Alle vier Wochen verabreichtes Emicizumab von Chugai zeigte bei Phase-3-Studie positive Zwischenergebnisse
(08.12.2017, Pharma-Zeitung.de) TOKIO - Copyright by Business Wire - Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
– Emicizumab-Prophylaxe konnte Blutungen bei Patienten mit und ohne Inhibitoren kontrollieren –
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO:4519) hat heute bekanntgegeben, dass positive Zwischenergebnisse aus der globalen Phase-3-Studie HAVEN 4 (NCT03020160) für alle vier Wochen subkutan injiziertes Emicizumab (ACE910) bei Patienten mit Hämophilie A (12 Jahre oder älter) mit oder ohne Inhibitoren für Faktor VIII verzeichnet werden konnten. Ziel der Studie ist die Bewertung der Effizienz, Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) einer Emicizumab-Prophylaxe. Bei dieser Zwischenanalyse nach durchschnittlich 17-wöchiger Behandlung zeigte sich mit einer Emicizumab-Prophylaxe eine klinisch relevante Kontrolle von Blutungen im Laufe der Zeit.
Diese Ergebnisse aus HAVEN 4 sind konsistent mit früheren Studien mit einmal wöchentlich oder alle zwei Wochen verabreichtem Emicizumab, bei denen die Reduzierung der Blutungsrate ausgewertet wurde. Dazu zählten die Schlüsselstudien von Hämophilie A mit Inhibitoren, die Phase-3-Studie HAVEN 1 (NCT02622321) bei Erwachsenen und Jugendlichen und die Phase-3-Studie HAVEN 2 (NCT02795767) bei Kindern sowie die Phase-3-Studie HAVEN 3 (NCT02847637) bei Erwachsenen und Jugendlichen (12 Jahre oder älter) mit Hämophilie A ohne Inhibitoren. Die häufigsten Nebenwirkungen mit Emicizumab waren Reaktionen an der Injektionsstelle, wobei keine neuen Sicherheitszeichen beobachtet wurden. Bei dieser Studie wurden keine thrombotische Mikroangiopathien oder thrombotischen Ereignisse berichtet. Weitere Einzelheiten werden im Rahmen einer zukünftigen medizinischen Fachtagung bekannt gegeben. Diese Ergebnisse sollen Gesundheitsbehörden auf der ganzen Welt zur möglichen Zulassung vorgelegt werden.
„Wenn eine alle vier Wochen verabreichte Emicizumab-Prophylaxe sich unabhängig vom Inhibitorstatus für Faktor VIII als effektiv bei der Kontrolle von Blutungen erweist, würde damit die Möglichkeit einer weiteren Verlängerung des Dosierungsintervalls für Emicizumab befördert werden“, sagte Dr. Yasushi Ito, Senior Vice President, Head of Project & Lifecycle Management Unit von Chugai. „Aus diesen Zwischenergebnissen lässt sich das Potential für eine Linderung der Beschwerden bei einer Behandlung von Hämophilie, die Patienten oder ihre Angehörigen im täglichen Leben erleben, sowie für die Erhöhung des medizinischen Werts von Emicizumab ersehen.“
Emicizumab ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper in der Prüfphase, der mit Chugais proprietären Technologien für Antikörper-Engineering entwickelt wurde. Das Arzneimittel soll die Faktoren IXa und X binden. Auf diese Weise bietet Emicizumab die Kofaktorfunktion von Faktor VIII bei Menschen mit Hämophilie A, bei denen entweder keine oder eine eingeschränkte Koagulationsfunktion des Faktors VIII vorliegt1,2). Im November dieses Jahres wurde das Arzneimittel (Produktname in den USA: HEMLIBRA®; Genentech) von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration „für Routine-Prophylaxen zur Vorbeugung oder Reduzierung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Hämophilie A (angeborener Mangel an Faktor VIII) mit Faktor-VIII-Inhibitoren zugelassen“. Ein EU-Zulassungsantrag wurde im Juni 2017 eingereicht und wird derzeit von der Europäischen Arzneimittel-Agentur im beschleunigten Verfahren geprüft. In Japan erhielt Emicizumab im August 2016 vom Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales die Bezeichnung Orphan-Medikament zur Vorbeugung und Reduzierung von Blutungsepisoden bei Patienten mit angeborenem Mangel an Faktor VIII (Hämophilie A), die Inhibitoren für FVIII entwickelten. Im Juli 2017 wurde dann ein Antrag auf Arzneimittelzulassung gestellt.
