Cytonet Studie SELICA III bei angeborenen Harnstoffzyklusdefekten: Erstes Kind in New Haven/USA mit Leberzelltherapie behandelt

(25.01.2011, Pharma-Zeitung.de) WEINHEIM, Deutschland - Copyright by Business Wire - Cytonet

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In den USA wurde das erste Kind mit Leberzellen von Cytonet behandelt. In die Studie SELICA III (Safety and Efficacy of Liver Cell Application) wurde noch vor Weihnachten ein Kind mit Citrullinämie, einem angeborenen Harnstoffzyklusdefekt aufgenommen. Die Leberzelltherapie wurde in der Yale Medical School in New Haven, USA durchgeführt. Das Therapieregime, das sechs Leberzellinfusionen an sechs aufeinander folgenden Tagen umfasst, konnte ohne Stoffwechselentgleisungen oder andere Komplikationen abgeschlossen werden. Der kleine Patient befindet sich nun in der Beobachtungsphase. „Die behandelnden Ärzte in Yale sind bislang sehr zufrieden mit dem Zustand des kleinen Jungen. Das ermutigt uns und zeigt, dass wir auch in den USA auf dem richtigen Weg sind. Wir denken, schon sehr bald den nächsten Patienten genauso erfolgreich behandeln zu können“, fasst Dr. Wolfgang Rüdinger, Geschäftsführer Cytonet Deutschland zusammen.

Geschäftsführung Cytonet GmbH & Co. KG: Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger (li) und Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner (re)(Foto: Business Wire)

Im Juli 2010 erhielt das Leberzell-Präparat der Cytonet GmbH und Co. KG von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Genehmigung (IND) für die klinische Studie SELICA III. Seitdem kann auch in den USA die Leberzelltherapie klinisch untersucht werden. Die Entscheidung der FDA basiert u. a. auf der Analyse der Zwischenergebnisse einer bereits in Deutschland laufenden Studie bei Neugeborenen mit Harnstoffzyklusdefekten (SELICA V).

Das Ziel der offenen, historisch kontrollierten Multizenter-Studie SELICA III ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit der Leberzelltherapie bei Kindern mit Harnstoffzyklusdefekt (UCD) zu zeigen. In diese US-Studie sind insgesamt 12 Studienzentren eingebunden. Cytonet wird bei der Durchführung der SELICA-III-Studie durch das gemeinnützige amerikanische Harnstoffzykluskonsortium „National Urea Cycle Disorders Foundation“ unterstützt.

Über SELICA V in Deutschland Die Phase-II-Studie SELICA III ist die zweite klinische Studie zur Leberzelltherapie bei Kindern mit Harnstoffzyklusdefekten. Die Vorgängerstudie SELICA V läuft seit 2008 in Deutschland. Auf eine sechsmonatige Behandlungs- und Beobachtungsphase mit möglichst frühzeitiger Infusion des humanen Leberzellpräparats folgt ein 18-monatiges Follow- Up. Eingeschlossen in die Studie werden Säuglinge, Kleinkinder und Kinder bis zum fünften Lebensjahr, die an einer schweren Verlaufsform folgender Harnstoffzyklusdefekte erkrankt sind: Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, Carbamoylphosphat-Synthetase I (CPS I)-Mangel oder Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel, Citrullinämie.

Über Harnstoffzyklusdefekte und die Leberzelltherapie Harnstoffzyklusdefekte sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Störungen des Ammoniak (NH3)-Stoffwechsels der Leber. Dazu gehören der Carbamoylphosphat-Synthetase I (CPS)-Mangel, der N-Acetylglutamat-Synthetase (NAGS)-Mangel, der Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, der Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel - auch Citrullinämie genannt, der Argininosuccinat-Lyase (ASL)-Mangel und der Arginase 1-Mangel (Hyperargininämie). Die Harnstoffzyklusdefekte beruhen auf Fehlfunktionen dieser Enzyme, die an der Ammoniak (NH3)-Entgiftung beteiligt sind. Bei den Betroffenen wird das neurotoxische NH3 nicht zu Harnstoff verstoffwechselt und ausgeschieden. Es akkumuliert in Blut und Gewebe und führt - abhängig vom Schweregrad der Erkrankung - zu schweren Schädigungen der Nerven und des Gehirns bis hin zum Tod. Kinder mit einem unbehandelten Harnstoffzyklusdefekt können sich kaum körperlich und geistig normal entwickeln.

Die Transplantation einer ganzen Leber bzw. eines Leberlappens ist die derzeit einzige kurative Maßnahme. Bei Neugeborenen ist sie allerdings äußerst problematisch und geeignete Spenderorgane sind zudem selten. Deshalb wird seit einigen Jahren die Behandlung mit einer Infusion aus isolierten und aufbereiteten Leberzellen erforscht und weiterentwickelt. Diese Zellen stammen aus nicht transplantablen Spenderlebern. Cytonet arbeitet dabei in enger Kooperation mit international führenden neonatologischen und pädiatrischen Stoffwechselzentren. Das generelle Ziel ist eine wirksame Kompensation des Stoffwechseldefektes durch die Infusion gesunder, stoffwechselkompetenter humaner Leberzellen in die Pfortader des erkrankten Kindes.

Über Cytonet Die Cytonet-Gruppe ist ein international tätiges Biotech Unternehmen mit Standorten in Weinheim, Heidelberg und Durham (North Carolina, USA) mit derzeit 60 Mitarbeitern. Das Unternehmen entwickelt, produziert und vermarktet zelltherapeutische Produkte, die unter Nutzung speziell aufbereiteter menschlicher Zellen bei vielen Erkrankungen Alternativen zu bestehenden Therapieverfahren wie der Organtransplantation ermöglichen oder dem Patienten das Überleben bis zu einer Transplantation sichern könnten. Bei dem von Cytonet entwickelten Verfahren werden aus Spenderlebern die Leberzellen in einem komplexen Verfahren schonend isoliert und aufgereinigt. Bei den verwendeten Organen handelt es sich in erster Linie um Lebern, die nicht zur Transplantation geeignet sind. Daneben liefert Cytonet Blutstammzell- und Knochenmarkspräparationen für die Therapie von Leukämien und weiteren Tumorerkrankungen. Geschäftsführer sind Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger und Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner. Gegründet wurde Cytonet durch die Ausgliederung des Bereiches Zelltherapie aus dem Roche Konzern im April 2000. Die maßgebliche Beteiligung hält die Familie Dietmar Hopp.

25. Januar 2011

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