Zulassung von EPREX® (Epoetin Alfa) um die Behandlung von symptomatischer Anämie bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit niedrigem oder Intermediate-1-Risiko erweitert
(24.03.2017, Pharma-Zeitung.de) BEERSE, Belgien - Copyright by Business Wire - Janssen-Cilag International NV
Französische Gesundheitsbehörde ANSM erteilt Genehmigung für das Inverkehrbringen im Rahmen des Verfahrens der gegenseitigen Anerkennung - Gesundheitsbehörden sind zur Umsetzung der neuen Indikation innerhalb von 30 Tagen angehalten
Wie Janssen-Cilag International NV heute bekannt gab, hat die französische Gesundheitsbehörde Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM) das Arzneimittel EPREX® (Epoetin Alfa) für die Behandlung von symptomatischer Anämie (Hämoglobinkonzentration 10 g/dl) bei Erwachsenen mit primären myelodysplastischen Syndromen (MDS) zugelassen, die ein niedriges oder Intermediate-1-Risiko und einen geringen Erythropoietin-Serumspiegel (<200 mU/ml) aufweisen.
Die ANSM handelte als Vertreterin des verfahrensführenden Lands im Rahmen des Verfahrens der gegenseitigen Anerkennung (MRP), das nun abgeschlossen ist und zu einer Erweiterung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von EPREX®. Nach Abschluss des Zulassungsverfahrens im Rahmen des MRP-Verfahrens müssen die anderen europäischen Gesundheitsbehörden die neue Indikation innerhalb von 30 Tagen in ihre länderspezifische Zusammenfassung der Produktmerkmale (SmPC) und in die Packungsbeilagen aufnehmen.
Die Zulassung basiert auf Ergebnissen der internationalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase-3-Studie EPOANE 3021 und von drei Registerstudien aus ganz Europa. Mit der Studie EPOANE 3021 wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von EPREX® als Therapie für Anämie bei erwachsenen Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit niedrigem oder Intermediate-1-Risiko entsprechend der IPSS-Klassifikation (International Prognostic Scoring System, internationales prognostisches Bewertungssystem)1 nachgewiesen. Die Daten der Studie EPOANE 3021 wurden 2016 auf dem 21. Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) vorgelegt. Die Datenexklusivität wurde Janssen für ein Jahr gewährt.
„Wir begrüßen diese Ankündigung sehr, denn bis heute gab es keine Zulassung für die Behandlung von Anämie bei MDS-Patienten mit Erythropoese-stimulierenden Substanzen, obwohl diese die Krankheitssymptome nachhaltig bekämpfen würden“, sagte Pierre Fenaux, M.D., PhD., Leiter von EPOANE 3021 und Professor der Hämatologie, Hôpital St Louis/Université, Paris, Frankreich.
„Wir sind mit dem Ergebnis des MRP-Verfahrens zufrieden, denn nun sind wir bei der Entwicklung neuer Behandlungsmethoden für Patienten mit MDS-bedingter Anämie in ganz Europa einen Schritt weiter. Diese Zulassung ist die Anerkennung unseres lanjährigen Engagements für Krebspatienten“, ergänzt Dr. Catherine Taylor, Haematology Therapeutic Area Lead, Janssen Europe, the Middle East and Africa (EMEA).
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Über die Studie EPOANE 30211
EPOANE 3021 war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische klinische Studie zur Prüfung der Wirksamkeit und Sicherheit von EPREX® (Epoetin Alfa) als Therapie für Anämie bei erwachsenen Patienten mit myelodysplastischen Syndromen der niedrigen bzw. Intermediate-1-Risikostufe nach IPSS (International Prognostic Scoring System). Die Ergebnisse zeigten, dass 31,8 Prozent der mit Epoetin Alfa behandelten Patienten den primären Endpunkt eines erythroiden Ansprechens erreichten, im Vergleich zu 4,4 Prozent der mit Placebo behandelten Patienten (p<0,001). In einer Ad-hoc-Analyse, in der die protokollgemäßen Dosisanpassungen berücksichtigt wurden, konnte ein statistisch signifikantes erythroides Ansprechen auf Epoetin Alfa bestätigt werden, da 45,9 Prozent der mit Epoetin Alfa behandelten Patienten ein erythroides Ansprechen erzielten, gegenüber 4,4 Prozent der mit Placebo behandelten Patienten (p<0,001). Die mittlere Dauer des erythroiden Ansprechens lag bei den mit Epoetin Alfa behandelten Patienten bei 197 Tagen. Die Anzahl der Patienten im Epoetin-Alfa-Studienarm, die eine Transfusion benötigten, ging von 51,8 Prozent in den 8 Wochen vor Studienbeginn bis Woche 24 stetig auf 24,7 Prozent zurück. Im Placebo-Studienarm blieb der Transfusionsbedarf im selben Zeitraum unverändert (48,9 Prozent - 54,1 Prozent). Die Zeitspanne bis zur ersten Transfusion war in der mit Epoetin Alfa behandelten Gruppe länger (p=0,046). Epoetin Alfa war bei den darauf ansprechenden Patienten mit einer statistisch signifikanten Verbesserung der Lebensqualität verbunden.
