Vertex kündigt Datenpräsentation auf European Cystic Fibrosis Society Conference an
(25.06.2013, Pharma-Zeitung.de) CAMBRIDGE, Massachusetts/USA - Copyright by Business Wire - Vertex Pharmaceuticals Incorporated
– Präsentationen von Daten aus zwei Phase-2-Studien zu Mukoviszidose-Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation –
Wie Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) heute mitteilte, werden in Lissabon bei der 36. European Cystic Fibrosis Society Conference (ECFS) vom 12. bis 15. Juni 2013 sechs Zusammenfassungen seines Mukoviszidose-Programms vorgestellt. Im Rahmen der Präsentationen werden Daten der Kohorten 2 und 3 einer Phase-2-Studie für Lumacaftor (VX-809) in Kombination mit Ivacaftor bei Probanden mit der am weitesten verbreiteten Mutation des CFTR-Gens (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) F508del sowie Daten einer Phase-2-Studie für VX-661 in Kombination mit Ivacaftor bei Probanden mit zwei Kopien der F508del-Mutation vorgestellt. Posterpräsentationen werden außerdem Daten zur Anwendung von KALYDECO™ (Ivacaftor) bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von mindestens 6 Jahren zeigen, bei denen die G551D-Mutation vorliegt.
Die bestätigten Zusammenfassungen wurden heute vom Journal of Cystic Fibrosis veröffentlicht und sind über den „Session Planner“ auf der Website der ECFS-Konferenz unter folgender Adresse erhältlich: http://www.ecfs.eu/lisbon2013
Mündliche Vertex-Präsentationen
Im Anschluss an diese Vorträge sollen entsprechende Folien auf der ECFS-Konferenz-Website zur Verfügung gestellt werden: http://www.ecfs.eu/lisbon2013
Vertex-Posterpräsentationen
Symposiumspräsentation
Über KALYDECO
KALYDECO™ (Ivacaftor) ist das erste Medikament zur Bekämpfung der Ursachen von Mukoviszidose bei Menschen mit G551D-Mutation im CFTR-Gen. Der CFTR-Potentiator KALYDECO ist ein oral verabreichtes Arzneimittel, das darauf abzielt, eine normalere Funktion des CFTR-Proteins an der Zellenoberfläche zu fördern, um die Hydrierung und Entfernung von Schleim aus den Atemwegen erleichtern. Erstmals zugelassen wurde KALYDECO (150 mg, q12h) im Januar 2012 von der US-amerikanischen Arzneimittelaufsichtsbehörde, im Juli 2012 von der Europäischen Arzneimittelagentur und im November 2012 von Health Canada zur Anwendung bei Patienten mit Mukoviszidose ab einem Alter von 6 Jahren, die mindestens eine Kopie der G551D-Mutation im CFTR-Gen aufweisen.
Vertex besitzt die weltweiten Rechte an der Entwicklung und Vermarktung von KALYDECO. Ein Zulassungsantrag wird derzeit von der Therapeutic Goods Administration (TGA) in Australien geprüft.
Indikation und wichtige Sicherheitsinformationen zu KALYDECO™ (Ivacaftor)
KALYDECO (150mg Tabletten) ist indiziert bei der Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose (CF) im Alter von mindestens 6 Jahren, die eine G551D-Mutation im CFTR-Gen aufweisen.
KALYDECO ist nicht für die Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose geeignet, die auf andere Mutationen im CFTR-Gen zurückführt. Der Wirkstoff ist nicht wirksam bei Mukoviszidose-Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation (F508del/F508del) im CFTR-Gen. Die Wirksamkeit und Sicherheit einer KALYDECO-Verabreichung an Kinder unter 6 Jahren wurde nicht untersucht.
Über eine Erhöhung der Leberenzymwerte (Transaminasen, ALT und AST) wurde bei Patienten unter der Behandlung mit KALYDECO berichtet. Die Bestimmung von ALT (GPT) und AST (GOT) wird daher vor Einleitung der Behandlung mit KALYDECO alle 3 Monate während des ersten Jahres der Behandlung und anschließend jährlich empfohlen. Patienten mit einem Anstieg der Transaminasen sollten bis zur Normalisierung der Werte engmaschig kontrolliert werden. Bei Patienten mit Anstieg der ALT- oder AST-Werte auf mehr als das Fünffache des oberen Normwerts sollte die Behandlung unterbrochen werden. Nach erfolgter Normalisierung der erhöhten Transaminasenwerte sollten die Vorteile und Risiken einer Wiederaufnahme der KALYDECO-Verabreichung gegeneinander abgewogen werden. Eine mäßige Erhöhung der Transaminasen ist bei Patienten mit Mukoviszidose häufig zu beobachten. Insgesamt waren sowohl die Häufigkeit des Auftretens von Transaminasenerhöhungen als auch deren klinische Zeichen bei Patienten der KALYDECO- und der Placebobehandlungsgruppen in den klinischen Studien ähnlich. In der Untergruppe der Patienten mit erhöhten Transaminasen in der Vorgeschichte wurde bei mit KALYDECO behandelten Patienten häufiger über ALT- bzw. AST-Erhöhungen berichtet als bei Placebobehandlung.
Die gemeinsame Verabreichung von KALYDECO mit Arzneimitteln, die eine starke Induktion der Aktivität des Enzyms CYP3A hervorrufen, beispielsweise die Antibiotika Rifampin und Rifabutin, Antiepileptika (Phenobarbital, Carbamazepin oder Phenytoin) und das Phytotherapeutikum Johanniskraut führen zu einer deutlichen Senkung der Exposition gegenüber KALYDECO, die möglicherweise zu einer Verminderung der Wirksamkeit führt. Aus diesem Grund wird eine gemeinsame Verabreichung nicht empfohlen.
