Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum melden erstmalige Gabe ihres langwirkenden rekombinanten Faktor-VIII-Fc-Fusionsproteins an Patienten in globaler Zulassungsstudie

(06.12.2010, Pharma-Zeitung.de) WESTON, Massachusetts, und STOCKHOLM - Copyright by Business Wire - Biogen Idec

Erster langwirkender Faktor-VIII-Arzneimittelkandidat zur Behandlung von Hämophilie A in fortgeschrittener klinischer Studie

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) und Swedish Orphan Biovitrum (STO: SOBI) gaben heute bekannt,dass ihr langwirkendes rekombinantes Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein (rFVIIIFc) im Rahmen einer globalen klinischen Zulassungsstudie erstmals einem Patienten verabreicht wurde. Die Studie trägt den Namen A-LONG und ist eine offene multizentrische Phase-2/3-Studie, welche die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von rFVIIIFc bei vorbehandelten Hämophilie-A-Patienten beurteilen soll.

„Die Behandlung von Hämophilie erfordert häufige Injektionen, die für die Menschen, die an der Krankheit leiden, sowie ihre Familien eine große Belastung sein können“, so John Pasi, M.D., Co-Leiter der A-LONG-Studie und Professor für Hämostasen- und Thrombosenforschung, Barts and The London School of Medicine and Dentistry, London. „Es besteht ein hoher, ungedeckter Bedarf an Faktor-VIII-Produkten wie rFVIIIFc, die das Potenzial besitzen, mit weniger häufigen Injektionen länger vor Blutungen zu schützen und möglicherweise die mit Hämophilie einhergehenden Komplikationen zu verringern und die Lebensqualität dieser Patienten verbessern.“

rFVIIIFc ist ein vollständig rekombinanter Gerinnungsfaktor, der mithilfe der neuartigen und unternehmenseigenen monomerischen Fc-Fusionstechnologie von Biogen Idec entwickelt wurde. Die A-LONG-Studie ist darauf ausgelegt, verschiedene Dosierungsschemata von rFVIIIFc im Hinblick auf die Blutungsprävention zu beurteilen, gemessen anhand der Anzahl von Durchbruchsblutungen während des Studienzeitraums. Die Studie wird außerdem die Wirksamkeit von rFVIIIFc im Bedarfsfall und im chirurgischen Bereich beurteilen und die Pharmakokinetik einer Einzeldosis rFVIIIFc mit der Einzeldosis eines auf dem Markt erhältlichen rekombinanten Faktor-VIII-Produkts (Advate®, rekombinanter Antihämophiliefaktor, plasma-/albuminfreie Methode, rFVIII) vergleichen.

„Die erste Gabe an einen Patienten im Rahmen derA-LONG-Studie ist ein wichtiger Meilenstein im Hinblick auf unsere Fortschritte bei der Entwicklung eines Medikaments, das das Potenzial besitzt, das Leben von Menschen mit Hämophilie A zu verändern“, so Glenn Pierce, M.D. , Ph.D., Vice President und Chief Medical Officer des Geschäftsbereichs für Hämophiliemedikamente von Biogen Idec. „Diese Studie in Verbindung mit der laufenden Phase-2/3-Studie über unser vollständig rekombinantes langwirkendes Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein für die Behandlung von Hämophilie B ist ein weiteres Beispiel für unser umfassendes Engagement bei der Entwicklung besserer Behandlungsmethoden für Hämophiliepatienten auf der ganzen Welt.“

„rFVIIIFc ist ein innovatives Arzneimittel mit dem Potenzial, die Lebensqualität von Hämophilie-A-Patienten positiv zu beeinflussen“, so Peter Edman, Ph.D., der wissenschaftliche Leiter von Swedish Orphan Biovitrum. „Diese Studie wurde auf der Grundlage der positiven Daten eingeleitet, die wir in unserer Phase-1/2a-Studie gewonnen hatten, und sie ist auch ein großartiger Erfolg für Swedish Orphan Biovitrum.“

Über die A-LONG-Studie

Die A-LONG-Studie ist eine offene multizentrische klinische Studie, welche die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von rFVIIIFc in der Prävention und Behandlung von Blutungen bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A beurteilen soll. Den Erwartungen zufolge werden etwa 150 Patienten in 60 Behandlungszentren in aller Welt an der Studie teilnehmen. Die Studie wird männliche Patienten im Alter von mindestens 12 Jahren aufnehmen, die mit schwerer Hämophilie A diagnostiziert wurden, bei denen eine dokumentierte Behandlungsgeschichte von mindestens 150 Tagen mit einem derzeit marktgängigen Faktor-VIII-Produkt vorliegt und deren Thrombozytenanzahl mindestens 100.000 Zellen/?L beträgt. Die Patienten werden in drei Studienarme aufgeteilt: hochdosierte Prophylaxe, niedrigdosierte Prophylaxe und Behandlung im Bedarfsfall.

