GATTEX® (Teduglutid) erreicht primären Wirksamkeitsendpunkt in zentraler Phase-3-Studie mit erwachsenen Patienten mit Kurzdarmsyndrom

(31.01.2011, Pharma-Zeitung.de) BEDMINSTER, New Jersey - Copyright by Business Wire - NPS Pharmaceuticals, Inc.

Klassenerstes GLP-2-Analog könnte einen wichtigen Fortschritt bei der Behandlung des Kurzdarmsyndroms darstellen

Telekonferenz heute um 9.00 Uhr (ET, New Yorker Zeit)

NPS Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: NPSP), ein Spezialpharmaunternehmen, das innovative Therapeutika für seltene Magen-Darm-Erkrankungen und endokrine Störungen entwickelt, gab heute bekannt, dass seine zulassungsrelevante Phase-3-Studie zu GATTEX® (Teduglutid) den primären Wirksamkeitsendpunkt erreicht hat. Dieser bestand darin, Patienten mit Kurzdarmsyndrom (Short-bowel Syndrome, SBS) unabhängiger von parenteraler Ernährung (PE) zu machen. Mit der 24-wöchigen, randomisierten, doppelblinden Studie mit der Bezeichnung STEPS sollte die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von GATTEX im Vergleich zum Placebo geprüft werden.

Die Studie erreichte die statistische Signifikanz für den primären Wirksamkeitsendpunkt, der als Prozentsatz der Patienten definiert war, die bis Woche 20 bzw. 24 eine 20-prozentige oder höhere Reduzierung des wöchentlichen PE-Volumens im Vergleich zur Basislinie erzielten. In einer behandlungsintentionierten Analyse sprachen 63 Prozent (27/43) der mit GATTEX behandelten Patienten auf die Therapie an im Vergleich zu 30 Prozent (13/43) der Patienten, die ein Placebo erhielten (p = 0,002). Die über 24 Wochen mit GATTEX behandelten Patienten erzielten zudem auch eine signifikant höhere Reduzierung des wöchentlichen PE-Volumens als die Placebo-Gruppe. Im Durchschnitt erzielten die mit GATTEX behandelten Patienten eine Verringerung des wöchentlichen PE-Volumens um 4,4 Liter im Vergleich zu einer vor der Behandlung ermittelten Basislinie von 12,9 Litern. Patienten, die ein Placebo erhielten, erzielten eine Verringerung von 2,3 Litern gegenüber einer vor der Behandlung ermittelten Basislinie von 13,2 Litern (p <= 0,001).

„SBS-Patienten, denen die Nährstoffe und Flüssigkeiten wegen mangelhafter Resorption und Durchfall intravenös verabreicht werden, neigen zu diversen schweren Komplikationen, darunter lebensbedrohliche Infektionen, Thrombosen und Leber- und Nierenschäden. Die Ergebnisse der STEPS-Studie legen den Schluss nahe, dass Teduglutid zur Wiederherstellung einer normalen Darmfunktion bei Patienten mit Kurzdarmsyndrom beiträgt und damit die Abhängigkeit dieser Patienten von parenteraler Ernährung verringert, wodurch sich potenziell ihre Lebensqualität erhöht“, so Dr. med. Palle Bekker Jeppesen, Associate Professor, Gastroenterologie-Abteilung, Rigshospitalet, Universitätsklinik Kopenhagen, Dänemark. „Diese Ergebnisse bringen uns einer bedeutenden neuen Therapiealternative für Patienten mit dieser behindernden Krankheit einen Schritt näher.“

Die STEPS-Studie zeigte, dass GATTEX gut vertragen wurde. Vier der 86 randomisierten Patienten brachen ihre Teilnahme aufgrund nachteiliger Ereignisse ab. Einer davon wurde mit GATTEX behandelt, die anderen drei erhielten das Placebo. Nachteilige Ereignisse scheinen im Zusammenhang mit den pharmakologischen Wirkungen des Arzneimittels zu stehen.

„Wir sind sehr zufrieden mit diesen Ergebnissen, denn sie bestätigen unsere Überzeugung, dass GATTEX bedeutsame klinische Vorteile für erwachsene Patienten mit Kurzdarmsyndrom mit sich bringt“, erklärte Dr. med. François Nader, President und Chief Executive Officer von NPS Pharmaceuticals. „Auf der Grundlage dieser Ergebnisse wollen wir voraussichtlich in der zweiten Jahreshälfte die Zulassung von GATTEX bei der FDA beantragen, und zwar als klassenerste Therapie für SBS. Wir danken den Probanden, Prüfern und Studienleitern, die an dieser bedeutenden Studie mitgewirkt haben, sowie unserem Partner außerhalb Amerikas, Nycomed, der die Studie mit uns gemeinsam verwaltet und finanziert hat. Wir freuen uns darauf, bei künftigen Medizinertagungen weitere Ergebnisse der STEPS-Studie bekannt zu geben.“

Mehr als 97 Prozent der Teilnehmer der STEPS-Studie, die die entsprechenden Kriterien erfüllten, entschieden sich auch für die Teilnahme an STEPS 2, einer offenen Fortsetzungsstudie, in der alle Teilnehmer für maximal weitere 24 Monate eine GATTEX-Therapie erhalten.

