Dompé meldet innovative Behandlung im Kampf gegen Typ-1-Diabetes: die Transplantation von Inselzellen der Bauchspeicheldrüse – eine Hoffnung, die schon Wirklichkeit geworden ist
(11.07.2013, Pharma-Zeitung.de) MAILAND - Copyright by Business Wire - Dompé
Ziel der Therapie ist, Patienten ein Leben ohne Insulinbehandlung zu ermöglichen
Langerhans-Inseln der Bauchspeicheldrüse, in denen sich insulinproduzierende Zellen befinden, werden aus einer Spender-Bauchspeicheldrüse isoliert. Im Anschluss erfolgt die Implantation der so gewonnenen Inselzellen in die Leber mithilfe eines einfachen Infusionsverfahrens. An ihrem Bestimmungsort angekommen, beginnen die transplantieren Inselzellen mit der Insulinproduktion.
Dieser Wirkmechanismus liegt der Transplantation von Inselzellen der Bauchspeicheldrüse zugrunde, die jetzt für Typ-1-Diabetiker Realität geworden ist und insbesondere bei Patienten mit instabilem Diabetes, der sich medikamentös nicht einstellen lässt, infrage kommt. Damit dieser innovative Behandlungsansatz Erfolg zeigen kann, ist es allerdings notwendig, die Inselzellen gegen den Angriff des Immunsystems des Empfängers zu schützen.
Dies ist jetzt mit Reparixin möglich geworden, einem Arzneimittel, das von den Forschern des Biopharma-Unternehmens Dompé entwickelt wurde und zurzeit in klinischen Studien der Phase III geprüft wird, dem letzten Schritt vor der Markteinführung. Man erwartet, dass in die klinische Studie, die zurzeit in fünf Ländern und acht Prüfzentren in Europa und den USA durchgeführt wird, ca. 50 Patienten bzw. die Hälfte aller Patienten in den genannten Regionen, bei denen dieses innovative Therapieverfahren zum Einsatz kommt, aufgenommen werden.
Die Inselzell-Transplantation gehört zu den Themen, die von den in Mailand anlässlich der 12. Internationalen Konferenz der Cell Transplant Society (CTS), des Welt-Kongresses der Zelltherapie, zusammengekommenen Experten abgehandelt werden. „Auch wenn die Wirksamkeit der Inselzell-Transplantation mittlerweile nachgewiesen wurde, so müssen wir dennoch das klinische Ergebnis der Behandlung weiter verbessern“ , erklärt Lorenzo Piemonti, Deputy Director des San Raffaele Diabetes Research Institute und Director des Inselzell-Transplantations-Programms. „Einige Faktoren, wie die Isolierung der Inselzellen, können zu einem allmählichen Nachlassen der Funktion der transplantierten Inselzellen führen. Die Forschungsanstrengungen konzentrieren sich zurzeit auf die Entzündungsreaktion, die Patienten unmittelbar nach der Infusion der Inselzellen entwickeln. Diese hat einen dramatischen Einfluss auf das Überleben der Inselzellen und führt in den ersten sieben Tagen zu einer Reduzierung der Funktion der transplantierten Zellen um 50 Prozent. Reparixin, ein potenter, selektiver Inhibitor des Chemokins Interleukin-8, wurde in den italienischen Labors von Dompé gefunden. Zurzeit wird geprüft, inwieweit das Arzneimittel die Entzündungsreaktion spezifisch blocken und damit die Funktion der Inselzellen erhalten kann. Dies würde die Wirksamkeit des Verfahrens steigern.“
Innovation in der Forschung beginnt dann direkt in Italien. Genauer genommen im Polo Dompé von L'Aquila, wo der Wirkstoff hergestellt wird. Ziel einer randomisierten, multizentrischen, doppelblinden Phase-III-Studie ist zu prüfen, inwieweit das Arzneimittel die Inselzell-Transplantation effektiver machen kann, indem es die Funktion der transplantierten Zellen schützt, deren Überleben begünstigt und damit den Anteil der Patienten erhöht, die dank der Therapie kein Insulin mehr benötigen.
