur. Bei den Zielen in Bezug auf die Ionenkanäle spielen Kaliumkanäle eine wichtige Rolle in der Pathophysiologie der Epilepsie und weiteren Erkrankungen, bei denen ein erheblicher, ungedeckter, medizinischer Bedarf in Hinblick auf das Nervensystem besteht. Knopp erstellt eine Bibliothek mit Kv7.2/7.3 Kanal-Aktivatoren, um diesen wichtigen Ionenkanal in erregbaren Zellen zu modulieren, und konzentriert sich dabei nicht nur auf die Zerstörung der genetischen Mutation in Verbindung mit neonataler Enzephalopathie, sondern auch auf weitere seltene Epilepsien und neuropathischen Schmerz.
Knopps Kv7-Forschung wird unter der Vergabenummer U44NS093160 des National Institute of Neurological Disorders and Stroke der National Institutes of Health (NIH) unterstützt. Für den Inhalt der vorliegenden Bekanntgabe ist ausschließlich Knopp verantwortlich. Er gibt nicht unbedingt die Auffassung der NIH wieder.
Über KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences LLC ist ein pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen in Privatbesitz, das sich auf die Bereitstellung bahnbrechender Behandlungsformen für entzündliche und neurologische Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert. Das kleinmolekulare Arzneimittel Dexpramipexol in der klinischen Prüfungsphase von Knopp wird in klinische Studien der Phase III zur Behandlung von Hypereosinophilen Syndromen und in die klinische Phase II zur Behandlung von eosinophilem Asthma eintreten. Die präklinische Plattform Kv7 von Knopp ist auf kleinmolekulare Behandlungsoptionen für neonatale epileptische Enzephalopathie, andere seltene Epilepsien, Tinnitus und neuropathische Schmerzen gerichtet. Weitere Informationen finden Sie unter www.knoppbio.com.
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen“, darunter Aussagen über geplante Zulassungsanträge bei Aufsichtsbehörden und klinische Entwicklungsprogramme. Alle zukunftsbezogenen Aussagen beruhen auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen der Geschäftsleitung und unterliegen Risiken, Unwägbarkeiten und anderen wichtigen Faktoren, darunter insbesondere die mit klinischen Studien und Produktentwicklungsprogrammen einhergehenden Unwägbarkeiten, die Verfügbarkeit finanzieller Mittel für weitere Forschung und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder Behandlungen, das Vorliegen eines Patentschutzes für Entdeckungen und strategische Allianzen sowie weitere Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von unseren Erwartungen abweichen. Es kann nicht gewährleistet werden, dass ein Prüfpräparat erfolgreich entwickelt oder hergestellt wird oder dass die endgültigen Ergebnisse der klinischen Studien die Erteilung der für die Vermarktung der Produkte notwendigen behördlichen Zulassungen nach sich ziehen. Knopp übernimmt keinerlei Verpflichtung zur Aktualisierung und Überarbeitung von zukunftsbezogenen Aussagen aufgrund von neuen Informationen, künftigen Ereignissen oder sonstigen Gründen.
Knopp arbeitet an der Entwicklung mehrerer Prüfpräparate, die bisher nicht von der US-Food and Drug Administration zugelassen wurden. Diese Prüfpräparate werden derzeit noch klinisch untersucht, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit auszuwerten.
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