Aus der Studie ergaben sich keine neuen Sicherheitssignale für Epoetin Alfa und die Sicherheitsergebnisse entsprachen dem bekannten Sicherheitsprofil des Mittels. Der Anteil der Patienten mit mindestens einer behandlungsbezogenen unerwünschten Reaktion (TEAE) war in der Placebogruppe zahlenmäßig höher als in der Epoetin-Alfa-Gruppe (88,9 Prozent ggü. 77,6 Prozent). Das Arzneimittel wurde im Epoetin-Alfa-Studienarm von 10,6 Prozent der Probanden aufgrund unerwünschter Reaktionen abgesetzt im Vergleich zu 13,3 Prozent im Placeboarm. Vier Patienten in der Epoetin-Alfa-Gruppe (4,7 Prozent) und Null Patienten im Placeboarm berichteten ein thrombosebezogenes Ereignis (TVE). In dem mit Epoetin Alfa behandelten Studienarm traten vier Todesfälle ein gegenüber einem Todesfall im Placeboarm; keiner davon wurde als mit dem Studienarzneimittel in Zusammenhang stehend eingestuft. Im Studienverlauf war die Progredienz zu akuter myeloischer Leukämie (AML) in beiden Gruppen vergleichbar (3,5 Prozent in der Epoetin-Alfa-Gruppe; 4,4 Prozent in der Placebogruppe).
Über myelodysplastische Syndrome
Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind eine Gruppe verschiedener Knochenmarkserkrankungen, bei denen das Knochenmark nicht genügend gesunde Blutzellen produziert.2 Die niedrige Anzahl normaler Blutzellen (Zytopenie) verursacht letzten Endes diverse Symptome, wie Infektionen, Anämie, spontane Blutungen oder häufige Blutergüsse.2,3 Unbehandelt nehmen MDS einen höchst unterschiedlichen Verlauf mit einer Gesamtüberlebensdauer von einigen Wochen bis zu mehreren Jahren.4 MDS tritt vorwiegend bei älteren Menschen auf, wobei das mittlere Alter zum Diagnosezeitpunkt bei 70 Jahren liegt. Die Krankheit kann jedoch auch bei jüngeren Menschen auftreten.4 In Europa liegt die jährliche Inzidenz bei etwa vier Fällen pro 100.000 Menschen, in der Altersgruppe, die das 70. Lebensjahr vollendet hat, dagegen bei 40 bis 50 Fällen je 100.000 Menschen.4
Rund 60 bis 80 Prozent der Patienten mit MDS leiden an symptomatischer Anämie, die die Lebensqualität signifikant verringern und in vielen Fällen wiederholte Bluttransfusionen erfordern kann.5 Die Behandlung der Anämie und Verbesserung der Lebensqualität sind die Hauptbehandlungsziele bei Patienten mit MDS von niedrigerem Risiko.4 Derzeit sind Bluttransfusionen die einzige zugelassene Therapieoption. Diese führen jedoch zu einem übermäßig hohen Eisenspiegel, der mit signifikanter Morbidität und Mortalität verbunden ist.4,5
Über EPREX®
EPREX® ((Epoetin Alfa) ist ein erythropoese-stimulierender Wirkstoff (ESA), der die Produktion roter Blutkörperchen anregt.6 ESA sind eine wichtige Therapieoption für Patienten mit bestimmten Anämiearten, darunter chemotherapieinduzierte Anämie und mit chronischer Nierenerkrankung verbundene Anämie. Ohne ESA benötigen Patienten mit diversen Anämiearten unter Umständen regelmäßige Bluttransfusionen, um die Konzentration roter Blutzellen aufrechtzuerhalten, die zur normalen Sauerstoffversorgung des Körpers erforderlich ist.4
EPREX® ist derzeit für die Behandlung folgender Erkrankungen indiziert:6
- Symptomatische, durch chronische Nierenerkrankung (CRF) bedingte Anämie:
- Bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten im Alter von 1 bis 18 Jahren, die mit Hämodialyse behandelt werden, und bei erwachsenen Patienten, die mit Peritonealdialyse behandelt werden.
