Biogen Idec ruft bislang einzigartiges Forschungskonsortium zur Identifizierung möglicher Arzneimitteltargets bei ALS ins Leben
(28.01.2013, Pharma-Zeitung.de) WESTON, Massachusetts - Copyright by Business Wire - Biogen Idec
-- Bei dem multidisziplinären Vorhaben arbeiten führende Forschungslabors mit komplementären Kompetenzen an einem verbesserten Krankheitsverständnis und der Identifizierung von möglichen Arzneimitteltargets --
-- Projekte an den Universitäten Columbia, Harvard, Rockefeller und Yale --
Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) gab heute bekannt, dass es unter Beteiligung mehrerer führender universitärer Forschungszentren ein neues Forschungskonsortium ins Leben gerufen hat, das neuartige Ansätze bei der Behandlung der amyotrophischen Lateralsklerose (ALS) mithilfe verschiedener wissenschaftlicher Techniken und Disziplinen eruieren soll. Man geht davon aus, dass sich die Erforschung der Krankheitsmechanismen und die Entwicklung neuer Targets und Behandlungssätze durch koordinierte Forschungsanstrengungen und den Austausch der gewonnenen Ergebnisse zwischen Forschern verschiedener Disziplinen stark beschleunigen lassen.
Im Rahmen des Forschungskonsortiums führen alle teilnehmenden Labors ein dreijähriges Forschungsprojekt durch. Dabei kommen die Forscher in regelmäßigen Abständen zusammen, um neue Ergebnisse bekannt zu geben, sich über gewonnene Erkenntnisse zu informieren und die Ergebnisse der laufenden Untersuchungen bei Biogen Idec auszutauschen, die als Richtschur bei den laufenden Forschungsanstrengungen dienen. Durch diese intensive Zusammenarbeit können Forscher die Erkenntnisse ihrer Kollegen bei ihren eigenen Arbeiten nahezu in Echtzeit übernehmen.
„Die Forschung auf dem Gebiet der ALS gehört zu den Hauptschwerpunkten von Biogen Idec. Allerdings hat sich gezeigt, dass die ALS eine sehr schwer zu verstehende und zu behandelnde Erkrankung ist“, so Spyros Artavanis-Tsakonas, Ph.D., Senior Vice President und Chief Scientific Officer bei Biogen Idec und Professor für Zellbiologie an der Harvard Medical School. „Wir sind der Überzeugung, dass ein ganzheitlicher Ansatz, der die vielen Variablen berücksichtigt, die bei der Entstehung und dem Fortschreiten der Erkrankung eine Rolle spielen, uns schneller in die Lage versetzt, Targets für Arzneimittel ausfindig zu machen, die dann getestet werden können. Es ist unsere Hoffnung, dass wir, indem wir diese außergewöhnliche Forschungsgruppe ins Leben rufen, beispiellose Einblicke in die Erkrankung gewinnen und Synergien zwischen der universitären Forschung und Biogen Idec auf einem neuen Niveau definieren können.”
Biogen Idec hat mehr als 10 Millionen US-Dollar über einen Förderzeitraum von drei Jahren für Forschungsprojekte von Mitgliedern des Forschungskonsortiums bereitgestellt. Diese Initiative ergänzt und erweitert eine Anfang des Jahres bekannt gegebene Zusammenarbeit mit der Duke University und dem Hudson Alpha Institut, die der Sequenzierung der Genome von 1.000 ALS-Patienten dient.
Die Mitglieder des Forschungskonsortiums wurden anhand ihrer wissenschaftlichen und technischen Kernkompetenzen ermittelt. Auch wenn sich in der Gruppe einige der weltweit bekanntesten Neurowissenschaftler und ALS-Forscher finden, war das Spezialwissen im Bereich der ALS keine Grundvoraussetzung für die Beteiligung an der Gruppe.
Nachfolgend die Mitglieder des Forschungskonsortiums:
Pietro De Camilli, M.D., Eugene Higgins Professor für Zellbiologie und Professor für Neurobiologie; Director, Yale Program in Cellular Neuroscience and Neurodegeneration and Repair; Investigator, Howard Hughes Medical Institute, Yale University School of Medicine. Im Rahmen des Konsortiums konzentriert sich die Forschungsarbeit von Dr. Camilli auf die allgemeine Rolle der VAP-Proteinfamilie bei der Lipidregulation sowie der Stressreaktion des endoplasmatischen Retikulums und auf die Identifizierung der molekularen Signalwege, die durch krankheitsverursachende Mutationen des VAP-B-Proteins beeinträchtigt werden.
