Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum erhalten EMA-Stellungnahme zu pädiatrischem Untersuchungsplan für lang wirkende Hämophilie-B-Therapie
(09.05.2011, Pharma-Zeitung.de) WESTON (Massachusetts) und STOCKHOLM - Copyright by Business Wire - Biogen Idec
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Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) und Swedish Orphan Biovitrum (STO: SOBI) meldeten heute, dass der Pädiatrieausschuss (Paediatric Committee, PDCO) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) in einer Stellungnahme dem pädiatrischen Studienplan für das vollständig rekombinante lang wirkende Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein (rFIXFc) der Unternehmen zugestimmt hat.
Im Einklang mit der Stellungnahme des PDCO planen Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum, eine globale pädiatrische Studie mit vorbehandelten Patienten im Alter von bis zu 12 Jahren einzuleiten, sobald ausreichende Daten von Studien an älteren Patienten vorliegen. Dem von der EMA veröffentlichen Richtlinienentwurf für die Entwicklung von Faktor-IX-Produkten zufolge werden die pädiatrischen Daten aus dieser Studie für den ersten Marktzulassungsantrag bei der europäischen Aufsichtsbehörde erforderlich sein.
„Mit der Zustimmung der EMA zu unserem Studienplan haben wir in der Entwicklung innovativer Behandlungsmittel für Hämophiliepatienten ein weiteres Etappenziel erreicht“, sagte Glenn Pierce, M.D., Ph.D., Senior Vice President of Hemophilia von Biogen Idec. „Diese Einschätzung und die laufenden Phase-3-Studien im Rahmen unserer Forschungsprogramme für lang wirkende Faktor-IX- und Faktor-VIII-Wirkstoffe bringen uns unserem Ziel, die Behandlung der Hämophilie auf der ganzen Welt zu verbessern, stetig näher.“
„Die Stellungnahme des Pädiatrieausschusses der EMA ist von hohem Wert für unser vielversprechendes rFIXFc-Projekt, da sie dessen Entwicklung in der Pädiatrie möglich macht. Wir freuen uns sehr darüber, denn es handelt sich hierbei um ein innovatives Arzneimittel mit dem Potenzial, die Lebensqualität von Hämophiliepatienten positiv zu beeinflussen“, sagte Peter Edman, Ph.D., wissenschaftlicher Leiter von Swedish Orphan Biovitrum.
Über rFIXFc und das Programm zur Entwicklung rekombinanter Fc-Fusionsproteine für die Behandlung von Hämophilie
rFIXFc ist ein rekombinantes Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein, das mithilfe der monomerischen Fc-Fusionstechnologie entwickelt wurde. Die Technologie nutzt einen natürlichen Mechanismus, der rFIXFc im Blutkreislauf wiederverwertet und so seine Halbwertszeit verlängert. Bei dem Medikament handelt es sich um einen vollständig rekombinanten Gerinnungsfaktor, der das Protein ersetzt, das Hämophilie-B-Patienten fehlt, und der länger als marktgängige Faktor-IX-Produkte wirkt. rFIXFc wird derzeit in einer offenen multizentrischen Zulassungsstudie (B-LONG) untersucht, um seine Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit bei Hämophilie-B-Patienten zu bestimmen.
Mithilfe der gleichen proprietären monomerischen Fc-Fusionstechnologie, die sie bei der Entwicklung von rFIXFc einsetzen, entwickeln Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum auch ein vollständig rekombinantes lang wirkendes Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein (rFVIIIFc) zur Behandlung von Hämophilie A. rFVIIIFc wird derzeit in einer offenen multizentrischen Zulassungsstudie (A-LONG) untersucht, um seine Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit bei Hämophilie-A-Patienten zu bestimmen. Weitere Informationen über die Studien zu rFIXFc und rFVIIIFc erhalten Sie unter www.biogenidechemophilia.com oder www.clinicaltrials.gov.
