Biogen Idec und Isis Pharmaceuticals melden globale Zusammenarbeit beim Antisense-Programm gegen myotone Dystrophie
(29.06.2012, Pharma-Zeitung.de) WESTON/Massachusetts und CARLSBAD/Kalifornien - Copyright by Business Wire - Biogen Idec
-- Biogen Idec besitzt Option zur Entwicklung und Vermarktung eines vielversprechenden Präparats für die häufigste Form der Muskeldystrophie --
--Isis erweitert Franchise für seltene Krankheiten auf myotone Dystrophie Typ 1--
Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) und Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) gaben heute bekannt, dass sie eine exklusive, weltweite Options- und Kooperationsvereinbarung geschlossen haben, die es den beiden Unternehmen ermöglichen wird, ein neuartiges Antisense-Arzneimittel für die Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1 (DM1) bzw. Morbus Curschmann-Steinert zu entwickeln und zu vermarkten.
DM1, die häufigste Form der Muskeldystrophie bei Erwachsenen, ist eine erbliche neuromuskuläre Erkrankung, die durch progressive Muskelatrophie, Schwäche und belastende Muskelkrämpfe gekennzeichnet ist. Die Ursache ist ein genetischer Defekt im DMPK-Gen (Dystrophia myotonica Proteinkinase), in dem sich eine Sequenz von drei Nukleotiden vielfach wiederholt und damit eine anomal lange, toxische RNA bildet. Diese sammelt sich in der Zelle an und verhindert die Produktion von Proteinen, welche für die normale Zellfunktion nötig sind. Mit dem DM1-Antisense-Programm von Isis soll der genetische Defekt, der der DM1 zugrunde liegt, korrigiert werden.
Isis erhält eine Vorauszahlung in Höhe von 12 Millionen US-Dollar und ist für die Erforschung eines führenden Antisense-Wirkstoffkandidaten für die Behandlung von DM1 zuständig, der auf die DMPK abzielt. Vor der Zulassung hat Isis gegebenenfalls Anspruch auf Meilensteinzahlungen von bis zu 59 Millionen US-Dollar im Zusammenhang mit der klinischen Entwicklung des gezielt auf die DMPK einwirkenden Arzneimittels. Biogen Idec hat die Option, bis zum Abschluss der Phase-2-Studie eine Lizenz von Isis für das Arzneimittel zu erwerben. Isis könnte dann weitere 200 Millionen US-Dollar an Lizenzgebühren und Meilensteinzahlungen im Rahmen des Zulassungsverfahrens erhalten. Darüber hinaus wird Isis Lizenzgebühren in zweistelliger Höhe auf den Absatz des Arzneimittels erhalten. Isis ist für die globale Entwicklung des Arzneimittels bis zum Abschluss der klinischen Studien der Phase 2 zuständig, wobei Biogen Idec eine beratende Funktion zur Planung der klinischen Studien und zur Zulassungsstrategie übernehmen wird. Sollte Biogen Idec seine Option ausüben, dann übernimmt es damit auch die globale Entwicklung sowie die Zuständigkeit für Zulassungsverfahren und Vermarktung.
