Octapharma stellt ein Update zur Entwicklung von SubQ-8, einem neuartigen rekombinanten FVIII-Produkt, auf dem ISTH 2019 vor
(08.07.2019, Pharma-Zeitung.de) LACHEN, Schweiz - Copyright by Business Wire - Octapharma
Wie Octapharma bekannt gab, wurde heute ein Update des klinischen Entwicklungsplans und der präklinischen Daten für SubQ-8 auf einem wissenschaftlichen Symposium des Kongresses der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2019 in Melbourne, Australien, präsentiert. SubQ-8 basiert auf der Kombination aus dem von einer humanen Zelllinie abgeleiteten rFVIII-Produkt Simoctocog alfa mit einem VWF-Fragment. Dieser innovative Ansatz soll die Aufnahme von subkutanem FVIII in den Kreislauf erleichtern.
Larisa Belyanskaya, Head of Haematology International Business Unit von Octapharma, erklärte: „Wir freuen uns, der Expertengemeinschaft für Hämophilie die aktuellen Daten und klinischen Entwicklungspläne für SubQ-8 auf dem ISTH-Kongress zu präsentieren. Wir sind der Überzeugung, dass die subkutane Verabreichung von FVIII eine wichtige Rolle dabei spielen kann, Patienten den Zugang zu modernsten Behandlungsmethoden für Hämophilie A zu erschließen. Wir sind stolz, dass die viel versprechenden präklinischen Daten für SubQ-8 so begeistert von der Gemeinschaft der Hämophilie-Experten aufgenommen wurde.“
Olaf Walter, Vorstandsmitglied von Octapharma, ergänzte: „Octapharma ist bestrebt, die Lebensqualität von Patienten mit Gerinnungstörungen zu verbessern, und wir sind äußerst stolz, ein Produkt mit einem derartigen Potenzial im Gebiet der Hämophilie zu entwickeln. Der ISTH-Kongress fällt mit der Rekrutierung des ersten Patienten in einer Phase-1/2-Studie von SubQ-8 mit vorbehandelten, an Hämophilie A erkrankten Patienten zusammen, und diese Studie stellt einen wichtigen Meilenstein in der klinischen Entwicklung dieses Medizinprodukts dar.“
Das Symposium mit dem Titel „The Future of Haemophilia A: Discussing SubQ-8, a New Subcutaneous FVIII Development Based on Simoctocog Alfa“ untersucht, wie SubQ-8 die langfristigen Bedürfnisse von Patienten mit Hämophilie A decken kann. Die regelmäßige intravenöse Verabreichung von FVIII stellt eine beachtliche Belastung für alle Patienten mit Hämophilie A und ihre Familien dar. Alternative Verabreichungswege können dazu beitragen, etwas von dieser Belastung zu nehmen und die Therapiebefolgung im Rahmen einer prophylaktischen Therapie zu verbessern.
Andreas Tiede (Medizinische Hochschule Hannover) leitete das Symposium und erläuterte die Bedeutung von SubQ-8 im rasch fortschreitenden Gebiet der Hämophilie-Behandlung. Robert Sidonio (Emory University School of Medicine and Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Atlanta, USA) erklärte den Einsatz einer FVIII-Therapie als natürlichen Ansatz zur Wiederherstellung der Blutgerinnung bei Hämophilie A. Er präsentierte außerdem die nachgewiesenen Vorteilen einer FVIII-Prophylaxe: Schutz vor der Entwicklung von Inhibitoren und gravierenden intrakraniellen Blutungen, Reduzierung der Risiken einer langfristigen Gelenkschädigung und weiteres. Schließlich ging Sidonio auf die Herausforderungen der intravenösen Gabe des Arzneimittels ein.
Guido Kohla (Octapharma Research & Development, Berlin) erläuterte das Grundprinzip für die Entwicklung von SubQ-8 und die Herausforderung bei der Erzielung einer ausreichenden FVIII-Bioverfügbarkeit nach einer subkutanen Infusion. Die präklinischen Daten aus Tiermodellen zeigten eine hohe Bioverfügbarkeit von FVIII nach subkutaner Verabreichung von SubQ-8 und eine über 3-fache Verlängerung der Halbwertszeit von FVIII im Vergleich zu einer ausschließlich intravenösen FVIII-Infusion.
