Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum legen Daten zur Therapie mit dem langwirkenden rekombinanten Faktor VIII auf der Tagung der International Society on Thrombosis and Haemostasis vor
(26.07.2011, Pharma-Zeitung.de) KYOTO, Japan - Copyright by Business Wire - Biogen Idec
--Ergebnisse zeigen Aussicht auf signifikante Verringerung der Therapiebelastung für Menschen mit Hämophilie A--
Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) und Swedish Orphan Biovitrum (STO: SOBI) veröffentlichten heute Daten aus einer Phase-1/2a-Studie, denen zufolge das von beiden Unternehmen entwickelte langwirkende vollständig rekombinante Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein (rFVIIIFc) gut vertragen und im Vergleich zu dem im Handel erhältlichen Faktor-VIII-Produkt Advate® (Antihämophiliefaktor, rekombinante, plasma-/albumin-freie Methode, rFVIII) eine etwa 1,7-fache Steigerung der Halbwertszeit erzielt wurde. An der Studie hatten 16 vorbehandelte Patienten mit schwerer Hämophilie A teilgenommen. Die Ergebnisse, die bei allen Patienten und Dosierungen gleichermaßen beobachtet wurden, werden heute auf dem XXIII. Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis in Kyoto, Japan, vorgelegt.
„Diese Studie ist ein Fortschritt in Richtung der Schließung der erheblichen medizinischen Versorgungslücke eines langwirkenden rekombinanten Faktor-VIII-Produktes“, erklärte Dr. med. Neil Josephson, Co-Studienleiter der Phase-3-Studie rFVIIIFc A-LONG und Associate Professor of Medicine in der Hämatologieabteilung der University of Washington School of Medicine, Seattle, Washington/USA. „Die Ergebnisse der Phase-1/2a-Studie zeigen, dass rFVIIIFc eine verlängerte Halbwertszeit aufweist, was möglicherweise verlängerten Schutz gegen Blutungsereignisse bieten und die Anzahl der notwendigen Injektionen für die Prophylaxebehandlung schwerer Hämophilie A reduzieren könnte.“
Derzeit erfordert die Prophylaxe für schwere Hämophilie A dreimal wöchentlich bzw. jeden zweiten Tag verabreichte intravenöse Infusionen. rFVIIIFc ist ein vollständig rekombinanter und voll aktiver Gerinnungsfaktor, der das Protein ersetzen soll, welches bei Patienten mit Hämophilie A fehlt. Zudem soll rFVIIIFc länger im Körper verbleiben als derzeit im Handel erhältliche Faktor-VIII-Produkte. rFVIIIFc wurde mithilfe der unternehmenseigenen Fc-Fusionstechnologie von Biogen Idec entwickelt und nutzt einen natürlichen Mechanismus, der rFVIIIFc im Blutkreislauf wiederverwendet und somit die Halbwertszeit verlängert.
„Biogen Idec ist bestrebt, innovative Therapien bereitzustellen, die für Menschen mit Hämophilie einen dringend notwendigen Fortschritt darstellen“, so Dr. med. Glenn Pierce, Ph.D., Senior Vice President of Hemophilia bei Biogen Idec. „Diese Studienergebnisse zeigen, dass mit unserer Fc-Fusionstechnologie potenziell langwirkende Gerinnungsfaktoren entwickelt werden können, die die Therapiebelastung für Menschen mit Hämophilie signifikant reduzieren und ihre Lebensqualität verbessern können.“
„Diese Ergebnisse sind vielversprechend und unterstützten die Fortführung von rFVIIIFc in eine Phase-3-Studie im letzten Jahr“, erklärte Dr. Peter Edman, Ph.D., Chief Scientific Officer von Swedish Orphan Biovitrum. „Wir freuen uns sehr über die Aussicht, dass rFVIIIFc positive Auswirkungen auf die Gesundheit und Lebensqualität von Hämophilie-A-Patienten mit sich bringen kann, indem es verlängerten Schutz gegen Blutungen bietet.“
rFVIIIFc wird derzeit in einer zulassungsrelevanten, multizentrischen, offenen Studie (A-LONG) geprüft, mit der die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit bei der Prävention und Behandlung von Blutungsereignissen in vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A bewertet werden soll.