J. Wade Harper, Ph.D., Bert and Natalie Vallee Professor für molekulare Pathologie, Harvard Medical School. Schwerpunkt der Arbeit von Dr. Harper im Rahmen des Konsortiums ist das Erstellen eines Profils der Organisation des mitochondrialen Interaktoms in Reaktion auf mutierte ALS-Proteine. Dabei soll untersucht werden, ob die Expression der mit ALS in Verbindung gebrachten mutierten Proteine zu einer Aktivierung oder Beeinträchtigung des mitochondrialen Systems zur Qualitätskontrolle führt.
Christopher E. Henderson, Ph.D., Gurewitsch/Vidda Professor für Rehabilitation und regenerative Medizin, Pathologie, Neurologie und Neurowissenschaften; Director, Columbia Stem Cell Initiative; Co-Director, Center for Motor Neuron Biology and Disease (MNC); Co-Director, Project A.L.S. Laboratory for Stem Cell Research; Columbia University. Die Arbeit von Dr. Henderson konzentriert sich auf die Mechanismen, die dem Wachstum, Überleben und Untergang von Motoneuronen zugrunde liegen, und deren Regulierung bei Erkrankungen des Menschen. Sein Forschungsbeitrag im Rahmen des Konsortiums besteht darin, die Unterschiede zwischen den Motoneuronen im Rückenmark, die bei ALS zerstört werden, und den bei ALS nicht betroffenen, für Augenbewegungen verantwortlichen Motoneuronen zu eruieren. Seine Arbeit hat zum Ziel, diejenigen Gene zu identifizieren, die vor der Krankheit schützen können.
Arthur L. Horwich, M.D., Sterling Professor für Genetik und Professor für Pädiatrie, Yale School of Medicine; Investigator, Howard Hughes Medical Institute, Yale University School of Medicine. Forschungsarbeit von Dr. Horwich im Rahmen des Konsortiums konzentriert sich auf die Rolle des SOD1-Gens, das mit Proteinfehlfaltungen in Zusammenhang gebracht wird und nachweislich eine Rolle bei der ALS-Pathologie spielt. Insbesondere wird das Labor im Mausmodell der ALS untersuchen, ob sich das fehlgefaltete SOD1-Protein vom betroffenen ins gesunde Gewebe ausbreiten kann.
Lee L. Rubin, Ph.D., Professor für Stammzell- und regenerative Biologie; Director of Translational Medicine, Harvard Stem Cell Institute, Harvard University. Die Arbeit von Dr. Rubin verwendet einen auf Stammzellen basierenden Ansatz zur Erklärung neurodegenerativer Erkrankungen. Im Rahmen des Konsortiums besteht die Arbeit von Dr. Rubin darin, SOD Maus- oder humane Motoneuron-Zelllinien zu entwickeln, die frühe pathologische Veränderungen erfassen und diese Zellphänotypen zur Identifizierung von arzneimittelartigen Molekülen/Signalwegen zu verwenden, die einen Einfluss auf die Pathologie der Erkrankung ausüben. Dabei ist das Ziel, mögliche Wirkstoffkandidaten ausfindig zu machen.
Marc Tessier-Lavigne, Ph.D., President; Carson Family Professor; Head of the Laboratory of Brain Development and Repair, The Rockefeller University. Das Labor von Dr. Tessier-Lavigne untersucht die Ausbildung neuronaler Schaltkreise während der Embryonalentwicklung. Im Rahmen des Konsortiums untersucht das Labor von Dr. Tessier-Lavigne Zelltod-Signalwege und ermittelt, welche Rolle diese bei der Motoneurondegeneration und dem Fortschreiten der ALS spielen.
Spyros Artavanis-Tsakonas, Ph.D. wird im Auftrag von Biogen Idec die Aufsicht des Konsortiums führen und die Forschungsanstrengungen für das Unternehmen und sein Labor an der Harvard University leiten. Der Schwerpunkt der Forschung von Dr. Artavanis-Tsakonas im Rahmen des Konsortiums liegt auf der Identifizierung von Genen, die ALS-abhängige Phänotype bewirken, denen ursächlich die Expression der zur Krankheit führenden Formen von SOD1, TDP-43 und FUS zugrunde liegen, und auf der Ermittlung von Proteinkomplexen, die mit ALS verknüpften Proteinen beim Menschen und bei Drosophila einhergehen. Dabei kommen Hochdurchsatz-Screeninguntersuchungen bei Drosophila (häufig als „Fruchtfliegen“ bezeichnet) zur Anwendung.
Das Engagement von Biogen Idec für die ALS-Forschung
Biogen Idec setzt sich für ein besseres Verständnis und für Fortschritte bei der Behandlung der ALS ein. In Zusammenarbeit mit Forscher in aller Welt sucht das Unternehmen nach Möglichkeiten, die Behandlungsergebnisse bei ALS-Patienten zu verbessern.