Andreas Tiede (Medizinische Hochschule Hannover) erläuterte das Immunogenitätsrisiko von subkutan oder intravenös verabreichten Therapeutika und kam zu dem Schluss, dass keine Hinweise auf unterschiedliche Risiken gefunden werden konnten. Die Immunogenität von SubQ-8 wurde an Mäusen untersucht, und eine subkutane Verabreichung von SubQ-8 führte zu einer langsameren Entwicklung von Anti-FVIII-Antikörpern im Vergleich zur intravenösen Verabreichung von FVIII in einer präklinischen Umgebung.
Das klinische Entwicklungsprogramm für SubQ-8 wurde von Sigurd Knaub (Octapharma AG, Lachen, Schweiz) präsentiert. Der erste Patient wird zurzeit für eine Phase-1/2-Studie rekrutiert, mit der die Sicherheit und Pharmakokinetik von SubQ-8 bei vorbehandelten, an Hämophilie A erkrankten Patienten beurteilt werden soll. Die Ergebnisse der Studie werden die Dosierung von SubQ-8 in zukünftigen Phase-3-Studien mit Erwachsenen und Kindern bestimmen.
Über Hämophilie A
Hämophilie A ist eine x-chromosomal vererbte, durch einen FVIII-Mangel hervorgerufene Krankheit, die unbehandelt zu Blutungen in Muskeln und Gelenken und infolgedessen zu Arthropathie und schwerer Morbidität führt. FVIII-Substitution als Prophylaxe verringert die Anzahl von Blutungsepisoden und das Risiko permanenter Gelenkschäden. Von dieser Krankheit ist weltweit einer von 5.000 bis 10.000 Männern betroffen. Weltweit bleiben 75 % der Hämophiliepatienten nicht diagnostiziert oder unbehandelt. Die Entwicklung von neutralisierenden FVIII-Antikörpern (FVIII-Inhibitoren) gegen infundierten FVIII stellt heute die schwerwiegendste Therapiekomplikation dar. Das kumulative Risiko der FVIII-Inhibitorentwicklung liegt laut Literatur aktuell bei bis zu 39 %.
Über Octapharma
Unsere Vision: Mit Leidenschaft neue Gesundheitslösungen entwickeln, die das Leben verbessern. Octapharma mit Sitz in Lachen (Schweiz) ist einer der weltweit größten Hersteller von Humanproteinen, die aus menschlichem Plasma und menschlichen Zelllinien entwickelt und produziert werden. Als Unternehmen im Familienbesitz engagiert sich Octapharma seit 1983 dafür, mit seinen Investitionen Verbesserungen im Leben der betroffenen Menschen zu bewirken, denn es liegt uns im Blut. Die Werte unseres Unternehmens sind Eigenverantwortung, Integrität, Führung, Nachhaltigkeit und Unternehmergeist.
2018 erzielte die Gruppe Umsatzerlöse in Höhe von 1,8 Milliarden Euro, einen Betriebsgewinn in Höhe von 346 Millionen Euro und investierte 240 Millionen Euro in Forschung und Entwicklung und den Ausbau ihrer Einrichtungen, um künftiges Geschäftswachstum zu sichern. Octapharma beschäftigt 8.314 Mitarbeiter weltweit, um die Behandlung von Patienten in 115 Ländern mit seinen Produkten zu unterstützen, die drei Therapiegebiete abdecken:
Hämatologie (Gerinnungsstörungen)
Immuntherapie (Immundefekte)
Intensivmedizin
Octapharma unterhält sieben Forschungs- und Entwicklungsstätten sowie sechs hochmoderne Produktionsanlagen in Österreich, Frankreich, Deutschland, Mexiko und Schweden.
Weitere Informationen finden Sie unter www.octapharma.com
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