bluebird bio gibt auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) erste Daten aus der Phase-3-Studie Northstar-2 (HGB-207) zur Gentherapie LentiGlobinTM bekannt
(28.06.2017, Pharma-Zeitung.de) CAMBRIDGE, Massachusetts - Copyright by Business Wire - bluebird bio, Inc.
- Die Vektorkopienzahl (Drug Product Vector Copy Number, DP VCN) und der Prozentsatz der lentiviralen vektorpositiven Zellen (Lentiviral Vector Positive Cells, LVV+) für anfängliche 7 Medikamentchargen, die in Northstar-2-Studie (HGB-207) hergestellt wurden, sind durchgängig höher als in der Northstar-Studie (HGB-204) mit einer mittleren DP VCN von 3,0 –- Erste Ergebnisse zeigen, dass die drei bisher behandelten Patienten in vivo eine VCN und HbAT87Q-Produktion erzielt haben, die genauso gut oder besser war, als bei Patienten, die in der Northstar-Studie eine Transfusionsunabhängigkeit erzielt haben –- Der erste Patient, der in Northstar-2-Studie mit 6-monatiger Nachbeobachtung behandelt wurde, erzielte nach Absetzen der Transfusionen ein normales Gesamthämoglobin (13,3 g/dl) mit Produktion von 9,5 g/dl HbAT87Q bei der letzten Nachbeobachtung –- Sicherheitsprofil ist bisher vergleichbar mit dem der autologen Transplantation –
bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE), ein Biotech-Unternehmen mit klinischen Entwicklungsprodukten, das sich der Entwicklung von potenziell transformativen Genetherapien für schwerwiegende Erbkrankheiten und auf T-Zellen basierende Immuntherapien für Krebspatienten verschrieben hat, gab heute erste Interimsdaten aus der laufenden Phase-3-Studie Northstar-2 (HGB-207) zurGentherapie LentiGlobin bei Patienten mit transfusionsabhängiger ß-Thalassämie (TDT) mit Non-β0/β0-Genotypen bekannt. Diese Daten werden von Mark Walters, M.D., UCSF Benioff Children’s Hospital, Oakland (Kalifornien), in einem mündlichen Vortrag am Samstag den 25. Juni auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) in Madrid (Spanien) präsentiert.
„Northstar-2 ist unsere erste Studie, die unser verbessertes Herstellungsverfahren für die Gentherapie LentiGlobin verwendet, dessen Ziel eine Erhöhung der Vektorkopienzahl und des Prozentsatzes der transduzierten Zellen ist. Der erste in dieser Studie behandelte Patient veranschaulicht die vielversprechende Zukunft der Gentherapie, die das Absetzen von Bluttransfusionen ungefähr einen Monat nach der Behandlung ermöglicht und sechs Monate nach der Behandlung eine normale Hämoglobinproduktion erzielt‟, sagte David Davidson, M.D., Chief Medical Officer, bluebird bio. „Diese ersten Ergebnisse legen nahe, dass der verbesserte Herstellungsprozess zu durchgängig höheren Vektorkopienzahlen (VCN) des Medikaments sowie lentiviralen vektorpositiven Zellen (LVV+) führt, die mit einer höheren Produktion von HbAT87Q in Zusammenhang stehen und letztendlich die bekannte Variabilität unter den Patienten beseitigen könnte.‟
„Obwohl es sich um erste Daten handelt, so unterstreichen diese doch, dass es immer mehr evidenzbasierte Erkenntnisse gibt, die darauf hinweisen, dass LentiGlobin möglicherweise einen transformativen Nutzen für Patienten mit TDT bietet‟, sagte Alexis Thompson, MD, MPH, Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago (Illinois) und eine leitende Prüfärztin in der Studie. „Patienten mit TDT unterliegen einem belastenden Kreislauf von Transfusion und Chelatstherapie.Für diese Patienten könnte die Gentherapie mit LentiGlobin eine langfristige Lösung mit einer einmaligen Behandlung bieten, die viele der Komplikationen des derzeitigen Behandlungsparadigmas behebt.‟
Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie mit LentiGlobin für transfusionsabhängige β-Thalassämie-Patienten mit Non-β0/β0 -Genotypen: Die Northstar-2-Studie (HGB-207) (Zusammenfassung S814)
Die Northstar-2-Studie ist eine laufende offene, internationale, multizentrische, Phase-3-Einzeldosisstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie LentiGlobin zur Behandlung von Patienten mit TDT mit Non-β0/β0-Genotypen. Zum Stichtag 2. Juni 2017 wurde das Arzneimittel für sechs Patienten hergestellt. Die mittlere DP VCN für diese Patienten betrug 3,0 (Spanne: 2,4 – 4,0), verglichen mit einer mittleren DP VCN von 0.7, (Spanne: 0,3 – 1,5) in Northstar. Die Ergebnisse der behandelten Patienten im Alter von 20 - 22 Jahren zum Stichtag 2. Juni 2017 umfassten die folgenden:
Patient 1 Patient 2 Patient 3 DP VCN in jeder Produktcharge (Kopien/Diploid-Genom) 2,9 2,4 3,2, 2,4 LVV+ Zellen 77 % 53 % 77 %, 82 % CD34+ Zelldosis (x106/kg) 7,0 13,6 8,1 HbAT87Q (g/dl; beim letzten Nachbeobachtungstermin) 9,5 1,6 4,6 Gesamthämoglobin 13,3 Nicht gemeldet Nicht gemeldet Tage seit der letzten Transfusion 140 Nicht gemeldet Nicht gemeldet Nachbeobachtung 6 Monate 3 Monate 2 Monate- Nachbeobachtung bei Patienten 2 und 3 war hinsichtlich Gesamthämoglobin oder Tagen seit der letzten Transfusion nicht ausreichend, um klinisch relevant zu sein.
- Das bisherige Sicherheitsprofil scheint mit dem der autologen Transplantation vergleichbar zu sein. Es wurden keine Arzneimittel-bezogenen unerwünschten Ereignisse Grad 3 oder höher beobachtet.
Über Northstar-2 (HGB-207)Northstar-2 ist eine globale multizentrischen Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von LentiGlobin bei der Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassemie und Non-β-0/β0-Genotypen. Für diese Studie wurde der Herstellungprozess verbessert, bei dem die Zellen des Patienten mit dem lentiviralen Vektor LentiGlobin transduziert werden, um die Vektorkopienzahl sowie den Prozentsatz der erfolgreich transduzierten Zellen zu erhöhen.
Ziel der Studie ist die Rekrutierung von 15 erwachsenen und jugendlichen Patienten sowie 8 pädiatrischen Patienten. Der primäre Endpunkt der Studie ist der Anteil der behandelten Patienten, die der Definition von „Transfusionsabhängigkeit‟ entsprechen, die als Gesamthämolobinspiegel von mindestens 9 g/dl ohne jegliche Transfusion von roten Blutkörperchen (RBC) für einen zusammenhängenden Zeitraum von mindestens 12 Monaten während der Studie definiert wird.
Über TDTTransfusionsunabhängige β-Thalassämie (TDT), auch als Thalassämia major oder Cooley-Anämie bezeichnet, ist eine erbliche Blutkrankheit, die innerhalb der ersten Lebensjahre tödlich verlaufen kann, wenn sie nicht behandelt wird.
Trotz der Fortschritte in der Unterstützung des konventionellen Krankheitsmanagements, das aus häufigen und lebenslangen Bluttransfusionen und einer Einsen-Chelat-Therapie besteht, gibt es noch beträchtlichen ungedeckten medizinischen Bedarf, einschließlich des Risikos erheblicher Morbidität und frühzeitiger Mortalität. Zurzeit besteht die einzige fortschrittliche Option zur Behandlung von TDT in einer allogenen Knochenmarktransplantation (hämatopoetische Stammzelltransplantation, HSZT). Zu den Komplikationen einer allogenen Blutstammzelltransplantation gehört ein beträchtliches Risiko von behandlungsbedingter Sterblichkeit, Transplantatversagen, Graft-versus-Host-Disease und opportunistischen Infektionen, besonders bei Patienten, die sich einer nicht von Geschwistern stammenden allogenen HSCT unterziehen.
