Pharnext: Data Safety Monitoring Board empfiehlt Fortsetzung der laufenden Phase-3-Studie zu PXT3003 bei Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) vom Typ 1A
(17.11.2016, Pharma-Zeitung.de) PARIS - Copyright by Business Wire - Pharnext SA
Pharnext SA (FR00111911287 - ALPHA), ein französische Biopharma-Unternehmen, das ein fortgeschrittenes Portfolio an Produkten für neurodegenerative Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB) seine erste zuvor festgelegte Sicherheitsprüfung von PXT3003 in der laufenden klinischen Phase-3-Studie PLEO-CMT abgeschlossen hat. Auf der Basis einer Überprüfung der Sicherheitsdaten von 100 Patienten, die mindestens drei Monate mit der Studienmedikation behandelt wurden, empfahl das DSMB, die PLEO-CMT-Studie wie geplant fortzusetzen.
Bei PLEO-CMT handelt es sich um eine internationale zulassungsrelevante Phase-3-Studie, die im Dezember 2015 eingeleitet wurde und 300 Patienten mit leichter bis mittelschwerer CMT1A bis Ende Dezember 2016 in Europa und den USA aufnehmen soll. Die Patienten werden randomisiert drei Studienarmen zugeteilt – Placebo und zwei PXT3003-Dosierungen – und die Studienmedikation über einen Zeitraum von mehr als 15 Monaten erhalten. Bei PXT3003, das über die F&E-Plattform PLEOTHERAPY® von Pharnext entwickelt wurde, handelt es sich um ein neuartiges, orales, niedrigdosiertes Kombinationspräparat aus (R-S) Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol.
Das DSMB ist ein unabhängiges Gremium von Experten aus den Gebieten klinische Medizin, Biostatistik und Studienmethodik, das beauftragt wurde, Pharnext auf Grundlage regelmäßiger, im Voraus festgelegter Prüfungen der gesammelte Daten während der Durchführung der klinische Studie mit Empfehlungen zu unterstützten.
„Wir sind der Überzeugung, dass die vorliegende klinische Studie potentiell einen Wendepunkt in den Bemühungen, endlich eine wirksame Behandlung für Patienten mit CMT1A bereitzustellen, darstellen könnte“, so Daniel Cohen, MD, PhD, Mitgründer und Chief Executive Officer von Pharnext. „Die heutigen Behandlungsoptionen sind äußerst eingeschränkt und zumeist palliativer Natur. Unsere PLEODRUG® PXT3003 hat bereits in einer Phase-2-Studie ihre Sicherheit, Verträglichkeit und Fähigkeit, Verbesserungen der Beeinträchtigungen von Patienten mit CMT1A herbeizuführen, unter Beweis gestellt. Angesichts dieser positive Sicherheitsbeurteilung durch das DSMB haben wir jetzt die Hoffnung, Patienten, die an dieser stark beeinträchtigenden Erkrankung leiden, bei Abschluss der Phase-3-Studie diese dringend benötigte mögliche Therapie bereitstellen zu können.”
Über CMT1A
Die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) umfasst eine heterogene Gruppe erblicher, progressiver, chronischer, peripherer Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT 1A), die häufigste Art von CMT, ist eine seltene Krankheit, von der in Europa und den USA mindestens 125.000 Menschen betroffen sind. Die für CMT1A verantwortliche genetische Mutation ist eine Duplikation des Gens PMP22, das ein peripheres Myelin-Protein codiert. Die Überexpression dieses Gens führt zu einem Abbau der Nervenscheiden (Myelin) und damit zur Störung der Nervenfunktion, gefolgt von einem Verlust der Nervenleitung. Als Resultat der peripheren Nervenschädigung leiden die Patienten an progressiver Muskelatrophie, die Beine und Arme betrifft, und damit einhergehenden Einschränkungen beim Gehen und Laufen sowie Störungen des Gleichgewichts und der Handfunktion. Mindestens 5 Prozent der Patienten mit CMT 1A werden rollstuhlpflichtig. Leichte bis mittelschwere Sensibilitätsstörungen können hinzukommen. Erste Symptome treten gewöhnlich im Jugendalter auf. Im Laufe des Lebens der Patienten schreitet die Krankheit dann weiter fort.
