Dompé gibt die Aufnahme des ersten Patienten in eine neue Studie zur intranasalen Verabreichung von NGF bei Zerebralparese bekannt
(30.03.2026, Pharma-Zeitung.de) MAILAND & SAN MATEO, Kalifornien - Copyright by Business Wire - Dompé
Zerebralparese (Cerebral Palsy, CP) bezeichnet eine Gruppe von dauerhaften Störungen der Bewegungs- und Haltungsentwicklung, die zu Aktivitätseinschränkungen führen. Ursache sind nicht fortschreitende Störungen, die im sich entwickelnden Gehirn des Fötus oder Säuglings aufgetreten sind.1
Der Nervenwachstumsfaktor (Nerve Growth Factor, NGF) ist ein natürlich vorkommendes Protein, das geschädigte Nervenzellen unterstützt und die Signalübertragung im Nervensystem fördert. Dompé untersucht nun, ob die intranasale Verabreichung des NGF das Potenzial hat, die Bewegungsfähigkeit und die neurologische Entwicklung zu verbessern sowie zugrunde liegende Hirnschäden bei Menschen mit Zerebralparese zu behandeln.
Die intranasale NGF-Plattform von Dompé baut auf einer mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Entdeckung der Neurobiologin Prof. Rita Levi-Montalcini und des Biochemikers Dr. Stanley Cohen auf.
Dompé, ein führendes Biopharmaunternehmen mit Niederlassungen in Italien und den USA, hat bekannt gegeben, dass am Universitätsklinikum Agostino Gemelli IRCCS in Rom, Italien, der erste Patient in eine Phase-2-Studie zur Untersuchung einer intranasalen Form des Nervenwachstumsfaktors (Nerve Growth Factor, NGF) (Cenegermin-bkbj) zur Behandlung der spastischen Zerebralparese (Cerebral Palsy, CP) aufgenommen wurde. In der Studie werden neben der Sicherheit und Verträglichkeit auch Verbesserungen der Funktionsfähigkeit im Alltag, der Lebensqualität, der motorischen Fähigkeiten sowie der neurologischen Entwicklungsparameter unter der intranasalen Formulierung von Cenegermin-bkbj untersucht. CP ist die häufigste motorische Behinderung bei Kindern und wird durch Verletzungen oder Veränderungen während der frühen Gehirnentwicklung verursacht. Die häufigste Form, spastische CP, führt zu Muskelsteifheit und Bewegungsschwierigkeiten.2
„Zerebralparese ist eine schwerwiegende Erkrankung und es gibt für Patienten und ihre Familien nach wie vor keine bewährten Behandlungsmethoden, die über die unterstützende Pflege hinausgehen“, so Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer bei Dompé. „Wir hoffen, mit unserer innovativen intranasalen NGF-Plattform eine Therapie anbieten zu können, die über die Symptomlinderung hinausgeht und den Krankheitsverlauf verändert, um so Patienten und ihren Familien die Tür zu einer besseren Zukunft zu öffnen.“
In den USA leiden etwa 764.000 Menschen an CP, in der EU sind es schätzungsweise 712.0003,4. Es gibt derzeit keine zugelassenen Therapien zur Behandlung der zugrunde liegenden Hirnschädigung bei CP. Oft besteht die Behandlung aus einer Linderung der Symptome sowie aus Physiotherapie, Ergotherapie und Logopädie, um die Muskeln zu stärken, die Koordination zu verbessern und Aktivitäten des täglichen Lebens zu erleichtern.
„Die Ursache für die CP-bedingte Behinderung steht in direktem Zusammenhang mit der natürlichen Funktion des NGF im Körper – der Unterstützung des Wachstums, des Überlebens und der Regeneration sich entwickelnder Nervenzellen5,6 “, so Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer bei Dompé. „Durch die intranasale Verabreichung des NGF möchte Dompé CP an der Quelle bekämpfen, den Krankheitsverlauf grundlegend verändern und die lebenslangen Aussichten für die Patienten verbessern.“
Die Phase-2-Firschungsstudie wurde unter der Leitung von Dompé an der Universitätsklinik Agostino Gemelli IRCCS initiiert und wird in Kürze am Kinderkrankenhaus IRCCS Bambino Gesù aufgenommen. Insgesamt werden 60 Kinder mit spastischer Zerebralparese im Alter von zwei bis sechs Jahren mit einem beliebigen Schweregrad (I–V) nach dem Gross Motor Function Classification System – Expanded and Revised (GMFCS-E&R) in 10 verschiedenen Zentren in ganz Italien in die Studie aufgenommen.
