Dompé meldet die Erteilung des Orphan-Drug-Status der EMA für die rhNGF-basierte Therapie für Retinitis Pigmentosa
(01.07.2013, Pharma-Zeitung.de) MAILAND - Copyright by Business Wire - Dompé
Dompé, ein führendes Unternehmen für Erforschung und Entwicklung neuartiger Behandlungslösungen für seltene Krankheiten, meldet die Erteilung des Orphan-Drug-Status für das Prüfpräparat basierend auf dem rekombinanten humanen Nervenwachstumsfaktor (rhNGF) zur Behandlung von Retinitis Pigmentosa (RP) .
Dies ist ein weiterer Meilenstein in der Entwicklung des Arzneimittels, das auf der Entdeckung von Nobelpreisträgerin Professor Rita Levi Montalcini basiert. Ein weiteres Arzneimittel, das von Dompé entdeckt und entwickelt wurde, um die Wirksamkeit der Transplantation von Inselzellen der Bauchspeicheldrüse bei Diabetespatienten zu verbessern, ist Reparixin. Es hat bereits den Orphan-Drug-Status der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) und der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA) erhalten.
Der Begriff Retinitis Pigmentosa beschreibt eine Gruppe erblich bedingter Augenkrankheiten, bei denen die Sehkraft allmählich verloren geht. Bei Patienten, die daran leiden, werden die Lichtrezeptoren, also die als Stäbchen und Zapfen bezeichneten Netzhautzellen, die das Licht in Nervensignale umwandeln und ans Gehirn übertragen, beschädigt und sterben allmählich ab.
Zurzeit sind rund 3 von 10.000 Menschen in der Europäischen Union von Retinitis Pigmentosa betroffen und insgesamt sind es circa 153.000 Patienten. Diese Zahl liegt deutlich unter der Obergrenze für Orphan Drugs, also Arzneimittel zur Behandlung von Erkrankungen, die maximal 5 von 10.000 Personen betreffen. Die Tatsache, dass der von Dompé entwickelten Behandlungsform der Orphan-Drug-Status zuerkannt wurde, bedeutet, dass es in der Europäischen Union noch keine zufriedenstellende gezielte Behandlung für Retinitis Pigmentosa gibt. Personen mit dieser Erkrankung erhalten nur eine genetische Beratung über das Risiko einer Übertragung dieser Krankheit auf ihre Nachkommen sowie eine allgemeine supportive Therapie.
RhNGF, der von Dompé entwickelte rekombinante humane Nervenwachstumsfaktor, ist die gleiche Art von Protein wie dasjenige, das vom menschlichen Körper auf natürliche Weise produziert wird und die Entwicklung und das Überleben von Nervenzellen, darunter auch die Netzhautzellen, stärkt. In zahlreichen Tiermodellen zu Retinitis Pigmentosa wurde die Wirksamkeit des NGF bei der Hemmung der retinalen Degeneration der Netzhaut nachgewiesen. Wird der vom menschlichen Körper produzierte NGF ergänzt, kann der rekombinante humane NGF das Überleben der Netzhautzellen verbessern, den Krankheitsverlauf verlangsamen und zur Erhaltung des Sehvermögens beitragen.
