Pharnext unterstützt ersten patientenorientierten Charcot-Marie-Tooth Summit der Hereditary Neuropathy Foundation
(04.10.2016, Pharma-Zeitung.de) PARIS - Copyright by Business Wire - Pharnext
Gipfeltreffen von Patienten, Pflegepersonen, hochrangigen Führungskräften, Wissenschaftlern und Klinikern
Pharnext (Paris:ALPHA) (ISIN FR00111911287), ein französisches Biopharma-Unternehmen, das ein fortgeschrittenes Produktportfolio im Bereich neurodegenerativer Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass es an dem ersten jährlichen patientenorientierten Kongress zum Morbus Charcot-Marie-Tooth (CMT) teilnimmt, der am Donnerstag, den 6. Oktober 2016 von der Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) in New York veranstaltet wird.
Auf dem Programm des markanten Gipfeltreffens, an dem Patienten, Pflegepersonen, Branchenvertreter, Wissenschaftler und Kliniker teilnehmen, stehen insbesondere innovative Themen und Vorträge zu aktuellen Forschungsergebnissen, persönlichen Krankengeschichten, Informationen zu neuartigen Produkten sowie interaktive Diskussionen und Fragestunden. Pharnext unterstützt diese Initiative der HNF im Rahmen einer 2014 gebildeten Partnerschaft mit der Stiftung, die das Bewusstsein für die Krankheit steigern und die Entwicklung einer stärkeren CMT-Patienten- und Forschungsgemeischaft fördern soll. Führungskräfte von Pharnext nehmen an dem Gipfel teil und treffen dort mit den verschiedenen Interessengruppen der Gemeinschaften für CMT und seltene Krankheiten zusammen, um sich über die jüngsten translationalen Forschungsergebnisse auszutauschen.
Weitere Informationen zu der Veranstaltung erhalten Sie unter http://www.hnf-cure.org/cmtsummit/
„Dieser Gipfel ist ein bedeutender Meilenstein in unserem Aufklärungsprogramm zum Morbus CMT und gibt uns eine Gelegenheit, die Öffentlichkeit auf diese Krankheit aufmerksam zu machen und über das Leben mit dieser seltenen, genetisch bedingten Erkrankung zu informieren“, sagte Allison Moore, Gründerin und Chief Executive Officer der Hereditary Neuropathy Foundation (HNF). „Die Veranstaltung ist insofern einzigartig, als Patienten hier direkt an den Diskussionen teilnehmen und mit Klinikern und Wissenschaftlern Verbindung aufnehmen können. Wir hoffen, dass durch das Zusammentreffen von Ärzten, Forschern, Branchenvertretern, Patienten und Angehörigen und Freunden von Menschen, die mit CMT leben müssen, eine stärker patientenorientierte klinische Versorgung entsteht, dass die Forschung sich stärker auf die Bedürfnisse der Patienten konzentriert und dass neue Lösungen für die von CMT Betroffenen gefunden werden.“
Dr. med. Daniel Cohen, Ph.D., Mitbegründer und Chief Executive Officer von Pharnext, fügte hinzu: „Es ist eine Ehre für Pharnext, an dem Gipfeltreffen teilzunehmen und diese inspirierende Initiative zu unterstützen. PXT3003, unser Hauptkandidat für die Behandlung von Patienten mit CMT1A, wird derzeit in einer laufenden klinischen Studie der Phase 3 geprüft. Darum ist es wichtig für uns, mit Patienten und ihren Angehörigen zusammenzutreffen, um unsere Forschung möglichst patientenorientiert zu halten. Dazu müssen wir die mit der Lebensqualität verbundenen täglichen Probleme der Patienten kennen. Wir sind zudem stolz darauf, am Beginn dieses Dialogs zwischen allen Gruppen beteiligt zu sein und den Patienten Gehör zu verschaffen.“
Über CMT1AMorbus Charcot-Marie-Tooth (CMT) umfasst eine heterogene Gruppe von hereditären, progredienten, chronischen peripheren Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT1A), die häufigste Form von CMT, ist eine seltene Krankheit, von der in Europa und den USA mindestens 125.000 Menschen betroffen sind. Die CMT1A verursachende Genmutation ist eine Duplikation des Gens PMP 22, das ein peripheres Myelinprotein codiert. Die übermäßige Exprimierung dieses Gens verursacht die Schädigung der schützenden Myelinschicht der Nerven, was die Leitfähigkeit und damit die Nervenfunktion beeinträchtigt. Bedingt durch die Schädigung der peripheren Nerven leiden die Patienten an fortschreitender Muskelatrophie in Armen und Beinen und damit verbundenen Probleme beim Gehen, Laufen und Gleichgewicht halten sowie in der Handfunktion. Mindestens 5 Prozent der Patienten mit CMT1A sind letzten Endes auf einen Rollstuhl angewiesen. Hinzu kommen unter Umständen leichte bis mittelschwere sensorische Störungen. Die ersten Symptome zeigen sich gewöhnlich im Jugendalter und verschlimmern sich im Lauf der Jahre.