Bis heute wurden noch keine Medikamente zur kurativen oder symptomatischen Therapie der Erkrankung zugelassen und so beschränkt sich die Behandlung auf Supportivtherapie, wie orthopädische Hilfsmittel, Beinstützen, Physio- und Beschäftigungstherapie oder Operationen.
Über die PLEO-CMT-Studie
PLEO-CMT ist eine zulassungsrelevante, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, dreiarmige Phase-III-Studie, in die Patienten mit leichter bis mittelschwerer CMT1A im Alter von mindestens 16 Jahren in Europa und den USA aufgenommen werden. Die Diagnose CMT1A wird genetisch durch den Nachweis einer Duplikation des Gens PMP22 bestätigt. Pharnext wird über einen Zeitraum von 15 Monaten in parallelen Gruppen die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten, unterschiedlichen Dosierungen von PXT3003 gegenüber Placebo vergleichen. Die Wirksamkeit wird anhand eines primären Endpunkts geprüft: die Veränderung des ONLS-Scores nach 12 und 15 Monaten Behandlungszeit, wobei die mit PXT3003 erreichte Verbesserung der Beeinträchtigung der Patienten gemessen wird. Weitere sekundäre Wirksamkeitsendpunkte werden ebenfalls untersucht, darunter funktionsbezogene und elektrophysiologische Endpunkte. Danach ist eine neunmonatige Follow-up-Studie vorhergesehen, in der alle Patienten, die die ersten 15 Monate beendet haben, die Verum-PXT3003-Dosis erhalten.
Weitere Informationen über die klinische Studie PLEO-CMT finden Sie auf der folgenden Website:
U.S. NIH ClinicalTrials.gov-Website unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02579759
Über Pharnext
Pharnext ist ein auf die fortgeschrittene klinische Entwicklung ausgerichtetes Biopharma-Unternehmen, das von renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter Professor Daniel Cohen, ein Pionier auf dem Gebiet der modernen Genomik, gegründet wurde. Pharnext konzentriert sich auf neurodegenerative Erkrankungen und verfügt über zwei führende Medikamentenkandidaten in der klinischen Entwicklung: PXT3003 wird zurzeit in einer internationalen Phase-3-Studie bei hereditärer motorisch-sensibler Neuropathie (Morbus Charcot-Marie-Tooth) Typ IA geprüft und genießt die Vorteile des Orphan-Drug-Status in Europa und den USA. PXT864 lieferte positive Phase-2-Ergebnisse bei Alzheimer-Krankheit. Pharnext ist Vorreiter eines neuen Paradigmas in der Arzneimittelforschung: PLEOTHERAPY®. Das Unternehmen ermittelt und entwickelt synergistische Kombinationen von neu positionierten, niedrigdosierten Arzneimitteln. Diese PLEODRUG® bieten mehrere wichtige Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und geistiges Eigentum, darunter mehrere bereits erteilte Patente zum Schutz der stofflichen Zusammensetzung (Composition-of-Matter). Das Unternehmen wird von einem internationalen Team erstklassiger Wissenschaftler unterstützt.
Pharnext ist an der Euronext-Börse in Paris auf dem Alternext-Markt notiert (ISIN-Code: FR00111911287).
Weitere Informationen erhalten Sie unter www.pharnext.com
PLEODRUG® und PLEOTHERAPY® sind eingetragene Marken von Pharnext.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
Originalversion auf businesswire.com ansehen: http://www.businesswire.com/news/home/20161116006750/de/
Weitere Informationen anfordern
Kontaktieren Sie den Autor um weitere Informationen zu erhalten. Füllen Sie das folgende Formular aus und erhalten Sie kostenfrei und unverbindlich weitere Informationen vom Anbieter.
Weitere Pressemitteilungen von Pharnext SA