Des Weiteren gab der Pädiatrische Ausschuss der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) kürzlich eine Stellungnahme ab, in der der pädiatrische Prüfungsplan für rFVIIIFc befürwortet wurde. In Übereinstimmung mit dieser Stellungnahme beabsichtigen Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum die Einleitung einer globalen pädiatrischen Studie mit vorbehandelten Patienten unter 12 Jahren, sobald ausreichend Daten aus einer Studie mit älteren Patienten vorliegen. Gemäß dem von der EMA veröffentlichten Richtlinienentwurf für die Entwicklung von Faktor-VIII-Produkten sind pädiatrische Daten aus dieser Studie im Rahmen des ersten Antrags auf das Inverkehrbringen des Arzneimittels bei der europäischen Aufsichtsbehörde vorzulegen.
Über die Phase-1/2a-Studie
Mit der offenen, multizentrischen, cross-over Dosiseskalierungsstudie der Phase 1/2a wurden die Sicherheit und Pharmakokinetik einer intravenösen Injektion von rFVIIIFc in 16 vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A geprüft. Das Primärziel der Studie bestand in der Beurteilung der Sicherheit von rFVIIIFc bei unterschiedlichen Dosierungen. Das Sekundärziel bestand in der Einschätzung der pharmakokinetischen Parameter von rFVIIIFc bei Dosierungen im Bereich von 25 bis 65 IU/kg.
In der Einzeldosisstudie wurde rFVIIIFc gut vertragen und es traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf. Unerwünschte Ereignisse wurden bei 11 der 16 Patienten beobachtet, wobei eines davon mit dem Studienpräparat im Zusammenhang stand, nämlich Dysgeusie (Geschmacksstörung). Es bestanden keine Anzeichen für Reaktionen an der Injektionsstelle, Inhibitorbildung oder Antikörper gegen rFVIIIFc.
rFVIIIFc zeigte eine etwa 1,7-fache Steigerung der Halbwertszeit im Vergleich zu Advate. Weitere PK-Parameter, wie etwa mittlere Verbleibszeit und Integral (AUC), wurden entsprechend gesteigert. Außerdem zeigten auch die Spitzenplasmakonzentration und AUC jeweils Steigerungen, die mit der verabreichten Dosis im Vergleich zu Advate proportional waren. Advate und rFVIIIFc erzielten vergleichbare und dosisabhängige Spitzenplasmakonzentrationen sowie vergleichbare Erholungszeiten.
Über Fc-Fusionstechnologie und das langwirkende rekombinante Hämophilietherapieprogramm
rFVIIIFc wurde mithilfe der unternehmenseigenen Fc-Fusionstechnologie von Biogen Idec entwickelt und nutzt einen natürlichen Mechanismus, der rFVIIIFc im Blutkreislauf wiederverwertet und so seine Halbwertszeit verlängert. Damit kann der Faktor nach der Infusion länger im Körper verbleiben.
Mithilfe der gleichen natürlichen Fc-Fusionstechnologie, die bei der Entwicklung von rFVIIIFc zum Einsatz kommt, entwickeln Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum auch ein vollständig rekombinantes langwirkendes Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein (rFIXFc) zur Behandlung von Hämophilie B. rFIXFc wird derzeit in einer offenen multizentrischen Zulassungsstudie (B-LONG) untersucht, um seine Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit bei der Prävention und Behandlung von Blutungsereignissen bei Hämophilie-B-Patienten zu bestimmen. Für weitere Informationen über die Studien zu rFVIIIFc und rFIXFc besuchen Sie bitte www.biogenidechemophilia.com oder www.clinicaltrials.gov.
Über Hämophilie A
Hämophilie A ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung beeinträchtigt ist. Hämophilie A tritt jährlich bei etwa einem von 5.000 männlichen Neugeborenen auf und wird durch ein erheblich reduziertes bzw. fehlendes Faktor-VIII-Protein hervorgerufen, das für die normale Blutgerinnung notwendig ist. Menschen mit Hämophilie A benötigen daher Faktor-VIII-Injektionen, um den Gerinnungsprozess wiederherzustellen und den häufigen Blutungen vorzubeugen, die andernfalls Schmerzen, irreversible Gelenkschäden und lebensbedrohlichen Blutverlust verursachen können. Die Krankheit wird zunehmend mit dreimal wöchentlich oder alle zwei Tage verabreichten prophylaktischen Infusionen behandelt, um eine ausreichende Menge des Gerinnungsfaktors im Blutkreislauf aufrechtzuerhalten. Langzeitstudien zeigen, dass solche Therapien die Lebenserwartung der Patienten verlängern und fortschreitende Gelenkschäden erheblich verringern oder sogar komplett verhindern.
