Biogen Idec reicht Zulassungsantrag für erste langwirkende Faktor-VIII-Therapie zur Behandlung von Hämophilie A bei FDA ein
(19.03.2013, Pharma-Zeitung.de) WESTON, Massachusetts - Copyright by Business Wire - Biogen Idec
Halbwertszeit von rFVIIIFc könnte ein- bis zweimalige prophylaktische Verabreichung pro Woche ermöglichen
Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) meldete heute, dass es einen BLA-Antrag (Biologics License Application) auf Zulassung des rekombinanten Faktor-VIII-Fc-Fusionsproteins (rFVIIIFc) zur Behandlung von Hämophilie A bei der US-Arzneimittelbehörde FDA eingereicht hat. Rekombinantes FVIIIFc ist der erste Hämophilie-A-Produktkandidat einer neuen Klasse langwirkender Gerinnungsfaktortherapien, die entwickelt werden, um die Behandlung dieser Krankheit weniger belastend zu gestalten. Im Falle seiner Zulassung wäre rFVIIIFc der erste bedeutende Fortschritt in der Behandlung von Hämophilie A seit über zwei Jahrzehnten. Der Zulassungsantrag stützte sich auf die Ergebnisse der A-LONG-Studie, der bisher umfangreichsten klinischen Phase-III-Studie über Hämophilie A.
„Dieser Zulassungsantrag ist ein weiterer bedeutender Schritt in unserem Bestreben, die Behandlung von Hämophilie für die Patienten, deren Angehörige und das Pflegepersonal weiterzuentwickeln“, so Glenn Pierce, M.D., Ph.D., Senior Vice President of Global Medical Affairs und Chief Medical Officer des Hämophilie-Therapiebereichs von Biogen Idec. „Im Rahmen unserer Phase-III-Studie konnten die mit rFVIIIFc behandelten Patienten rFVIIIFc ein- bis zweimal wöchentlich injizieren. Für derzeit prophylaktisch behandelte Patienten schafft dies die Möglichkeit, die Anzahl ihrer jährlichen Injektionen um 50 bis 100 zu verringern. Darüber hinaus könnten Patienten, die Blutungsepisoden derzeit reaktiv behandeln, das Medikament möglicherweise einmal wöchentlich prophylaktisch verabreicht bekommen und sich mit etwa der gleichen Anzahl von jährlichen Injektionen ausreichend vor Blutungen schützen.“
Typischerweise erfordert die Prophylaxe von Hämophilie A drei Injektionen pro Woche bzw. eine Injektion an jedem zweiten Tag, um eine ausreichende Gerinnungsfaktormenge im Blutkreislauf aufrechtzuerhalten, die vor Blutungen schützt. Ohne Prophylaxe besteht bei Menschen mit Hämophilie A das Risiko von Blutungsepisoden, die irreparable Gelenkschäden und lebensbedrohliche Hämorrhagien nach sich ziehen können.
Biogen Idec hat am 4. März 2013 bekannt gegeben, dass die FDA den BLA-Antrag des Unternehmens für seinen Faktor-IX-Kandidaten rFIXFc als Behandlungsmittel von Hämophilie B zur Prüfung angenommen hat.
Über die Fc-Fusionstechnologieplattform
Rekombinantes FVIIIFc ist ein Gerinnungsfaktor, der mithilfe der neuartigen und unternehmenseigenen monomerischen FC-Fusionstechnologie von Biogen Idec entwickelt wurde. Indem diese einen natürlich vorkommenden Ansatz nutzt, der die Zerstörung des Faktors verzögert und ihn in den Blutkreislauf zurückführt, verlängert sie dessen Halbwertszeit im Blutkreislauf.
Mittels dieser Technologie ist rFVIIIFc darauf ausgelegt, einen langanhaltenden Schutz vor Blutungen zu bewirken und die mit Hämophilie A einhergehende Behandlungslast zu reduzieren. Mit derzeit marktgängigen Faktor-VIII-Produkten können etwa 150 bis 180 Injektionen pro Jahr zur Prophylaxe erforderlich sein. Die Fc-Fusionstechnologie kommt in sieben FDA-zugelassenen Produkten für die Langzeitbehandlung chronischer Krankheiten zum Einsatz, darunter rheumatoide Arthritis, Psoriasis und Erkrankungen der Blutplättchen.
