Alexion begeht gemeinsam mit Patientenorganisationen in aller Welt den Tag der seltenen Erkrankungen 2014
(28.02.2014, Pharma-Zeitung.de) CHESHIRE, Connecticut - Copyright by Business Wire - Alexion Pharmaceuticals
– Die globale Aktion unterstreicht den Bedarf an Aufklärung, verbesserter Diagnostik und Behandlung bei seltenen Erkrankungen –
Alexion Pharmaceuticals (Nasdaq:ALXN) begeht gemeinsam mit der Europäischen Organisation für Seltene Krankheiten (EURORDIS), der National Organization for Rare Disorders (NORD) und Patientenorganisationen in aller Welt den Tag der seltenen Erkrankungen, den Rare Disease Day 2014, eine weltweite Initiative, die auf seltene Erkrankungen, deren starken Einfluss auf das Leben der Betroffenen und den Bedarf an verbesserter Diagnostik und Therapie aufmerksam machen soll.
Mit seiner Mission, für Patienten in aller Welt, die an schweren und lebensbedrohlichen seltenen Erkrankungen leiden, lebensverändernde Therapien zu entwickeln und bereit zu stellen, unterstützt Alexion zentrale Ziele von EURORDIS, NORD und weiteren Patientenorganisationen.
Herausforderungen bei der Diagnostik und Therapie seltener und extrem seltener Erkrankungen
Viele seltene und extrem seltene Erkrankungen verlaufen chronisch fortschreitend und sind geprägt von anhaltenden Schmerzen, schweren Beeinträchtigungen und hoher Sterblichkeit. Da nur wenige Ärzte mit der Diagnostik und Therapie dieser Erkrankungen vertraut sind, werden die Diagnosen häufig nicht oder erst spät oder falsch gestellt, selbst wenn eine zugelassene Therapie zur Verfügung steht.1 Den in der aktuellen Ausgabe des The Journal of Rare Disorders (JRD), veröffentlichen Ergebnissen einer von Global Genes in Auftrag gegebenen weltweiten Umfrage zufolge suchen Patienten mit seltenen Erkrankungen im Durchschnitt 7,3 Ärzte auf, bevor die richtige Diagnose gestellt wird.2 Die Umfrage ergab außerdem, dass 44 Prozent der Patienten glaubten, dass eine langsame Diagnosestellung zu einem verzögerten Behandlungsbeginn führte, der sich ungünstig auf ihre Erkrankung ausgewirkt hat.2
„Patienten mit seltenen und extrem seltenen Erkrankungen werden oft damit konfrontiert, dass lange Zeit vergeht, bis die richtige Diagnose gestellt wird. Ohne korrekte Diagnose oder Zugang zu wirksamen Behandlungsmöglichkeiten besteht leider all zu oft das Risiko katastrophaler Gesundheitsfolgen für die Patienten“, so Dr. Leonard Bell, CEO von Alexion. „An diesem Tag der seltenen Erkrankungen, aber auch an jedem anderen Tag, ist jeder von uns bei Alexion durch unser anhaltendes Engagement für bahnbrechende medizinische Forschung darauf bedacht, unser Wissen zu seltenen Erkrankungen zu vermehren und Strategien zu entwickeln und bereitzustellen, die das Leben dieser Patienten weltweit verändern.”
Lebensverändernde Therapien überall auf der Welt bereitstellen
Im Zentrum der Forschungs- und Entwicklungsprogramme von Alexion stehen sehr innovative Therapien, die das Potenzial haben, das Leben von Patienten mit schweren und lebensbedrohlichen extrem seltenen Erkrankungen, für es keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten gibt, zu verändern. Die Entwicklungsprogramme des Unternehmens konzentrieren sich ausschließlich auf:
- schwere Erkrankungen mit verheerenden und lebensbedrohlichen gesundheitlichen Folgen
- Erkrankung, für die es keine oder keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten gibt
- Erkrankungen, die extrem selten sind und nur eine sehr kleine Zahl von Patienten betreffen
Die Wissenschaftler bei Alexion arbeiten ohne Unterlass daran, die zugrunde liegenden Ursachen dieser Erkrankungen zu verstehen und bahnbrechende Arzneimittel für deren Behandlung zu entdecken und zu entwickeln. Weitere Informationen über die Forschungs- und Entwicklungsprogramme von Alexion finden Sie unter www.alexionpharma.com/pipeline.
