Pharnext ändert das Protokoll der internationalen Phase-3-Zulassungsstudien mit PXT3003 zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung Typ 1A
(18.09.2017, Pharma-Zeitung.de) PARIS - Copyright by Business Wire - Pharnext
- Keine Sicherheitsbedenken und die Entwicklungsmeilensteine zu PXT3003 bleiben unverändert -
Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 - ALPHA), ein biopharmazeutisches Unternehmen mit einem neuartigen Ansatz für die Entwicklung innovativer Arzneimittel, der auf der Kombination und Neupositionierung von bekannten Arzneimitteln beruht, gab heute eine Änderung am Protokoll des laufenden klinischen Phase-3-Programms (den Studien PLEO-CMT und PLEO-CMT-FU) mit PXT3003 zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung Typ 1A (CMT1A) bei Erwachsenen bekannt, um ein Stabilitätsproblem bei der hoch dosierten Formulierung von PXT3003 anzugehen.
Für PLEO-CMT, eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Zulassungsstudie, wurde die Rekrutierung von 323 Patienten mit leichtem bis mittelschwerem CMT1A an 30 Prüfstellen in Europa, den Vereinigten Staaten und Kanada im Dezember 2016 abgeschlossen. Die Patienten erhielten randomisiert über einen Zeitraum von 15 Monaten entweder ein Placebo oder eine von zwei Dosen von PXT3003: Dosis 1 (5 ml) oder Dosis 2 (5 ml), wobei Dosis 2 gleich oder doppelt so hoch wie Dosis 1 war. Dem Protokoll zufolge sollten alle Patienten die Behandlung in einer neun Monate dauernden Erweiterungsstudie (PLEO-CMT-FU) fortsetzen, während die Placebopatienten randomisiert Dosis 1 oder Dosis 2 von PXT3003 erhalten sollten.
Im Zeitablauf trat nach 12 Monaten ein Stabilitätsproblem bei einigen Chargen der hoch dosierten Formulierung (Dosis 2) auf. Diese Erkenntnis hat keine Sicherheitsbedenken hervorgerufen, um jedoch sicherzustellen, dass die Patienten mit hoher Dosierung auch die gesamte Menge der Dosis 2 erhalten, entschloss Pharnext, diese Patienten auf die doppelte Menge von Dosis 1 (2 x 5 ml) in der neun Monate dauernden, offenen Erweiterungsstudie (PLEO-CMT-FU) umzustellen. Patienten der Placebo- und Dosis-1-Arme der 15-monatigen doppelblinden PLEO-CMT-Studie werden die klinische Phase-3-Studie wie geplant fortsetzen: anschließend haben diese Patienten die Möglichkeit, die Behandlung mit PXT3003 in der Erweiterungsstudie PLEO-CMT-FU neun Monate lang fortzusetzen.
Die wichtigsten Entwicklungsmeilensteine in Bezug auf PXT3003 bleiben unverändert: Das adaptive Design und eine Zwischenanalyse (Futility-Analyse) sind nach wie vor Ende 2017 geplant, die Ergebnisse der Studie PLEO-CMT werden ebenfalls voraussichtlich in der zweiten Jahreshälfte 2018, höchstwahrscheinlich im dritten Quartal, vorliegen. Der statistische Analyseplan wird die Änderung berücksichtigen. Die Daten werden die Basis für den Zulassungsantrag bei den Aufsichtsbehörden im ersten Quartal 2019 bilden. Die langfristigen Sicherheitsdaten aus der Studie PLEO-CMT-FU sollen anschließend bei den Aufsichtsbehörden im Verlauf der Überprüfung des Zulassungsantrags eingereicht werden. Pharnext erwartet, dass die Marktzulassung von PXT3003 dann wie geplant in der zweiten Jahreshälfte 2019 erfolgt.