Über Hämophilie B
Hämophilie B ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung der betroffenen Person gestört ist. Hämophilie B tritt jährlich bei etwa einem von 25.000 männlichen Neugeborenen auf und wird durch einen wesentlichen Mangel oder das völlige Fehlen des Faktor-IX-Proteins hervorgerufen, das für die normale Blutgerinnung notwendig ist. Menschen mit Hämophilie B benötigen daher Faktor-IX-Injektionen, um den Gerinnungsprozess wiederherzustellen und häufigen Blutungen vorzubeugen, die andernfalls Schmerzen, irreversible Gelenkschäden und lebensbedrohlichen Blutverlust verursachen können. Die Krankheit wird zunehmend zweimal wöchentlich mit prophylaktischen Infusionen behandelt, die eine ausreichende Menge des Gerinnungsfaktors im Blutkreislauf aufrechterhalten. Langzeitstudien zeigen, dass diese Therapie die Lebenserwartung der Patienten verlängert und fortschreitende Gelenkschäden erheblich reduziert oder sogar gänzlich verhindert.
Über Biogen Idec
Biogen Idec nutzt modernste wissenschaftliche Erkenntnisse zur Erforschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Arzneimitteln für die Behandlung schwerwiegender Krankheiten, wobei es sich vor allem auf die Bereiche Neurologie, Immunologie und Hämophilie konzentriert. Biogen Idec wurde im Jahr 1978 gegründet und ist damit das älteste unabhängige Biotechnologieunternehmen der Welt. Seine marktführenden Mittel zur Behandlung von multipler Sklerose kommen Patienten aus der ganzen Welt zugute. Der Jahresumsatz des Unternehmens beläuft sich auf über 4 Mrd. US-Dollar. Produktinformationen, Pressemitteilungen und zusätzliche Informationen über das Unternehmen finden Sie unter www.biogenidec.com.
Über Swedish Orphan Biovitrum (Sobi)
Sobi ist ein auf Nischenprodukte spezialisiertes Pharmaunternehmen mit Sitz in Schweden und internationaler Marktpräsenz. Der Schwerpunkt des Unternehmens liegt in der Bereitstellung und Entwicklung von Spezialpharmaka für Patienten mit seltenen Erkrankungen und hohen medizinischen Anforderungen. Sein Portfolio umfasst ca. 60 marktgängige Produkte und einen klinischen Bestand an Produkten in fortgeschrittenen Entwicklungsstadien. Seine Schwerpunktbereiche sind: Hämophilie, Entzündungs-/Autoimmunkrankheiten, Fettmalabsorption, Krebs und angeborene Stoffwechselstörungen. Im Jahr 2009 hatte Sobi einen Pro-Forma-Umsatz von schätzungsweise 2 Mrd. schwedischen Kronen und etwa 500 Mitarbeiter. Der Hauptsitz befindet sich in Schweden und seine Aktien (STO: SOBI) sind an der NASDAQ OMX Stockholm notiert. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.sobi.com.
Safe-Harbor-Erklärung
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen über die Entwicklung lang wirkender Hämophiliemedikamente. Diese Aussagen können an Wörtern wie „glauben“, „erwarten“, „könnte“, „planen“, „werden“ und ähnlichen Ausdrucksweisen zu erkennen sein und beruhen auf den gegenwärtigen Ansichten und Erwartungen der Unternehmen. Die Entwicklung von Arzneimitteln unterliegt einem hohen Risikograd. Faktoren, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse maßgeblich von den derzeitigen Erwartungen der Unternehmen abweichen könnten, sind unter anderem das Risiko, dass wir nicht die vollständige vorgesehene Patientenzahl zu unseren geplanten klinischen Studien aufnehmen, dass sich unerwartete Bedenken aus zusätzlichen Daten oder Analysen ergeben, dass die Aufsichtsbehörden zusätzliche Informationen oder weitere Studien verlangen oder das Arzneimittel nicht zulassen oder dass die Unternehmen auf andere unerwartete Hindernisse stoßen. Nähere Informationen über die Risiken und Ungewissheiten in Verbindung mit der Arzneimittelentwicklung und den anderen Aktivitäten von Biogen Idec finden Sie in den regelmäßigen Berichten, die Biogen Idec bei der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission eingereicht hat. Diese zukunftsbezogenen Aussagen gelten nur für das Datum dieser Pressemitteilung und die Unternehmen verpflichten sich in keiner Weise zur Aktualisierung zukunftsbezogener Aussagen, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder sonstiger Umstände.
Swedish Orphan Biovitrum ist möglicherweise unter dem schwedischen Wertpapiermarktgesetz verpflichtet, die hierin enthaltenen Informationen offenzulegen. Die Informationen wurden am 9. Mai 2011 um 11.00 Uhr CET zur Veröffentlichung herausgegeben.
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