Alexion begeht den Weltnierentag 2013 gemeinsam mit der Internationalen Gemeinschaft der Nierenstiftungen
(19.03.2013, Pharma-Zeitung.de) CHESHIRE, Connecticut - Copyright by Business Wire - Alexion Pharmaceuticals, Inc.
-- Globale Initiative soll die Öffentlichkeit über die Wichtigkeit der Nieren für die Gesundheit insgesamt informieren und die Auswirkungen von Nierenerkrankungen verringern --
Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALXN) gab heute seine Unterstützung des Weltnierentags 2013 bekannt, eine globale Informationskampagne unter der Leitung der Internationalen Gesellschaft für Nephrologie (International Society of Nephrology, ISN) und der Internationalen Gemeinschaft der Nierenstiftungen (International Federation of Kidney Foundations, IFKF). Der Weltnierentag findet jährlich am zweiten Donnerstag des Monats März statt und hat zum Ziel, die Wichtigkeit der Nieren für die Gesundheit insgesamt hervorzuheben und die Häufigkeit sowie die Auswirkungen von Nierenkrankheiten und den damit einhergehenden Gesundheitsproblemen in aller Welt zu verringern. Unter dem Motto: „Akutes Nierenversagen vermeiden!“ soll die diesjährige Kampagne die allgemeine Öffentlichkeit und die Ärzteschaft über Krankheiten mit Auswirkungen auf die Nieren sowie die Wichtigkeit ihrer frühzeitigen Erkennung und Behandlung informieren. Alexion freut sich, diese Initiative als Sponsor zu unterstützen. Es schließt sich damit anderen führenden Unternehmen an, die innovative Therapien erforschen und bereitstellen, um das Leben von Patienten mit lebensbedrohlichen Krankheiten, welche sich auch auf die Nieren auswirken, zu verbessern.
Viele die Nierenfunktion beeinträchtigende Gesundheitsprobleme können die Lebensqualität eines Patienten schwerwiegend einschränken, sich zu terminaler Niereninsuffizienz weiterentwickeln und frühzeitigen Tod zur Folge haben. Eine derartige Krankheit ist das atypische hämolytisch-urämische Syndrom (aHUS), eine ultra-seltene, chronische, lebensbedrohliche Krankheit, die lebenswichtige Organe einschließlich der Niere fortschreitend schädigen kann. Patienten mit aHUS erleiden Nierenschäden, die zu terminaler Niereninsuffizienz führen.1 65 Prozent aller aHUS-Patienten benötigen Nierendialysen, haben bleibende Nierenschäden oder sterben innerhalb eines Jahres nach der Diagnose trotz Plasmaaustausch oder Plasmainfusionen (PE/PI).2,3
„Im Alter von 28 Jahren litt ich an Niereninsuffizienz, aber meine Ärzte konnten nicht die genaue Ursache finden“, sagte Jill Ziegler, eine junge erwachsene aHUS-Patientin. „Anschließend wurde ich mit einer schwerwiegenden und lebensbedrohlichen Krankheit diagnostiziert, die so selten ist, dass viele Nephrologen noch nie einen Fall davon gesehen haben. Ich versuchte, ein möglichst normales Leben mit meiner Familie zu führen, verblieb aber mit terminaler Niereninsuffizienz und brauchte permanente Dialyse. Glücklicherweise konnte ich eine Nierentransplantation bekommen und erhielt eine neuartige aHUS-Behandlung. Heute möchte ich andere Menschen mit aHUS wissen lassen, dass ihnen geholfen werden kann und dass sie nicht alleine sind.“
„Wir wissen aus erster Hand, wie wichtig die Bewusstseinsarbeit ist, die am Weltnierentag 2013 geleistet wird. Durch unser Engagement für die Patienten mit aHUS werden wir ständig an das von Niereninsuffizienz verursachte Leiden erinnert und sehen, wie wichtig die Krankheitsaufklärung ist, um eine frühe Diagnose und zeitgerechte Behandlung möglich zu machen“, sagte Stephen P. Squinto, PhD, Executive Vice President und Head of Research and Development von Alexion. „Wir unterstützen die Internationale Gesellschaft für Nephrologie und die Internationale Gemeinschaft der Nierenstiftungen mit großer Freude in ihren Bemühungen, Patienten mit anderen gravierenden Krankheiten zu helfen, welche die Nieren betreffen.“
Neben seiner Arbeit an aHUS führt Alexion Forschungsstudien an Nierentransplantationspatienten durch, bei denen ein erhöhtes Risiko von antikörperbedingter Abstoßung bzw. ein erhöhtes Risiko von verzögerter Transplantatfunktion vorliegt.
Weitere Informationen zum Weltnierentag finden Sie unter www.worldkidneyday.org.