„Wir sind sehr stolz auf die Erteilung des Orphan-Drug-Status durch die EMA. Dies spornt uns an, unsere Erforschung und Entwicklung erstklassiger High-Tech-Medikamente fortzuführen, die seltene Krankheiten wie Retinitis Pigmentosa, für die es zurzeit noch keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, heilen können “, sagte Eugenio Aringhieri, CEO der Dompé-Gruppe. „Wir werden unsere Innovationskraft weiterhin nutzen, um auf die bislang unbefriedigten medizinischen Bedürfnisse von Patienten zu reagieren. Ein gutes Beispiel dafür ist Reparixin, das sich derzeit in Phase III der klinischen Entwicklung befindet. Reparixin wurde ebenfalls der Orphan-Drug-Status durch die EMA und die FDA zuerkannt. Dies ist ein Beleg für die Bedeutung dieses Moleküls und sein Potenzial, zu einer realen Option für die Behandlung von Patienten mit Typ-1-Diabetes zu werden, die diese Krankheit mit den derzeit verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten nicht unter Kontrolle bringen können.“
Die Untersuchung des NGF begann, nachdem man die Auswirkungen beobachtet hatte, die dieses lösliche Protein murinen Ursprungs auf eine Gruppe von Personen mit der seltenen Hornhauterkrankung neurotrophe Keratitis (NK) hatte. Dompé hat auf der Grundlage von ersten klinischen Studien ein konkretes Forschungsprojekt in seinem Forschungs- und Entwicklungszentrum in L’Aquila (Italien) für die biotechnologische Herstellung eines Arzneimittels auf Grundlage des rekombinanten humanen NGF entwickelt. Die Produktionsanlagen der Gruppe in L'Aquila sind die einzigen der Welt, die dieses rekombinante Protein zur Behandlung von Augenkrankheiten herstellen.
„Das Arzneimittel wird mithilfe von rekombinanten DNA-Techniken hergestellt, indem menschliches Genmaterial auf ein Bakterium übertragen wird, das auf diese Weise in die Lage versetzt wird, NGF zu produzieren“, erläuterte Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer von Dompé. „Wir untersuchen zurzeit rhNFG in der klinischen Studie REPARO der Phase I/II zur Behandlung von neurotrophischer Keratitis, einer seltenen Augenkrankheit, die in ihren schwersten Formen nahezu einen von 10.000 Menschen weltweit befällt. Wie für Retinitis Pigmentosa auch, gibt es derzeit keine spezielle Behandlung für neurotrophische Keratitis, eine progressive degenerative Erkrankung der Hornhaut, die zur Erblindung führen kann.“
Über DompéDompé ist eines der führenden biopharmazeutischen Unternehmen Italiens mit dem Schwerpunkt auf der Entwicklung innovativer therapeutischer Lösungen zur Behandlung von seltenen Krankheiten.Dompé verfolgt dieses Ziel unter anderem, indem es die Vernetzung wichtiger Akteure entlang der gesamten Wertschöpfungskette - von Forschung und Entwicklung über Herstellung bis hin zur Vermarktung - aktiv fördert und nutzt.Das in Italien ansässige Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Mailand. An dem Industriestandort in L’Aquila (Abruzzen, Italien) sind 230 Mitarbeiter beschäftigt, davon 70 in Forschung und Entwicklung und die Produktionsanlagen des Unternehmens genügen den höchsten Branchenstandards hinsichtlich Qualität und Technologie. Dort werden Arzneimittel entwickelt, die in der ganzen Welt verkauft werden.Im Jahr 2012 hat die Dompé-Gruppe über 10 Prozent des Umsatzes in Forschung und Entwicklung investiert. Es legt seinen Schwerpunkt auf Therapiegebiete mit medizinischen Versorgungslücken wie Diabetes, Ophthalmologie und Onkologie.Weitere Informationen finden Sie unter www.dompe.com
Quelle:- Website der Europäischen Arzneimittelbehörde: www.emea.europa.eu
Zukunftsbezogene Aussagen
Diese Pressemitteilung kann zukunftsbezogene Aussagen enthalten. Dompé ist in hohem Maße überzeugt, dass die in den zukunftsbezogenen Aussagen zum Ausdruck kommenden Erwartungen vertretbar sind und auf realistischen Annahmen basieren. Zukunftsbezogene Aussagen unterliegen jedoch naturgemäß Unsicherheiten, darunter solchen, die im Zusammenhang mit Forschung und Entwicklung sowie mit Entscheidungen seitens der Zulassungsbehörden stehen. Daher sind zukunftsbezogene Aussagen keine Garantie für künftige Ergebnisse, die hiervon abweichen können.
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