Bei gleichzeitiger Verabreichung von CYP3A-Inhibitoren ist eine Anpassung der Dosis von KALYDECO notwendig. Eine Dosisanpassung von KALYDECO ist außerdem bei Patienten mit mäßigen oder schweren Lebererkrankungen erforderlich.
KALYDECO kann schwerwiegende unerwünschte Reaktionen hervorrufen, darunter Bauchschmerzen und hohe Leberenzymwerte im Blut. Zu den häufigsten Nebenwirkungen der KALYDECO-Behandlung zählten Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Luftwege (grippaler Infekt), einschließlich Halsschmerzen, Verstopfung von Nase oder Nasennebenhöhlen und Schnupfen, sowie Magen- (Bauch-)-Schmerzen, Durchfall, Hautausschlag und Schwindel. Bei diesen handelt es sich nicht um alle Nebenwirkungen von KALYDECO. Eine Liste der unerwünschten Reaktionen findet sich in den vollständigen Fachinformationen für jedes Land, in dem KALYDECO zugelassen ist. Patienten sollten ihren Arzt über Nebenwirkungen, die sie stören oder die nicht weggehen, informieren.
Die vollständigen KALYDECO-Verschreibungsinformationen für die USA sind erhältlich unter www.KALYDECO.com. Die EU-Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels für KALYDECO ist verfügbar unter http://goo.gl/N3Tz4 und die KALYDECO kanadische Produkt-Monographie unter www.vrtx.ca.
Über die Mukoviszidose
Mukoviszidose (CF) ist eine seltene lebensbedrohliche Erbkrankheit, von der weltweit mehr als 70.000 Menschen betroffen sind, darunter 30.000 in USA, 35.000 in Europa, 4.000 in Kanada und 3.000 in Australien. Heute beträgt das mittlere prognostizierte Überlebensalter eines Mukoviszidose-Patienten zwischen 34 und 47 Jahren, aber das mittlere Sterbealter liegt nach wie vor bei Mitte zwanzig.
Mukoviszidose wird durch ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein ausgelöst, dessen Ursache Mutationen im CFTR-Gen sind. Um an Mukoviszidose zu erkranken, müssen Kinder zwei defekte CFTR-Gene erben – eines von jedem Elternteil. Es sind mehr als 1.800 Mutationen im CFTR-Gen bekannt. Einige dieser Mutationen, die mithilfe eines Gen- oder Genotypisierungstests bestimmt werden können, führen zu Mukoviszidose, indem nicht funktionierende oder eine zu geringe Zahl von CFTR-Proteinen an der Zelloberfläche gebildet werden. Der Mangel an funktionierenden CFTR-Proteinen bewirkt einen unzureichenden Salz- und Wasserfluss in und aus den Zellen verschiedener Organe, darunter auch die Lunge. Dadurch bilden sich Ansammlungen von anormal dickem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen und fortschreitende Lungenschäden verursachen kann.
Langjährige Kooperation mit Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)
Vertex begann sein Forschungsprogramm über Mukoviszidose 1998 im Rahmen einer Zusammenarbeit mit CFFT, der gemeinnützigen Tochtergesellschaft der Cystic Fibrosis Foundation, die sich mit der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln befasst. Diese Zusammenarbeit wurde ausgeweitet, um die Erforschung und Entwicklung der CFTR-Modulatoren von Vertex beschleunigt voranzutreiben.
Über Vertex
Vertex schafft neue Möglichkeiten in der Medizin. Unser Team entdeckt, entwickelt und kommerzialisiert innovative Therapien, die Menschen mit schweren Krankheiten ein besseres Leben ermöglichen.
Die Wissenschaftler von Vertex und unsere Kooperationspartner arbeiten an neuen Arzneimitteln, um Hepatitis C, Mukoviszidose, rheumatoide Arthritis und andere lebensbedrohliche Krankheiten zu heilen oder zumindest erhebliche Behandlungsfortschritte zu erzielen.
Das Unternehmen wurde vor mehr als 20 Jahren in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts gegründet und unterhält nun laufende weltweite Forschungsprogramme und Niederlassungen in den USA, Großbritannien und Kanada. Derzeit beschäftigt Vertex mehr als 2.000 Mitarbeiter weltweit. In der Fachzeitschrift Science belegt Vertex seit drei Jahren in Folge einen Spitzenplatz auf der Rangliste der besten Arbeitgeber im Bereich der Biowissenschaften.
Hinweis zu zukunftsbezogenen Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995, einschließlich Aussagen zu den Daten, die Vertex voraussichtlich vom 12. bis 15. Juni 2013 im Rahmen der 36. European Cystic Fibrosis Society Conference (ECFS) in Lissabon, Portugal, vorstellen wird. Obgleich das Unternehmen von der Richtigkeit der in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsbezogenen Aussagen überzeugt ist, bestehen eine Reihe von Faktoren, die erhebliche Abweichungen der tatsächlichen Ereignisse oder Ergebnisse von solchen zukunftsbezogenen Aussagen bewirken können. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten gehören unter anderem die Risiken, die unter „Risk Factors“ im Jahresbericht und in den Quartalsberichten von Vertex aufgeführt sind. Diese Berichte sind bei der Securities and Exchange Commission hinterlegt und können über die Unternehmens-Website unter www.vrtx.com abgerufen werden. Vertex übernimmt keinerlei Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, wenn neuere Informationen vorliegen.
VRTX – GEN
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