AGC Biologics schließt Partnerschaft mit Rarity PBC, um eine lebensrettende Gentherapie für die „Bubble-Baby-Krankheit“ voranzutreiben
(23.10.2025, Pharma-Zeitung.de) MAILAND - Copyright by Business Wire - AGC Biologics
Die Kooperation wird von der Erfahrung von AGC Biologics in der kommerziellen Herstellung sowie deren bewährten Plattformen profitieren, um die Zulassung einer Therapie für die seltene Immunschwächekrankheit ADA-SCID zu erhalten
AGC Biologics, der freundliche CDMO-Experte, hat heute eine Vereinbarung mit Rarity PBC bekannt gegeben, die eine umfassende Entwicklung und GMP-konforme Produktion für Raritys Gentherapie RDP-101 vorsieht. Die Therapie zielt auf die Behandlung der schweren kombinierten Immundefizienz durch Adenosindeaminase ab.
Sofern die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Zulassung erteilt, könnte RDP-101 als erste Gentherapie zur kommerziellen Anwendung zur Verfügung stehen, um ADA-SCID bei Patienten in den USA zu stoppen.
ADA-SCID ist eine seltene, lebensbedrohliche Erbkrankheit, die das Immunsystem stark beeinträchtigt und Babys für häufige und schwere Infektionen anfällig macht. Schätzungen zufolge haben von einer Million Neugeborenen weltweit ein bis fünf Babys diese Erkrankung. Die ADA-SCID-Erkrankung, die durch einen Adenosindeaminase-Mangel hervorgerufen wird, ist unbehandelt tödlich und betrifft etwa 15 Prozent der SCID-Patienten. Die RDP-101-Therapie von Rarity ist eine autologe Ex-vivo-Gentherapie, bei der die eigenen hämatopoetischen Stammzellen des Patienten modifiziert werden, um die Immunfunktion wiederherzustellen. In klinischen Studien konnte dieser Ansatz bereits das Leben von Patienten positiv verändern – 48 von 50 Kindern wurden erfolgreich behandelt.
Im Rahmen der Vereinbarung wird AGC Biologics umfassende Dienstleistungen für das Gentherapieprodukt von Rarity anbieten, das aus dem EFS-ADA-Lentivirusvektor (LVV) und autologen CD34+-hämatopoetischen Stammzellen besteht. Der Auftrag umfasst die Entwicklung von Herstellungsverfahren, die GMP-konforme Herstellung und die Validierung der erforderlichen Verfahren, um das Produkt auf den Markt zu bringen. Der LVV-Prozess basiert auf der ProntoLVV™-Adhäsionsplattform von AGC Biologics – einer Technologie, die bereits für mehrere kommerziell erhältliche Produkte eingesetzt wird.
„Die Zusammenarbeit mit AGC Biologics ist ein wichtiger Schritt für unsere Mission, die ADA-SCID-Gentherapie Patienten zugänglich zu machen“, erklärt Dr. Paul Ayoub, CEO bei Rarity PBC. „Ihre ausgewiesene Expertise in der kommerziellen Herstellung und ihr Teamgeist sind genau das, was wir brauchen, um die letzten Phasen der aufsichtsrechtlichen Zulassung zu durchlaufen. In der klinischen Praxis hat diese Therapie schon viele Leben verändert. Mit AGC Biologics arbeiten wir nun daran, diesen Vorteil noch mehr Familien zugänglich zu machen.“
„Wir benötigten einen Partner mit fundiertem technischem Know-how und langjähriger Erfahrung, um die FDA-Standards für die kommerzielle Herstellung zu erfüllen“, berichtet Dr. Donald B. Kohn, renommierter Professor am Broad Stem Cell Research Center der University of California in Los Angeles, der den lentiviralen Vektor für die Gentherapie von ADA-SCID entwickelt hat. „Mit AGC Biologics als Partner konzentrieren wir uns jetzt darauf, diese Behandlung für Patienten bereitzustellen, die derzeit auf eine Heilung warten, und für diejenigen, die sie in den kommenden Jahren benötigen werden.“
Im November 2024 hat Kohn eine Förderung von 14,7 Millionen US-Dollar vom California Institute for Regenerative Medicine erhalten, um ein Protokoll für die kommerzielle Herstellung einer bahnbrechenden Gentherapie gegen ADA-SCID zu entwickeln.
„Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit Rarity PBC bei diesem wichtigen Programm, das perfekt zu unserer Mission passt, Innovatoren zu unterstützen, die lebensverändernde Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten entwickeln“, erklärt Luca Alberici, Executive Vice President der AGC Biologics Global Cell & Gene Technologies Division und General Manager der Mailänder Niederlassung. Unser Team greift auf die bewährte ProntoLVV™-Plattform und unsere weitreichende Erfahrung in der kommerziellen Herstellung zurück, um diese Therapie für jedes Kind verfügbar zu machen, das sie benötigt. Als freundlicher CDMO-Experte verstehen wir das nicht nur als ein Projekt, sondern als unsere Pflicht, Leben zu retten und Familien zu helfen, die von dieser seltenen Krankheit betroffen sind.“
Mit dieser Partnerschaft stärkt AGC Biologics seine Position als globaler Marktführer in der Zell- und Gentherapie und als bevorzugter Partner für Entwickler, die kommerzielle Erfolge anstreben. Die starke Präsenz des Unternehmens spiegelt sich in mehreren FDA-genehmigten Therapien wider, die bereits auf dem Markt sind, aber auch anderen Programmen, die derzeit noch geprüft werden. Diese Erfolgsbilanz macht AGC Biologics zu einem idealen Partner für ein breites Spektrum von Auftraggebern – von gemeinnützigen Organisationen über nicht gewinnorientierte Unternehmen bis hin zu Institutionen, die aus öffentlichen Mitteln finanziert werden.
Mitfinanziert durch das CIRM
Dieses Projekt wurde teilweise durch die Finanzierung des California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) ermöglicht – einer kalifornischen Behörde, die Forschung auf den Gebieten regenerative Medizin, Stammzellen und Gentherapie fördert. (Förderung Nr. CLIN2-09339 und CLIN2-17078).
Über Rarity PBC
Rarity PBC ist eine gemeinnützige Organisation, die sich dafür einsetzt, lebensrettende Gentherapien für seltene Krankheiten weiterzuentwickeln und auf den Markt zu bringen. Mit dem Anspruch, eine verantwortungsvolle Arzneimittelentwicklung und Patientenversorgung zu ermöglichen, verbindet Rarity PBC Innovation mit einem nachhaltigen Geschäftsmodell, um dafür zu sorgen, dass bahnbrechende Therapien die Entwicklungsphase erfolgreich abschließen und für Patienten, die sie brauchen, bereitgestellt werden können.
Über das California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Das California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) ist eine kalifornische Förderungsagentur, um die Forschung auf dem Gebiet der regenerativen Medizin voranzutreiben und so Behandlungen für Patienten mit bislang ungedecktem medizinischem Bedarf zu entwickeln. Das CIRM wurde 2004 durch Proposition 71 etabliert und 2020 durch Proposition 14 erweitert. Seitdem hat es Milliardenbeträge zur Unterstützung von Forschungs- und Entwicklungsprogrammen im Bereich Stammzellen und Genetik bereitgestellt. Durch Forschung, Infrastruktur und Bildung will das CIRM die regenerative Medizin transformieren und die Lebensqualität verschiedener Bevölkerungsgruppen verbessern. Nähere Informationen unter cirm.ca.gov.
Über AGC Biologics
AGC Biologics ist ein weltweit führendes biopharmazeutisches Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO) mit dem Anspruch, den höchsten Servicestandard zu gewährleisten. Wir arbeiten eng mit unseren Kunden und Partnern zusammen und stellen freundliche und professionelle Dienstleistungen bereit. Wir bieten eine erstklassige Entwicklung und Herstellung therapeutischer Proteine auf Säugetier- und Mikrobenbasis, Plasmid-DNA (pDNA), Boten-RNA (mRNA), virale Vektoren und gentechnisch veränderte Zellen. Unser globales Netzwerk umfasst die USA, Europa und Asien mit Standorten in Seattle, US-Bundesstaat Washington, Kopenhagen, Heidelberg, Mailand sowie Chiba und Yokohama in Japan. AGC Biologics gehört zur Life-Science-Sparte von AGC Inc. Die Life-Science-Sparte betreibt mehr als zehn Standorte mit den Schwerpunkten Biopharmazeutika, neuartige Therapien, niedermolekulare pharmazeutische Wirkstoffe und Agrochemikalien. Nähere Informationen erhalten Sie unter www.agcbio.com.
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