Über die Studie HAVEN 4 (NCT03020160)Die Studie HAVEN 4 ist eine einarmige, multizentrische Open-Label-Studie der Phase 3, bei der die Effizienz, Sicherheit und Pharmakokinetik einer subkutanen Verabreichung von alle vier Wochen verabreichtem Emicizumab ausgewertet wird. Im Rahmen der Studie wurden 48 Patienten (12 Jahre oder älter) mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren für Faktor VIII untersucht, die je nach Inhibitor-Status bereits mit On-Demand- oder prophylaktischem Faktor VIII oder Bypassing-Wirkstoffen behandelt worden waren. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Blutungsrate bei einer Emicizumab-Prophylaxe. Die sekundären Endpunkte sind gemeinsame Blutungsrate, angestrebte Blutungsrate, gesundheitsbezogene Lebensqualität (Health-Related Quality of Life, HRQoL) / Gesundheitsstatus sowie Sicherheit.
[Studiendesign]Patienten mit oder ohne Inhibitoren für Faktor VIII, die bereits mit On-Demand- oder prophylaktischem Faktor VIII oder Bypassing-Wirkstoffen behandelt worden waren, wurden in zwei Gruppen eingeteilt. Die Studie wurde wie folgt in zwei Stufen durchgeführt.
Patienten Ziel BehandlungsregimePharmakokinetik(PK) Run-in-Gruppe(n=7)
Bewertung der Pharmakokinetik Gabe einer Emicizumab-Prophylaxe mit 6 mg/kg alle vier WochenExpansionsgruppe(n=41)
Bewertung von Effizienz und Sicherheit Vier Wochen lang Gabe einer Emicizumab-Prophylaxe mit 3 mg/kg einmal die Woche, danach 6 mg/kg alle vier WochenDie Bewertung der Pharmakokinetik erfolgte nach Überwachung aller sieben Patienten in einer PK-Run-in-Gruppe mindestens sechs Wochen nach Beginn der Einnahme von Emicizumab, gefolgt von einer Studie mit der Expansionsgruppe. Eine episodische Behandlung von Durchbruchblutungen mit Faktor-VIII-Therapie war gemäß Protokoll zulässig.
Über ChugaiChugai Pharmaceutical ist eines der führenden forschungsorientierten Pharmaunternehmen in Japan mit Schwerpunkt auf biotechnologischen Produkten. Chugai mit Sitz in Tokio ist auf verschreibungspflichtige Arzneimittel spezialisiert und im ersten Abschnitt der Tokioter Börse notiert. Als wichtiges Mitglied des Roche-Konzerns ist Chugai aktiv an Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in Japan und im Ausland beteiligt. Chugai arbeitet insbesondere an der Entwicklung innovativer Produkte, mit denen eventuell ein nicht gedeckter medizinischer Bedarf gedeckt werden kann, und konzentriert sich dabei vor allem auf den Bereich der Onkologie.In Japan arbeiten die Forschungseinrichtungen von Chugai in Gotemba und Kamakura gemeinschaftlich an der Entwicklung neuer Arzneimittel, und in Labors in Ukima werden Forschungsarbeiten zur Entwicklung von Technologien für die industrielle Produktion durchgeführt. Außerhalb Japans ist Chugai Pharmabody Research in Singapur mit Forschungsarbeiten zur Herstellung neuartiger Antikörpermedikamente mittels der unternehmenseigenen innovativen Antikörpertechnologien von Chugai beschäftigt. Chugai Pharma USA und Chugai Pharma Europe beschäftigen sich mit der klinischen Entwicklung in den USA und Europa.Der Konzernumsatz von Chugai im Jahr 2016 betrug 491,8 Milliarden Yen bei einem Betriebsgewinn von 80,6 Milliarden Yen (IFRS-Core-Basis).Weitere Informationen finden sich im Internet unter http://www.chugai-pharm.co.jp/english.
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Referenzen1) Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012; 18(10): 15702) Sampei, et al. PLoS ONE 2013; 8: e57479
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