STEPS-Studienaufbau

STEPS war eine zulassungsrelevante internationale, doppelblinde, placebo-kontrollierte Phase-3-Studie, die zusätzliche Nachweise über die Sicherheit und Wirksamkeit von GATTEX bei der Reduzierung der PE-Dependenz in erwachsenen SBS-Patienten ergeben sollte.

Probanden der STEPS-Studie wurden in 29 Zentren in Nordamerika und Europa aufgenommen. 86 Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip eingeteilt und ihre Daten auf Wirksamkeit und Sicherheit analysiert. Die Studie umfasste eine anfängliche PE-Optimierungs- und Stabilisierungsperiode. Anschließend wurden die Probanden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um die Verabreichung einer täglich subkutan verabreichten Dosis von 0,05 mg/kg GATTEX über einen 24-wöchigen Therapiezeitraum mit einer Placebogabe zu vergleichen. Insgesamt 78 Patienten nahmen bis zum Ende an der Studie teil.

Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war der Prozentsatz der Patienten, die bis Woche 20 eine Reduzierung des wöchentlichen PE-Volumens von 20 Prozent oder mehr erzielten und dieses Ansprechen gegenüber der Basislinie bis Woche 24 aufrechterhielten. Zu den sekundären Endpunkten der Studie gehörten Reduzierungen des PE-Volumens und die direkten Auswirkungen der verbesserten Flüssigkeitsaufnahme des Darms.

NPS führte die STEPS-Studie mit Unterstützung seines Partnerunternehmens Nycomed durch. Nycomed ist ein weltweit tätiges Pharmaunternehmen mit Sitz in der Schweiz und besitzt die Rechte zur Entwicklung und Vermarktung von Teduglutid außerhalb Nordamerikas. Nycomed beabsichtigt, in der ersten Jahreshälfte 2011 bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen Zulassungsantrag für das Inverkehrbringen von Teduglutid zu stellen. Bestimmte externe Kosten für das Entwicklungsprogramm von Teduglutid werden von beiden Unternehmen gemeinsam getragen.

Informationen zur Telekonferenz

NPS wird heute um 9.00 Uhr ET (New Yorker Zeit) eine Telekonferenz zur Erörterung dieser Ergebnisse abhalten. Interessenten, die an der Telekonferenz teilnehmen möchten, wählen sich bitte unter der Rufnummer (888) 396-2356 ein und geben die Referenznummer 22757353 an. Interessenten aus anderen Ländern wählen bitte die Rufnummer (617) 847-8709 und geben dieselbe Referenznummer an. Außerdem kann das Konferenzgespräch auch live im Internet mitverfolgt werden. Interessenten besuchen bitte die NPS-Website http://www.npsp.com.

Eine Aufzeichnung des Konferenzgesprächs steht anschließend bis zum 14. Februar 2011, 24 Uhr (ET) unter der Rufnummer (888) 286-8010 mit der Referenznummer 24296023 zur Verfügung. Interessenten aus dem Ausland erreichen die Aufzeichnung unter der Rufnummer (617) 801-6888 unter Angabe derselben Referenznummer. Der Webcast steht für diesen Zeitraum ebenfalls auf der NPS-Website zur Verfügung.

Über das Kurzdarmsyndrom

Das Kurzdarmsyndrom (Short Bowel Syndrome, SBS) ist eine stark behindernde Erkrankung, die die Lebensqualität der Betroffenen beeinträchtigen und zu schweren, lebensbedrohlichen Komplikationen führen kann. SBS tritt gewöhnlich nach der operativen Entfernung großer Teile des Dünndarms nach Morbus Crohn, Ischämie oder anderen Erkrankungen auf. SBS-Patienten leiden in vielen Fällen an Mangelernährung, schwerem Durchfall, Dehydratation, Erschöpfung, Osteopenie und Gewichtsverlust, da der verkürzte Darm nicht in der Lage ist, Nährstoffe, Wasser und Elektrolyte in ausreichendem Maße aufzunehmen. Die gewöhnliche Therapie des Kurzdarmsyndroms besteht in Ernährungsunterstützung, einschließlich parenterale Ernährung (PE) bzw. intravenöse Nährstoffzufuhr zur Ergänzung und Stabilisierung des Nährstoffbedarfs.

