Cytonet: Leberzelltherapie bei Harnstoffzyklusdefekten
(25.07.2012, Pharma-Zeitung.de) WEINHEIM, Deutschland - Copyright by Business Wire - Cytonet GmbH & Co. KG
Paul-Ehrlich-Institut genehmigt Amendment zur SELICA Studie
Das Paul-Ehrlich-Institut hat am 6. Juli das vor kurzem eingereichte Amendment zur SELICA V Studie genehmigt. Die zustimmende Bewertung der Ethikkommission in Heidelberg liegt seit dem 26. Juni vor. Zu den wichtigsten Änderungen zählt unter anderem, dass nun Neugeborene und Kinder ohne Begrenzung des Alters an der Studie teilnehmen können. Mit dieser Neuerung wurde die Alterslücke von 3 Monaten bis 5 Jahre geschlossen.
Die SELICA (Safety and Efficacy of Liver Cell Application)-V-Studie zur Leberzelltherapie bei Neugeborenen mit Harnstoffzyklusdefekten läuft bereits seit 2008 in Deutschland und in weiteren Europäischen Ländern. Ziel dieser offenen Multicenter-Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit der Leberzelltherapie bei Kindern mit Harnstoffzyklusdefekten darzulegen. Seit 2010 wird im Rahmen der SELICA-III-Studie die Leberzelltherapie auch in den USA untersucht und seit September 2011 zudem in Kanada.
Über Harnstoffzyklusdefekte und die Leberzelltherapie
Harnstoffzyklusdefekte sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Störungen des Ammoniak (NH3)-Stoffwechsels der Leber. Dazu gehören der Carbamoylphosphat- Synthetase I (CPS)-Mangel, der N-Acetylglutamat-Synthetase (NAGS)-Mangel, der Ornithin- Transcarbamylase (OTC)-Mangel, der Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel - auch Citrullinämie genannt, der Argininosuccinat-Lyase (ASL)-Mangel und der Arginase 1-Mangel (Hyperargininämie). Die Harnstoffzyklusdefekte beruhen auf Fehlfunktionen verschiedener Enzyme, die an der NH3-Entgiftung beteiligt sind. Bei den Betroffenen wird das neurotoxische NH3 nicht zu Harnstoff verstoffwechselt und ausgeschieden. Es akkumuliert in Blut und Gewebe und führt - abhängig vom Schweregrad der Erkrankung - zu schweren Schädigungen der Nerven und des Gehirns bis hin zum Tod. Kinder mit einem unbehandelten Harnstoffzyklusdefekt können sich kaum körperlich und geistig normal entwickeln.
Da die Transplantation einer ganzen Leber bzw. eines Leberlappens als derzeit einzige kurative Maßnahme bei Neugeborenen problematisch ist und geeignete Spenderorgane zudem selten sind, wird seit einigen Jahren die Behandlung mit infundierten, aus nicht transplantablen Spenderlebern isolierten und aufbereiteten Hepatozyten erforscht und weiterentwickelt. Cytonet arbeitet dabei in enger Kooperation mit international führenden neonatologischen und pädiatrischen Stoffwechselzentren. Das generelle Ziel ist eine wirksame Kompensation des Stoffwechseldefektes durch die Infusion gesunder, stoffwechselkompetenter humaner Leberzellen in die Leber des erkrankten Kindes.
Das Projekt wird vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) im Rahmendes Spitzencluster-Wettbewerbs gefördert. Cytonet ist aktiver Partner im Biotech-Cluster-Rhein-Neckar (BioRN), der 2008 als Spitzencluster „Zellbasierte & molekulare Medizin“ausgezeichnet wurde.
Über Cytonet
Die Cytonet-Gruppe ist ein international tätiges Biotech Unternehmen mit Standorten in Weinheim, Heidelberg und Durham (North Carolina, USA). Das Unternehmen entwickelt und produziert zelltherapeutische Produkte, die unter Nutzung speziell aufbereiteter menschlicher Zellen bei vielen Erkrankungen Alternativen zu bestehenden Therapieverfahren wie der Organtransplantation ermöglichen oder dem Patienten das Überleben bis zu einer Transplantation sichern könnten. Bei dem von Cytonet entwickelten Verfahren werden aus Spenderlebern die Leberzellen in einem komplexen Verfahren schonend isoliert und aufgereinigt. Bei den verwendeten Organen handelt es sich um Lebern, die nicht zur Transplantation geeignet sind. Geschäftsführer sind Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger und Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner. Gegründet wurde Cytonet durch die Ausgliederung des Bereiches Zelltherapie aus dem Roche Konzern im April 2000. Die maßgebliche Beteiligung hält die Familie Dietmar Hopp.
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