Knopp Biosciences und NIH arbeiten bei Beurteilung von Dexpramipexol für Patienten mit hypereosinophilem Syndrom zusammen
(08.01.2014, Pharma-Zeitung.de) PITTSBURGH - Copyright by Business Wire - Knopp Biosciences LLC
Knopp Biosciences LLC schließt eine Kooperationsvereinbarung mit dem National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) ab, das zum National Institutes of Health (NIH) gehört, um eine klinische Studie mit Dexpramipexol für das hypereosinophile Syndrom (HES) durchzuführen. Dies hat das Unternehmen heute bekannt gegeben.
Im Rahmen der Forschungs- und Entwicklungsvereinbarung (Cooperative Research and Development Agreement, CRADA) wird das NIAID die Proof-of-Concept-Studie der Phase 2 sponsern, während Knopp das Studienmedikament Dexpramipexol bereitstellen und bei Design und Überwachung der Studie mitwirken wird.
Der Beginn der Patientenaufnahme für die 24-wöchige, offene klinische Studie mit HES-Probanden, die eine Kortikosteroidtherapie erhalten, wird voraussichtlich im ersten Quartal dieses Jahres im NIH Clinical Center in Bethesda (Maryland) erfolgen. Studienleiterin ist Dr. Amy Klion, letzte Vorsitzende der International Eosinophil Society und Leiterin der Eosinophil Pathology Unit des Laboratory of Parasitic Diseases am NIAID.
Das Hauptziel dieser Studie ist die Beurteilung des Potenzials von Dexpramipexol, die langfristige und akute Behandlung mit Kortikosteroiden von Personen mit HES zu verkürzen, während die Anzahl der Eosinophile beibehalten oder gesenkt wird. Daten, die auf der Versammlung der International Eosinophilia Society im Juli 2013 in Oxford (England) vorgestellt wurden, belegten, dass Dexpramipexol bei Personen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS), die an einer groß angelegten Phase-3-Studie (n=943) teilnahmen, zu einer sicheren und dauerhaften Senkung der Anzahl der Eosinophile im Blutbild um rund 70 Prozent (p < 0,0001) führte.
Evidenz aus verschiedenen präklinischen und klinischen Studien zu ALS, die belegt haben, dass Dexpramipexol die Eosinophile im Blut senkt, ist die Basis für die Annahme, dass der Wirkstoff eine Behandlungsmöglichkeit für HES sein könnte, eine Krankheit, für die eine indikationsfremde („off-label“) Verabreichung von Kortikosteroiden nach wie vor die Erstlinientherapie darstellt. HES ist eine Gruppe seltener Krankheiten, bei der die Zahl der im Blut zirkulierenden Eosinophile, eine Art weißer Blutkörperchen, zu hoch ist, was schließlich zur Gewebeschädigung in den Endorganen führt. Dr. Klion wird den primären Endpunkt einer Senkung der minimal wirksamen Dosis von Kortikosteroiden nach einer Behandlung mit Dexpramipexol prüfen.
„Knopp freut sich über die Zusammenarbeit mit einer Forscherin wie Dr. Klion, die über ausreichend Erfahrung und Führungsstärke verfügt, um die Prüftherapien für HES beurteilen zu können“, sagte Dr. Michael Bozik, President und CEO von Knopp. „HES ist eine sehr ernste, seltene Krankheit, für die es nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt, und wir erwarten, dass diese Zusammenarbeit dazu führt, dass das Potenzial des Wirkstoffs für Patienten mit dieser aggressiven Immunerkrankung auf wirksame Weise beurteilt werden kann.“
Neben der Einschätzung des Potenzials von Dexpramipexol, eine Kortikosteroid-Einsparung bei der Behandlung von HES zu bewirken, erfolgen im Rahmen der geplanten Phase-2-Studie eine Prüfung der Arzneimittelwirkung auf die Knochenmarkseosinophile und myeloide Vorläuferzellen vor der Steroidsenkung, eine Prüfung auf Änderungen der Gewebseosinophile sowie Messungen der Aktivierung von Eosinophilen, des Zytokin-/Chemokin-Profils und weiterer immunologischer Parameter.
Die Studienziele umfassen ferner die Beurteilung der Unbedenklichkeit von 150 mg Dexpramipexol, das HES-Patienten, die zurzeit mit Kortikosteroiden behandelt werden, zweimal täglich verabreicht wird. Die Wahl der Dosis und des Schemas basiert auf der Unbedenklichkeit und der Verträglichkeit von Dexpramipexol in früheren klinischen Studien mit gesunden Freiwilligen und ALS-Probanden, die tägliche Dosen von insgesamt 50 mg, 150 mg und 300 mg erhielten, und einer Studie mit gesunden Freiwilligen, die tägliche Dosen von insgesamt 600 mg erhielten.
Über Knopp Biosciences
Knopp Biosciences mit Sitz in Pittsburgh, US-Bundesstaat Pennsylvania, ist ein pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen. Auf der Grundlage von Innovation, Erfahrung und Kooperation spezialisiert es sich auf die Bereitstellung bahnbrechender Behandlungsoptionen für unterversorgte medizinische Bereiche. Der aussichtsreichste Produktkandidat des Unternehmens ist Dexpramipexol, ein oral bioverfügbares Kleinmolekül zur Behandlung von Krankheiten in Verbindung mit Eosinophilen und amyotropher Lateralsklerose (ALS), das sich in der Forschungs- und Entwicklungsphase befindet. Die Entdeckungsplattform von Knopp zielt auf die Identifizierung der nächsten Generation von mitochondrialen Modulatoren zur Behandlung von neurodegenerativen Leiden, Leukozyten senkende Wirkstoffe für Immunkrankheiten und Ionenkanal-Modulatoren für neuropathische Schmerzen und Epilepsie.
Diese Mitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen“, darunter Aussagen im Zusammenhang mit geplanten behördlichen Antragstellungen und klinischen Entwicklungsprogrammen für KNS-760704 (Dexpramipexol) von Knopp. Alle zukunftsbezogenen Aussagen basieren auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken, Unwägbarkeiten und andere wichtige Faktoren, darunter insbesondere die Unwägbarkeiten, die klinischen Studien und Produktentwicklungsprogrammen innewohnen, die Verfügbarkeit von Finanzmitteln zur Unterstützung der fortgesetzten Forschungsarbeiten und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder Arzneimittel, das Bestehen von Patentschutz für die Entdeckungen und strategischen Allianzen sowie andere Faktoren, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von unseren Erwartungen abweichen könnten. Es kann nicht gewährleistet werden, dass die Entwicklung oder Herstellung von KNS-760704 erfolgreich verläuft oder dass die Endergebnisse klinischer Studien die behördlichen Zulassungen unterstützen, die zur Vermarktung der Produkte erforderlich sind. Knopp verpflichtet sich in keiner Weise zur öffentlichen Aktualisierung oder Überarbeitung zukunftsbezogener Aussagen infolge neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder sonstiger Gründe.
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