AGC Biologics produziert die Dual-Vektor-Gentherapien von AAVantgarde für erbliche Netzhauterkrankungen
(21.11.2025, Pharma-Zeitung.de) MAILAND - Copyright by Business Wire - AGC Biologics
Die Partnerschaft stärkt die Marktführerschaft von AGC Biologics im AAV-Sektor, indem die BravoAAV™-Plattform für komplexe Gentherapien für angeborene Blindheit eingesetzt wird
Nach dem Abschluss einer Serie-B-Finanzierungsrunde durch AAVantgarde hat AGC Biologics eine neue Produktionsvereinbarung mit dem Biotechnologieunternehmen bekannt gegeben. Damit hat AGC Biologics einen weiteren Meilenstein auf dem Markt für Adeno-assoziierte Viren erreicht. Im Rahmen dieser Vereinbarung wird AGC Biologics die GMP-konforme Herstellung für die beiden neuartigen Kandidaten von AAVantgarde übernehmen, die einen fortschreitenden und irreversiblen Sehverlust behandeln, für den bisher keine zugelassenen Therapien verfügbar sind:
AAVB-039 für die Stargardt-Krankheit . Diese Therapie zielt auf die häufigste vererbte Form der Makuladegeneration ab – eine der Hauptursachen für den Verlust der Sehkraft bei Kindern und jungen Erwachsenen, die etwa 1 von 6.500 Menschen betrifft. AAVB-039 durchläuft derzeit eine klinische Phase-1/2-Studie am Menschen in den USA, Großbritannien und Europa.
AAVB-081 für Retinitis pigmentosa (verursacht durch Usher-Syndrom Typ 1B ). Retinitis pigmentosa als Folge des Usher-Syndroms betrifft etwa 1 von 50.000 Personen, meist im Alter von unter 10 Jahren. Diese Therapie befindet sich in der Phase 1/2 und ist die erste duale AAV-Gentherapie, die klinisch bei einer Augenerkrankung getestet wird.
Für die Projekte wird die BravoAAV™-Suspensionsplattform von AGC Biologics sowie ein innovativer dualer AAV-Vektoransatz verwendet, um ein häufiges Hindernis bei Gentherapien zu überwinden: Gene, die für einen einzelnen AAV-Vektor zu groß sind.
Da viele therapeutische Gene zu groß sind, um in einen einzigen AAV-Vektor zu passen, wird das therapeutische Gen bei dieser Methode in zwei Hälften zerlegt. Jede Hälfte wird anschließend in einen separaten AAV-Vektor verpackt. Bei der Verabreichung gelangen beide Vektoren in die Zielzelle. Dort werden die beiden Teile wieder zusammengesetzt, sodass ein komplettes, funktionsfähiges Gen entsteht. Auf diese Weise können Krankheiten behandelt werden, die aufgrund der begrenzten Kapazität des AAV-Vektors von 4,7 Kilobasen mit dem herkömmlichen Ein-Vektor-Ansatz bisher nicht erreicht werden konnten.
„Wir begrüßen die Zusammenarbeit mit AGC Biologics – einem weltweit führenden Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO) mit umfassender Expertise in der Herstellung viraler Vektoren. Die Partnerschaft bedeutet einen wichtigen Meilenstein für AAVantgarde, um unsere innovative Gentherapie-Pipeline in der klinischen Entwicklung weiter voranzutreiben“, berichtet Natalia Misciattelli, CEO bei AAVantgarde. „Durch die Kooperation haben wir Zugang zu hochwertigen Fertigungskapazitäten und sind in der Lage, transformative Therapien für Patienten zu liefern.“
Das Milan Cell and Gene Center of Excellence von AGC Biologics wird die Produktion für die klinische Versorgung in der frühen und späten Phase für die beiden Therapeutika unterstützen. Mit einer 30-jährigen Erfolgsgeschichte und zehn zugelassenen Produkten durch die Europäische Arzneimittel-Agentur und die US-amerikanische FDA gehört die Anlage in Mailand zu den weltweit führenden Standorten mit umfassender Expertise in komplexen Zell- und Gentherapieprojekten. Die BravoAAV™-Plattform bietet einen betriebsbereiten, hochproduktiven Prozess, der die Zeitspanne vom Gen bis zur klinischen Anwendung auf nur neun Monate verkürzt.
„Über die Zusammenarbeit mit AAVantgarde leisten wir unseren Beitrag zur bedeutendsten Aufgabe: der Deckung eines erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarfs. Außerdem können wir unsere technische Präzision bei vielen Vektortypen und in verschiedenen Phasen der klinischen Entwicklung unter Beweis stellen“, erklärte Luca Alberici, Executive Vice President der Global Cell & Gene Technologies Division, AGC Biologics. „Als engagiertes Team mit Fokus auf Zuverlässigkeit und Stabilität fühlen wir uns geehrt, Lenti-, Retro- und Adeno-assoziierte virale Vektoren für Entwickler mit komplexen, innovativen Projekten zu entwickeln, herzustellen und zu optimieren.“
Weitere Informationen über die BravoAAV™-Plattform von AGC Biologics finden Sie unter: https://www.agcbio.com/capabilities/bravo-adeno-associated-viral-vector-platform-cdmo.
Um mehr über die viralen Vektordienstleistungen von AGC Biologics zu erfahren, besuchen Sie: https://www.agcbio.com/capabilities/viral-vector.
Über AAVantgarde
AAVantgarde Bio ist ein Biotechnologieunternehmen mit Schwerpunkt auf der klinischen Forschung, das erstklassige Therapien für Patienten mit erblichen Netzhauterkrankungen entwickelt. Die führenden Programme des Unternehmens adressieren die Stargardt-Krankheit und die Retinitis pigmentosa infolge des Usher-Syndroms Typ 1B – zwei schwerwiegende, vererbte Netzhauterkrankungen, für die bisher keine zugelassenen Therapien existieren. AAVB-039 und AAVB-081 sind duale AAV-Gentherapien, die sich derzeit in der klinischen Prüfung befinden. Sie wurden entwickelt, um die genetischen Ursachen dieser Erkrankungen zu bekämpfen. Mit seinem starken Fundament in der translationalen Wissenschaft und seinem Engagement für klinische Exzellenz setzt sich AAVantgarde dafür ein, Patienten transformative Therapien zugänglich zu machen. Weitere Informationen unter: https://www.aavantgarde.com/en/.
Über AGC Biologics
AGC Biologics ist ein weltweit führendes biopharmazeutisches Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO) mit dem Anspruch, den höchsten Servicestandard zu gewährleisten. Wir arbeiten eng mit unseren Kunden und Partnern zusammen und stellen freundliche und professionelle Dienstleistungen bereit. Wir bieten eine erstklassige Entwicklung und Herstellung therapeutischer Proteine auf Säugetier- und Mikrobenbasis, Plasmid-DNA (pDNA), Boten-RNA (mRNA), virale Vektoren und gentechnisch veränderte Zellen. Unser globales Netzwerk umfasst die USA, Europa und Asien mit Standorten in Seattle, US-Bundesstaat Washington, Kopenhagen, Heidelberg, Mailand sowie Chiba und Yokohama in Japan. AGC Biologics gehört zur Life-Science-Sparte von AGC Inc. Die Life-Science-Sparte betreibt mehr als zehn Standorte mit den Schwerpunkten Biopharmazeutika, neuartige Therapien, niedermolekulare pharmazeutische Wirkstoffe und Agrochemikalien. Nähere Informationen erhalten Sie unter www.agcbio.com.
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