Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum präsentieren auf dem Kongress der World Federation of Hemophilia Daten zu lang wirkender Hämophilie-B-Therapie
(12.07.2010, Pharma-Zeitung.de) WESTON, Massachusetts, USA, und STOCKHOLM - Copyright by Business Wire - Biogen Idec
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Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) und Swedish Orphan Biovitrum AB (STO: SOBI) gaben heute die Ergebnisse einer offenen pharmakokinetischen Dosisfindungsstudie der Phase 1/2a zur Evaluierung der Sicherheit des lang wirkenden, vollständig rekombinanten Faktor-IX-Fc-Fusionsproteins (rFIXFc) der Unternehmen bei Hämophilie-B-Patienten bekannt. Die am 11. Juli 2010 auf dem Kongress der World Federation of Hemophilia im argentinischen Buenos Aires vorgestellten Daten zeigten, dass rFIXFc gut vertragen wurde, und demonstrierten eine etwa dreifache Verlängerung der Halbwertzeit im Vergleich zu historischen Daten für bestehende Therapien.
„Vorbeugende Hämophilie-B-Behandlungen erfordern derzeit zwei wöchentliche intravenöse Injektionen. Bei Ärzten und Patienten ist daher der Wunsch nach einer Therapie groß, die einen anhaltenden Schutz vor Blutungen bietet“, erklärte Amy Shapiro, M.D., Medical Director des Indiana Hemophilia and Thrombosis Center. „Die Ergebnisse der Phase-1/2a-Studie zeigen, dass rFIXFc möglicherweise in der Lage ist, die Anzahl der Injektionen auf einmal pro Woche oder weniger zu reduzieren, was ein wichtiger Fortschritt für die Hämophilie-Gemeinschaft wäre.“
„Unser Hämophilie-B-Programm zeigt das Bestreben von Biogen Idec, neue Behandlungsstandards durch richtungweisende Forschung für Patienten zu schaffen“, so Glenn Pierce, M.D., Ph.D., Vice President und Chief Medical Officer des Therapiebereichs Hämophilie von Biogen Idec. „Das anhand unserer neuartigen Fc-Fusionstechnologie entwickelte rFIXFc hat das Potenzial, das Leben von Hämophilie-B-Patienten zu verbessern, indem es länger anhaltenden Schutz vor Blutungen ermöglicht.“
Basierend auf positiven Ergebnissen der Phase-1/2a-Studie wird die Entwicklung von rFIXFc seit Januar in einer weltweiten Zulassungsstudie mit der Bezeichnung B-LONG fortgesetzt. B-LONG dient der Beurteilung der Sicherheit, der Pharmakokinetik und der Wirksamkeit von rFIXFc bei der Prävention und Behandlung von Blutungen bei 75 zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie B. Das Vermögen von rFIXFc, anhand verschiedener Verabreichungsschemata Blutungen zu verhindern, wird mithilfe der Evaluierung der Anzahl von Blutungsereignissen gemessen.
„Wir freuen uns auf die Ergebnisse der Zulassungsstudie und über das Potenzial von rFIXFc, die Häufigkeit erforderlicher Injektionen für Hämophilie-B-Patienten erheblich herabzusetzen“, kommentierte Peter Edman, Ph.D., Chief Scientific Officer von Swedish Orphan Biovitrum.
Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum entwickeln derzeit unter Verwendung der gleichen proprietären Technologie wie für rFIXFc zudem ein rekombinantes, lang wirkendes Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein (rFVIIIFc) für die Behandlung von Hämophilie A. Die Unternehmen gaben erst kürzlich ihre Entscheidung bekannt, rFVIIIFc angesichts der positiven Ergebnisse einer offenen Dosisfindungsstudie der Phase 1/2a mit Cross-over-Konzept zur Beurteilung der Sicherheit und Pharmakokinetik von rFVIIIFc bei Patienten mit schwerer Hämophilie A im Rahmen einer Zulassungsstudie weiter zu entwickeln. Weitere Informationen über die rFIXFc- und rFVIIIFc-Studien erhalten Sie auf www.biogenidechemophilia.com oder www.clinicaltrials.gov.
Über die Studie
Die Studie SYN-FIXFc-07-001, eine Phase1/2a-Studie zu rFIXFc mit 14 zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie B (≤ 2 U/dL endogener FIX), wurde als eine offene, multizentrische Dosisfindungsstudie zur Evaluierung der Sicherheit und der Pharmakokinetik (PK) einer als intravenöse Injektion verabreichten rFIXFc-Einzeldosis entwickelt. Die untersuchten Dosierungsstufen lagen zwischen 1 und 100 IU/kg und waren auf der Grundlage von nicht-klinischen Daten und Daten in Bezug auf Faktor-IX-Produkte in der klinischen Anwendung festgelegt worden. Das primäre Ziel der Studie war die Beurteilung der Sicherheit von rFIXFc in verschiedenen Dosierungen. Das sekundäre Ziel bestand in der Schätzung der PK-Parameter von rFIXFc in Dosierungen von 12,5 bis 100 IU/kg.