Über aHUS
aHUS ist eine chronische, extrem seltene und lebensbedrohliche Erbkrankheit, bei der ein genetischer Defekt eines oder mehrerer Regulatorgene des Komplementsystems eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorruft, die im ganzen Körper zur Bildung von Blutgerinnseln in kleinen Blutgefäßen (thrombotische Mikroangiopathie, TMA) führt.4,5 Die permanente unkontrollierte Komplementaktivierung bei aHUS verursacht ein lebenslanges Risiko von TMA. Diese kann plötzliche, katastrophale und lebensbedrohliche Schäden an Nieren, Gehirn, Herz und anderen lebenswichtigen Organen zur Folge haben.4,6 65 Prozent aller aHUS-Patienten benötigen Dialysen, erleiden bleibende Nierenschäden oder sterben innerhalb eines Jahres nach der Diagnose trotz Plasmaaustausch oder Plasmainfusionen (PE/PI).2,3 Die meisten aHUS-Patienten, die eine Nierentransplantation erhalten, erleiden im Anschluss eine systemische TMA, die eine Transplantat-Ausfallrate von 90 Prozent nach sich zieht.7
aHUS kann sowohl Kinder als auch Erwachsene betreffen.8 Eine komplementbedingte TMA führt außerdem zu einer niedrigeren Thrombozytenanzahl (Thrombozytopenie) und zur Zerstörung von Erythrozyten (Hämolyse). Während bei mindestens zehn verschiedenen Regulatorgenen des Komplementsystems Mutationen identifiziert werden konnten, wiesen 30 bis 50 Prozent der Patienten mit einer bestätigten aHUS-Diagnose keine Mutationen auf.8
Über Alexion
Alexion Pharmaceuticals ist ein Biopharmaunternehmen, das lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und extrem seltenen Krankheiten erforscht, entwickelt und vermarktet. Alexion ist der weltweite Marktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition. Das Unternehmen hat Soliris® (Eculizumab) entwickelt und vermarktet das Arzneimittel als eine Behandlungsoption für Patienten mit PNH und aHUS, zwei schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen werden. Soliris ist derzeit in mehr als 40 Ländern zur Behandlung von PNH und in den USA sowie der Europäischen Union zur Behandlung von aHUS zugelassen. Alexion untersucht weitere mögliche Indikationen für sein marktgängiges Medikament und entwickelt vier andere hochgradig innovative Biotech-Produktkandidaten. Diese werden als Behandlungsmittel von neun gravierenden und ultra-seltenen Krankheiten neben PNH und aHUS geprüft. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion Pharmaceuticals Inc. finden Sie unter: www.alexionpharma.com.
[ALXN-G]
Quellenangaben
1.
Noris M, Bresin E, Mele C, et al. Atypical Hemolytic-Uremic Syndrome. 16. Nov. 2007 [Aktualisiert am 10. März 2011]. In: Pagon RA, Bird TD, Dolan CR, et al., Redakteure. GeneReviews™ [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993-. Verfügbar unter: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1367/
2.
Caprioli J, Noris M, Brioschi S, et al. The impact of MCP, CFH, and IF mutations on clinical presentation, response to treatment, and outcome. Blood. 2006;108:1267-1269.
3.
Loirat C, Garnier A, Sellier-Leclerc AL, Kwon T. Plasmatherapy in atypical hemolytic uremic syndrome. Semin Thromb Hemost. 2010;36:673-81.
4.
Definition vom britischen National Institute for Clinical Effectiveness (NICE). 2004. Bürgerratsbericht zu Ultra-Orphan-Arzneimitteln. Verfügbar unter http://tinyurl.com/b3qurp3 und wie in den folgenden Dokumenten definiert: Wales Medicines Strategy Group (AWMSG); Empfehlungen für einen belgischen Plan zur Behandlung seltener Krankheiten; der von der Generaldirektion Unternehmen und Industrie der Europäischen Kommission in Auftrag gegebene EMINET Report, EU-Sachverständigenausschuss für seltene Erkrankungen (EUCERD)
5.
Benz K, Amann K. Thrombotic microangiopathy: new insights. Curr Opin Nephrol Hypertens. 2010;19(3):242-7.
6.
Ariceta G, Besbas N, Johnson S, et al. Guideline for the investigation and initial therapy of diarrhea-negative hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2009;24:687-96.
7.
Tsai HM. The molecular biology of thrombotic microangiopathy. Kidney Int. 2006;70(1):16-23.
8.
Bresin E, Daina E, Noris M, et al. Outcome of renal transplantation in patients with non-Shiga toxin-associated hemolytic uremic syndrome: prognostic significance of genetic background. Clin J Am Soc Nephrol. 2006;1:88-99.
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