„Myotone Dystrophie ist eine mit starker Behinderung verbundene neuromuskuläre Erkrankung, von der in vielen Fällen ganze Familien betroffen sind“, erklärte Steven H. Holtzman, Executive Vice President of Corporate Development bei Biogen Idec. „Hier bestehen erhebliche Versorgungslücken und es gibt derzeit keine Therapien, um das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen oder zu stoppen. Myotone Dystrophie hat eine klar erkennbare genetische Ursache. Das Programm passt zu unserer Mission, innovative Therapien für Patienten mit schweren neurologischen Erkrankungen bereitzustellen, und der Antisense-Wirkstoff von Isis kann potenziell einen großen Fortschritt bedeuten. Diese Zusammenarbeit, bereits unsere zweite mit Isis, spiegelt die enorme Hochachtung wider, die wir für die wissenschaftliche Führungsarbeit und Expertise dieses Unternehmens in der Antisense-Technologie empfinden.“
„Biogen Idec ist ein weltweit führendes Unternehmen im Bereich neurodegenerativer Erkrankungen“, sagte B. Lynne Parshall, J.D., Chief Operating Officer, Chief Financial Officer und Secretary bei Isis. „Diese Zusammenarbeit gibt uns die Möglichkeit, unsere Arzneimittelpipeline für seltene und schwere Erkrankungen mit den zusätzlichen Ressourcen und der Unterstützung von Biogen Idec zu erweitern. Sie ergänzt zudem unsere neue Allianz mit Biogen Idec für unser Phase-1-Programm im Bereich spinale Muskelatrophie oder SMA. Wie auch bei SMA benutzen wir unsere Antisense-Technologie auf einzigartige Weise zur Behandlung einer weiteren sehr belastenden Krankheit. Dank seiner Expertise im Bereich neurodegenerativer Erkrankungen und seiner globalen Reichweite ist Biogen Idec ein idealer Partner dieser Programme und kann dabei helfen, diese Therapien bei Patienten, denen es an Behandlungsoptionen fehlt, erfolgreich einzusetzen.“
„DM1 ist eine fortschreitende Erkrankung, die zum allmählichen Verlust der Muskelfunktion führt“, erläuterte Dr. Charles A. Thornton, School of Medicine des University of Rochester Medical Center. „Im fortgeschritteneren Stadium verursacht DM1 auch Probleme beim Atmen und Gehen. DM1 betrifft gewöhnlich mehrere Familienmitglieder, und zwar aller Generationen gleichzeitig, von Säuglingen über Jugendliche bis zu älteren Familienmitgliedern. Mittels Gentests können Personen, bei denen ein DM1-Risiko besteht, zwar identifiziert werden, aber es stehen keine Therapien zur Verfügung, die den Krankheitsbeginn hinausschieben oder das Fortschreiten verlangsamen können. Da die krankheitsverursachende Substanz bei DM1 eine toxische RNA ist, ist diese Krankheit ein gutes Ziel des Antisense-Ansatzes von Isis. Die toxische RNA innerhalb der Zelle soll selektiv bekämpft und entfernt werden, um damit die normale Zellfunktion wieder herzustellen.“
Diese Zusammenarbeit folgt auf eine im Januar gemeldete weltweite Options- und Kooperationsvereinbarung zwischen Biogen Idec und Isis zur Entwicklung und Vermarktung des von Isis entwickelten Antisense-Prüfpräparats ISIS-SMNRx für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA).
Über DM1DM1 ist eine erbliche neuromuskuläre Erkrankung, die durch belastende Muskelkrämpfe und fortschreitenden Muskelschwund sowie zunehmende Schwäche gekennzeichnet ist. Auch viele andere Organe sind von DM1 betroffen und DM1-Patienten leiden mitunter an Insulinresistenz, Katarakt und Unfruchtbarkeit. In den USA, Europa und Japan sind schätzungsweise rund 150.000 Menschen von DM1 betroffen. Die Krankheit wird von den Eltern an die Kinder weitervererbt, wobei jede nächste Generation schwerere Symptome in jüngerem Alter aufweist. Die Wahrscheinlichkeit, dass ein Kind DM1 erbt, liegt bei 50 Prozent, wenn ein Elternteil den genetischen Defekt aufweist. DM1 wird durch einen Defekt im DMPK-Gen verursacht, der eine erhöhte Anzahl von Triplettwiederholungen, CTG, innerhalb des Gens zur Folge hat. Diese DNA-Expansion produziert eine anomal große RNA, die sich in den Zellen, darunter auch Muskelzellen, ansammelt und die Produktion von Proteinen, die für die normale Zellfunktion benötigt werden, verhindert. Schwere und Beginn der DM1-Symptome korrelieren mit der Anzahl der Triplettwiederholungen, die sich von einer Generation zur nächsten erhöht. Es bestehen derzeit keine krankheitsmodifizierenden Therapien für DM1-Patienten und die verfügbaren Behandlungen zielen auf die Symptomhandhabung ab, um die Behinderung in Grenzen zu halten.