„Im Kampf gegen Typ-1-Diabetes, von dem weltweit 20 Millionen Menschen betroffen sind, spielt die Forschung eine entscheidende Rolle. Die Inselzell-Transplantation ist eine voraussichtlich wirksame Behandlung, insbesondere, wenn wir mit Reparixin die mit diesem Ansatz erzielten Ergebnisse weiter verbessern können“, so Camillo Ricordi, Director des Diabetes Research Institute in Miami. Das Ziel muss klar sein: Es gilt, eine definitive Heilung der Erkrankung zu erreichen, sodass auf eine Insulinbehandlung, die heute für eine gute Stoffwechseleinstellung unabdingbar ist, verzichtet werden kann."
Italien ist weltweit führend in diesem Forschungsgebiet. Den jüngsten Informationen zufolge wird die Inselzell-Transplantation in Italien am San Raffaele Hospital und Niguarda in Mailand und am ISMETT in Palermo durchgeführt. Jährlich werden 18-22 Allotransplantationen (von einem Spender entnommene Zellen) und 10-14 autologe Transplantationen (körpereigene Zellen derselben Person) durchgeführt. Die Situation in Europa ist wie folgt: In Großbritannien, wo NICE (National Institute for Health and Care Excellence) diesem Therapieansatz bereits grünes Licht gegeben hat, werden 15 bis 25 Allotransplantationen und ca. 10 autologe Transplantation im Jahr durchgeführt. In Frankreich erfolgen jährlich durchschnittlich 20 Allotransplantationen, wohingegen autologes Material nur selten transplantiert wird (1-2x pro Jahr). Dasselbe Verteilungsmuster findet sich auch in Deutschland, wobei dort allerdings jährlich 10 Allotransplantationen durchgeführt werden. Ziel der Prüfärzte ist, dieses innovative Verfahren für einen größeren Patientenkreis zugänglich zu machen. Sollte die laufende Reparixin-Studie den Nachweis erbringen, dass es möglich ist, bei diesen Patienten auf eine weitere Insulintherapie zu verzichten, wäre dies ein besonders wichtiger Fortschritt auf diesem Weg. Und selbst Experten auf dem Gebiet der Gesundheitsökonomie bejahen diesen Ansatz angesichts der künftigen Entwicklungen.
„Die Notwendigkeit einer kurzfristigen Kostensenkung darf nicht mit der Entwicklung eines Landes kollidieren und sollte ein Gesundheitssystem nicht davon abhalten, Forschung und Innovation zu fördern und zu unterstützen“ , so Mario Del Vecchio, Director OCPS (Observatory on Private Consumption in the Health Care System), SDA Bocconi in Mailand. „Wir müssen lernen, die Zukunft zu sichern und gleichzeitig die gegenwärtigen Beschränkungen anzuerkennen. Dafür ist eine sorgfältigere Analyse erforderlich sowie die Nutzung konkreter Mechanismen auf dem Weg von der Forschung (Unternehmen und Kompetenz-Gesundheitseinrichtungen) über die Einführung der Innovation bis hin zur Konsolidierung in der klinischen Praxis."
Deshalb ist innovative Forschung eine wichtige Triebkraft der zukünftigen Entwicklung des Landes, sowohl aus wissenschaftlicher Sicht als auch aus ökonomischer und sozialer Perspektive. Und in diesem Zusammenhang ist die Herausforderung von Dompé an den Gesundheitsbereich zu verstehen. Die Gruppe setzt ihre "strategische Revolution" mit Fokus auf die verschiedenen Fähigkeiten ihrer Mitglieder um.
„Wie das Beispiel Reparixin zeigt, konzentriert sich unser Engagement im Bereich der Forschung auf seltene, oftmals als „Orphan Disease" klassifizierte Erkrankungen. Hierauf verwenden wir einen großen Teil unserer Fähigkeiten und Finanzmittel“, so Eugenio Aringhieri, CEO der Dompé Group. Das Gebiet der Transplantationsmedizin im Bereich Diabetes und Ophthalmologie ist stark vom Wettbewerb geprägt. Wir haben diese Herausforderung angenommen und sind uns der Erwartungen der Patienten hinsichtlich ihrer Gesundheit bewusst und sehen auch den schwierigen Entwicklungsweg unserer Projekte. Dennoch sind wir uns sehr sicher, dass der bislang eingeschlagene Weg der Richtige ist und dass die Ergebnisse, die wir gemeinsam mit nationalen und internationalen Wissenschaftlern des höchsten Kalibers erreicht haben - wie es das Beispiel Reparixin zeigt -, uns ein solides Fundament geschaffen haben. Dies ist uns Stütze und Ansporn, mit noch größerer Entschlossenheit weiter in diese Richtung zu gehen."
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