Ziel der Studie ist die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von rFVIIIFc, gemessen anhand klinisch auffälliger Veränderungen von den Ausgangswerten physischer Untersuchungen, Vitalparametern, Laborwerten sowie anhand des Auftretens unerwünschter Ereignisse und der Inhibitorentwicklung. Die Studie wird außerdem beurteilen, inwieweit rFVIIIFc vor Blutungen schützen kann, indem sie die Anzahl der spontanen und traumabedingten Blutungsepisoden in den jeweiligen Studienarmen auswertet. Die A-LONG-Studie wird verschiedene Dosierungsschemata von rFVIIIFc im Hinblick auf die Blutungsprävention beurteilen. Zu den sekundären Endpunkten gehören die aufgenommene Gesamtmenge von rFVIIIFc je Proband, das Ansprechen auf die Verabreichung und die Pharmakokinetik einer einzelnen Dosis rFVIIIFc im Vergleich zu Advate.

Über rFVIIIFc und das Programm zur Entwicklung rekombinanter Fc-Fusionsproteine für die Behandlung von Hämophilie

rFVIIIFc ist ein rekombinantes Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein, das mithilfe der monomerischen Fc-Fusionstechnologie entwickelt wurde. Die Technologie nutzt einen natürlichen Mechanismus, der rFVIIIFc im Blutkreislauf wiederverwertet und so seine Halbwertszeit verlängert. Bei dem Medikament handelt es sich um einen vollständig rekombinanten Gerinnungsfaktor, der das Protein ersetzt, das Hämophilie-A-Patienten fehlt, und der länger als marktgängige Faktor-VIII-Produkte wirkt.

Die Entscheidung, rFVIIIFc in eine Zulassungsstudie fortschreiten zu lassen, beruhte auf den aussagekräftigen Daten der klinischen Phase 1/2a und günstigen präklinischen Daten. Im Juli gaben Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum die Daten der offenen Dosierungsfindungsstudie der Phase 1/2a bekannt, bei der die Sicherheit und Pharmakokinetik von intravenös verabreichtem rFVIIIFc an 16 vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A untersucht wurde. In der Studie zeigte rFVIIIFc eine längere Halbwertszeit als Advate und wurde gut vertragen, ohne dass mit dem Medikament zusammenhängende ernste unerwünschte Ereignisse auftraten. Bei 11 der 16 Patienten traten unerwünschte Ereignisse auf, wobei nur ein Fall mit dem Medikament zusammenhing. Dabei handelte es sich um Dysgeusie (Störung des Geschmacksempfindens).

Mithilfe der gleichen proprietären Technologie, die sie bei der Entwicklung von rFVIIIFc einsetzen, entwickeln Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum auch ein vollständig rekombinantes langwirkendes Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein (rFIXFc) zur Behandlung von Hämophilie B. rFIXFc wird derzeit in einer offenen multizentrischen Zulassungsstudie (B-LONG) untersucht, um seine Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit bei Hämophilie-B-Patienten zu bestimmen. Für weitere Informationen über die Studien zu rFIXFc und rFVIIIFc besuchen Sie bitte www.biogenidechemophilia.com oder www.clinicaltrials.gov.

Über Hämophilie A

Hämophilie A ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung beeinträchtigt ist. Hämophilie A tritt jährlich bei etwa einem von 5.000 männlichen Neugeborenen auf und wird durch ein erheblich reduziertes bzw. fehlendes Faktor-VIII-Protein hervorgerufen, das für die normale Blutgerinnung notwendig ist. Menschen mit Hämophilie A benötigen daher Faktor-VIII-Injektionen, um den Gerinnungsprozess wiederherzustellen und den häufigen Blutungen vorzubeugen, die andernfalls Schmerzen, irreversible Gelenkschäden und lebensbedrohlichen Blutverlust verursachen können. Die Krankheit wird zunehmend mit dreimal wöchentlichen oder alle zwei Tage erfolgenden prophylaktischen Infusionen behandelt, um eine ausreichende Menge des Gerinnungsfaktors im Blutkreislauf aufrechtzuerhalten. Langzeitstudien zeigen, dass solche Therapien die Lebenserwartung der Patienten verlängern und fortschreitende Gelenkschäden erheblich verringern oder sogar komplett verhindern.