Über Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. ist ein privat geführtes, globales Biopharmaunternehmen, dessen Mission darin besteht, das volle Potenzial des Nervenwachstumsfaktors (Nerve Growth Factor, NGF) für Patienten nutzbar zu machen. Dompé war das erste Unternehmen, das das therapeutische Potenzial von NGF erschlossen hat, und hat das erste von der FDA zugelassene NGF-Medikament entwickelt. Heute zeugt unsere klinische Pipeline von unserem Engagement, die Behandlung von Augenerkrankungen, neurologischen Erkrankungen und mit Schmerzen verbundenen Leiden neu zu definieren. Aufbauend auf 130 Jahren Unabhängigkeit nehmen wir die Herausforderung an, unsere Wissenschaft und uns selbst zu transformieren, indem wir durch den NGF und andere bahnbrechende Moleküle krankheitsmodifizierende Firt-in-Class-Therapien bereitstellen, um Menschen zu helfen, ihr Sehvermögen zu verbessern, ihre neurologische Genesung zu unterstützen und Schmerzen wirksam zu behandeln. Dompé beschäftigt derzeit weltweit über 950 Mitarbeiter und unterhält einen US-Vertriebsstandort in der San Francisco Bay Area. Weitere Informationen erhalten Sie unter https://www.dompe.com/us/.
Über den Nervenwachstumsfaktor (Nerve Growth Factor, NGF)
Der Nervenwachstumsfaktor (Nerve Growth Factor, NGF) ist ein Neurotrophin, das zur Familie der Proteine gehört, die für das Wachstum, den Erhalt und das Überleben von Neuronen unerlässlich sind, und dessen therapeutisches Potenzial enorm ist. Der NGF wurde von der italienischen Neurobiologin Prof. Rita Levi-Montalcini und dem amerikanischen Biochemiker Dr. Stanley Cohen entdeckt, wofür sie 1986 den Nobelpreis für Physiologie oder Medizin erhielten. In ihrer Forschung entdeckten Dr. Levi-Montalcini und Dr. Cohen, dass der NGF eine entscheidende Rolle bei der Proliferation, Differenzierung und dem Überleben von sympathischen und sensorischen Neuronen spielt. Dompé ist das erste Unternehmen, das das therapeutische Potenzial des NGF erschließt und auf einer mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Entdeckung aufbaut, um eine bahnbrechende Behandlung für eine seltene neurotrophe Augenerkrankung anzubieten.
Über Zerebralparese (Cerebral Palsy, CP)
CP bezeichnet eine Gruppe von dauerhaften Störungen der Bewegungs- und Haltungsentwicklung, die zu Einschränkungen der Aktivität führen. CP ist auf nicht fortschreitende Störungen zurückzuführen, die im sich entwickelnden Gehirn des Fötus oder Säuglings auftraten. Sie umfasst mehrere Subtypen, die sich durch eine Reihe von Symptomen auszeichnen, darunter unter anderem: Hypertonie, Hyperreflexie, unwillkürliche, unkontrollierte, repetitive Bewegungen, veränderter Muskeltonus sowie abnormale Körperhaltung. Der Schweregrad der CP-Symptomatik variiert in Abhängigkeit von der Bewegungsstörung, dem betroffenen Bereich und dem Ausmaß der Schädigung. Verschiedene Faktoren können die normale Gehirnentwicklung beeinträchtigen und zu CP führen, darunter Infektionen, Enzephalopathie, Traumata oder genetische Ursachen. Störungen in kritischen Entwicklungsphasen der Gehirnplastizität, wie beispielsweise im Mutterleib, während der Geburt oder im Säuglingsalter, können zu CP führen.
Referenzen: [1] Rosenbaum P, et al. Dev Med Child Neurol Suppl. 2007;109:8-14. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17371509/ [2] Salomon, I. Brain and Behavior. 2025;14(10) https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/brb3.70065 [3] Cerebral Palsy Guidance. Cerebral Palsy Facts and Statistics. Verfügbar unter: https://cerebralpalsyguidance.com/cerebral-palsy/research/facts-and-statistics [4] McIntyre S; Global CP Prevalence Group*. Global prevalence of cerebral palsy: A systematic analysis. Dev Med Child Neurol. 2022 Dec;64(12):1494-1506. doi: 10.1111/dmcn.15346. Epub 2022 Aug 11. PMID: 35952356; PMCID: PMC9804547 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35952356/ [5] Chen X, et al. Adv Clin Exp Med . 2025;34(6):911-923. Hier verfügbar.
[6] Di Sarno L, et al. Pharmaceuticals . 2025; 18(6):929. Hier verfügbar.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20260326077329/de/
Weitere Informationen anfordern
Kontaktieren Sie den Autor um weitere Informationen zu erhalten. Füllen Sie das folgende Formular aus und erhalten Sie kostenfrei und unverbindlich weitere Informationen vom Anbieter.
Weitere Pressemitteilungen von Dompé