Wie bereits mitgeteilt, hat das unabhängige Data Safety Monitoring Board (iDSMB) die Sicherheitsdaten aller Patienten am 5. September 2017 bewertet. Da es in Bezug auf die beiden PXT3003-Dosen keine Sicherheitsbedenken hatte, empfahl es die Fortsetzung der Studie. Hervorzuheben ist, dass auf Basis der Dosiswirkung aus der Phase-2-Studie in Abstimmung mit den Aufsichtsbehörden Dosis 2 in die PLEO-CMT-Studie aufgenommen wurde. In der Phase-2-Studie wurde nur Dosis 1 bewertet und das Ergebnis waren Sicherheit, Verträglichkeit und Verbesserung über die Stabilisierung hinaus bei den an CMT1A erkrankten Patienten.
Zitat:
„Wir haben eine zufriedenstellende Lösung für das unerwartete Stabilitätsereignis der höchsten PXT3003-Dosis gefunden, das in unserer Phase-2-Studie bisher nicht untersucht worden war“, sagte Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Mitbegründer und Chief Executive Officer von Pharnext. „Alle unsere Ziele und Entwicklungsmeilensteine bleiben unverändert und wir freuen uns, den CMT1A-Patienten diese innovative Therapie zur Verfügung zu stellen.“
Über PXT3003PXT3003, das mithilfe der Forschungs- und Entwicklungsplattform PLEOTHERAPYTM von Pharnext entwickelt wurde, ist ein neuartiges, oral verabreichtes Kombinationspräparat aus (RS)-Baclofen, Naltrexon-Hydrochlorid und D-Sorbitol mit festgelegter geringer Dosierung. Es hat den Orphan-Drug-Status in Europa und den USA.
Über PharnextPharnext ist ein Biopharmazieunternehmen mit Produkten im fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das von renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter Professor Daniel Cohen, einem Pionier der modernen Genomik, gegründet wurde. Pharnext hat zwei Leitprodukte in der klinischen Entwicklung: PXT3003 befindet sich momentan in einer internationalen Phase-3-Studie zur Behandlung des Charcot-Marie-Tooth-Syndroms Typ 1A und hat den Orphan-Drug-Status in Europa und den USA erhalten. PXT864 zeigte positive Ergebnisse in einer Phase-2-Studie zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Pharnext ist Wegbereiter für eine neue Form der Wirkstoffentdeckung: PLEOTHERAPY™. Das Unternehmen identifiziert und entwickelt synergetische Kombinationen mit neu positionierten Medikamenten in neuen, optimalen niedrigeren Dosierungen. Die PLEODRUG™-Produkte bieten eine Reihe wichtiger Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und Patentschutz, darunter eine Reihe von Produkt- oder Stoffpatenten („Composition of Matter“), die bereits erteilt wurden. Das Unternehmen wird von einem wissenschaftlichen Team von Weltrang unterstützt.
Pharnext ist an der Börse Euronext Growth in Paris notiert (ISIN-Code: FR00111911287).Weitere Informationen finden Sie unter www.pharnext.com
HAFTUNGSAUSSCHLUSSDiese Pressemitteilung enthält gewisse zukunftsgerichtete Aussagen zu Pharnext und ihrem Geschäft. Solche zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf Annahmen, die Pharnext als angemessen erachtet. Es kann jedoch nicht gewährleistet werden, dass sich die in den zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen Schätzungen als zutreffend herausstellen werden. Diese Schätzungen unterliegen zahlreichen Risiken, darunter Risiken, die im Dokument mit dem Titel „document de base“ des Unternehmens dargelegt sind, das von der Autorité des marchés financiers (französische Finanzmarktaufsichtsbehörde) am 2. Juni 2016 unter der Nummer I.16-0050 registriert wurde (einsehbar unter www.pharnext.com). Das Eintreten dieser Risiken, insgesamt oder teilweise, könnte dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse oder Erfolge von Pharnext sich in maßgeblichem Umfang von diesen zukunftsgerichteten Aussagen unterscheiden.
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