Akebia Therapeutics kündigt Präsentation auf dem 51. Jahreskongress der ERA-EDTA an

(29.05.2014, Pharma-Zeitung.de) CAMBRIDGE, Massachusetts - Copyright by Business Wire - Akebia Therapeutics, Inc.

Vorgelegt werden Daten aus einer Studie der Phase 2a zum klinischen Hauptwirkstoff AKB-6548, einem potenziell neuartigen Ansatz in der Therapierung von Anämie in Verbindung mit chronischer Niereninsuffizienz

Akebia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:AKBA), ein Biopharmaunternehmen mit Fokus auf die biologische Nutzbarmachung des Hypoxie-induzierten Faktors (HIF) bei der Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Therapeutika zur Behandlung von Niereninsuffizienz und sonstigen schweren Erkrankungen, kündigte heute an, dass Daten zu seinem klinischen Hauptwirkstoff AKB-6548 auf dem diesjährigen 51. Jahreskongress der European Renal Association-European Dialysis and Transplant Association (ERA-EDTA) vorgelegt werden, der vom 31. Mai bis 3. Juni 2014 in Amsterdam stattfindet. AKB-6548 ist ein einmal täglich oral einzunehmender Inhibitor der HIF-Prolylhydroxylase (HIF-PHD), der für die Behandlung von Anämie in Verbindung mit chronischer Niereninsuffizienz (CKD) entwickelt wird.

Der mündliche Vortrag mit dem Titel „Controlled Hemoglobin Response in a Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of AKB-6548 in Subjects with Chronic Kidney Disease“ (Kontrolliertes Hämoglobinansprechen in einer doppelblinden, placebo-kontrollierten Studie zu AKB-6548 bei Probanden mit chronischer Niereninsuffizienz) steht am Sonntag, den 1. Juni um 17 Uhr in der Session mit freier Kommunikation mit dem Titel „CKD Anemia“ auf dem Programm. Hier werden Daten aus einer klinischen Studie der Phase 2a zu AKB-6548 in der Behandlung von Anämie in Verbindung mit nicht dialyseabhängigen CKD-Patienten vorgelegt.

Für optimale klinische Ergebnisse ist die Aufrechterhaltung des Hämoglobinspiegels (HGB) im Zielbereich von großer Bedeutung. In der bereits vorgelegten doppelblinden, placebo-kontrollierten Phase-2a-Studie konnte AKB-6548 die HGB-Werte bei CKD-Patienten wirksam und kontrolliert erhöhen, während die maximalen HGB-Werte im gesamten Therapiezeitraum unter 13 g/dl blieben. AKB-6548 wurde in den Studiengruppen generell gut vertragen und arzneimittelbedingte schwerwiegende nachteilige Ereignisse traten nicht auf.

„Es besteht ein deutlicher Bedarf an neuen Therapien, um die zahlenmäßig zunehmende Patientenpopulation zu behandeln, die in Verbindung mit chronischer Niereninsuffizienz an Anämie leidet“, erklärte Robert Shalwitz, Chief Medical Officer von Akebia. „Derzeitig verfügbare Therapien mit injizierbaren rekombinanten Erythropoese-stimulierenden Substanzen (rESA) sind mit signifikanten, gut dokumentierten Risiken verbunden und können mit einem übermäßigen Anstieg der Hämoglobinwerte einhergehen. Die Daten dieser Phase-2a-Studie verdeutlichen das Potenzial von AKB-6548 als titrierbare oral verabreichte Therapieoption, die eine allmählicher eintretende und vorhersehbare Behandlung zur Steigerung der Hämoglobinwerte im Verhältnis zu rESAs ergeben könnte.“

AKB-6548 befindet sich derzeit in der Entwicklungsphase 2b für die Behandlung von Anämie in Verbindung mit CKD bei Patienten, die nicht auf Dialyse angewiesen sind. Die Ergebnisse werden voraussichtlich im vierten Quartal 2014 vorliegen. Eine Phase-2-Studie zu AKB-6548 bei Patienten, die sich der Dialyse unterziehen, soll Mitte 2014 beginnen.

