Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung Typ 1A
(06.09.2017, Pharma-Zeitung.de) PARIS - Copyright by Business Wire - Pharnext
Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 - ALPHA), ein biopharmazeutisches Unternehmen mit einem neuartigen Ansatz für die Entwicklung innovativer Arzneimittel, der auf der Kombination und Neupositionierung von bekannten Arzneimitteln beruht, gab heute bekannt, dass das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB) seine zweite vorab geplante Bewertung der Sicherheit von PXT3003 in der laufenden klinischen Phase-3-Studie PLEO-CMT abgeschlossen hat. Basierend auf einer Prüfung der Sicherheitsdaten aller randomisierten Patienten hat das DSMB empfohlen, die PLEO-CMT-Studie wie geplant fortzusetzen.
PLEO-CMT ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, dreiarmige Phase-III-Zulassungsstudie, die im Dezember 2015 eingeleitet wurde. An ihr nehmen 323 Patienten mit leichter bis mittelschwerer CMT1A an 30 Standorten in Europa, den USA und Kanada teil. Die Diagnose von CMT1A wurde genetisch anhand des Nachweises einer Verdopplung des Gens PMP22 bestätigt. Über einem Zeitraum von 15 Monaten wird Pharnext die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten Dosierungen von PXT3003 mit einem Placebo parallel in den entsprechenden Patientengruppen vergleichen. Die Wirksamkeit wird anhand eines primären Endpunktes bewertet: Die Veränderung im ONLS-Score nach zwölf beziehungsweise 15 Monaten Behandlungsdauer soll die Verbesserung des Behinderungsgrades der Patienten infolge der Einnahme von PXT3003 feststellen. Darüber hinaus werden weitere sekundäre Parameter wie funktionelle und elektrophysiologische Endpunkte evaluiert.
Das DSMB ist ein unabhängiges Gremium aus Experten aus den Bereichen klinische Medizin, Biostatistik und Studienmethodik, die einberufen wurden, um Pharnext auf Basis regelmäßiger, vorab geplanter Überprüfungen der im Verlauf der klinischen Studie gesammelten Daten Empfehlungen auszusprechen.
„Diese zweite positive Empfehlung eines unabhängigen Expertengremiums bestätigt das Sicherheitsprofil von PXT3003 sogar bei Patienten, die über eine Dauer von bis zu 15 Monaten behandelt wurden. Diese klinische Phase-3-Studie ist für Patienten, die an CMT1A leiden und denen heute ausschließlich unterstützende Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen, von hoher Bedeutung“, sagte Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Mitbegründer und Chief Executive Officer von Pharnext. „Wir glauben, dass unsere PLEODRUG™ PXT3003 im Erfolgsfall das Potential besitzt, die Behandlung von CMT1A bei Erwachsenen grundlegend zu verändern. Wir freuen uns auf den Abschluss der klinischen Studie und die Bekanntgabe der Topline-Ergebnisse Mitte 2018.“
Über PXT3003
PXT3003 ist die führende PLEODRUG™ von Pharnext zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung Typ 1A (CMT1A). PXT3003 ist eine neuartige, synergistische Kombination niedriger Dosen von Baclofen, Naltrexon und D-Sorbitol als zweimal täglich oral zu verabreichende Formulierung. PXT3003 verfügt über mehrere primäre Wirkungsmechanismen: eine synergistische Inhibition der Überexpression des Gens PMP22 in Verbindung mit einer verbesserten Myelinisierung, einem unmittelbaren Schutz der Nervenzellen sowie zusätzlichen positiven Effekten auf andere Zelltypen wie Muskelzellen, neuromuskuläre Endplatten und Immunzellen. In einer klinischen Phase-2-Studie an 80 erwachsenen Patienten mit CMT1A hat PXT3003 positive Ergebnisse erzielt. Im Jahr 2014 hat PXT3003 sowohl von der EMA als auch der FDA die Orphan Drug Designation (Status als Arzneimittel für seltene Krankheiten) für die Behandlung von CMT1A bei Erwachsenen erhalten. Derzeit wird eine internationale Phase-3-Zulassungsstudie (PLEO-CMT) an mehr als 300 erwachsenen Patienten mit CMT1A an 30 Standorten in Europe, den USA und Kanada durchgeführt.
Über Pharnext
Pharnext ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Produkten im fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das von renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter Professor Daniel Cohen, einem Pionier der modernen Genomik, gegründet wurde. Pharnext hat zwei Leitprodukte in der klinischen Entwicklung: PXT3003 befindet sich momentan in einer internationalen Phase-3-Studie zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A und hat den Orphan-Drug-Status in Europa und den USA erhalten. PXT864 zeigte positive Ergebnisse in einer Phase-2-Studie zur Behandlung von Alzheimer-Krankheit. Pharnext ist ein Pionier einer neuen Form der Wirkstoffentwicklung: PLEOTHERAPY™. Die Gesellschaft identifiziert und entwickelt synergistische Kombinationen mit neu positionierten Medikamenten in neuen, optimalen niedrigeren Dosierungen. Diese PLEODRUG™ bieten eine Reihe wesentlicher Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und Patentschutz; eine Reihe von Produkt- oder Stoffpatenten („Composition of Matter“) wurde bereits erteilt. Die Gesellschaft wird von einem wissenschaftlichen Team von Weltrang unterstützt.
Pharnext ist an der Börse Euronext Growth in Paris notiert (ISIN-Code: FR00111911287).Weitere Informationen finden Sie unter www.pharnext.com
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