Cytonet GmbH & Co. KG: Fortschritt bei der Behandlung seltener Erkrankungen
(19.03.2013, Pharma-Zeitung.de) WEINHEIM, Deutschland - Copyright by Business Wire - Cytonet GmbH & Co. KG
An der Schwelle zu neuer, regenerativer Therapie lebensbedrohlicher Harnstoffzyklusdefekte
Mit großen Schritten nähert sich die Cytonet GmbH & Co. KG dem Zulassungsverfahren für ein neues Therapeutikum auf der Basis humaner Leberzellen. „Im Laufe der klinischen Entwicklung der Leberzelltherapie, die zunächst Patienten mit Harnstoffzyklusdefekten als Bridging-Therapie bis zu einer sicheren Lebertransplantation dienen soll, konnten wir im vergangenen Jahr einige schwierige Klippen meistern“, betont Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger, Geschäftsführer Cytonet. „Trotz aller Widrigkeiten, die die Entwicklung einer Therapie für eine so seltene und schwerwiegende Erkrankung mit sich gebracht hat, halten wir unseren Unternehmens- und Zeitplan ein, die Zulassung noch dieses Jahr bei der Europäischen Behörde EMA einreichen zu können“, fügt Michael J. Deissner, ebenfalls Geschäftsführer Cytonet hinzu. Damit könnte schon sehr bald eine wirkungsvolle Behandlungsoption zur Verfügung stehen, die verhindern soll, dass toxisches Ammoniak das Gehirn der Betroffenen irreversibel schädigt, bis diese eine neue Leber erhalten können.
Klinische Studien ausgeweitet – mehr Studienteilnehmer behandelt
Die SELICA(Safety & Efficacy of Liver Cell Application)-Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit der Leberzelltherapie untersucht wird, konnte Anfang 2012 nicht nur um eine offene, multizentrische Studie zur Evaluierung eines neuen Biomarkers unter der Leitung von Prof. med. Prof. h.c. (RCH) Georg Friedrich Hoffmann, Universitätsklinikum Heidelberg, erweitert werden (Ziel der in-vivo-Evaluation der Harnstoffzyklusaktivität ist es, den Schweregrad von Harnstoffzyklusdefekten vor der Therapie für die Patienten zu ermitteln, um ihre Behandlung zu optimieren):
Überdies erteilte das Paul-Ehrlich-Institut im Sommer vergangenen Jahres die Genehmigung für ein wichtiges Amendment (Studien-Änderung), das Neugeborenen und Kindern mit Harnstoffzyklusdefekten bis zu einem Alter von 5 Jahren die Teilnahme an der Studie eröffnet. Cytonet bekam zudem – nach einem langwierigen Antrags- und Prüfungsprozedere – die Herstellungs- und Einfuhrerlaubnis für somatische Zelltherapeutika gemäß AMG § 72 Abs.1 und § 13 Abs. 1. Damit wurden die wesentlichen Voraussetzungen für die weitere Durchführung der SELICA-Studie und somit für einen erfolgreichen Fortgang des Zulassungsprozesses erfüllt.
Weitere Patienten in Kanada
Ende November wurde dann erstmals in Kanada, unter der Leitung von Dr. Aneal Khan, Children’s Hospital, Calgary, die Leberzelltherapie bei einem drei Monate alten Mädchen mit Harnstoffzyklusdefekt durchgeführt. Untersuchungsergebnisse zeigen, dass es der Patientin bisher zwei Monate nach der Behandlung gut geht. Insgesamt konnten im letzten Jahr drei Kinder in den kanadischen Studienarm eingeschlossen werden, wobei das zweite Kind zu Jahresbeginn 2013 behandelt wurde. Die Beobachtungsphase nach der Applikation ist noch nicht abgeschlossen. Der kleine Patient entwickelt sich nach Angabe des Studienzentrums gut. Die Durchführung der Leberzelltherapie ist bei zwei weiteren Patienten für März/April dieses Jahres in Calgary geplant.