Über Design und Ergebnisse der Phase-2a-Studie

An der doppelblinden, placebo-kontrollierten Studie der Phase 2a nahmen Patienten mit chronischer Niereninsuffizienz (CKD) in Stadium 3, 4 oder 5, jedoch nicht unter Dialysebehandlung, mit Hämoglobinwerten (HGB) <=10,5 g/dl teil. Die Patienten wurden randomisiert und erhielten entweder ein Placebo (n=19) oder AKB-6548 (n=72), das einmal täglich für sechs Wochen in einer Dosis von 240 mg, 370 mg, 500 mg oder 630 mg verabreicht wurde. Bei jedem Studienbesuch im Lauf der Therapie wurde anhand des HGB-Werts ermittelt, ob die Dosis des Studienarzneimittels reduziert oder abgesetzt werden sollte. Im Lauf der Studie war eine einmalige Dosisverringerung zulässig, wenn die im Prüfplan festgelegten HGB-Werte überschritten wurden.

Wie bereits früher bekannt gegeben, steigerte AKB-6548 die eisenbindende Gesamtkapazität und die HGB-Werte stiegen in einer deutlich dosisbezogenen Kurve an. Es wurden keine negative Auswirkungen auf die wichtigsten Biomarker der Nierengesundheit beobachtet und die Werte für Vascular Endothelial Growth Factor (VEGF), C-reaktives Protein und Cystatin-C blieben gegenüber der Basislinie unverändert. Arzneimittelbezogene schwerwiegende unerwünschte Ereignisse traten nicht auf.

Über Anämie in Verbindung mit chronischer Niereninsuffizienz

Chronische Niereninsuffizienz ist ein zunehmendes Gesundheitsproblem weltweit. Die Nierenfunktion der Patienten nimmt fortschreitend ab und dies führt zur Entwicklung mehrerer schwerer Erkrankungen, darunter auch Anämie. Bleibt die Anämie unbehandelt, so verschlechtert sich der Gesamtzustand des Patienten immer schneller, was steigende Morbidität und Mortalität mit sich bringt. Anämie bzw. Blutarmut tritt auf, wenn der Körper aufgrund einer progredient beeinträchtigten Nierenfunktion nicht in der Lage ist, die Produktion der roten Blutkörperchen bei niedrigeren Blutsauerstoffwerten auszugleichen.

Über AKB-6548

AKB-6548 ist ein einmal täglich oral einzunehmendes Arzneimittel, das sich derzeit in der Entwicklung für die Behandlung von Anämie in Verbindung mit chronischer Niereninsuffizienz (CKD) befindet. AKB-6548 soll den Hypoxie-induzierten Faktor (HIF) stabilisieren. Hierbei handelt es sich um einen Transkriptionsfaktor, der die Exprimierung von Genen reguliert, die dafür sorgen, dass der Körper auf eine reduzierte Sauerstoffversorgung mit der Produktion roter Blutkörperchen reagiert. Die Regulierung erfolgt durch Hemmung des Enzyms Prolylhydroxylase des Hypoxie-induzierten Faktors (HIF-PHD). AKB-6548 nutzt dazu den körpereigenen Wirkungsmechanismus, der zur Anpassung des Körpers an den niedrigeren Sauerstoffgehalt der Luft in moderaten Höhen eingesetzt wird. In höheren Höhen reagiert der Körper auf die reduzierte Sauerstoffversorgung mit einer gesteigerten Produktion von HIF, was die interdependenten Prozesse der Eisenmobilisierung und Erythropoetin-Produktion (EPO) koordiniert, um die Produktion roter Blutkörperchen anzuregen und letzten Endes dadurch die Sauerstoffversorgung wieder zu verbessern. Dank seiner spezifischen HIF-Wirkung kann AKB-6548 gegebenenfalls die Koordinierung der interdependenten Prozesse der Eisenmobilisierung und EPO-Produktion wiederherstellen, die bei Patienten mit CKD-bedingter Anämie gestört sind.