Die Ergänzung der Nährstoffzufuhr bei Patienten mit Kurzdarmsyndrom mittels PE verbessert jedoch nicht die Fähigkeit des Körpers, die Nährstoffe zu resorbieren. Außerdem geht PE mit schweren Komplikationen einher, beispielsweise Infektionen, Thrombosen oder Leberschäden. Diese Risiken steigen mit der Dauer der parenteralen Ernährung. Patienten, die PE erhalten, klagen häufig über beeinträchtigte Lebensqualität durch Schlafstörungen, häufiges Wasserlassen und den Verlust ihrer Unabhängigkeit.

In den USA sind schätzungsweise 10.000 bis 15.000 SBS-Patienten von PE abhängig. Die direkten Kosten dafür können pro Patient mehr als 100.000 US-Dollar pro Jahr betragen.

Über GATTEX® (Teduglutid)

GATTEX (Teduglutid) ist ein neuartiges, rekombinantes Analog des menschlichen glukagonartigen Peptids 2. Peptid 2 ist ein Protein, das bei der Regeneration des Darmepithels eine Rolle spielt. GATTEX befindet sich in der Phase-3-Entwicklung und soll die Abhängigkeit erwachsener Patienten mit Kurzdarmsyndrom (SBS) von parenteraler Ernährung (PE) verringern. NPS hat bereits Ergebnisse abgeschlossener Studien vorgelegt, denen zufolge GATTEX ein günstiges Sicherheitsprofil aufweist und eine Senkung des mittleren PE-Volumens gegenüber der vor der Therapie ermittelten Basislinie beobachtet wurde. NPS betreibt außerdem vorklinische Studien zur Prüfung von Teduglutid in weiteren mit Darmstörungen verbundenen Erkrankungen.

Teduglutid hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und von der Europäischen Arzneimittelagentur den Orphan-Drug-Status eines Arzneimittels für seltene Leiden erhalten.

2007 vergab NPS die Rechte zur Entwicklung und Vermarktung von Teduglutid außerhalb der USA, Kanadas und Mexikos an Nycomed. NPS besitzt weiterhin alle Rechte an Teduglutid in Nordamerika.

Über NPS Pharmaceuticals

NPS Pharmaceuticals entwickelt neue Therapien für Patienten mit seltenen Magen-Darm-Erkrankungen und endokrinen Störungen. Das Unternehmen verfolgt derzeit zwei Phase-3-Zulassungsprogramme. Teduglutid, ein unternehmenseigenes Analog von GLP-2, befindet sich in der Phase-3-Entwicklung für erwachsene Patienten mit Kurzdarmsyndrom, die von parenteraler Ernährung abhängig sind. Teduglutid befindet sich außerdem in der vorklinischen Entwicklung für weitere mit Darmstörungen einhergehende Erkrankungen. NPSP558 (Nebenschilddrüsenhormon 1-84 [rDNA-originär] zur Injektion) befindet sich in der Phase-3-Entwicklung als Hormonersatztherapie für Hypoparathyreoidismus. Die unternehmenseigenen Programme von NPS werden mit einem auf Lizenzgebühren beruhenden Portfolio von Produkten und Produktkandidaten ergänzt, darunter Vereinbarungen mit Amgen, Kyowa Hakko Kirin, Nycomed und Ortho-McNeil Pharmaceutical.

„NPS“, „NPS Pharmaceuticals“ und „GATTEX“ sind eingetragene Marken des Unternehmens. Alle anderen Marken, Handelsnamen oder Dienstleistungsmarken in dieser Pressemitteilung sind das Eigentum der jeweiligen Inhaber.

Aussagen in dieser Pressemitteilung, die keine historischen Tatsachen betreffen, sind zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der Safe-Harbor-Bestimmungen des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Derartige Aussagen beruhen auf den derzeitigen Erwartungen und Überzeugungen des Unternehmens und unterliegen einer Reihe von Faktoren und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse maßgeblich von den Darstellungen der zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den mit der Geschäftstätigkeit des Unternehmens verbundenen Risiken gehören unter anderen insbesondere das Risiko, dass das Unternehmen seine vorklinischen und klinischen Studien nicht im vorgesehenen Zeitrahmen bzw. jemals erfolgreich zum Abschluss bringen könnte, das Risiko, dass die Marktzulassung für GATTEX und NPSP558 nicht erteilt wird, Risiken in Verbindung mit der Unternehmensstrategie sowie andere Risikofaktoren, die in den regelmäßigen Eingaben des Unternehmens bei der US-amerikanischen Börsenaufsicht SEC erörtert werden, darunter sein Jahresbericht auf Formblatt 10-K und die Formblätter 10-Q. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen gelten zu Datum der Veröffentlichung und NPS übernimmt keinerlei Verpflichtung, diese Informationen zu aktualisieren.

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