Gegenwärtig sind keine Arzneimittel zur Heilung oder Linderung der Symptome zugelassen und die Behandlung beschränkt sich auf unterstützende Versorgung mit Einlagen, Beinschienen, Krankengymnastik, Ergotherapie oder chirurgische Eingriffe.
Über die Hereditary Neuropathy FoundationDie Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) ist eine US-amerikanische, gemäß Art. 501(c)3 gemeinnützige Organisation, deren Aufgabe darin besteht, das Bewusstsein für Morbus Charcot-Marie-Tooth (CMT) und verwandte hereditäre Neuropathien zu steigern, eine genaue Diagnose zu ermöglichen, die Patienten und ihre Angehörigen mit wichtigen Informationen zur Verbesserung der Lebensqualität zu unterstützen und die Forschung zu fördern. Die HNF hat insbesondere das TRIAD-Programm (Therapeutic Research in Accelerated Discovery, therapeutische Forschung in der beschleunigten Entdeckung) entwickelt, einen kollaborativen Ansatz zur Unterstützung und Entwicklung von Therapien für Morbus CMT, der mit Forschungorganisationen, Regierungsstellen und der Branche zusammen durchgeführt wird.
Weitere Informationen erhalten Sie unter www.hnf-cure.org
Über PharnextPharnext ist ein auf die fortgeschrittene klinische Entwicklung ausgerichtetes Biopharma-Unternehmen, das von renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern gegründet wurde, darunter Professor Daniel Cohen, ein Pionier auf dem Gebiet der modernen Genomik. Pharnext konzentriert sich auf neurodegenerative Erkrankungen und verfügt über zwei führende Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung: PXT3003 wird derzeit in einer internationalen Phase-3-Studie bei Morbus Charcot-Marie-Tooth (hereditärer motorisch-sensibler Neuropathie) Typ 1A geprüft und genießt die Vorteile des Orphan-Drug-Status in Europa und den USA. PXT864 lieferte positive Phase-2-Ergebnisse bei Alzheimer-Krankheit. Pharnext ist Vorreiter eines neuen Paradigmas in der Arzneimittelforschung: Pleotherapie. Das Unternehmen ermittelt und entwickelt synergistische Kombinationen von neu positionierten, niedrigdosierten Arzneimitteln. Diese „Pleo-Medikamente“ („Pleodrugs“) bieten mehrere wichtige Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und geistiges Eigentum, darunter mehrere bereits erteilte Patente zum Schutz der stofflichen Zusammensetzung (Composition-of-Matter). Das Unternehmen wird von einem internationalen Team erstklassiger Wissenschaftler unterstützt.
Pharnext ist an der Euronext-Börse in Paris auf dem Alternext-Markt notiert (ISIN-Code: FR00111911287).
Weitere Informationen erhalten Sie unter www.pharnext.com
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