Weitere Informationen über Aktivitäten anlässlich des Tags der seltenen Erkrankungen finden Sie unter www.rarediseaseday.us für Veranstaltungen in den USA und www.rarediseaseday.org für Aktivitäten weltweit.
Über seltene und extrem seltene Erkrankungen
In den USA spricht man von einer seltenen Erkrankung, wenn weniger als 650 Patienten pro eine Million Einwohner davon betroffen sind.3 Die in der Europäischen Union verwendete Definition spricht von einer seltenen Erkrankung, wenn weniger als fünf Patienten pro 10.000 Einwohner daran leiden.4 Im Gegensatz dazu wird eine Erkrankung allgemein als sehr selten angesehen, wenn weniger als 20 Patienten pro eine Million Einwohner betroffen sind 5 (ein Patienten auf 50,000 Einwohner) – und die meisten extrem seltene Erkrankungen betreffen sogar noch weniger Menschen.
Trotz der sehr kleinen Zahl der betroffenen Patienten sind die Auswirkungen dieser seltenen und sehr seltenen Erkrankungen auf die Patienten, ihre Familien und die Gesellschaft weitreichend, denn oft handelt es sich um schwerwiegende, chronische und progressive Erkrankungen mit beträchtlicher vorzeitiger Sterblichkeit. Patienten mit schweren und lebensbedrohlichen extrem seltenen Erkrankungen haben oft keine Hoffnung, keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten und können vorzeitig versterben.
Über Alexion
Alexion ist ein Biopharma-Unternehmen mit Fokus auf Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten, für die es sich mit Innovation und der Entwicklung und Vermarktung lebensverändernder Therapeutika stark macht. Alexion ist im Bereich der Komplement-Inhibierung weltweit führend und hat ein Medikament für Patienten mit PNH und aHUS entwickelt und auf den Markt gebracht. PNH und aHUS sind zwei stark beeinträchtigende, extrem seltene Krankheiten, denen ursächlich eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung zugrunde liegt. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion finden Sie unter: www.alexionpharma.com.
[ALXN-G]
Quellenangaben
1. EURORDIS. The Voice of 12,000 Patients: Experiences and Expectations of Rare Disease Patients on Diagnosis and Care in Europe. 2009. http://www.eurordis.org/IMG/pdf/voice_12000_patients/EURORDISCARE_FULLBOOKr.pdf
2. Engel PA, Gabal S, Broback M, Boice N. Physician and patient perceptions regarding physician training in rare diseases: the need for stronger educational initiatives for physicians. J Rare Dis. 2013; 1(2):1-15.
3. U.S. Food and Drug Administration. Definition der Krankheitsprävalenz für Therapeutika, die unter den Orphan Drug Act fallen: http://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm135130.htm
4. Definition der VERORDNUNG (EG) Nr. 141/2000 DES EUROPÄISCHEN PARLIAMENTS UND DES RATES vom 16. Dezember 1999 zu Arzneimitteln für seltene Leiden und der RICHTLINIE 2011/24/EU DES EUROPÄISCHEN PARLIAMENTS UND DES RATES vom 9. März 2011 zur Anwendung von Patientenrechten bei der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung..
5. UK National Institute for Clinical Effectiveness (NICE). Citizen Council Report on Ultra-Orphan Drugs. 2004; 27-28. Verfügbar unter http://www.nice.org.uk/niceMedia/pdf/Citizens_Council_Ultraorphan.pdf.
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