Biogen Idec und Orphan Biovitrum aus Schweden beschließen Weiterentwicklung von langwirkendem Hämophilie-A-Medikament in einer Zulassungsstudie
(12.07.2010, Pharma-Zeitung.de) WESTON, Massachusetts, USA und STOCKHOLM, Schweden - Copyright by Business Wire - Biogen Idec
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Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) und Swedish Orphan Biovitrum (STO: SOBI) gaben heute ihren Plan bekannt, die Entwicklung ihres vollständig rekombinanten langwirkenden Faktor-VIII-FC-Fusionsproteins (rFVIIIFc) mit einer Zulassungsstudie an Hämophilie-A-Patienten fortzusetzen. Die Entscheidung für die Weiterführung des Programms stützte sich auf die vielversprechenden Daten einer offenen, multizentrischen Crossover-Dosierungsfindungsstudie der Phase 1/2a, bei der die Sicherheit und Pharmakokinetik von intravenös verabreichtem rFVIIIFc an 16 vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A untersucht wurde. Bei der Studie erwies sich rFVIIIFc als gut verträglich und zeigte eine verlängerte Halbwertzeit im Vergleich zu Advate® (rekombinanter Antihämophiliefaktor, plasma-/albuminfreie Methode, rFVIII), die für die Weiterentwicklung des Programms spricht.
Das primäre Ziel der Phase-1/2a-Studie war die Beurteilung der Sicherheit von rFVIIIFc in unterschiedlichen Dosierungen, das sekundäre Ziel bestand in der Schätzung der pharmakokinetischen Parameter von rFVIIIFc in Dosierungen zwischen 25 bis 65 IU/kg. Die vorläufigen Ergebnisse zeigten, dass die verlängerte Halbwertzeit von rFVIIIFc gegenüber Advate konsistent bei allen Patienten und Dosierungen auftrat und andere pharmakokinetische Werte wie die mittlere Verweilzeit und Fläche unterhalb der Kurve ebenfalls erhöht waren. In der Einzeldosis-Studie wurden weder Reaktionen an der Einstichstelle noch eine Bildung von Inhibitoren und Antikörpern gegen den rFVIIIFc-Wirkstoff festgestellt. Auch sonst wurden keine ernsten unerwünschten Ereignisse beobachtet, die mit dem Wirkstoff zusammenhingen.
Die Behandlung der schweren Hämophilie A erfordert häufige Injektionen, die für die Betroffenen eine erhebliche Belastung darstellen. Die Zulassungsstudie wird beurteilen, inwieweit das auf der neuartigen monomeren Fc-Fusionstechnologie von Biogen Idec basierende rFVIIIFc in der Lage ist, den Blutungsschutz zu verlängern und die Anzahl der für die Behandlung notwendigen Injektionen verringern. Die globale Studie wird beginnen, sobald die Diskussionen mit den Aufsichtsbehörden abgeschlossen sind. Sie ist darauf ausgelegt, die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von rFVIIIFc zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungen bei Hämophilie-A-Patienten zu untersuchen.
„Durch die Entwicklung eines Portfolios von Therapien mit lang anhaltender Wirksamkeit setzt sich Biogen Idec für die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten mit Hämophilie ein“, sagte Dr. med. Glenn Pierce, Vice President und Chief Medical Officer der Sparte Hämophiliemedikamente von Biogen Idec. „Wir geben das Fortschreiten von rFVIIIFc in eine Zulassungsstudie mit Freude bekannt. Wie bereits unser Programm zur Entwicklung einer langwirkenden Hämophilie-B-Therapie, deren Zulassungsstudie früher in diesem Jahr begonnen hat, besitzt rFVIIIFc das Potenzial, die Lebensqualität von Hämophilie-Patienten entscheidend zu verbessern.“
„Die Ergebnisse der Phase-1/2a-Studie stimmen uns sehr zuversichtlich und die Entscheidung, ein zweites Zulassungsprogramm für einen Hämophiliewirkstoff in die Wege zu leiten, verdeutlicht, dass unsere Anstrengungen zum Wohle der Hämophiliepatienten bedeutende Fortschritte machen“, so Peter Edman, Ph.D., Chief Scientific Officer von Swedish Orphan Biovitrum. „Darüber hinaus ist dies ein wichtiger Meilenstein für die fortgesetzte Entwicklung von Swedish Orphan Biovitrum.“
Im Juni hat der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Krankheiten der Europäischen Arzneimittelagentur den Antrag auf Anerkennung von rFVIIIFc als Ophan-Medikament positiv beurteilt. Eine endgültige Entscheidung wird in den kommenden Wochen erwartet.