Biogen Idec untersucht zurzeit mehrere Verbindungen bei ALS, von denen sich zwei im Stadium der präklinischen Forschung befinden. In Jahr 2012 ging das Unternehmen eine Forschungszusammenarbeit mit der Duke University und dem Hudson Alpha Institute ein, die zu einem tieferen Verständnis der zugrunde liegenden genetischen Ursachen der Erkrankung führen soll. Zu diesem Zweck erfolgt im Laufe der nächsten fünf Jahre die Sequenzierung der Genome von bis zu 1.000 ALS-Patienten. Duke University und Hudson Alpha arbeiten dabei mit mehren internationalen Spitzenforschern zusammen, die über ein hohes Maß an Fachwissen und Erfahrung mit ALS und den mit der Erkrankung in Zusammenhang stehenden Genen verfügen.
Darüber hinaus ist Biogen Idec Sponsor von Forschungsvereinbarungen mit verschiedenen Universitäten, deren gemeinsames Ziel ist, den allgemeinen Verlauf von ALS von den ersten Symptomen bis zur Diagnose zu verstehen und die Behandlung und Lebenserwartung zu ergründen.
Das Unternehmen hat darüber hinaus einen Beitrag von 500.000 US-Dollar zum University of Massachusetts Medical School ALS Champion Fund geleistet. Die Mittel werden dazu verwendet, die ALS in das Bewusstsein der Öffentlichkeit zu rücken und die Grundlagen- und klinische Forschung zu potenziellen Behandlungsmöglichkeiten bei ALS und anderen neurodegenerativen Erkrankungen zu fördern.
Über ALS
Die amyotrophe Lateralsklerose, die auch als Lou-Gehrig-Syndrom oder Motoneuronerkrankung bezeichnet wird, ist eine allgemeine und schnell tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschwäche und Muskelschwund gekennzeichnet ist. ALS tritt bei Erwachsenen in der Lebensmitte auf und stellt eine erhebliche Belastung für die Betreuungspersonen dar. Weltweit sind etwa zwei von 100.000 Menschen von ALS betroffen. Bisher ist nur ein einziges Arzneimittel für die Behandlung von ALS zugelassen, und dieses verlängert die Überlebenszeit in der Regel um zwei oder drei Monate. Ab dem Auftreten der Symptome liegt die Lebenserwartung gewöhnlich zwischen drei und fünf Jahren. Mutationen in mehreren genetischen Faktoren führen zu ALS. Der zugrunde liegende Krankheitsmechanismus ist jedoch nicht genau bekannt.
Über Biogen Idec
Biogen Idec nutzt modernste Forschung und Medizin zur Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung innovativer Therapien für die Behandlung von Patienten in aller Welt, die an neurodegenerativen Erkrankungen, Hämophilie und Autoimmunerkrankungen leiden. Biogen Idec wurde 1978 gegründet und ist das weltweit älteste unabhängige Biotechnologieunternehmen. Seine marktführenden Mittel zur Behandlung von multipler Sklerose kommen Patienten aus der ganzen Welt zugute. Der Jahresumsatz des Unternehmens beläuft sich auf über 5 Mrd. US-Dollar. Produktinformationen, Pressemitteilungen und zusätzliche Informationen über das Unternehmen finden Sie unter www.biogenidec.com.
Safe-Harbor-Erklärung von Biogen Idec
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen über die Entwicklung potenzieller Therapien für ALS. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen sind gegebenenfalls an Wörtern wie „erwarten", „überzeugt sein", „schätzen", „davon ausgehen", „vorhersagen", „beabsichtigen", „können", „planen", „werden" und anderen Wörtern und Begriffen mit ähnlicher Bedeutung zu erkennen. Sie sollten sich nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen. Die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln ist mit hohen Risiken behaftet. Zu den Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse maßgeblich von den derzeitigen Erwartungen abweichen, gehören unter anderen das Risiko des Auftretens nachteiliger Sicherheitsereignisse, die Möglichkeit, dass die Aufsichtsbehörden zusätzliche Informationen verlangen oder eine potenzielle neue Therapie nicht zulassen, eventuell begrenzte oder nicht verfügbare Erstattung der Medikamentenkosten, potenzielle Probleme mit Herstellungsverfahren, nicht angemessen geschützte geistige Eigentumsrechte sowie die sonstigen Risiken und Unwägbarkeiten, die im Abschnitt „Risk Factors“ (Risikofaktoren) im aktuellen Jahres- bzw. Quartalsbericht von Biogen Idec Inc. und in sonstigen von Biogen Idec Inc. bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereichten Unterlagen näher erläutert werden. Derartige Aussagen beruhen auf aktuellen Überzeugungen und Erwartungen und gelten nur zum Datum dieser Pressemitteilung. Biogen Idec Inc. ist nicht verpflichtet, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren.
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