Über Biogen Idec

Biogen Idec nutzt modernste wissenschaftliche Methoden, um biologische Produkte für die Behandlung schwerer Krankheiten zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten. Der Schwerpunkt liegt dabei auf neurologischen Störungen. Biogen Idec wurde im Jahr 1978 gegründet und ist damit das älteste unabhängige Biotech-Unternehmen der Welt. Patienten aus aller Welt profitieren von seinen führenden Mitteln zur Behandlung von multipler Sklerose, und das Unternehmen erwirtschaftet einen Jahresumsatz von über 4 Mrd. US-Dollar. Produktinformationen, Pressemitteilungen und zusätzliche Informationen über das Unternehmen finden Sie unter www.biogenidec.com.

Über Swedish Orphan Biovitrum

Swedish Orphan Biovitrum ist ein auf Nischenprodukte spezialisiertes Pharmaunternehmen mit Sitz in Schweden und internationaler Marktpräsenz. Der Schwerpunkt des Unternehmens liegt in der Bereitstellung und Entwicklung von Spezialpharmaka für Patienten mit seltenen Erkrankungen und hohen medizinischen Bedürfnissen. Sein Portfolio umfasst ca. 60 marktgängige Produkte und eine Pipeline von klinischen Produkten in fortgeschrittenen Entwicklungsstadien. Unsere Schwerpunktbereiche sind: Hämophilie, Entzündungs-/Autoimmunkrankheiten, Fettmalabsorption, Krebs und angeborene Stoffwechselstörungen.

Swedish Orphan Biovitrum hatte im Jahr 2009 einen Pro-Forma-Umsatz von schätzungsweise 2 Mrd. schwedischen Kronen und beschäftigte etwa 500 Mitarbeiter. Sein Hauptsitz befindet sich in Schweden und seine Aktien (STO: SOBI) sind an der NASDAQ OMX Stockholm notiert. Weitere Informationen finden Sie unter www.sobi.com.

Safe-Harbor-Erklärung

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen zur Entwicklung von Hämophilietherapien mit Langzeitwirkung, die an Wörtern wie „glauben“, „erwarten“, „können“, „planen“ oder „werden“ und ähnlichen Ausdrücken erkennbar sein können. Diese Aussagen beruhen auf den derzeitigen Ansichten und Erwartungen der Unternehmen. Die Entwicklung von Arzneimitteln unterliegt einem hohen Risiko. Faktoren, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse maßgeblich von den derzeitigen Erwartungen der Unternehmen abweichen könnten, sind unter anderem das Risiko, dass wir nicht die vollständige vorgesehene Patientenzahl zu unseren geplanten klinischen Studien aufnehmen, dass unerwartete Bedenken aus zusätzlichen Daten oder Analysen hervorgehen, dass die Aufsichtsbehörden zusätzliche Informationen oder weitere Studien verlangen oder das Arzneimittel nicht zulassen oder dass die Unternehmen auf andere unerwartete Hindernisse stoßen. Nähere Informationen über die Risiken und Ungewissheiten in Verbindung mit der Arzneimittelentwicklung und den anderen Aktivitäten von Biogen Idec finden Sie in den regelmäßigen Berichten, die Biogen Idec bei der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission eingereicht hat. Diese zukunftsbezogenen Aussagen gelten nur für das Datum dieser Pressemitteilung und die Unternehmen verpflichten sich in keiner Weise zur Aktualisierung zukunftsbezogener Aussagen, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder sonstiger Umstände.

Swedish Orphan Biovitrum ist möglicherweise gemäß dem schwedischen Wertpapiermarktgesetz verpflichtet, die hierin enthaltenen Informationen offenzulegen. Die Informationen wurden am 6. Dezember 2010 um 8.30 Uhr CET zur Veröffentlichung herausgegeben.

Fotos/Multimedia-Galerie: http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=6534255&lang=de

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Peter Edman, CSO, +46 8 629 21 77
peter.edman@sobi.com
oder
Swedish Orphan Biovitrum:
Erik Kinnman, +46 73 422 15 40
Vice President, Investor Relations and Public Affairs
erik.kinnman@sobi.com






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