Know-how und Engagement für Ultra-Seltene-Erkrankungen
Für seine Forschungs- und Entwicklungserfolge, die auf eine baldige Marktzulassung des Leberzellpräparates hoffen lassen, erhielt Cytonet 2012 im dritten Jahr in Folge eine TOP-100-Auszeichnung als eines der innovativsten Mittelstandsunternehmen Deutschlands.
Das Biotechnologie-Unternehmen hat sich zunächst auf die Entwicklung eines Therapeutikums für die ultra-seltenen Harnstoffzyklusdefekte konzentriert, „da diese zwar extrem selten sind, jedoch höchst dramatisch verlaufen, mit verheerenden Erkrankungsfolgen“, so Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger. „Daher tun wir alles, um zusammen mit unseren Partnern, den Klinikärzten, eine effektive Behandlungsoption für diese Erkrankung bereitzustellen - damit die Betroffenen die bestmögliche Chance erhalten“, ergänzt Michael J. Deissner.
Über Harnstoffzyklusdefekte und die Leberzelltherapie
Harnstoffzyklusdefekte sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Störungen des Ammoniak (NH3)-Stoffwechsels der Leber. Dazu gehören der Carbamoylphosphat-Synthetase I (CPS)-Mangel, der N-Acetylglutamat-Synthetase (NAGS)-Mangel, der Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, der Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel - auch Citrullinämie genannt, der Argininosuccinat-Lyase (ASL)-Mangel und der Arginase 1-Mangel (Hyperargininämie). Die Harnstoffzyklusdefekte beruhen auf Fehlfunktionen verschiedener Enzyme, die an der NH3-Entgiftung beteiligt sind. Bei den Betroffenen wird der neurotoxische Ammoniak nicht zu ungiftigem Harnstoff verstoffwechselt und ausgeschieden. In der Folge akkumuliert Ammoniak und führt - abhängig vom Schweregrad der Erkrankung - zu schweren Schädigungen der Nerven und des Gehirns bis hin zum Tod. Kinder mit einem unbehandelten Harnstoffzyklusdefekt können sich körperlich und geistig kaum normal entwickeln.
Da die Transplantation einer ganzen Leber bzw. eines Leberlappens als derzeit einzige kurative Maßnahme bei Neugeborenen problematisch ist und geeignete Spenderorgane zudem selten sind, wird seit einigen Jahren die Behandlung mit infundierten, aus nicht transplantablen Spenderlebern isolierten und aufbereiteten Hepatozyten erforscht und weiterentwickelt. Cytonet arbeitet dabei in enger Kooperation mit international führenden neonatologischen und pädiatrischen Stoffwechselzentren. Das generelle Ziel ist eine wirksame Kompensation des Stoffwechseldefektes durch die Infusion gesunder, stoffwechselkompetenter humaner Leberzellen in die Leber des erkrankten Kindes.
Das Projekt wird vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) im Rahmen des Spitzencluster-Wettbewerbs gefördert. Cytonet ist aktiver Partner im Biotech-Cluster-Rhein-Neckar (BioRN), der 2008 als Spitzencluster „Zellbasierte & molekulare Medizin“ ausgezeichnet wurde.
Über Cytonet
Die Cytonet-Gruppe ist ein international tätiges Biotech Unternehmen mit Standorten in Weinheim, Heidelberg und Durham (North Carolina, USA). Das Unternehmen entwickelt und produziert zelltherapeutische Produkte, die unter Nutzung speziell aufbereiteter menschlicher Zellen bei vielen Erkrankungen Alternativen zu bestehenden Therapieverfahren wie der Organtransplantation ermöglichen oder dem Patienten das Überleben bis zu einer Transplantation sichern könnten. Bei dem von Cytonet entwickelten Verfahren werden aus Spenderlebern die Leberzellen in einem komplexen Verfahren schonend isoliert und aufgereinigt. Bei den verwendeten Organen handelt es sich um Lebern, die nicht zur Transplantation geeignet sind. Geschäftsführer sind Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger und Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner. Gegründet wurde Cytonet durch die Ausgliederung des Bereiches Zelltherapie aus dem Roche Konzern im April 2000. Die maßgebliche Beteiligung hält die Familie Dietmar Hopp.
18. Februar 2013
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