rFIXFc wurde in dieser Einzeldosisstudie generell gut vertragen und es gab keine Anzeichen von Reaktionen an der Injektionsstelle, von Inhibitorentwicklung oder von Antikörpern gegen rFIXFc. Es wurden keine schwerwiegenden wirkstoffbezogenen Nebenwirkungen gemeldet. Insgesamt wurde von zwei unerwünschten Ereignissen – Kopfschmerzen und Geschmacksstörung – in Verbindung mit der Dosierung von rFIXFc berichtet. Darüber hinaus demonstrierte rFIXFc eine ca. dreifache Verlängerung der Halbwertszeit (52,5 ± 9,2 Stunden) verglichen mit Daten in der Literatur zu vorhandenen Faktor-IX-Therapien. Bei anderen PK-Paramatern, darunter die mittlere Verweilzeit (mean residence time, MRT) und die Fläche unter der Kurve (area under the curve, AUC), wurde ein ähnlicher Anstieg verzeichnet. Es zeigte sich, dass sich die inkrementelle Wiederauffindung (incremental recovery) von rFIXFc stärker aus Plasma gewonnenem Faktor IX anglich, im Gegensatz zu Ergebnissen im Hinblick auf andere rekombinante DNA-produzierte Faktor-IX-Produkte. Des Weiteren zeigte sich bei der höchsten Serumkonzentration und der AUC eine der verabreichten Dosis entsprechende Steigerung. Zusammengenommen stützen diese Daten die Hypothese, dass rFIXFc möglicherweise anhaltenden Schutz vor Blutungen bietet.
Über Hämophilie
Hämophilie ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung der betroffenen Person gestört ist. Hämophilie B tritt jährlich bei etwa einem von 25.000 männlichen Neugeborenen auf und wird durch einen wesentlichen Mangel oder das völlige Fehlen des Proteins Faktor IX hervorgerufen, das für eine normale Blutgerinnung benötigt wird. Menschen mit Hämophilie B benötigen daher Faktor-IX-Injektionen, um den Gerinnungsprozess wiederherzustellen und häufigen Blutungen vorzubeugen, die andernfalls Schmerzen, irreversible Gelenkschäden und lebensbedrohlichen Blutverlust verursachen können. Die aus zwei Infusionen pro Woche bestehende prophylaktische Behandlung zur Aufrechterhaltung einer ausreichenden Menge des Gerinnungsfaktors im Blutkreislauf findet zunehmend Anwendung. Langzeitstudien zeigen, dass diese Therapie die Lebenserwartung der Patienten verlängert und fortschreitende Gelenkschäden erheblich reduziert oder sogar gänzlich verhindert.
Über Biogen Idec
Biogen Idec setzt in therapeutischen Bereichen mit erheblichen medizinischen Versorgungslücken neue Standards. Das Unternehmen wurde 1978 gegründet und ist bei der Entdeckung, Entwicklung, Herstellung und Kommerzialisierung innovativer Therapien weltweit führend. Patienten auf der ganzen Welt profitieren von den leistungsfähigen Produkten für die Behandlung von Lymphknotenerkrankungen und Krankheiten wie multipler Sklerose und Gelenkrheumatismus von Biogen Idec. Produktinformationen, Pressemitteilungen und zusätzliche Informationen über das Unternehmen finden Sie unter www.biogenidec.com.
Über Swedish Orphan Biovitrum
Swedish Orphan Biovitrum ist ein in Schweden ansässiger Spezialpharmaanbieter von Nischenprodukten mit internationaler Marktpräsenz. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Bereitstellung und die Entwicklung von Spezialpharmaka für Patienten mit hohen medizinischen Bedürfnissen. Sein Portfolio umfasst ca. 60 auf dem Markt befindliche Produkte und eine wachsende Pipeline mit in der späten Phase der klinischen Entwicklung befindlichen Produkten. Unser Schwerpunkt liegt auf Hämophilie, Autoimmun- und Stoffwechselerkrankungen und supportiver Krebstherapie. Swedish Orphan
Biovitrum verbuchte am Ende des Jahres 2009 einen Pro-Forma-Umsatz von ca. 2 Milliarden schwedischen Kronen und beschäftigt ca. 500 Mitarbeiter. Sein Hauptsitz befindet sich in Schweden und seine Aktien sind an der Stockholmer Börse NASDAQ OMX notiert (STO: SOBI). Weitere Informationen finden Sie unter www.sobi.com.
Safe-Harbor-Erklärung
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen zur Entwicklung von Hämophilietherapien mit Langzeitwirkung, die beispielsweise an Wörtern wie „glauben“, „erwarten“, „können“, „planen“ oder „werden“ erkennbar sind. Diese Aussagen beruhen auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen der Unternehmen. Die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln ist mit hohen Risiken verbunden. Zu den Faktoren, die erhebliche Abweichungen der tatsächlichen Ergebnisse von derzeitigen Erwartungen bewirken können, gehört das Risiko, dass für unsere geplanten klinischen Studien keine ausreichende Zahl von Patienten zur Verfügung steht, unerwartete Bedenken aufgrund von neuen Daten oder Analysen auftreten, Aufsichtsbehörden zusätzliche Daten und Studien anfordern oder die Zulassung des Wirkstoffs ablehnen sowie dass die Unternehmen auf andere unerwartete Hürden stoßen. Nähere Informationen über Risiken und Unwägbarkeiten, die mit den Aktivitäten von Biogen Idec in der Arzneimittelentwicklung und anderen Bereichen verbunden sind, finden Sie in den regelmäßig erstellten Berichten, die Biogen Idec bei der US-amerikanischen Börsenaufsicht SEC einreicht. Diese zukunftsbezogenen Aussagen gelten nur für das Datum der vorliegenden Pressemitteilung. Wir sind nicht dazu verpflichtet, zukunftsbezogene Aussagen zu aktualisieren, sei es aufgrund von neuen Informationen, zukünftigen Ereignisse oder anderen Gründen.
Swedish Orphan Biovitrum ist ggf. verpflichtet, die hierin enthaltenen Informationen gemäß dem schwedischen Wertpapiermarktgesetz offenzulegen. Die Informationen wurden am 12. Juli 2010 um 8.30 Uhr MEZ zur Veröffentlichung herausgegeben.
Foto-/Multimediagalerie verfügbar unter: http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=6354854&lang=de
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