Über Hämophilie A
Hämophilie A ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung beeinträchtigt ist. Hämophilie A tritt bei einem von 5.000 männlichen Säuglingen auf und wird von einem erheblich reduzierten oder fehlenden Faktor-VIII-Protein hervorgerufen, das für eine normale Blutgerinnung erforderlich ist. Patienten mit Hämophilie A sind daher auf eine regelmäßige Injektion des Faktors VIII angewiesen, um den Blutgerinnungsprozess zu ermöglichen und häufige Blutungen zu verhindern, die zu Schmerzen, bleibenden Gelenkschäden und lebensbedrohlichen Hämorrhagien führen können. Prophylaktische Behandlungen mit drei Infusion pro Woche oder jeden zweiten Tag, die eine ausreichende Konzentration des Blutgerinnungsfaktors gewährleisten, werden zunehmend angewandt. Langzeitstudien belegen, dass eine solche Behandlung die Lebenserwartung des Patienten erhöhen und die fortschreitende Gelenkschädigung erheblich reduzieren oder sogar beseitigen kann.
Über Biogen Idec
Biogen Idec setzt neue Maßstäbe in Bereichen mit erheblichen medizinischen Versorgungslücken. Das 1978 gegründete Unternehmen ist bei der Erforschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung innovativer Therapien weltweit führend. Weltweit profitieren Patienten von hochwirksamen Biogen Idec-Produkten zur Behandlung von Lymphknotenerkrankungen, multipler Sklerose und rheumatoider Arthritis. Produktinformationen, Pressemitteilungen und weitergehende Informationen über das Unternehmen finden Sie im Internet auf www.biogenidec.com.
Über Swedish Orphan Biovitrum
Swedish Orphan Biovitrum ist ein in Schweden ansässiges Spezialpharmazeutik-Unternehmen mit internationaler Marktpräsenz. Der Schwerpunkt des Unternehmens liegt in der Bereitstellung und Entwicklung von Spezialpharmaka für Patienten mit seltenen Erkrankungen und einem dringenden medizinischen Bedarf. Das Portfolio umfasst rund 60 vermarktete Produkte sowie eine wachsende Pipeline mit Produkten zur Behandlung von seltenen Erkrankungen, die sich in einer späten Phase der klinischen Entwicklung befinden. Unsere Schwerpunkte sind: Hämophilie, Autoimmunerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen und Begleittherapien für Krebspatienten. Swedish Orphan Biovitrum erzielte bis Ende 2009 einen Pro-Forma-Umsatzerlös von rund 2 Mrd. Schwedische Kronen und beschäftigt etwa 500 Mitarbeiter. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Schweden ist an der Stockholmer Börse NASDAQ OMX notiert (STO: BVT). Weitere Informationen sind verfügbar auf www.sobi.com.
Safe-Harbor-Erklärung
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen zur Entwicklung von Hämophilietherapien mit Langzeitwirkung, die beispielsweise an Wörtern wie „glauben“, „erwarten“, „können“, „planen“ oder „werden“ erkennbar sind. Diese Aussagen beruhen auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen der Unternehmen. Die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln ist mit hohen Risiken verbunden. Zu den Faktoren, die erhebliche Abweichungen der tatsächlichen Ergebnisse von derzeitigen Erwartungen bewirken können, gehört das Risiko, dass für unsere geplanten klinischen Studien keine ausreichende Zahl von Patienten zur Verfügung steht, unerwartete Bedenken aufgrund von neuen Daten oder Analysen auftreten, Aufsichtsbehörden zusätzliche Daten und Studien anfordern oder die Zulassung des Wirkstoffs ablehnen sowie dass die Unternehmen auf andere unerwartete Hürden stoßen. Nähere Informationen über Risiken und Unwägbarkeiten, die mit den Aktivitäten von Biogen Idec in der Arzneimittelentwicklung und anderen Bereichen verbunden sind, finden Sie in den regelmäßig erstellten Berichten, die Biogen Idec bei der US-amerikanischen Börsenaufsicht SEC einreicht. Diese zukunftsbezogenen Aussagen gelten nur für das Datum der vorliegenden Pressemitteilung. Wir sind nicht dazu verpflichtet, zukunftsbezogene Aussagen zu aktualisieren, sei es aufgrund von neuen Informationen, zukünftigen Ereignisse oder anderen Gründen.
Swedish Orphan Biovitrum ist laut schwedischer Kapitalmarktgesetzgebung zur Vorlage dieser Informationen verpflichtet. Die Pressemitteilung wurde am 9. Juli 2010 um 15.30 Uhr MESZ zur Veröffentlichung herausgegeben.
Fotos/Multimedia-Galerie verfügbar unter: http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=6354372&lang=de
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