- Bei erwachsenen Patienten mit Niereninsuffizienz, die noch keine Dialyse erhalten, zur Behandlung von schwerer nierenbedingter Anämie unter Begleitung klinischer Symptome bei den Patienten.
- Bei Erwachsenen, die sich wegen festen Tumoren, malignen Lymphomen oder multiplem Myelom einer Chemotherapie unterziehen und bei denen nach Einschätzung des Allgemeinzustandes (z. B. Herz-Kreislauf-Status, vorbestehende Anämie zu Beginn der Chemotherapie) ein Transfusionsrisiko besteht, zur Behandlung der Anämie und Verringerung des Transfusionsbedarfs.
- Bei Erwachsenen im Vorfeld eines Blutabnahmeprogramms, um die Ausbeute an autologem Blut zu steigern. Die Therapie ist nur Patienten mit mittelschwerer Anämie zu verabreichen (Hämoglobinwerte zwischen 10 und 13 g/dl [6,2 bis 8,1 mmol/l], kein Eisenmangel), wenn blutsparende Verfahren nicht verfügbar oder unzureichend sind, wenn eine geplanter, schwerer, elektiver chirurgischer Eingriff große Mengen Blut (4 oder mehr Einheiten bei weiblichen und 5 oder mehr Einheiten bei männlichen Patienten) erfordert.
- Bei erwachsenen Patienten ohne Eisenmangel vor einem bedeutenden elektiven orthopädischen chirurgischen Eingriff mit einem als hoch eingestuften Risiko von Transfusionskomplikationen zur Verringerung der Exposition zu allogenen Bluttransfusionen. Die Verabreichung sollte auf Patienten mit mittelschwerer Anämie beschränkt werden (z. B. Hämoglobinwerte im Bereich von 10 bis 13 g/dl), bei denen keine autologe Blutabnahme durchgeführt wurde und bei denen ein moderater Blutverlust (900 bis 1.800 ml) zu erwarten ist.
Über das Verfahren der gegenseitigen Anerkennung nach einer Genehmigung für das Inverkehrbringen
Das Verfahren der gegenseitigen Anerkennung (Mutual Recognition Procedure, MRP) basiert auf dem Prinzip der gegenseitigen Anerkennung nationaler Zulassungen für das Inverkehrbringen von Arzneimitteln, die durch EU-Mitgliedsstaaten erteilt wurden. Eine Zulassung für das Inverkehrbringen von Arzneimitteln im Rahmen des MRP kann bei einem oder mehreren Mitgliedstaaten beantragt werden. Das eingereichte Dossier muss mit dem Dossier eines Mitgliedstaats übereinstimmen, der bereits eine Zulassung für das Inverkehrbringen erteilt hat. Dieser Staat wird als verfahrensführendes Land (sog. Reference Member State, RMS) bestimmt. Änderungen der Zulassung für das Inverkehrbringen von Arzneimitteln, die nach der Genehmigung erfolgen, müssen allen am MRP beteiligten Staaten vorgelegt und vom verfahrensführenden Land beurteilt werden.7
Dieser Antrag wurde gemäß der Veränderungsverordnung eingereicht, die die Verfahren zur Änderung der Zulassung für das Inverkehrbringen und des technischen Dossiers regelt.8 Das vom verfahrensführenden Land durchgeführte Verfahren zur Beurteilung der nach der Zulassung erfolgten Änderungen, einschließlich einer neuen Variation, kann bis zu 120 Tage dauern und endet mit einem positiven Ergebnis. Nach Abschluss des Verfahrens haben alle beteiligten Mitgliedstaaten 30 Tage Zeit, den Beschluss in ihrer SmPC und den Packungsbeilagen umzusetzen.7
Über die Janssen Pharmaceutical Companies
Die Janssen Pharmaceutical Companies von Johnson & Johnson setzen sich dafür ein, die Welt von Krankheiten zu befreien. Wir lassen uns von dem Gedanken inspirieren, das Leben der Menschen durch neue und bessere Möglichkeiten zur Vorbeugung, Abfangung, Behandlung und Heilung von Krankheiten zu transformieren. Darum bringen wir die führenden Köpfe zusammen, um die meistversprechenden Forschungsergebnisse weiterzuverfolgen. Wir sind Janssen. Wir arbeiten mit der Welt zusammen, um die Gesundheit aller Menschen zu verbessern. Weitere Informationen finden Sie unter: http://www.janssen.com/emea. Folgen Sie uns auf www.twitter.com/janssenEMEA.