Über Antisense und RNaseHEin Antisense-Mechanismus ist ein Verfahren, mit dem eine Nukleinsäure an eine Ziel-RNA anbindet und ein Duplexmolekül bildet. Die Bildung dieses Duplexmoleküls hindert die RNA daran, ihre normale Funktion auszuüben und ein spezifisches Protein zu bilden. Mit der Antisense-Technologie können die Arzneimittel von Isis die Produktion krankheitsverursachender Proteine reduzieren, die für herkömmliche Ansätze der Arzneimittelforschung weitgehend unzugänglich sind. Die Mehrzahl der bei Isis in der Entwicklung befindlichen Antisense-Wirkstoffe aktiviert ein Zellenzym namens RNase H. Nach der Aktivierung sucht und zerstört RNase H die Duplex-mRNA und hemmt damit die Produktion eines spezifischen Proteins in der Zelle. Die Behandlung von DM1 bietet eine einzigartige Chance für Antisense-Technologie. Der genetische Defekt im DMPK-Gen erzeugt kein krankheitsverursachendes Protein, sondern eine toxische RNA. Diese sammelt sich im Zellkern an und verhindert die Produktion von Proteinen, die für die normale Zellfunktion notwendig sind. Da RNase H im Zellkern aktiviert wird, stellen die Antisense-Wirkstoffe von Isis eine spezifische therapeutische Strategie für die Behandlung der DM1 dar. In vorklinischen Studien bewirkten die Antisense-Wirkstoffe von Isis eine starke und selektive Verringerung der toxischen DMPK-RNA.
Über Biogen IdecBiogen Idec nutzt modernste wissenschaftliche und medizinische Erkenntnisse zur Erforschung, Entwicklung und weltweiten Bereitstellung innovativer Therapien für neurodegenerative Erkrankungen, Hämophilie und Autoimmunstörungen. Biogen Idec wurde 1978 gegründet und ist das weltweit älteste unabhängige Biotechnologieunternehmen. Die führenden Therapien des Unternehmens gegen multiple Sklerose kommen Patienten auf der ganzen Welt zugute. Das Unternehmen erwirtschaftet jährliche Umsatzerlöse von fast 5 Milliarden US-Dollar. Produktinformationen, Pressemitteilungen und weitere Informationen über das Unternehmen erhalten Sie im Internet unter www.biogenidec.com.
Über Isis PharmaceuticalsIsis nutzt seine führende Position in der Antisense-Technologie zur Erforschung und Entwicklung neuartiger Medikamente für seine eigene Produktpipeline und seine Partnerunternehmen. Die umfangreiche Produktpipeline von Isis umfasst 25 Wirkstoffe zur Behandlung einer breiten Vielfalt von Erkrankungen mit Schwerpunkt auf Herz-Kreislauf- und Stoffwechselkrankheiten, schweren und seltenen Erkrankungen sowie Krebs. Das Isis-Partnerunternehmen Genzyme beabsichtigt die Vermarktung des Hauptprodukts von Isis, KYNAMRO™, nach dessen Zulassung, die für 2012 erwartet wird. Die Arzneimittel und Technologien von Isis genießen wirksamen und umfassenden Patentschutz. Weitere Informationen über Isis erhalten Sie unter www.isispharm.com.