Über Hämophilie A
Hämophilie A ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung beeinträchtigt ist. Hämophilie A tritt jährlich bei etwa einem von 5.000 männlichen Neugeborenen auf und wird durch ein erheblich reduziertes oder fehlendes Faktor-VIII-Protein hervorgerufen, das für die normale Blutgerinnung notwendig ist. Menschen mit Hämophilie A benötigen daher Faktor-VIII-Injektionen, um den Gerinnungsprozess wiederherzustellen und den häufigen Blutungen vorzubeugen, die andernfalls Schmerzen, irreversible Gelenkschäden und lebensbedrohlichen Blutverlust verursachen können. Der medizinisch-wissenschaftliche Beirat der National Hemophilia Foundation empfiehlt die Prophylaxe als optimale Therapie für Menschen mit schwerer Hämophilie A.
Über die Kooperation von Biogen Idec und Sobi
Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) arbeiten an der Entwicklung und Kommerzialisierung von rFIXFc bei Hämophilie B und rFVIIIFc bei Hämophilie A als Partner zusammen. Biogen Idec leitet die Entwicklung, hält die Produktionsrechte sowie die Vermarktungsrechte in Nordamerika und allen anderen Regionen außerhalb des Lizenzgebiets von Sobi. Sobi hat das Recht, die abschließende Entwicklung und Vermarktung in Europa, Russland, Nahost und Nordafrika zu übernehmen.
Über Biogen Idec
Biogen Idec nutzt modernste Forschung und Medizin zur Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung innovativer Therapien für die Behandlung von Patienten in aller Welt, die an neurodegenerativen Erkrankungen, Hämophilie und Autoimmunerkrankungen leiden. Biogen Idec wurde 1978 gegründet und ist das weltweit älteste unabhängige Biotechnologieunternehmen. Seine marktführenden Mittel zur Behandlung von multipler Sklerose kommen Patienten aus der ganzen Welt zugute. Der Jahresumsatz des Unternehmens beläuft sich auf über 5 Mrd. US-Dollar. Produktinformationen, Pressemitteilungen und zusätzliche Informationen über das Unternehmen finden Sie unter www.biogenidec.com.
Safe Harbor-Erklärung
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen, darunter Aussagen über die Dosierung, Kommerzialisierung und die Auswirkungen langwirkender Hämophiliemedikamente und regulatorischer Anträge. Diese Aussagen können an Wörtern wie „glauben“, „erwarten“, „könnte“, „planen“, „möglicherweise“, „werden“ und ähnlichen Ausdrucksweisen zu erkennen sein und beruhen auf den gegenwärtigen Ansichten und Erwartungen des Unternehmens. Die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln unterliegt einem hohen Risikograd. Die Faktoren, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse maßgeblich von unseren derzeitigen Erwartungen abweichen könnten, sind unter anderem das Risiko, dass unerwartete Bedenken aus zusätzlichen Daten oder Analysen hervorgehen, dass die Aufsichtsbehörden zusätzliche Informationen oder weitere Studien verlangen oder die Zulassung unserer Arzneimittelkandidaten ablehnen oder verzögern, oder dass wir auf andere unerwartete Hindernisse stoßen. Nähere Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die mit unserer Arzneimittelentwicklung und unseren Kommerzialisierungsaktivitäten einhergehen, finden Sie im Abschnitt mit der Überschrift „Risk Factors“ in unserem aktuellsten Jahres- oder Quartalsbericht an die US-Börsenaufsicht SEC. Zukunftsbezogene Aussagen gelten nur für das Datum dieser Pressemitteilung und wir verpflichten uns in keiner Weise zur Aktualisierung zukunftsbezogener Aussagen, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder sonstiger Umstände.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
Weitere Informationen anfordern
Kontaktieren Sie den Autor um weitere Informationen zu erhalten. Füllen Sie das folgende Formular aus und erhalten Sie kostenfrei und unverbindlich weitere Informationen vom Anbieter.
Weitere Pressemitteilungen von Biogen Idec