Über Biogen Idec
Biogen Idec nutzt modernste wissenschaftliche Erkenntnisse zur Erforschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Arzneimitteln für die Behandlung schwerwiegender Krankheiten, wobei es sich vor allem auf die Bereiche Neurologie, Immunologie und Hämophilie konzentriert. Biogen Idec wurde 1978 gegründet und ist damit das älteste unabhängige Biotechnologieunternehmen der Welt. Seine marktführenden Therapien zur Behandlung von multipler Sklerose kommen Patienten in der ganzen Welt zugute. Der Jahresumsatz des Unternehmens beläuft sich auf über 4 Mrd. US-Dollar. Produktinformationen, Pressemitteilungen und weitere Informationen über das Unternehmen finden Sie unter www.biogenidec.com.
Über Swedish Orphan Biovitrum (Sobi)
Sobi ist ein führendes europäisches Pharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf der Bereitstellung und Entwicklung von Spezialpharmaka für Patienten mit seltenen Erkrankungen und hohen medizinischen Bedürfnissen. Sein Portfolio umfasst ca. 60 marktgängige Produkte sowie Projekte in fortgeschrittenen klinischen Entwicklungsstadien. Die Schwerpunktbereiche des Unternehmens sind Blutkrankheiten, Autoimmunkrankheiten, erbliche Stoffwechselstörungen und Krebstherapien. 2010 beschäftigte Sobi rund 500 Mitarbeiter und erwirtschaftete Umsatzerlöse in Höhe von 1,9 Milliarden SEK. Die Aktie des Unternehmens (STO: SOBI) ist an der NASDAQ OMX Stockholm notiert. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.sobi.com.
Safe-Harbor-Erklärung
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen, darunter auch solche zur Entwicklung und den potenziellen Wirkungen von Hämophilietherapien mit Langzeitwirkung. Derartige Aussagen sind gegebenenfalls an Wörtern wie „überzeugt sein“, „erwarten“, „können“, „planen“ oder „werden“ und ähnlichen Ausdrücken zu erkennen und beruhen auf den derzeitigen Ansichten und Erwartungen der Unternehmen. Die Arzneimittelentwicklung ist mit einem hohen Risiko behaftet. Zu den Faktoren, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse maßgeblich von den derzeitigen Erwartungen der Unternehmen abweichen könnten, gehört unter anderen das Risiko, dass wir nicht die vollständige vorgesehene Patientenzahl zu unseren geplanten klinischen Studien aufnehmen, dass unerwartete Bedenken aus zusätzlichen Daten oder Analysen hervorgehen, dass die Aufsichtsbehörden zusätzliche Informationen oder weitere Studien verlangen oder das Arzneimittel nicht zulassen oder dass die Unternehmen auf andere unerwartete Hindernisse stoßen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und Unwägbarkeiten in Verbindung mit der Arzneimittelentwicklung und den sonstigen Aktivitäten von Biogen Idec finden Sie im Abschnitt „Risk Factors“ (Risikofaktoren) im aktuellen Jahres- bzw. Quartalsbericht, den Biogen Idec bei der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission eingereicht hat. Sämtliche zukunftsbezogenen Aussagen gelten nur zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung und die Unternehmen verpflichten sich in keiner Weise zur Aktualisierung zukunftsbezogener Aussagen, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder sonstiger Umstände.
Swedish Orphan Biovitrum ist möglicherweise gemäß dem schwedischen Wertpapiermarktgesetz verpflichtet, die hierin enthaltenen Informationen offenzulegen. Die Informationen wurden am 26. Juli 2011 um 6.30 Uhr MEZ zur Veröffentlichung herausgegeben.
Fotos/Multimedia-Galerie: http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=6805603&lang=de
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