Safe-Harbor-Erklärung von Biogen IdecDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen über Produktentwicklung und Vermarktung. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen sind gegebenenfalls an Wörtern wie „erwarten“, „überzeugt sein“, „schätzen“, „davon ausgehen“, „vorhersagen“, „beabsichtigen“, „können“, „planen“, „werden“ und anderen Wörtern und Begriffen mit ähnlicher Bedeutung zu erkennen. Sie sollten sich nicht über Gebühr auf diese Aussagen verlassen. Die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln ist mit hohen Risiken behaftet. Zu den Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse maßgeblich von den derzeitigen Erwartungen abweichen können, gehören unter anderen das Auftreten nachteiliger Sicherheitsereignisse, die Möglichkeit, dass die Behörden zusätzliche Informationen verlangen oder die Zulassung für potenzielle neue Therapien nicht erteilen, eventuell begrenzte oder nicht verfügbare Produktkostenerstattungen, potenzielle Probleme mit unseren Herstellungsverfahren, nicht angemessen geschützte geistige Eigentumsrechte sowie die sonstigen Risiken und Unwägbarkeiten, die im Abschnitt „Risk Factors“ (Risikofaktoren) im aktuellen Jahres- bzw. Quartalsbericht von Biogen Idec Inc. und in sonstigen von Biogen Idec Inc. bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereichten Unterlagen näher erläutert werden. Derartige Aussagen beruhen auf aktuellen Überzeugungen und Erwartungen und gelten nur zum Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung. Biogen Idec Inc. verpflichtet sich in keiner Weise zur öffentlichen Aktualisierung zukunftsgerichteter Aussagen.
Safe-Harbor-Erklärung von Isis Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Zusammenhang mit der strategischen Allianz zwischen Isis und Biogen Idec sowie der Erforschung, Entwicklung, Wirkungsweise, dem therapeutischen Potenzial sowie der Sicherheit und Vermarktung eines Antisense-Wirkstoffes für die Behandlung von DM1, der auf DMPK abzielt. Alle Aussagen, in denen Ziele, Erwartungen, finanzielle oder andere Prognosen, Intentionen, Annahmen oder Überzeugungen, darunter auch die geplante Kommerzialisierung von KYNAMRO™, beschrieben werden, sind zukunftsgerichtete Aussagen und demzufolge als unsicher zu betrachten. Derartige Aussagen unterliegen gewissen Risiken und Unwägbarkeiten, insbesondere solchen, die mit der Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von für den Menschen sicheren und wirksamen Therapeutika und dem Bemühen um den Aufbau einer Geschäftstätigkeit mit derartigen Arzneimitteln einhergehen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Isis beinhalten ferner Annahmen, die – falls sie sich nicht verwirklichen lassen oder sich als unzutreffend erweisen – zu Ergebnissen führen können, die sich wesentlich von den Ergebnissen unterscheiden, die direkt oder indirekt in diesen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht werden. Obgleich die zukunftsgerichteten Aussagen von Isis die begründete Auffassung der Unternehmensleitung widerspiegeln, beruhen diese Aussagen ausschließlich auf den Isis zurzeit bekannten Fakten und Gegebenheiten. Demzufolge wird dem Leser dringend angeraten, sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese und andere Risiken im Zusammenhang mit den Entwicklungsprogrammen von Isis werden in dem auf Formblatt 10-K veröffentlichten Jahresbericht zum 31. Dezember 2011 und in dem auf Formblatt 10-Q veröffentlichten aktuellen Quartalsbericht ausführlicher beschrieben. Diese Unterlagen liegen bei der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission vor. Exemplare dieser und anderer Dokumente können beim Unternehmen angefordert werden.
Isis Pharmaceuticals® ist eine eingetragene Marke von Isis Pharmaceuticals, Inc. KYNAMRO™ ist eine Marke der Genzyme Corporation.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
Weitere Informationen anfordern
Kontaktieren Sie den Autor um weitere Informationen zu erhalten. Füllen Sie das folgende Formular aus und erhalten Sie kostenfrei und unverbindlich weitere Informationen vom Anbieter.
Weitere Pressemitteilungen von Biogen Idec
