Veristat beglückwünscht Alnylam zur FDA-Zulassung von ONPATTRO™ (Patisiran)
(20.08.2018, Pharma-Zeitung.de) SOUTHBOROUGH, Mass. - Copyright by Business Wire - Veristat
Unterstützung für die Einreichung weiterer Zulassungsanträge für Patisiran fortgesetzt
Veristat, ein Full-Service-Auftragsforschungsinstitut (Clinical Research Organization, CRO), beglückwünscht Alnylam zur kürzlich erfolgten FDA-Zulassung von ONPATTRO™ (Patisiran), einer Lipidkomplex-Infusion zur Behandlung der erblichen Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie.
„Das gesamte Team von Veristat, das Alnylam bei der Entwicklung dieser Therapie unterstützt hat, freut sich für Alnylam, die Patienten mit HATTR-Amyloidose und ihre Familien, einen Beitrag zur Zulassung des ersten Wirkstoffs dieser Substanzklasse geleistet zu haben“, sagte Dr. John P. Balser, President und Mitbegründer von Veristat. „Wir setzen die Unterstützung von Alnylam bei neuen Zulassungsanträgen für weitere Regionen in der Welt fort.“
Veristat nahm vor mehr als 11 Jahren seine Zusammenarbeit mit Alnylam auf und half beim Studiendesign sowie der Vorbereitung der Antragstellung auf Zulassung von Patisiran als Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND). Diese Kooperation erstreckte sich über das gesamte Patisiran-Programm, einschließlich einer Phase-2-Studie, einer zulassungsrelevanten Phase-3-Studie und einer offenen Anschlussstudie der Phase 3. Die Teams haben Alnylam mit Biostatistik sowie Programmierung, Datenanalyse und -konvertierung, Koordination des Data Safety Monitoring Board (DSMB), Medical Writing und Projektmanagement bei diesen Studien unterstützt. Derzeit erhält Alnylam Hilfe von Veristat bei der laufenden offenen Anschlussstudie und Vorbereitung der Zulassungsanträge für Patisiran bei der Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA) in Japan und anderen Gesundheitsbehörden.
„Mein Dank gilt dem Engagement, der Begeisterung und klinischen Studienexpertise, die Alnylam vom Veristat-Team seit Beginn dieses Programms erhalten hat“, sagte Akshay Vaishnaw, MD, PhD, President of Research & Development bei Alnylam. „Veristat hat sich unserer Herausforderung gestellt, und die Zusammenarbeit des Unternehmens war für den Erfolg der klinischen Studien, die zur Zulassung von ONPATTRO durch die FDA in den USA geführt haben, entscheidend.“
Zum Wohle von Patienten, die keinen oder nur begrenzten Zugang zu Behandlungsmöglichkeiten haben, hilft Veristat mit Engagement und Erfahrung dabei, zielgerichtet neue Therapien durch den klinischen Entwicklungs- und Zulassungsprozess zu schaffen. Über 30 % der klinischen Studien und nahezu 40 Zulassungsprojekte, die unsere Teams betreut haben, betreffen Indikationen für seltene Krankheiten wie die von Alnylam untersuchten Therapien.
„Das Team von Veristat begleitet Alnylam seit über 11 Jahren mit großer Begeisterung. Wir freuen uns, zum Erfolg der klinischen Entwicklungsprogramme von Alnylam beigetragen zu haben“, sagte Patrick Flanagan, Chief Executive Officer bei Veristat. „Ich gratuliere dem gesamten Alnylam-Team zur bahnbrechenden FDA-Zulassung von ONPATTRO.“
Wichtige Sicherheitsinformationen zu ONPATTRO:
Infusionsbedingte Reaktionen Bei mit ONPATTRO behandelten Patienten wurden infusionsbedingte Reaktionen (IRR) beobachtet. In einer kontrollierten klinischen Studie traten bei 19 % der mit ONPATTRO behandelten Patienten und bei 9 % der mit Placebo behandelten Patienten IRR auf. Die häufigsten IRR-Symptome bei ONPATTRO waren Hautrötungen, Rückenschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Atembeschwerden und Kopfschmerzen.
Um das IRR-Risiko zu senken, sollten die Patienten mindestens 60 Minuten vor der ONPATTRO-Infusion ein Kortikosteroid, Paracetamol und Antihistaminika (H1- und H2-Blocker) als Prämedikation erhalten. Patienten sind während der Infusion auf Anzeichen und Symptome von IRR zu überwachen. Wenn eine IRR auftritt, sollte eine Verlangsamung oder Unterbrechung der Infusion erwogen und klinisch indiziert eine medizinische Behandlung eingeleitet werden. Wenn die Infusion unterbrochen wird, sollte nur dann mit einer langsameren Infusionsrate fortgefahren werden, wenn die Symptome abgeklungen sind. Bei einer schweren oder lebensbedrohlichen IRR sollte die Infusion abgebrochen und nicht wieder aufgenommen werden.
Senkung des Vitamin-A-Serumspiegels und empfohlene Supplementierung Die Behandlung mit ONPATTRO führt zu einem Rückgang des Vitamin-A-Serumspiegels. Für Patienten, die ONPATTRO einnehmen, wird eine Supplementierung mit Vitamin A in Höhe der empfohlenen Tagesdosis (RDA) empfohlen. Höhere Dosen als die RDA sollten nicht verabreicht werden, um während der Behandlung mit ONPATTRO einen normalen Vitamin-A-Serumspiegel zu erreichen, da der Serumspiegel nicht dem gesamten Vitamin A im Körper entspricht.
Patienten sollten an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn sie okuläre Symptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (beispielsweise Nachtblindheit).
NebenwirkungenDie häufigsten Nebenwirkungen bei mit ONPATTRO behandelten Patienten waren Infektionen der oberen Atemwege (29 %) und infusionsbedingte Reaktionen (19 %).
Weitere Informationen über ONPATTRO finden Sie in den vollständigen Verschreibungsinformationen.
Über Veristat:
Veristat, ein klinischer Forschungspartner, setzt den Fokus darauf, biopharmazeutische Unternehmen dabei zu unterstützen, ihre Therapien durch den Prozess der klinischen Entwicklung und Zulassung zu bringen. Unsere Arbeit hat einen positiven Einfluss auf die klinischen Verfahren, und wir verfügen branchenweit über eine unübertroffene Expertise bei der Einreichung von Zulassungsanträgen. Die Teams von Veristat haben bei über 70 Zulassungsprojekten mitgearbeitet, die zu mehr als 40 Zulassungsgenehmigungen von verschiedenen Zulassungsbehörden auf der ganzen Welt geführt haben. Allein in den letzten fünf Jahren unterstützte das Veristat-Team fast acht Prozent der von der FDA zugelassenen neuartigen pharmazeutischen Wirkstoffe. Veristat zielt darauf ab, selbst äußerst aufwendige Anträge erfolgreich durch den Zulassungsprozess zu führen, sodass neue Therapien zur Verbesserung und Rettung des Lebens zur Verfügung stehen. Weitere Informationen finden Sie unter www.veristat.com.
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