Als potenziell klassenbester HIF-Stabilisator kann AKB-6548 die Hämoglobinwerte und den Erythrozytenwert vorhersehbar und nachhaltig erhöhen. Dabei weist das Arzneimittel ein optimales Sicherheitsprofil auf und ermöglicht einen Dosierungsplan, der eine allmähliche und kontrollierte Titration erlaubt. Des Weiteren kann AKB-6548 die Eisenmobilisierung verbessern, was potenziell die intravenöse Eisengabe hinfällig macht und den Gesamtbedarf an zusätzlichen Eisengaben reduziert.

Über Akebia Therapeutics

Akebia Therapeutics, Inc. ist ein in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts ansässiges Biopharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf der biologischen Nutzbarmachung des Hypoxie-induzierten Faktors (HIF) bei der Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger, unternehmenseigener Therapeutika zur Behandlung von Niereninsuffizienz und sonstigen schweren Erkrankungen. Der Hauptwirkstoff von Akebia, AKB-6548, ist ein einmal täglich oral einzunehmendes Arzneimittel, das sich derzeit in der klinischen Entwicklungsphase 2b für die Behandlung von Anämie in Verbindung mit chronischer Niereninsuffizienz (CKD) befindet. Dabei handelt es sich um eine schwere Erkrankung, die, wenn sie unbehandelt bleibt, mit gesteigerter Morbidität und Mortalität verbunden ist. Weitere Informationen über Akebia erhalten Sie unter www.akebia.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält sogenannte zukunftsgerichtete Aussagen. Dabei handelt es sich unter anderen um Aussagen über die Strategie, künftigen Pläne und Aussichten von Akebia, darunter auch Aussagen zu den potenziellen Indikationen und Vorteilen von AKB-6548 und dem voraussichtlichen Zeitpunkt, zu dem die Daten der Phase-2b-Studie vorliegen und die Dialyse-Studie der Phase 2 beginnen wird. Zukunftsgerichtete Aussagen sind gewöhnlich an Wörtern wie „voraussichtlich“, „anscheinend“, „überzeugt sein“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „könnte“, „planen“, „vorhersagen“, „Projekt“, „Ziel“, „potenziell“, „werden“, „würde“, „könnte“, „sollte“, „weiterhin“ und ähnlichen Ausdrücken zu erkennen, auch wenn nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen derartige Kennwörter enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen jeweils Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse maßgeblich von den ausdrücklichen oder impliziten Darstellungen derartiger Aussagen abweichen. Hierzu gehören beispielsweise das Risiko, dass die bestehenden präklinischen oder klinischen Daten sich in laufenden oder künftigen Studien nicht bestätigen lassen, die tatsächliche Zeitspanne, die zum Abschluss der klinischen Studien und Datenanalysen erforderlich ist, das Aufnahmetempo für die Dialyse-Studie der Phase 2, die Fähigkeit von Akebia, die klinische Entwicklung von AKB-6548 oder anderer Produktkandidaten erfolgreich zum Abschluss zu bringen, die für die Entwicklung der Produktkandidaten von Akebia und für den Geschäftsbetrieb erforderlichen Finanzmittel und die tatsächlich damit verbundenen Kosten, die Entscheidungen der FDA und anderer Aufsichtsbehörden, der Erfolg von Wettbewerbern bei der Entwicklung von Produktkandidaten für Krankheiten, für die Akebia derzeit seine Produktkandidaten entwickelt, sowie die Fähigkeit von Akebia, Patente und sonstigen Schutz geistigen Eigentums für AKB-6548 und weitere Produktkandidaten zu erlangen, aufrechtzuerhalten und durchzusetzen. Zu weiteren Risiken und Unwägbarkeiten gehören diejenigen, die im Quartalsbericht von Akeba auf Formblatt 10-Q für das am 31. März 2014 beendete Quartal unter der Überschrift „Risk Factors“ (Risikofaktoren) aufgeführt sind, sowie in etwaigen künftigen Eingaben von Akebia bei der US-Börsenaufsichtsbehörde SEC. Akebia übernimmt ausdrücklich keinerlei Verpflichtung, jegliche zukunftsgerichtete Aussagen in dieser Pressemitteilung zu aktualisieren.

Quelle: Akebia Therapeutics, Inc.

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