Cytonet: Lebensbedrohliche Stoffwechselerkrankung Harnstoffzyklusdefekte: Start einer klinischen Studie zur Harnstoffzyklus-Aktivität
(02.02.2012, Pharma-Zeitung.de) WEINHEIM, Deutschland - Copyright by Business Wire - Cytonet
Nach Genehmigung durch das Bundesintitut für Arzneimittel und Medizinprodukte beginnt unter der Leitung von Prof. Dr. med. Prof. h.c. (RCH) Georg Friedrich Hoffmann am Universitätsklinikum Heidelberg eine klinische Studie zur Diagnostik bei Harnstoffzyklusdefekten. Dies sind schwerwiegende, kongenitale Enzym-Fehlfunktionen im Harnstoffzyklus in der Leber, zu deren Behandlung zurzeit die Leberzelltherapie von Cytonet im Rahmen des klinischen Studienprogramms SELICA in Deutschland, USA und Kanada untersucht wird. Ziel der neuen, von Cytonet unterstützten Studie ist es, die Aktivität des Harnstoffzyklus in vivo zu evaluieren und gemäß dem Genotyp und klinischem Phänotyp der Studienteilnehmer zu vergleichen. Dazu wird den Probanden eine Einzeldosis Natriumazetat oral verabreicht, welches mit dem stabilen Kohlenstoffisotop 13C markiert ist (Natrium[1,2- 13C]-Azetat). Anschließend wird die Harnstoffzyklus-Aktivität gemessen, indem die individuell produzierte Harnstoffmenge durch das im Harnstoff eingebaute 13C quantifiziert wird. Dies geschieht mittels einer Massenspektronomie.
Geschäftsführung Cytonet GmbH & Co. KG: Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger (li) und Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner (re)
Die offene, prospektive, Multicenter-Studie sieht vor, Teilnehmer in folgende Studiengruppen zu integrieren: Symptomatische Patienten mit Harnstoffzyklusdefekten (Carbamylphosphat-Synthetase-I-Mangel, Ornithin-Transcarbamylase-Mangel, Argininosuccinat-Synthetase-Mangel und Argininosuccinat-Lyase-Mangel), asymptomatische Träger von Mutationen in den für die Harnstoffzyklus-Enzyme codierenden Genen sowie Gesunde (ohne manifeste Harnstoffzyklusdefekte, respektive keine Mutationsträger).
„Mit diesem neuartigen Test hoffen wir, dass wir in Zukunft den Schweregrad der Symptomatik von Patienten mit Harnstoffzyklusdefekten besser vorhersagen können und dadurch auch die Therapie der Patienten optimieren können“ erläutert Prof. Dr. med. Hoffmann.
Haben Sie Patienten mit Harnstoffzyklusdefekten und möchten diese in die Studie zur Harnstoffzyklus-Aktivität oder in das SELICA-Studienprogramm zur Leberzelltherapie aufnehmen lassen?
Detaillierte Auskünfte über Ein- und Ausschlusskriterien für die Studienteilnahme erhalten Sie von der Studienleitung am Universitätsklinikum Heidelberg:
Prof. Dr. med. Prof. h.c. (RCH) Georg Friedrich Hoffmann, Universitätsklinikum Heidelberg Klinik für Kinderheilkunde I. Im Neuenheimer Feld 430, 69120, Heidelberg
Telefon: +49 (0) 6221 – 56 – 4001Email: georg_hoffmann@med.uni-heidelberg.de
Über das SELICA-Studienprogramm
Die SELICA-V- Studie zur Leberzelltherapie bei Neugeborenen mit Harnstoffzyklusdefekten läuft bereits seit 2008 in Deutschland und in weiteren Europäischen Ländern. Ziel dieser offenen Multicenter-Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit der Leberzelltherapie bei Kindern mit Harnstoffzyklusdefekten darzulegen. Seit 2010 wird im Rahmen der SELICA-III-Studie die Leberzelltherapie auch in den USA untersucht und seit September 2011 zudem in Kanada.
Über Harnstoffzyklusdefekte und die Leberzelltherapie
Harnstoffzyklusdefekte sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Störungen des Ammoniak (NH3)-Stoffwechsels der Leber. Dazu gehören der Carbamoylphosphat-Synthetase I (CPS)-Mangel, der N-Acetylglutamat-Synthetase (NAGS)-Mangel, der Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, der Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel - auch Citrullinämie genannt, der Argininosuccinat-Lyase (ASL)-Mangel und der Arginase 1-Mangel (Hyperargininämie). Die Harnstoffzyklusdefekte beruhen auf Fehlfunktionen verschiedener Enzyme, die an der NH3-Entgiftung beteiligt sind. Bei den Betroffenen wird das neurotoxische NH3 nicht zu Harnstoff verstoffwechselt und ausgeschieden. Es akkumuliert in Blut und Gewebe und führt - abhängig vom Schweregrad der Erkrankung - zu schweren Schädigungen der Nerven und des Gehirns bis hin zum Tod. Kinder mit einem unbehandelten Harnstoffzyklusdefekt können sich kaum körperlich und geistig normal entwickeln.
Da die Transplantation einer ganzen Leber bzw. eines Leberlappens als derzeit einzige kurative Maßnahme bei Neugeborenen äußerst problematisch ist und geeignete Spenderorgane zudem selten sind, wird seit einigen Jahren die Behandlung mit infundierten, aus nicht transplantablen Spenderlebern isolierten und aufbereiteten Hepatozyten erforscht und weiterentwickelt. Cytonet arbeitet dabei in enger Kooperation mit international führenden neonatologischen und pädiatrischen Stoffwechselzentren. Das generelle Ziel ist eine wirksame Kompensation des Stoffwechseldefektes durch die Infusion gesunder, stoffwechselkompetenter humaner Leberzellen in die Leber des erkrankten Kindes.
Das Projekt wird vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) im Rahmen des Spitzencluster-Wettbewerbs gefördert. Cytonet ist aktiver Partner im Biotech-Cluster-Rhein-Neckar (BioRN), der 2008 als Spitzencluster „Zellbasierte & molekulare Medizin“ ausgezeichnet wurde.
Über Cytonet
Die Cytonet-Gruppe ist ein international tätiges Biotech Unternehmen mit Standorten in Weinheim, Heidelberg und Durham (North Carolina, USA) mit derzeit 60 Mitarbeitern. Das Unternehmen entwickelt und produziert zelltherapeutische Produkte, die unter Nutzung speziell aufbereiteter menschlicher Zellen bei vielen Erkrankungen Alternativen zu bestehenden Therapieverfahren wie der Organtransplantation ermöglichen oder dem Patienten das Überleben bis zu einer Transplantation sichern könnten. Bei dem von Cytonet entwickelten Verfahren werden aus Spenderlebern die Leberzellen in einem komplexen Verfahren schonend isoliert und aufgereinigt. Bei den verwendeten Organen handelt es sich um Lebern, die nicht zur Transplantation geeignet sind. Geschäftsführer sind Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger und Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner. Gegründet wurde Cytonet durch die Ausgliederung des Bereiches Zelltherapie aus dem Roche Konzern im April 2000. Die maßgebliche Beteiligung hält die Familie Dietmar Hopp.
Fotos/Multimedia-Galerie verfügbar unter: http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=50155016&lang=en
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