Über bluebird bio, Inc.Mit seinen Lentivirus-basierten Gentherapien, Expertise im Bereich der T-Zellen-Immuntherapien sowie bei der Genomeditierung (“gene editing“) hat bluebird bio eine integrierte Produktplattform mit einer Vielzahl möglicher Anwendungen für schwerwiegenden Erbkrankheiten und Krebs geschaffen. Die klinischen Programme der Gentherapie von bluebird bio umfassen seinen Produktkandidaten Lenti-D™, derzeit Gegenstand einer Phase-2/3-Studie mit dem Namen Starbeam-Studie für die Behandlung von zerebraler Adrenoleukodystrophie, sowie seinen Produktkandidaten LentiGlobin™, derzeit Gegenstand von vier klinischen Studien zur Behandlung von transfusionsabhängiger β-Thalassemie und schwerer Sichelzellenanämie. Die Onkologie-Pipeline von bluebird bio baut auf der führenden Position des Unternehmens in der Übertragung von lentiviralen Genen und der T-Zellen-Technik auf, bei der der Schwerpunkt auf der Entwicklung neuartiger T-Zellen-basierter Therapien, einschließlich chimären Antigen-Rezeptor(CAR T)- und T-Zellen-Rezeptor(TCR)-Therapien, liegt. bb2121, das führende onkologische Programm von bluebird bio, ist ein Anti-BCMA-CAR T-Programm in Kooperation mit Celgene.. bb2121 wird zurzeit in einer Phase-1-Studie für die Behandlung des wiederkehrenden oder refraktären multiplem Myelom untersucht. bluebird bio verfügt zusätzlich über Forschungsprogramme zum Einsatz von MegaTAL/Homing-Endonuklease-Genbearbeitungstechnologien, die über das Potenzial verfügen, in der gesamten Produktpipeline des Unternehmens eingesetzt zu werden.bluebird bio verfügt über Standorte in Cambridge, Massachusetts, Seattle, Washington und Europa.
Zukunftsbezogene AussagenDiese Pressemitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, einschließlich Aussagen hinsichtlich der Forschungs-, Entwicklungs-, Herstellungspläne und der geplanten Beantragung einer behördlichen Zulassung für seinen Produktkandidaten LentiGlobin zur Behandlung von transfusionsabhängiger ß-Thalassämie und schwerer Sichelzellenanämie, sowie Aussagen darüber, ob Änderungen des Herstellungsverfahrens für LentiGlobin zu besseren Behandlungsergebnissen bei transfusionsabhängiger ß-Thalassämie und schwerer Sichelzellenanämie führen und die langfristige Wirksamkeit der Behandlung mit LentiGlobin erhöhen. Alle zukunftsbezogene Aussagen beruhen auf aktuellen Erwartungen des Managements im Hinblick auf zukünftige Ereignisse und unterliegen zahlreichen Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die zukünftigen Ergebnisse von den hier dargelegten oder in zukunftsbezogenen Aussagen implizierten Ergebnissen erheblich abweichen und diese nachteilig beeinflussen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderen insbesondere die Gefahr, dass die vorläufigen positiven Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse aus unseren vorherigen oder laufenden klinischen Studien mit LentiGlobin nicht fortgeschrieben oder in unseren laufenden, geplanten oder erweiterten klinischen Studien von LentiGlobin nicht wiederholt werden können, dass die von uns am Herstellungsverfahren von LentiGlobin oder am Protokoll der klinischen HGB-206-Studie vorgenommenen Änderungen nicht zu verbesserten Behandlungsergebnissen führen, dass die aktuellen oder geplanten klinischen Studien mit LentiGlobin nicht für behördliche Zulassungen oder Marktzulassungen in den USA und der EU ausreichen, die Gefahr einer verzögerten Aufnahme von Patienten in unsere klinischen Studien und die Gefahr, dass mindestens einer unserer Produktkandidaten nicht erfolgreich weiterentwickelt, zugelassen oder vermarktet wird. Zwecks Erörterung anderer Risiken und Unwägbarkeiten sowie anderer wichtiger Faktoren, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse von den in den zukunftsbezogenen Aussagen dargelegten abweichen, lesen Sie den Abschnitt „Risk Faktors“ (Risikofaktoren) in unsere aktuellen Version des Formblatts 10-Q sowie unseren nachfolgenden Einreichungen bei der US-Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission). Alle Informationen in dieser Pressemitteilung gelten zum Zeitpunkt der Veröffentlichung, und bluebird bio übernimmt keine Verpflichtung die Informationen zu aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
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