Warnung bezüglich zukunftsgerichteter Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995, insbesondere bezüglich der erweiterten Genehmigung für das Inverkehrbringen von EPREX® (Epoetin Alfa). Den Lesern wird angeraten, diesen zukunftsgerichteten Aussagen kein übermäßiges Vertrauen zu schenken. Derartige Aussagen basieren auf aktuellen Erwartungen zukünftiger Ereignisse. Sollten sich die zugrundeliegenden Annahmen als unzutreffend erweisen bzw. bekannte oder unbekannte Risiken oder Ungewissheiten eintreten, dann könnten die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den Erwartungen und Prognosen von Janssen-Cilag International NV und/oder Johnson & Johnson abweichen. Zu den Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderen insbesondere: Probleme und Ungewissheiten, die der Forschung und Entwicklung neuer Produkte innewohnen, einschließlich der Ungewissheit eines klinischen Erfolgs und der Erlangung behördlicher Genehmigungen und Zulassungen; Unsicherheit des kommerziellen Erfolgs; Wettbewerb, einschließlich technologischer Fortschritte, neuer Produkte und Patente von Wettbewerbern; Anfechtung von Patenten; Probleme und Verzögerungen in der Herstellung; Veränderungen im Verhalten und Ausgabemuster oder finanzielle Schwierigkeiten der Käufer von Gesundheitsprodukten und -dienstleistungen; Änderungen anwendbarer Gesetze und Bestimmungen, darunter auch Reformen im Gesundheitswesen weltweit, sowie Trends zu Kosteneinsparungen im Gesundheitswesen. Eine weitergehende Aufzählung und Beschreibung dieser Risiken, Unwägbarkeiten und anderer Faktoren finden Sie im Jahresbericht von Johnson & Johnson auf Formblatt 10-K für das am 1. Januar 2017 beendete Geschäftsjahr, einschließlich dessen Anhang 99, und in den nachfolgenden Einreichungen der Gesellschaft bei der US-Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission). Exemplare dieser Einreichungen stehen online unter www.sec.gov, www.jnj.com zur Verfügung und können auch bei Johnson & Johnson angefordert werden. Weder die Unternehmen der Janssen Pharmaceutical Companies noch Johnson & Johnson verpflichten sich dazu, zukunftsgerichtete Aussagen infolge neuer Informationen oder zukünftiger Ereignisse bzw. Entwicklungen zu aktualisieren.
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Quellenangaben
1. Fenaux P, Santini V, Aloe Spiriti MA, et al. Randomised, double-blind, placebo-controlled, multicenter study evaluating epoetin alfa versus placebo in anemic patients with IPSS Low-Int1 risk MDS. Haematologica. 2016;101(Suppl.1):71 (abstract P248).
2. MDS Foundation. Understanding myelodysplastic syndromes (MDS). Verfügbar unter: http://www.mds-foundation.org/what-is-mds/ Zuletzt abgerufen März 2017.
3. Cancer Research UK. Myelodysplastic syndromes (MDS). Verfügbar unter: http://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/cancers-in-general/cancer-questions/myelodysplastic-syndromes-mds Zuletzt abgerufen März 2017.
4. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, et al. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(Suppl.3):iii57–iii69.
5. Shenoy N, Vallumsetla N, Rachmilewitz E, Verma A, Ginzburg Y. Impact of iron overload and potential benefit from chelation in low risk myelodysplastic syndrome. Blood. 2014;124:873-81.
6. Electronic Medicines Compendium. Eprex® 10,000 IU/ml solution for injection in pre-filled syringe, updated 1 July 2016. Verfügbar unter: https://www.medicines.org.uk/emc/medicine/29446 Zuletzt abgerufen März 2017.
7. European Commission. Authorisation procedures - the mutual recognition procedure. Verfügbar unter: https://ec.europa.eu/health/authorisation-procedures-mutual-recognition_en Zuletzt abgerufen März 2017.
8. European Commission. Commission Regulation (EC) No 1234/2008 of 24 November 2008 concerning the examination of variations to the terms of marketing authorisations for medicinal products for human use and veterinary medicinal products. Official journal of the European Union. 2013;C223/3. Verfügbar unter: http://ec.europa.eu/health//sites/health/files/files/eudralex/vol-1/c_2013_223/c_2013_2804_en.pdf Zuletzt abgerufen März 2017.
März 2017
PHEM/EPR/0317/0001
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